Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En dosisfindingsundersøgelse af Tebapivat til vurdering af effektivitet og sikkerhed hos deltagere med seglcellesygdom (SCD)

28. maj 2026 opdateret af: Agios Pharmaceuticals, Inc.

En fase 2, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenter, dosisfinding, effektivitet og sikkerhedsundersøgelse af Tebapivat hos deltagere med seglcellesygdom

Hovedformålet med denne undersøgelse er at sammenligne effekten af ​​Tebapivat versus placebo på anæmi og at detektere et dosis-respons for hæmoglobin (HB) respons hos deltagere med SCD.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

59

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
    • Wallonne
      • Liège, Wallonne, Belgien, 4000
        • CHR de la Citadelle
      • Liège, Wallonne, Belgien, 4420
        • Clinique CHC MontLégia
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2X 3E4
        • CHU Montreal
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Kings College Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1E 6BT
        • University College London
      • London, Det Forenede Kongerige, SE5 9RS
        • Evelina London Children's Hospital, Guy's and St. Thomas' NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • UCHealth at University of Colorado Anschutz Medical Campus
    • Connecticut
      • Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030-0001
        • UConn Health
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • MedStar Washington Hospital Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02118
        • Boston Medical Center & Boston University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
        • Henry Ford Health System
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48304
        • Children's Hospital of Michigan
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
      • The Bronx, New York, Forenede Stater, 10460
        • Montefiore Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University Hospital
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903-4923
        • Lifespan at Rhode Island Hospital
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center of Houston
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
  • Frankrig
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrig, 69003
        • Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
    • Midi Pyrenees
      • Toulouse, Midi Pyrenees, Frankrig, 31059
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
    • Île-de-France Region
      • Créteil, Île-de-France Region, Frankrig, 94010
        • CHU Hôpital Henri Mondor
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holland, 1105AZ
        • Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
    • South Holland
      • Rotterdam, South Holland, Holland, 3015 GD
        • Erasmus MC
  • Irland
    • Leinster
      • Dublin, Leinster, Irland, D08 A978
        • St. James Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleindeslutningskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af SCD (HBSS, HBSC [kombineret heterozygositet for hæmoglobiner S og C], sickle hemoglobin [HBS]/β0-thalassemia, HBS/ß+-thalassæmi eller andre sicklecellesyndromvarianter).
  • Hemoglobin ≥5,5 og ≤10,5 gram pr. Decilitre (G/DL). Hæmoglobinkoncentration skal være baseret på et gennemsnit på mindst 2 HB -koncentrationsmålinger (adskilt med ≥7 dage) opsamlet i screeningsperioden.
  • Hvis man tager hydroxyurea, skal hydroxyurea -dosis være stabil i mindst 90 dage før randomisering. Afbrydelse af hydroxyurea kræver en 90-dages udvaskning, før den giver informeret samtykke.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Modtagelse af regelmæssigt planlagte røde blodlegemer (RBC) transfusionsterapi (også kaldet kronisk, profylaktisk eller forebyggende transfusion); Episodisk transfusion som respons på forværret anæmi eller vaso-okklusiv krise (VOC) er tilladt. Derudover kan en deltager, der kræver episodisk transfusion (er), muligvis ikke have modtaget en transfusion (er) inden for 60 dage, før de giver informeret samtykke eller i screeningsperioden.
  • > 10 Sickle Cell Pain Crisis (SCPC'er) i de 12 måneder, før de giver informeret samtykke.
  • Modtagelse af anabolske steroider, der ikke er stoppet i mindst 4 uger før randomisering. Testosteronudskiftningsterapi til behandling af hypogonadisme er tilladt; Testosteron -dosis og præparat skal være stabil i ≥10 uger før randomisering.
  • Indsigtet for en SCPC og/eller anden vaso-okklusiv begivenhed inden for 14 dage før de leverede informeret samtykke eller inden for 14 dage før randomisering. Hvis der opstår en SCPC i løbet af screeningsperioden, kan screeningsperioden udvides med godkendelse af medicinsk monitor.
  • Modtagelse af behandling med voxelotor, crizanlizumab eller L-glutamin inden for 90 dage før randomisering.
  • Blodpladetælling <nedre grænse for normal (LLN) for det lokale laboratorium eller <150 × 109/liter (L) (alt efter hvad der er lavere) under screening. Trombocyttransfusioner modtaget inden for 28 dage før samtykke eller under screening.
  • Modtagelse af behandling med hæmatopoietiske stimulerende midler inden for 90 dage før randomisering.
  • Tidligere eksponering for genterapi eller forudgående knoglemarv eller stamcelletransplantation, inklusive ethvert konditioneringsregime.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Tebapivat 2,5 milligram (mg)
Deltagerne vil modtage 2,5 mg Tebapivat oralt, en gang dagligt (QD) i 12 uger i dobbeltblindet (DB) -perioden. Deltagere, der afslutter DB-perioden, er berettigede til at modtage den samme dosis i den åbne labelforlængelsesperiode (OLE) i op til 52 uger.
Medicin: Tebapivat
Orale tabletter.
Andre navne:
  • AG-946
Eksperimentel: Tebapivat 5,0 mg
Deltagerne vil modtage 5,0 mg Tebapivat Oralt, QD, i 12 uger i DB-perioden. Deltagere, der afslutter DB -perioden, er berettigede til at modtage den samme dosis i OLE -perioden i op til 52 uger.
Medicin: Tebapivat
Orale tabletter.
Andre navne:
  • AG-946
Eksperimentel: Tebapivat 7,5 mg
Deltagerne vil modtage 7,5 mg Tebapivat Oralt, QD, i 12 uger i DB-perioden. Deltagere, der afslutter DB -perioden, er berettigede til at modtage den samme dosis i OLE -perioden i op til 52 uger.
Medicin: Tebapivat
Orale tabletter.
Andre navne:
  • AG-946
Placebo komparator: Tebapivat matchede placebo
Deltagerne vil modtage en matchet placebo, mundtligt, QD, i 12 uger i DB-perioden. Deltagere, der afslutter DB -perioden, vil blive randomiseret i 1: 1: 1 for at modtage Tebapivat 2,5 mg QD, Tebapivat 5,0 mg QD eller Tebapivat 7,5 mg QD i ole -perioden i op til 52 uger
Medicin: Tebapivat
Orale tabletter.
Andre navne:
  • AG-946
Medicin: Tebapivat matchede placebo
Orale tabletter.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af deltagere med HB -svar
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Op til uge 72
Op til uge 72
Gennemsnitlig ændring fra baseline i HB -koncentration
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i lactatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i absolut reticulocyttælling
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i procent reticulocytter
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i erythropoietin
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i patientens rapporterede resultater Målinginformation System® (Promis) Træthed 13a kort formular score
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i promis smerteintensitet 1A score
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Gennemsnitlig ændring fra baseline i voksen seglcellekvalitet af livsmålinginformationssystem (ASCQ-ME) smertepåvirkning score
Tidsramme: Baseline, uge ​​10 til uge 12
Baseline, uge ​​10 til uge 12
Plasmakoncentration af Tebapivat
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Maksimal (top) koncentration (Cmax) af Tebapivat
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Tid til Cmax (Tmax) af Tebapivat
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Område under koncentrationstidskurven fra tiden nul til tidspunktet for den sidste kvantificerbare koncentration (AUC0-T) af Tebapivat
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Helblodkoncentrationer på 2,3-diphosphoglycerat (2,3-DPG)
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Helblodkoncentrationer af adenosintriphosphat (ATP)
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Agios Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. maj 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. maj 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. april 2025

Først opslået (Faktiske)

13. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AG946-C-003
  • 2024-519746-70-01 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Seglcellesygdom

Kliniske forsøg med Tebapivat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Thailand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner