En dose-funnstudie av Tebapivat for å vurdere effekt og sikkerhet hos deltakere med sigdcellesykdom (SCD)
27. oktober 2026 oppdatert av: Agios Pharmaceuticals, Inc.
En fase 2, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenter, dosering, effektivitet og sikkerhetsstudie av Tebapivat hos deltakere med sigdcellesykdom
The main purpose of this study is to compare the effect of tebapivat versus placebo on anemia and to detect a dose-response for hemoglobin (Hb) response in participants with SCD.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
59
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Wallonne
-
Liège, Wallonne, Belgia, 4000
- CHR de la Citadelle
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H2X 3E4
- CHU Montreal
-
-
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Forente stater, 06030-0001
- UConn Health
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
- Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48202
- Henry Ford Health System
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48304
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
- Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- University of Texas Health Science Center of Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forente stater, 98195
- Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
-
-
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrike, 69003
- Hôpital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
-
Midi Pyrenees
-
Toulouse, Midi Pyrenees, Frankrike, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
Île-de-France Region
-
Créteil, Île-de-France Region, Frankrike, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
-
-
-
Leinster
-
Dublin, Leinster, Irland, D08 A978
- St. James Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Nederland, 1105AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1E 6BT
- University College London
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
16 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Key Inclusion Criteria:
- Documented diagnosis of SCD (HbSS, HbSC [combined heterozygosity for hemoglobins S and C], sickle hemoglobin [HbS]/β0-thalassemia, HbS/β+-thalassemia, or other sickle cell syndrome variants).
- Hemoglobin ≥5.5 and ≤10.5 grams per decilitre (g/dL). Hemoglobin concentration must be based on an average of at least 2 Hb concentration measurements (separated by ≥7 days) collected during the screening period.
- If taking hydroxyurea, the hydroxyurea dose must be stable for at least 90 days before randomization. Discontinuation of hydroxyurea requires a 90-day washout before providing informed consent.
Key Exclusion Criteria:
- Receiving regularly scheduled red blood cell (RBC) transfusion therapy (also termed chronic, prophylactic, or preventative transfusion); episodic transfusion in response to worsened anemia or vaso-occlusive crisis (VOC) is permitted. Additionally, a participant who requires episodic transfusion(s) may not have received a transfusion(s) within 60 days before providing informed consent or during the screening period.
- >10 sickle cell pain crisis (SCPCs) in the 12 months before providing informed consent.
- Receiving anabolic steroids that have not been stopped for at least 4 weeks before randomization. Testosterone replacement therapy to treat hypogonadism is allowed; the testosterone dose and preparation must be stable for ≥10 weeks before randomization.
- Hospitalized for an SCPC and/or other vaso-occlusive event within 14 days before providing informed consent or within 14 days before randomization. If an SCPC occurs during the screening period, the screening period may be extended with Medical Monitor approval.
- Receiving treatment with voxelotor, crizanlizumab, or L-glutamine within 90 days before randomization.
- Platelet count <lower limit of normal (LLN) for the local laboratory or <150×109/liter (L) (whichever is lower) during screening. Platelet transfusions received within 28 days before consent or during screening.
- Receiving treatment with hematopoietic stimulating agents within 90 days before randomization.
- Prior exposure to gene therapy or prior bone marrow or stem cell transplantation, including any conditioning regimen.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Tebapivat 2.5 milligrams (mg)
Participants will receive 2.5 mg tebapivat orally, once daily (QD) for 12-weeks in the double-blind (DB) period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the Open-Label Extension (OLE) period for up to 52 weeks. |
Oral tablets.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Tebapivat 5.0 mg
Participants will receive 5.0 mg tebapivat orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the OLE period for up to 52 weeks. |
Oral tablets.
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Tebapivat 7.5 mg
Participants will receive 7.5 mg tebapivat orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the OLE period for up to 52 weeks. |
Oral tablets.
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Tebapivat Matched Placebo
Participants will receive a matched placebo, orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be randomized in 1:1:1 to receive tebapivat 2.5 mg QD, tebapivat 5.0 mg QD, or tebapivat 7.5 mg QD in the OLE period for up to 52 weeks |
Oral tablets.
Andre navn:
Oral tablets. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Prosentandel av deltakerne med HB -respons
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
|
Baseline, uke 10 til uke 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antall deltakere med bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Opp til uke 72
|
Opp til uke 72
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i Hb -konsentrasjon
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
|
Baseline, uke 10 til uke 12
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
|
Baseline, uke 10 til uke 12
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i laktatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
|
Baseline, uke 10 til uke 12
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i absolutt retikulocyttantall
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
|
Baseline, uke 10 til uke 12
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i prosent retikulocytter
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
|
Baseline, uke 10 til uke 12
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i erytropoietin
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
|
Baseline, uke 10 til uke 12
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline hos pasient rapporterte utfall Måling Informasjonssystem® (PROMIS) Fatigue 13A kort form score
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
|
Baseline, uke 10 til uke 12
|
|
Gjennomsnittlig endring fra baseline i promis smerteintensitet 1A score
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
|
Baseline, uke 10 til uke 12
|
|
Gjennomsnittlig endring fra grunnlinjen i voksen sigdcellekvalitet for måleinformasjonssystem (ASCQ-ME) smertepåvirkningspoeng
Tidsramme: Baseline, uke 10 til uke 12
|
Baseline, uke 10 til uke 12
|
|
Plasmakonsentrasjon av tebapivat
Tidsramme: Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
|
Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
|
|
Maksimal (topp) konsentrasjon (Cmax) av Tebapivat
Tidsramme: Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
|
Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
|
|
Tid til Cmax (tmax) av Tebapivat
Tidsramme: Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
|
Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
|
|
Område under konsentrasjonstidskurven fra tid null til tidspunktet for den siste kvantifiserbare konsentrasjonen (AUC0-T) av Tebapivat
Tidsramme: Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
|
Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
|
|
Konsentrasjoner av helblod av 2,3-difosfoglyserat (2,3-dpg)
Tidsramme: Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
|
Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
|
|
Konsentrasjoner av helblod av adenosintrifosfat (ATP)
Tidsramme: Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
|
Pre-dose og på flere tidspunkter etter dose opp til uke 8
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. mai 2025
Primær fullføring (Faktiske)
12. mai 2026
Studiet fullført (Antatt)
1. mai 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
10. april 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. april 2025
Først lagt ut (Faktiske)
13. april 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
28. oktober 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
27. oktober 2026
Sist bekreftet
1. oktober 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AG946-C-003
- 2024-519746-70-01 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .