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TEBAPIVAT的剂量调查研究，以评估镰状细胞病（SCD）的疗效和安全性

2026年8月19日 更新者：Agios Pharmaceuticals, Inc.

第2阶段，双盲，随机，安慰剂对照，多中心，剂量 - 发现，疗效和TEBAPIVAT的安全性研究

这项研究的主要目的是比较Tebapivat与安慰剂对贫血的影响，并检测SCD参与者中血红蛋白（HB）反应的剂量反应。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

59

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H2X 3E4
        • CHU Montreal
  • 比利时
    • Wallonne
      • Liège、Wallonne、比利时、4000
        • CHR de la Citadelle
  • 法国
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon、Auvergne-Rhône-Alpes、法国、69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
    • Midi Pyrenees
      • Toulouse、Midi Pyrenees、法国、31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
    • Île-de-France Region
      • Créteil、Île-de-France Region、法国、94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
  • 爱尔兰
    • Leinster
      • Dublin、Leinster、爱尔兰、D08 A978
        • St. James Hospital
  • 美国
    • Connecticut
      • Farmington、Connecticut、美国、06030-0001
        • UConn Health
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit、Michigan、美国、48304
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville、South Carolina、美国、29605
        • Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • University of Texas Health Science Center of Houston
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98195
        • Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
  • 英国
      • London、英国、WC1E 6BT
        • University College London
  • 荷兰
      • Utrecht、荷兰、3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • North Holland
      • Amsterdam、North Holland、荷兰、1105AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
    • South Holland
      • Rotterdam、South Holland、荷兰、3015 GD
        • Erasmus MC

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • SCD的证实诊断（HBSS，HBSC [血红蛋白S和C的杂合性杂合性]，镰状血红蛋白[HBS]/β0-thalassya，HBS/β+thalassymia或其他镰状细胞综合征）。
  • 血红蛋白≥5.5和≤10.5克每分解（g/dl）。 血红蛋白浓度必须基于在筛查期间收集的至少2 Hb浓度测量（分别≥7天）的平均水平。
  • 如果服用羟基脲，羟基脲剂量必须在随机分组前至少稳定90天。 在提供知情同意之前，停用羟基脲需要90天的冲洗。

关键排除标准：

  • 接受定期安排的红细胞（RBC）输血疗法（也称为慢性，预防性或预防性输血）；允许发作的贫血或血管成典范危机（VOC）的情节输血。 此外，需要发作输血的参与者可能在提供知情同意书或在筛查期内的60天内未收到输血。
  • >在提供知情同意之前的12个月内，> 10个镰状细胞疼痛危机（SCPC）。
  • 在随机化之前至少4周没有停止的合成代谢类固醇。 允许睾丸激素替代疗法治疗性不足；睾丸激素剂量和制剂必须稳定≥10周前，在随机化之前。
  • 在提供知情同意书之前或在随机分组前的14天内，在14天内为SCPC和/或其他血管熟悉事件住院。 如果在筛查期间发生SCPC，则可以在医疗监测仪批准的情况下延长筛查期。
  • 在随机分组前的90天内接受Voxelotor，crizanlizumab或L-谷氨酰胺接受治疗。
  • 血小板计数<局部实验室的正常（LLN）下限或筛查期间<150×109/升（L）（以较低为准）。 血小板输血在同意前28天内或筛查期间接受。
  • 在随机分组前的90天内接受造血刺激剂的治疗。
  • 事先暴露于基因治疗或先前的骨髓或干细胞移植，包括任何调节方案。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Tebapivat 2.5毫克（MG）
参与者将在双盲期（DB）期间每天接受2.5 mg Tebapivat，每天每天一次（QD）。 完成数据库期的参与者将有资格在长达52周的开放标签扩展期（OLE）期间接受相同的剂量。
药品：Tebapivat
口服片剂。
其他名称：
  • AG-946
实验性的：Tebapivat 5.0 mg
参与者将在DB期间接受12周的口服QD 5.0 mg Tebapivat。 完成数据库期的参与者将有资格在52周内在OLE期内接受相同的剂量。
药品：Tebapivat
口服片剂。
其他名称：
  • AG-946
实验性的：Tebapivat 7.5 mg
参与者将在DB期间接受12周的QD口服7.5 mg Tebapivat。 完成数据库期的参与者将有资格在52周内在OLE期内接受相同的剂量。
药品：Tebapivat
口服片剂。
其他名称：
  • AG-946
安慰剂比较：Tebapivat匹配安慰剂
参与者将在DB期间获得12周的口服QD匹配的安慰剂。 完成DB期间的参与者将在1：1：1随机分组，以接收TEBAPIVAT 2.5 mg QD，TEBAPIVAT 5.0 mg QD或TEBAPIVAT 7.5 mg QD在OLE期间长达52周
药品：Tebapivat
口服片剂。
其他名称：
  • AG-946
药品：Tebapivat匹配安慰剂
口服片剂。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
HB响应的参与者的百分比
大体时间：基线，第10周至第12周
基线，第10周至第12周

次要结果测量

结果测量
大体时间
有不良事件（AES）和严重不良事件（SAE）的参与者数量
大体时间：直到第72周
直到第72周
HB浓度的基线平均变化
大体时间：基线，第10周至第12周
基线，第10周至第12周
间接胆红素中基线的平均变化
大体时间：基线，第10周至第12周
基线，第10周至第12周
乳酸脱氢酶（LDH）中基线的平均变化
大体时间：基线，第10周至第12周
基线，第10周至第12周
绝对网状细胞计数中基线的平均变化
大体时间：基线，第10周至第12周
基线，第10周至第12周
基线的平均变化百分比是网状细胞的
大体时间：基线，第10周至第12周
基线，第10周至第12周
红细胞生成素基线的平均变化
大体时间：基线，第10周至第12周
基线，第10周至第12周
患者报告结果测量信息系统®（PROMIS）疲劳13A短形式得分的平均变化
大体时间：基线，第10周至第12周
基线，第10周至第12周
Promis疼痛强度1A分数的平均变化
大体时间：基线，第10周至第12周
基线，第10周至第12周
成人镰状细胞质量生活测量信息系统（ASCQ-ME）疼痛影响评分的平均变化与基线的平均变化
大体时间：基线，第10周至第12周
基线，第10周至第12周
Tebapivat的血浆浓度
大体时间：剂量前剂量和在第8周的多个时间点上
剂量前剂量和在第8周的多个时间点上
Tebapivat的最大（峰值）浓度（CMAX）
大体时间：剂量前剂量和在第8周的多个时间点上
剂量前剂量和在第8周的多个时间点上
时间到tebapivat的cmax（tmax）
大体时间：剂量前剂量和在第8周的多个时间点上
剂量前剂量和在第8周的多个时间点上
浓度时间曲线的面积从零时间到最后可量化浓度（AUC0-T）的TEBAPIVAT
大体时间：剂量前剂量和在第8周的多个时间点上
剂量前剂量和在第8周的多个时间点上
2,3-二磷酸的全血浓度（2,3-DPG）
大体时间：剂量前剂量和在第8周的多个时间点上
剂量前剂量和在第8周的多个时间点上
三磷酸腺苷的全血浓度（ATP）
大体时间：剂量前剂量和在第8周的多个时间点上
剂量前剂量和在第8周的多个时间点上

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Agios Pharmaceuticals, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年5月1日

初级完成 (实际的)

2026年5月12日

研究完成 (估计的)

2027年5月1日

研究注册日期

首次提交

2025年4月10日

首先提交符合 QC 标准的

2025年4月10日

首次发布 (实际的)

2025年4月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月19日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AG946-C-003
  • 2024-519746-70-01 (克蒂斯)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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