Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En dose-funnstudie av Tebapivat for å vurdere effekt og sikkerhet hos deltakere med sigdcellesykdom (SCD)

19. august 2026 oppdatert av: Agios Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenter, dosering, effektivitet og sikkerhetsstudie av Tebapivat hos deltakere med sigdcellesykdom

Hovedformålet med denne studien er å sammenligne effekten av Tebapivat versus placebo på anemi og å oppdage en doserespons for hemoglobin (HB) respons hos deltakere med SCD.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

59

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Belgia
    • Wallonne
      • Liège, Wallonne, Belgia, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 3E4
        • CHU Montreal
  • Forente stater
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forente stater, 06030-0001
        • UConn Health
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48304
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
  • Frankrike
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrike, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
    • Midi Pyrenees
      • Toulouse, Midi Pyrenees, Frankrike, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
    • Île-de-France Region
      • Créteil, Île-de-France Region, Frankrike, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
  • Irland
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irland, D08 A978
        • St. James Hospital
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Nederland, 1105AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1E 6BT
        • University College London

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Kriterier av nøkkel inkludering:

  • Dokumentert diagnose av SCD (HBSS, HBSC [kombinert heterozygositet for hemoglobiner S og C], sigd hemoglobin [HBS]/β0-thalassemia, HBS/β+-thalassemia, eller andre sigdcellesyndromvarianter).
  • Hemoglobin ≥5,5 og ≤10,5 gram per desilitere (g/dL). Hemoglobinkonsentrasjon må være basert på et gjennomsnitt på minst 2 Hb -konsentrasjonsmålinger (separert med ≥7 dager) samlet i løpet av screeningsperioden.
  • Hvis du tar hydroksyurea, må hydroksyure -dosen være stabil i minst 90 dager før randomisering. Utforming av hydroksyurea krever 90-dagers utvasking før du gir informert samtykke.

Key -eksklusjonskriterier:

  • Motta regelmessig planlagt røde blodlegemer (RBC) transfusjonsterapi (også kalt kronisk, profylaktisk eller forebyggende transfusjon); Episodisk transfusjon som svar på forverret anemi eller vaso-okklusiv krise (VOC) er tillatt. I tillegg kan en deltaker som krever episodisk transfusjon (er) kanskje ikke ha mottatt en transfusjon (er) innen 60 dager før det gir informert samtykke eller i løpet av screeningperioden.
  • > 10 Sickle Cell Pain Crisis (SCPCs) i de 12 månedene før de gir informert samtykke.
  • Motta anabole steroider som ikke har blitt stoppet i minst 4 uker før randomisering. Testosteronerstatningsterapi for å behandle hypogonadisme er tillatt; Testosterondosen og preparatet må være stabil i ≥10 uker før randomisering.
  • Innstilt på en SCPC og/eller annen vaso-okklusiv hendelse innen 14 dager før du gir informert samtykke eller innen 14 dager før randomisering. Hvis en SCPC oppstår i løpet av screeningsperioden, kan screeningsperioden utvides med godkjenning av medisinsk skjerm.
  • Motta behandling med voxelotor, crizanlizumab eller L-glutamin innen 90 dager før randomisering.
  • Blodplateantall <nedre grense for normal (LLN) for det lokale laboratoriet eller <150 × 109/liter (L) (avhengig av hva som er lavere) under screening. Blodplateoverføringer mottatt innen 28 dager før samtykke eller under screening.
  • Motta behandling med hematopoietiske stimulerende midler innen 90 dager før randomisering.
  • Tidligere eksponering for genterapi eller tidligere benmarg eller stamcelletransplantasjon, inkludert eventuelle kondisjoneringsregime.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Tebapivat 2,5 milligram (MG)
Deltakerne vil motta 2,5 mg tebapivat oralt, en gang daglig (QD) for 12 uker i dobbeltblinde (dB) perioden. Deltakere som fullfører DB-perioden, vil være kvalifisert til å motta den samme dosen i Open-Label Extension (OLE) -perioden i opptil 52 uker.
Legemiddel: Tebapivat
Orale tabletter.
Andre navn:
  • AG-946
Eksperimentell: Tebapivat 5,0 mg
Deltakerne vil motta 5,0 mg Tebapivat oralt, QD, for 12 uker i DB-perioden. Deltakere som fullfører DB -perioden, vil være kvalifisert til å motta den samme dosen i OLE -perioden i opptil 52 uker.
Legemiddel: Tebapivat
Orale tabletter.
Andre navn:
  • AG-946
Eksperimentell: Tebapivat 7,5 mg
Deltakerne vil motta 7,5 mg Tebapivat oralt, QD, for 12 uker i DB-perioden. Deltakere som fullfører DB -perioden, vil være kvalifisert til å motta den samme dosen i OLE -perioden i opptil 52 uker.
Legemiddel: Tebapivat
Orale tabletter.
Andre navn:
  • AG-946
Placebo komparator: Tebapivat matchet placebo
Deltakerne vil motta en matchet placebo, muntlig, QD, for 12 uker i DB-perioden. Deltakere som fullfører DB -perioden, vil bli randomisert i 1: 1: 1 for å motta Tebapivat 2,5 mg QD, Tebapivat 5,0 mg QD, eller Tebapivat 7,5 mg QD i OLE -perioden i opptil 52 uker
Legemiddel: Tebapivat
Orale tabletter.
Andre navn:
  • AG-946
Legemiddel: Tebapivat matchet placebo
Orale tabletter.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentandel av deltakerne med HB -respons
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
Baseline, uke 10 til uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Opp til uke 72
Opp til uke 72
Gjennomsnittlig endring fra baseline i Hb -konsentrasjon
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
Baseline, uke 10 til uke 12
Gjennomsnittlig endring fra baseline i indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
Baseline, uke 10 til uke 12
Gjennomsnittlig endring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
Baseline, uke 10 til uke 12
Gjennomsnittlig endring fra baseline i absolutt retikulocyttantall
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
Baseline, uke 10 til uke 12
Gjennomsnittlig endring fra baseline i prosent retikulocytter
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
Baseline, uke 10 til uke 12
Gjennomsnittlig endring fra baseline i erytropoietin
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
Baseline, uke 10 til uke 12
Gjennomsnittlig endring fra baseline hos pasient rapporterte utfall Måling Informasjonssystem® (PROMIS) Fatigue 13A kort form score
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
Baseline, uke 10 til uke 12
Gjennomsnittlig endring fra baseline i promis smerteintensitet 1A score
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
Baseline, uke 10 til uke 12
Gjennomsnittlig endring fra grunnlinjen i voksen sigdcellekvalitet for måleinformasjonssystem (ASCQ-ME) smertepåvirkningspoeng
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
Baseline, uke 10 til uke 12
Plasmakonsentrasjon av tebapivat
Tidsramme: Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
Maksimal (topp) konsentrasjon (Cmax) av Tebapivat
Tidsramme: Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
Tid til Cmax (tmax) av Tebapivat
Tidsramme: Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
Område under konsentrasjonstidskurven fra tid null til tidspunktet for den siste kvantifiserbare konsentrasjonen (AUC0-T) av Tebapivat
Tidsramme: Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
Konsentrasjoner av helblod av 2,3-difosfoglyserat (2,3-dpg)
Tidsramme: Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
Konsentrasjoner av helblod av adenosintrifosfat (ATP)
Tidsramme: Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. mai 2025

Primær fullføring (Faktiske)

12. mai 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. april 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. april 2025

Først lagt ut (Faktiske)

13. april 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AG946-C-003
  • 2024-519746-70-01 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere