En dosisfindingsundersøgelse af Tebapivat til vurdering af effektivitet og sikkerhed hos deltagere med seglcellesygdom (SCD)
27. oktober 2026 opdateret af: Agios Pharmaceuticals, Inc.
En fase 2, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenter, dosisfinding, effektivitet og sikkerhedsundersøgelse af Tebapivat hos deltagere med seglcellesygdom
The main purpose of this study is to compare the effect of tebapivat versus placebo on anemia and to detect a dose-response for hemoglobin (Hb) response in participants with SCD.
Studieoversigt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
59
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Wallonne
-
Liège, Wallonne, Belgien, 4000
- CHR de la Citadelle
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H2X 3E4
- CHU Montreal
-
-
-
-
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1E 6BT
- University College London
-
-
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Forenede Stater, 06030-0001
- UConn Health
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48202
- Henry Ford Health System
-
Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48304
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10029
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
- Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
- University of Texas Health Science Center of Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
- Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
-
-
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrig, 69003
- Hôpital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
-
Midi Pyrenees
-
Toulouse, Midi Pyrenees, Frankrig, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
Île-de-France Region
-
Créteil, Île-de-France Region, Frankrig, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
-
-
-
-
Utrecht, Holland, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Holland, 1105AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Holland, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
Leinster
-
Dublin, Leinster, Irland, D08 A978
- St. James Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
16 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Key Inclusion Criteria:
- Documented diagnosis of SCD (HbSS, HbSC [combined heterozygosity for hemoglobins S and C], sickle hemoglobin [HbS]/β0-thalassemia, HbS/β+-thalassemia, or other sickle cell syndrome variants).
- Hemoglobin ≥5.5 and ≤10.5 grams per decilitre (g/dL). Hemoglobin concentration must be based on an average of at least 2 Hb concentration measurements (separated by ≥7 days) collected during the screening period.
- If taking hydroxyurea, the hydroxyurea dose must be stable for at least 90 days before randomization. Discontinuation of hydroxyurea requires a 90-day washout before providing informed consent.
Key Exclusion Criteria:
- Receiving regularly scheduled red blood cell (RBC) transfusion therapy (also termed chronic, prophylactic, or preventative transfusion); episodic transfusion in response to worsened anemia or vaso-occlusive crisis (VOC) is permitted. Additionally, a participant who requires episodic transfusion(s) may not have received a transfusion(s) within 60 days before providing informed consent or during the screening period.
- >10 sickle cell pain crisis (SCPCs) in the 12 months before providing informed consent.
- Receiving anabolic steroids that have not been stopped for at least 4 weeks before randomization. Testosterone replacement therapy to treat hypogonadism is allowed; the testosterone dose and preparation must be stable for ≥10 weeks before randomization.
- Hospitalized for an SCPC and/or other vaso-occlusive event within 14 days before providing informed consent or within 14 days before randomization. If an SCPC occurs during the screening period, the screening period may be extended with Medical Monitor approval.
- Receiving treatment with voxelotor, crizanlizumab, or L-glutamine within 90 days before randomization.
- Platelet count <lower limit of normal (LLN) for the local laboratory or <150×109/liter (L) (whichever is lower) during screening. Platelet transfusions received within 28 days before consent or during screening.
- Receiving treatment with hematopoietic stimulating agents within 90 days before randomization.
- Prior exposure to gene therapy or prior bone marrow or stem cell transplantation, including any conditioning regimen.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Tebapivat 2.5 milligrams (mg)
Participants will receive 2.5 mg tebapivat orally, once daily (QD) for 12-weeks in the double-blind (DB) period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the Open-Label Extension (OLE) period for up to 52 weeks. |
Oral tablets.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Tebapivat 5.0 mg
Participants will receive 5.0 mg tebapivat orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the OLE period for up to 52 weeks. |
Oral tablets.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: Tebapivat 7.5 mg
Participants will receive 7.5 mg tebapivat orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the OLE period for up to 52 weeks. |
Oral tablets.
Andre navne:
|
|
Placebo komparator: Tebapivat Matched Placebo
Participants will receive a matched placebo, orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be randomized in 1:1:1 to receive tebapivat 2.5 mg QD, tebapivat 5.0 mg QD, or tebapivat 7.5 mg QD in the OLE period for up to 52 weeks |
Oral tablets.
Andre navne:
Oral tablets. |
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Procentdel af deltagere med HB -svar
Tidsramme: Baseline, uge 10 til uge 12
|
Baseline, uge 10 til uge 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal deltagere med bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAES)
Tidsramme: Op til uge 72
|
Op til uge 72
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i HB -koncentration
Tidsramme: Baseline, uge 10 til uge 12
|
Baseline, uge 10 til uge 12
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i indirekte bilirubin
Tidsramme: Baseline, uge 10 til uge 12
|
Baseline, uge 10 til uge 12
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i lactatdehydrogenase (LDH)
Tidsramme: Baseline, uge 10 til uge 12
|
Baseline, uge 10 til uge 12
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i absolut reticulocyttælling
Tidsramme: Baseline, uge 10 til uge 12
|
Baseline, uge 10 til uge 12
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i procent reticulocytter
Tidsramme: Baseline, uge 10 til uge 12
|
Baseline, uge 10 til uge 12
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i erythropoietin
Tidsramme: Baseline, uge 10 til uge 12
|
Baseline, uge 10 til uge 12
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i patientens rapporterede resultater Målinginformation System® (Promis) Træthed 13a kort formular score
Tidsramme: Baseline, uge 10 til uge 12
|
Baseline, uge 10 til uge 12
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i promis smerteintensitet 1A score
Tidsramme: Baseline, uge 10 til uge 12
|
Baseline, uge 10 til uge 12
|
|
Gennemsnitlig ændring fra baseline i voksen seglcellekvalitet af livsmålinginformationssystem (ASCQ-ME) smertepåvirkning score
Tidsramme: Baseline, uge 10 til uge 12
|
Baseline, uge 10 til uge 12
|
|
Plasmakoncentration af Tebapivat
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
|
Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
|
|
Maksimal (top) koncentration (Cmax) af Tebapivat
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
|
Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
|
|
Tid til Cmax (Tmax) af Tebapivat
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
|
Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
|
|
Område under koncentrationstidskurven fra tiden nul til tidspunktet for den sidste kvantificerbare koncentration (AUC0-T) af Tebapivat
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
|
Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
|
|
Helblodkoncentrationer på 2,3-diphosphoglycerat (2,3-DPG)
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
|
Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
|
|
Helblodkoncentrationer af adenosintriphosphat (ATP)
Tidsramme: Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
|
Pre-dosis og på flere tidspunkter efter dosis op til uge 8
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. maj 2025
Primær færdiggørelse (Faktiske)
12. maj 2026
Studieafslutning (Anslået)
1. maj 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
10. april 2025
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
10. april 2025
Først opslået (Faktiske)
13. april 2025
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
28. oktober 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
27. oktober 2026
Sidst verificeret
1. oktober 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- AG946-C-003
- 2024-519746-70-01 (Ctis)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .