Een dosisbevestigend onderzoek van Tebapivat om de werkzaamheid te beoordelen, en veiligheid bij deelnemers met sikkelcelziekte (SCD)
19 augustus 2026 bijgewerkt door: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Een fase 2, dubbelblind, gerandomiseerd, placebo-gecontroleerd, multicenter, dosisbevinding, werkzaamheid en veiligheidsonderzoek van Tebapivat bij deelnemers met sikkelcelziekte
Het belangrijkste doel van deze studie is om het effect van Tebapivat versus placebo op bloedarmoede te vergelijken en een dosis-respons te detecteren voor hemoglobine (HB) -respons bij deelnemers met SCD.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
59
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Wallonne
-
Liège, Wallonne, België, 4000
- CHR de la Citadelle
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H2X 3E4
- CHU Montreal
-
-
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrijk, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
-
Midi Pyrenees
-
Toulouse, Midi Pyrenees, Frankrijk, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
Île-de-France Region
-
Créteil, Île-de-France Region, Frankrijk, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
-
-
-
Leinster
-
Dublin, Leinster, Ierland, D08 A978
- St. James Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Nederland, 1105AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Nederland, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1E 6BT
- University College London
-
-
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Verenigde Staten, 06030-0001
- UConn Health
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
- Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48202
- Henry Ford Health System
-
Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48304
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10029
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Verenigde Staten, 29605
- Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- University of Texas Health Science Center of Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
- Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste inclusiecriteria:
- Gedocumenteerde diagnose van SCD (HBSS, HBSC [Gecombineerde heterozygositeit voor hemoglobines S en C], sikkel hemoglobine [HBS]/β0-thalassemie, HBS/β+-thalassemie of andere sikkelcelsyndroomvarianten).
- Hemoglobine ≥5,5 en ≤10,5 gram per deciliter (g/dl). Hemoglobineconcentratie moet gebaseerd zijn op een gemiddelde van ten minste 2 HB -concentratiemetingen (gescheiden door ≥7 dagen) verzameld tijdens de screeningperiode.
- Als het gebruik van hydroxyurea, moet de hydroxyurea -dosis ten minste 90 dagen vóór randomisatie stabiel zijn. Stoping van hydroxyurea vereist een uitspoeling van 90 dagen voordat je geïnformeerde toestemming verstrekt.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Regelmatig geplande geplande rode bloedcel (RBC) transfusietherapie ontvangen (ook chronische, profylactische of preventieve transfusie genoemd); Episodische transfusie in reactie op verergerde bloedarmoede of vaso-occlusieve crisis (VOC) is toegestaan. Bovendien heeft een deelnemer die episodische transfusie (en) nodig heeft mogelijk niet binnen 60 dagen een transfusie ontvangen voordat hij geïnformeerde toestemming of tijdens de screeningperiode heeft gegeven.
- > 10 Sikkelcelpijncrisis (SCPC's) in de 12 maanden voordat ze geïnformeerde toestemming verstrekken.
- Het ontvangen van anabole steroïden die niet minstens 4 weken zijn gestopt vóór randomisatie. Testosteronvervangingstherapie om hypogonadisme te behandelen is toegestaan; De dosis en voorbereiding van de testosteron moet ≥10 weken vóór randomisatie stabiel zijn.
- In het ziekenhuis opgenomen voor een SCPC en/of ander vaso-occlusieve evenement binnen 14 dagen voordat hij geïnformeerde toestemming verleent of binnen 14 dagen vóór randomisatie. Als een SCPC optreedt tijdens de screeningperiode, kan de screeningperiode worden verlengd met goedkeuring van de medische monitor.
- Behandeling ontvangen met voxelotorische, crizanlizumab of L-glutamine binnen 90 dagen vóór randomisatie.
- Ploedplaatjestelling <ondergrens van normaal (LLN) voor het lokale laboratorium of <150 × 109/liter (L) (afhankelijk van welke lager is) tijdens de screening. Plaatjestransfusies ontvangen binnen 28 dagen vóór toestemming of tijdens screening.
- Behandeling ontvangen met hematopoietische stimulerende middelen binnen 90 dagen vóór randomisatie.
- Eerdere blootstelling aan gentherapie of eerder beenmerg of stamceltransplantatie, inclusief elk conditioneringsregime.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Tebapivat 2,5 milligram (mg)
Deelnemers ontvangen 2,5 mg Tebapivat mondeling, eenmaal daags (QD) voor 12 weken in de dubbelblinde (dB) periode.
Deelnemers die de DB-periode voltooien, komen in aanmerking om dezelfde dosis te ontvangen in de Open-Label Extension (OLE) -periode gedurende maximaal 52 weken.
|
Orale tabletten.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Tebapivat 5,0 mg
Deelnemers ontvangen 5,0 mg Tebapivat mondeling, QD, voor 12 weken in de DB-periode.
Deelnemers die de DB -periode voltooien, komen in aanmerking om dezelfde dosis in de OLE -periode tot 52 weken te ontvangen.
|
Orale tabletten.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Tebapivat 7,5 mg
Deelnemers ontvangen 7,5 mg Tebapivat mondeling, QD, voor 12 weken in de DB-periode.
Deelnemers die de DB -periode voltooien, komen in aanmerking om dezelfde dosis in de OLE -periode tot 52 weken te ontvangen.
|
Orale tabletten.
Andere namen:
|
|
Placebo-vergelijker: Tebapivat Matched Placebo
Deelnemers ontvangen een gematchte placebo, oraal, QD, voor 12 weken in de DB-periode.
Deelnemers die de DB -periode voltooien, worden gerandomiseerd in 1: 1: 1 om Tebapivat 2,5 mg QD, Tebapivat 5,0 mg QD of Tebapivat 7,5 mg QD te ontvangen in de OLE -periode gedurende maximaal 52 weken
|
Orale tabletten.
Andere namen:
Orale tabletten.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Percentage deelnemers met HB -reactie
Tijdsspanne: Basislijn, week 10 tot en met week 12
|
Basislijn, week 10 tot en met week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AES) en ernstige bijwerkingen (SAES)
Tijdsspanne: Tot week 72
|
Tot week 72
|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in HB -concentratie
Tijdsspanne: Basislijn, week 10 tot en met week 12
|
Basislijn, week 10 tot en met week 12
|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in indirecte bilirubine
Tijdsspanne: Basislijn, week 10 tot en met week 12
|
Basislijn, week 10 tot en met week 12
|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in lactaatdehydrogenase (LDH)
Tijdsspanne: Basislijn, week 10 tot en met week 12
|
Basislijn, week 10 tot en met week 12
|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij het aantal reticulocyten
Tijdsspanne: Basislijn, week 10 tot en met week 12
|
Basislijn, week 10 tot en met week 12
|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in procent reticulocyten
Tijdsspanne: Basislijn, week 10 tot en met week 12
|
Basislijn, week 10 tot en met week 12
|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in erytropoëtine
Tijdsspanne: Basislijn, week 10 tot en met week 12
|
Basislijn, week 10 tot en met week 12
|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de uitgangswaarde bij de patiënt gerapporteerde uitkomsten Measurement Information System® (Promis) Vermoeidheid 13A Short Form Score
Tijdsspanne: Basislijn, week 10 tot en met week 12
|
Basislijn, week 10 tot en met week 12
|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn in de promis pijnintensiteit 1A -score
Tijdsspanne: Basislijn, week 10 tot en met week 12
|
Basislijn, week 10 tot en met week 12
|
|
Gemiddelde verandering ten opzichte van de basislijn bij volwassen sikkelcelkwaliteit van levensmeting informatiesysteem (ASCQ-ME) pijnimpactscore
Tijdsspanne: Basislijn, week 10 tot en met week 12
|
Basislijn, week 10 tot en met week 12
|
|
Plasmaconcentratie van tebapivat
Tijdsspanne: Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen na de dosis tot week 8
|
Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen na de dosis tot week 8
|
|
Maximale (piek) concentratie (cmax) van Tebapivat
Tijdsspanne: Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen na de dosis tot week 8
|
Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen na de dosis tot week 8
|
|
Tijd tot Cmax (TMAX) van Tebapivat
Tijdsspanne: Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen na de dosis tot week 8
|
Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen na de dosis tot week 8
|
|
Gebied onder de concentratietijdcurve van tijd nul tot de tijd van de laatste kwantificeerbare concentratie (AUC0-T) van Tebapivat
Tijdsspanne: Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen na de dosis tot week 8
|
Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen na de dosis tot week 8
|
|
Volbloedconcentraties van 2,3-difosfoglyceraat (2,3-dpg)
Tijdsspanne: Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen na de dosis tot week 8
|
Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen na de dosis tot week 8
|
|
Volbloedconcentraties van adenosine trifosfaat (ATP)
Tijdsspanne: Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen na de dosis tot week 8
|
Pre-dosis en bij meerdere tijdstippen na de dosis tot week 8
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 mei 2025
Primaire voltooiing (Werkelijk)
12 mei 2026
Studie voltooiing (Geschat)
1 mei 2027
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 april 2025
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
10 april 2025
Eerst geplaatst (Werkelijk)
13 april 2025
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
20 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- AG946-C-003
- 2024-519746-70-01 (Ctis)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .