Un estudio de búsqueda de dosis de Tebapivat para evaluar la eficacia y la seguridad en los participantes con enfermedad de células falciformes (SCD)
19 de agosto de 2026 actualizado por: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Un estudio de fase 2, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, multicéntrico, de búsqueda de dosis, eficacia y seguridad de Tebapivat en participantes con enfermedad de células falciformes
El objetivo principal de este estudio es comparar el efecto de tebapivat versus placebo en la anemia y detectar una respuesta de dosis para la respuesta de hemoglobina (HB) en participantes con SCD.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
59
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Wallonne
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Liège, Wallonne, Bélgica, 4000
- CHR de la Citadelle
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H2X 3E4
- CHU Montreal
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, Estados Unidos, 06030-0001
- UConn Health
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48202
- Henry Ford Health System
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Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48304
- Children's Hospital of Michigan
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- University of Texas Health Science Center of Houston
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
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Midi Pyrenees
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Toulouse, Midi Pyrenees, Francia, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
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Île-de-France Region
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Créteil, Île-de-France Region, Francia, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
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Leinster
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Dublin, Leinster, Irlanda, D08 A978
- St. James Hospital
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Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, Países Bajos, 1105AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
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South Holland
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Rotterdam, South Holland, Países Bajos, 3015 GD
- Erasmus MC
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London, Reino Unido, WC1E 6BT
- University College London
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión clave:
- Diagnóstico documentado de SCD (HBSS, HBSC [heterocigosidad combinada para hemoglobinas S y C], hemoglobina falciforme [HBS]/β0-talasemia, HBS/β+-talasemia u otras variantes del síndrome de células falciformes).
- Hemoglobina ≥5.5 y ≤10.5 gramos por decilitro (g/dl). La concentración de hemoglobina debe basarse en un promedio de al menos 2 mediciones de concentración de Hb (separadas por ≥7 días) recolectadas durante el período de detección.
- Si toma hidroxiurea, la dosis de hidroxiurea debe ser estable durante al menos 90 días antes de la aleatorización. La interrupción de la hidroxiurea requiere un lavado de 90 días antes de proporcionar su consentimiento informado.
Criterios de exclusión clave:
- Recibir terapia de transfusión de glóbulos rojos (RBC) programados regularmente (también denominado transfusión crónica, profiláctica o preventiva); Se permite la transfusión episódica en respuesta a la anemia empeorada o la crisis vaso-oclusiva (VOC). Además, un participante que requiere transfusión episódica (s) puede no haber recibido una (s) transfusión (s) dentro de los 60 días antes de proporcionar su consentimiento informado o durante el período de detección.
- > 10 crisis del dolor de células falciformes (SCPC) en los 12 meses antes de proporcionar su consentimiento informado.
- Recibiendo esteroides anabólicos que no se han detenido durante al menos 4 semanas antes de la aleatorización. Se permite la terapia de reemplazo de testosterona para tratar el hipogonadismo; La dosis y la preparación de testosterona deben ser estables durante ≥10 semanas antes de la aleatorización.
- Hospitalizado para un SCPC y/u otro evento vaso-oclusivo dentro de los 14 días previos a brindar su consentimiento informado o dentro de los 14 días previos a la aleatorización. Si se produce un SCPC durante el período de detección, el período de detección puede extenderse con la aprobación del monitor médico.
- Recibir tratamiento con voxelotor, crizanlizumab o L-glutamina dentro de los 90 días antes de la aleatorización.
- Conteo de plaquetas <Límite inferior de Normal (LLN) para el laboratorio local o <150 × 109/litro (L) (lo que sea más bajo) durante la detección. Transfusiones de plaquetas recibidas dentro de los 28 días previos al consentimiento o durante la detección.
- Recibir tratamiento con agentes estimulantes hematopoyéticos dentro de los 90 días previos a la aleatorización.
- Exposición previa a la terapia génica o la médula ósea previa o el trasplante de células madre, incluido cualquier régimen de acondicionamiento.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tebapivat 2.5 miligramos (mg)
Los participantes recibirán 2.5 mg de tebapivat oralmente, una vez al día (QD) durante 12 semanas en el período doble ciego (DB).
Los participantes que completen el período DB serán elegibles para recibir la misma dosis en el período de extensión abierta (OLE) por hasta 52 semanas.
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Tabletas orales.
Otros nombres:
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Experimental: Tebapivat 5.0 mg
Los participantes recibirán 5.0 mg de Tebapivat oralmente, QD, por 12 semanas en el período DB.
Los participantes que completen el período DB serán elegibles para recibir la misma dosis en el período OLE por hasta 52 semanas.
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Tabletas orales.
Otros nombres:
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Experimental: Tebapivat 7.5 mg
Los participantes recibirán 7,5 mg de Tebapivat oralmente, QD, por 12 semanas en el período DB.
Los participantes que completen el período DB serán elegibles para recibir la misma dosis en el período OLE por hasta 52 semanas.
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Tabletas orales.
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo emparejado de tebapivat
Los participantes recibirán un placebo coincidente, oralmente, QD, por 12 semanas en el período DB.
Los participantes que completen el período DB serán aleatorizados en 1: 1: 1 para recibir tebapivat 2.5 mg QD, tebapivat 5.0 mg QD o tebapivat 7.5 mg QD en el período OLE por hasta 52 semanas
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Tabletas orales.
Otros nombres:
Tabletas orales.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes con respuesta de HB
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10 a la semana 12
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Línea de base, semana 10 a la semana 12
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (SAES)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 72
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Hasta la semana 72
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Cambio promedio desde el inicio en la concentración de HB
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10 a la semana 12
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Línea de base, semana 10 a la semana 12
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Cambio promedio desde el inicio en la bilirrubina indirecta
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10 a la semana 12
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Línea de base, semana 10 a la semana 12
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Cambio promedio desde el inicio en la lactato deshidrogenasa (LDH)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10 a la semana 12
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Línea de base, semana 10 a la semana 12
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Cambio promedio desde el inicio en el recuento de reticulocitos absolutos
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10 a la semana 12
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Línea de base, semana 10 a la semana 12
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Cambio promedio de la línea de base en porcentaje de reticulocitos
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10 a la semana 12
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Línea de base, semana 10 a la semana 12
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Cambio promedio desde el inicio en la eritropoyetina
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10 a la semana 12
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Línea de base, semana 10 a la semana 12
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Cambio promedio desde la línea de base en el paciente Resultados informados Sistema de información de medición® (PROMIS) Fatiga 13A Puntuación de formulario corto
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10 a la semana 12
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Línea de base, semana 10 a la semana 12
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Cambio promedio desde el inicio en la puntuación de la intensidad del dolor de promis 1A
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10 a la semana 12
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Línea de base, semana 10 a la semana 12
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Cambio promedio desde la línea de base en el Sistema de Información de Medición de la Célula de Vida de la Hoz adulta (ASCQ-Me) Puntuación de impacto del dolor
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 10 a la semana 12
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Línea de base, semana 10 a la semana 12
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Concentración plasmática de tebapivat
Periodo de tiempo: Previa y en múltiples puntos de tiempo después de la dosis hasta la semana 8
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Previa y en múltiples puntos de tiempo después de la dosis hasta la semana 8
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Concentración máxima (pico) (CMAX) de Tebapivat
Periodo de tiempo: Previa y en múltiples puntos de tiempo después de la dosis hasta la semana 8
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Previa y en múltiples puntos de tiempo después de la dosis hasta la semana 8
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Tiempo para CMAX (Tmax) de Tebapivat
Periodo de tiempo: Previa y en múltiples puntos de tiempo después de la dosis hasta la semana 8
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Previa y en múltiples puntos de tiempo después de la dosis hasta la semana 8
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Área bajo la curva de tiempo de concentración desde el tiempo cero hasta el tiempo de la última concentración cuantificable (AUC0-T) de Tebapivat
Periodo de tiempo: Previa y en múltiples puntos de tiempo después de la dosis hasta la semana 8
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Previa y en múltiples puntos de tiempo después de la dosis hasta la semana 8
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Concentraciones de sangre completa de 2,3-difosfoglicerato (2,3-DPG)
Periodo de tiempo: Previa y en múltiples puntos de tiempo después de la dosis hasta la semana 8
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Previa y en múltiples puntos de tiempo después de la dosis hasta la semana 8
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Concentraciones de sangre completa de adenosina trifosfato (ATP)
Periodo de tiempo: Previa y en múltiples puntos de tiempo después de la dosis hasta la semana 8
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Previa y en múltiples puntos de tiempo después de la dosis hasta la semana 8
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de mayo de 2025
Finalización primaria (Actual)
12 de mayo de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de mayo de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de abril de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de abril de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
13 de abril de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AG946-C-003
- 2024-519746-70-01 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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