효능을 평가하기위한 Tebapivat의 용량 찾기 연구 및 겸상 적혈구 질환 (SCD)의 참가자의 안전성
2026년 8월 19일 업데이트: Agios Pharmaceuticals, Inc.
2 상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조, 다기관, 복용량, 효능 및 안전성 및 겸상 적혈구 질환 참가자에서 테바 피트의 안전성 연구
이 연구의 주요 목적은 빈혈에 대한 tebapivat 대 위약의 효과를 비교하고 SCD와의 참가자에서 헤모글로빈 (HB) 반응에 대한 용량-반응을 검출하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
59
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Utrecht, 네덜란드, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
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North Holland
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Amsterdam, North Holland, 네덜란드, 1105AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
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South Holland
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Rotterdam, South Holland, 네덜란드, 3015 GD
- Erasmus MC
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Connecticut
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Farmington, Connecticut, 미국, 06030-0001
- UConn Health
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Medstar Washington Hospital Center
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
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Michigan
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Detroit, Michigan, 미국, 48202
- Henry Ford Health System
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Detroit, Michigan, 미국, 48304
- Children's Hospital of Michigan
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, 미국, 29605
- Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- University of Texas Health Science Center of Houston
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
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Wallonne
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Liège, Wallonne, 벨기에, 4000
- CHR de la Citadelle
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Leinster
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Dublin, Leinster, 아일랜드, D08 A978
- St. James Hospital
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London, 영국, WC1E 6BT
- University College London
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H2X 3E4
- CHU Montreal
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Auvergne-Rhône-Alpes
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Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, 프랑스, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
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Midi Pyrenees
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Toulouse, Midi Pyrenees, 프랑스, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
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Île-de-France Region
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Créteil, Île-de-France Region, 프랑스, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
주요 포함 기준 :
- SCD 진단 (HBSS, HBSC [헤모글로빈 S 및 C], 낫 헤모글로빈 [HBS]/β0- 탈라 세스 혈증, HBS/β+-탈라 세스 혈증 또는 기타 겸상 세포 증후군 변이체)의 문서화 된 진단.
- hemoglobin ≥5.5 및 ≤10.5 그램 당 (G/DL). 헤모글로빈 농도는 스크리닝 기간 동안 수집 된 평균 2 개 이상의 HB 농도 측정 (≥7 일)을 기준으로해야합니다.
- 하이드 록시 우레아를 복용하는 경우, 히드 록시 우레아 용량은 무작위 화 전에 적어도 90 일 동안 안정적이어야합니다. 히드 록시 우레아의 중단에는 사전 동의를 제공하기 전에 90 일의 세척이 필요합니다.
주요 제외 기준 :
- 정기적으로 예약 된 적혈구 (RBC) 수혈 요법을받는 것 (만성, 예방 또는 예방 수정이라고도 함); 악화 된 빈혈 또는 혈관 폐쇄 성 위기 (VOC)에 대한 에피소드 수혈이 허용됩니다. 또한, 에피소드 수혈이 필요한 참가자는 사전 동의를 제공하기 전 또는 선별 기간 동안 60 일 이내에 수혈을받지 못했을 수 있습니다.
- > 사전 동의를 제공하기 전 12 개월 동안 10 겸상 세포 통증 위기 (SCPC).
- 무작위 화 전에 4 주 이상 멈추지 않은 단백 동화 스테로이드 수신. 저혈압 치료를위한 테스토스테론 대체 요법이 허용됩니다. 테스토스테론 용량 및 제조는 무작위 화 전에 10 주 이상 안정되어야합니다.
- 사전 동의를 제공하기 전에 14 일 이내에 또는 무작위 배정 전 14 일 이내에 SCPC 및/또는 기타 vaso-occluction 이벤트에 입원했습니다. 선별 기간 동안 SCPC가 발생하는 경우, 의료 모니터 승인으로 선별 기간이 연장 될 수 있습니다.
- 무작위 배정 전 90 일 이내에 복셀 로터, 크리간리 주맙 또는 L- 글루타민으로 처리 된 치료.
- 혈소판 카운트 <현지 실험실의 정상 (LLN)의 하한 (LLN) 또는 스크리닝 중 <150 × 109/리터 (L) (어느 쪽이든). 혈소판 수혈은 동의 전 또는 선별 중 28 일 이내에 접수되었습니다.
- 무작위 화 전 90 일 이내에 조혈 자극제로 치료를 받는다.
- 조절 요법을 포함하여 유전자 요법 또는 이전 골수 또는 줄기 세포 이식에 대한 사전 노출.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Tebapivat 2.5 밀리그램 (mg)
참가자는 이중 맹검 (DB) 기간에 12 주 동안 하루에 한 번 (QD) 2.5 mg tebapivat 경구를 받게됩니다.
DB 기간을 완료 한 참가자는 최대 52 주 동안 OLE (Open-Label Extension) 기간에서 동일한 용량을받을 수 있습니다.
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구강 정제.
다른 이름들:
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실험적: Tebapivat 5.0 mg
참가자는 DB 기간 동안 12 주 동안 5.0mg의 Tebapivat Orally, QD를 받게됩니다.
DB 기간을 완료 한 참가자는 OLE 기간에 최대 52 주 동안 동일한 용량을받을 수 있습니다.
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구강 정제.
다른 이름들:
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실험적: Tebapivat 7.5 mg
참가자는 DB 기간 동안 12 주 동안 7.5mg의 Tebapivat Orally, QD를 받게됩니다.
DB 기간을 완료 한 참가자는 OLE 기간에 최대 52 주 동안 동일한 용량을받을 수 있습니다.
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구강 정제.
다른 이름들:
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위약 비교기: Tebapivat은 위약과 일치했습니다
참가자는 DB 기간 동안 12 주 동안 일치하는 위약, 구두 QD를 받게됩니다.
DB 기간을 완료 한 참가자는 1 : 1 : 1로 무작위 배정되어 Tebapivat 2.5 mg QD, Tebapivat 5.0 mg QD 또는 Tebapivat 7.5 mg QD를 최대 52 주 동안받습니다.
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구강 정제.
다른 이름들:
구강 정제.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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HB 응답을 가진 참가자의 백분율
기간: 기준선, 주 10 주에서 12 주차
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기준선, 주 10 주에서 12 주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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부작용 (AES) 및 심각한 부작용이있는 참가자 수 (SAE)
기간: 최대 72 주
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최대 72 주
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HB 농도의 기준선에서 평균 변화
기간: 기준선, 주 10 주에서 12 주차
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기준선, 주 10 주에서 12 주차
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간접 빌리루빈의 기준선에서 평균 변화
기간: 기준선, 주 10 주에서 12 주차
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기준선, 주 10 주에서 12 주차
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젖산 탈수소 효소 (LDH)의 기준선에서 평균 변화
기간: 기준선, 주 10 주에서 12 주차
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기준선, 주 10 주에서 12 주차
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절대 망상 세포 수에서 기준선에서 평균 변화
기간: 기준선, 주 10 주에서 12 주차
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기준선, 주 10 주에서 12 주차
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망상 세포 퍼센트의 기준선에서 평균 변화
기간: 기준선, 주 10 주에서 12 주차
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기준선, 주 10 주에서 12 주차
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에리스로포이에틴의 기준선에서 평균 변화
기간: 기준선, 주 10 주에서 12 주차
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기준선, 주 10 주에서 12 주차
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환자보고 된 결과 측정 정보 시스템 ® (PROMIS) 피로 13A 짧은 형태 점수
기간: 기준선, 주 10 주에서 12 주차
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기준선, 주 10 주에서 12 주차
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PROMIS 통증 강도 1A 점수에서 기준선에서 평균 변화
기간: 기준선, 주 10 주에서 12 주차
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기준선, 주 10 주에서 12 주차
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성인 겸상 적혈구 생명의 품질 측정 정보 시스템 (ASCQ-ME) 통증 충격 점수에서 기준선에서 평균 변화
기간: 기준선, 주 10 주에서 12 주차
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기준선, 주 10 주에서 12 주차
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Tebapivat의 혈장 농도
기간: 예비 복용량 및 다중 시점에서 복용 후 8 주일까지
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예비 복용량 및 다중 시점에서 복용 후 8 주일까지
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Tebapivat의 최대 (피크) 농도 (CMAX)
기간: 예비 복용량 및 다중 시점에서 복용 후 8 주일까지
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예비 복용량 및 다중 시점에서 복용 후 8 주일까지
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Tebapivat의 cmax (tmax)까지의 시간
기간: 예비 복용량 및 다중 시점에서 복용 후 8 주일까지
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예비 복용량 및 다중 시점에서 복용 후 8 주일까지
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Tebapivat의 마지막 정량화 가능한 농도 (AUC0-T)의 시간까지의 농도 시간 곡선 아래의 영역
기간: 예비 복용량 및 다중 시점에서 복용 후 8 주일까지
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예비 복용량 및 다중 시점에서 복용 후 8 주일까지
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2,3- 디포 포도 글리세 레이트 (2,3-DPG)의 전혈 농도
기간: 예비 복용량 및 다중 시점에서 복용 후 8 주일까지
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예비 복용량 및 다중 시점에서 복용 후 8 주일까지
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아데노신 트리 포스페이트의 전혈 농도 (ATP)
기간: 예비 복용량 및 다중 시점에서 복용 후 8 주일까지
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예비 복용량 및 다중 시점에서 복용 후 8 주일까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 5월 1일
기본 완료 (실제)
2026년 5월 12일
연구 완료 (추정된)
2027년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 4월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 4월 10일
처음 게시됨 (실제)
2025년 4월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 19일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AG946-C-003
- 2024-519746-70-01 (씨티스)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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