Une étude de recherche de dose de Tebapivat pour évaluer l'efficacité et la sécurité chez les participants atteints de drépanocytose (SCD)
19 août 2026 mis à jour par: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Une phase 2, en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, multicentrique, conclusion de dose, efficacité et étude de sécurité de Tebapivat chez les participants atteints de drépanocytose
L'objectif principal de cette étude est de comparer l'effet du tebapivat par rapport au placebo sur l'anémie et de détecter une dose-réponse pour la réponse de l'hémoglobine (HB) chez les participants atteints de SCD.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
59
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Wallonne
-
Liège, Wallonne, Belgique, 4000
- CHR de la Citadelle
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H2X 3E4
- CHU Montreal
-
-
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, France, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
-
Midi Pyrenees
-
Toulouse, Midi Pyrenees, France, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
Île-de-France Region
-
Créteil, Île-de-France Region, France, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
-
-
-
Leinster
-
Dublin, Leinster, Irlande, D08 A978
- St. James Hospital
-
-
-
-
-
Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Pays-Bas, 1105AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Pays-Bas, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
London, Royaume-Uni, WC1E 6BT
- University College London
-
-
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, États-Unis, 06030-0001
- UConn Health
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, États-Unis, 48202
- Henry Ford Health System
-
Detroit, Michigan, États-Unis, 48304
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10029
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
- Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
-
-
Texas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- University of Texas Health Science Center of Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, États-Unis, 98195
- Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés:
- Diagnostic documenté de SCD (HBSS, HBSC [Hétérozygotie combinée pour les hémoglobines S et C], l'hémoglobine falciforme [HBS] / β0-thalassémie, HBS / β + -thalassémie ou d'autres variantes de syndrome de cellules drépaniques).
- Hémoglobine ≥5,5 et ≤ 10,5 grammes par décilitre (g / dl). La concentration d'hémoglobine doit être basée sur une moyenne d'au moins 2 mesures de concentration Ho (séparées par ≥ 7 jours) collectées pendant la période de dépistage.
- Si la prise d'hydroxyurée, la dose d'hydroxyurée doit être stable pendant au moins 90 jours avant la randomisation. L'arrêt de l'hydroxyurée nécessite un lavage de 90 jours avant de donner un consentement éclairé.
Critères d'exclusion clés:
- Recevoir régulièrement une thérapie de transfusion des globules rouges (RBC) (également appelée transfusion chronique, prophylactique ou préventive); La transfusion épisodique en réponse à l'anémie aggravée ou à la crise vaso-occlusive (COV) est autorisée. De plus, un participant qui a besoin de transfusion épisodique peut ne pas avoir reçu de transfusion dans les 60 jours avant de donner un consentement éclairé ou pendant la période de dépistage.
- > 10 Crise de la drépanocytose (SCPC) dans les 12 mois avant de donner un consentement éclairé.
- Recevoir des stéroïdes anabolisants qui n'ont pas été arrêtés pendant au moins 4 semaines avant la randomisation. Le traitement de remplacement de la testostérone pour traiter l'hypogonadisme est autorisé; La dose et la préparation de la testostérone doivent être stables pendant ≥ 10 semaines avant la randomisation.
- Hospitalisé pour un SCPC et / ou un autre événement vaso-occlusif dans les 14 jours avant de donner un consentement éclairé ou dans les 14 jours avant la randomisation. Si un SCPC se produit pendant la période de dépistage, la période de dépistage peut être prolongée avec l'approbation du moniteur médical.
- Recevoir un traitement avec le voxelotor, le crizanlizumab ou la L-glutamine dans les 90 jours avant la randomisation.
- Nombre de plaquettes <Limite inférieure de la normale (LLN) pour le laboratoire local ou <150 × 109 / litre (L) (ce qui est inférieur) pendant le dépistage. Les transfusions plaquettaires ont reçues dans les 28 jours avant le consentement ou pendant le dépistage.
- Recevoir un traitement avec des agents stimulants hématopoïétiques dans les 90 jours avant la randomisation.
- Exposition antérieure à la thérapie génique ou à la moelle osseuse antérieure ou à la transplantation de cellules souches, y compris tout régime de conditionnement.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: Tebapivat 2,5 milligrammes (mg)
Les participants recevront 2,5 mg de Tebapivat par voie orale, une fois par jour (QD) pendant 12 semaines dans la période en double aveugle (DB).
Les participants qui terminent la période de DB seront éligibles pour recevoir la même dose dans la période d'extension ouverte (OLE) jusqu'à 52 semaines.
|
Comprimés oraux.
Autres noms:
|
|
Expérimental: Tebapivat 5,0 mg
Les participants recevront 5,0 mg de Tebapivat oralement, QD, pour 12 semaines dans la période de DB.
Les participants qui terminent la période de DB seront éligibles pour recevoir la même dose dans la période OLE jusqu'à 52 semaines.
|
Comprimés oraux.
Autres noms:
|
|
Expérimental: Tebapivat 7,5 mg
Les participants recevront 7,5 mg de Tebapivat oralement, QD, pour 12 semaines dans la période de DB.
Les participants qui terminent la période de DB seront éligibles pour recevoir la même dose dans la période OLE jusqu'à 52 semaines.
|
Comprimés oraux.
Autres noms:
|
|
Comparateur placebo: Tébapivat correspondant à un placebo
Les participants recevront un placebo apparié, oralement, QD, pendant 12 semaines dans la période de DB.
Les participants qui terminent la période de DB seront randomisés en 1: 1: 1 pour recevoir TEBAPIVAT 2,5 mg QD, TEBAPIVAT 5,0 mg QD ou TEBAPIVAT 7,5 mg QD dans la période OLE jusqu'à 52 semaines
|
Comprimés oraux.
Autres noms:
Comprimés oraux.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Pourcentage de participants avec une réponse HB
Délai: BASELINE, semaine 10 à semaine 12
|
BASELINE, semaine 10 à semaine 12
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Nombre de participants ayant des événements indésirables (AES) et des événements indésirables graves (ESA)
Délai: Jusqu'à la semaine 72
|
Jusqu'à la semaine 72
|
|
Changement moyen par rapport à la base de la concentration HB
Délai: BASELINE, semaine 10 à semaine 12
|
BASELINE, semaine 10 à semaine 12
|
|
Changement moyen par rapport à la base de la bilirubine indirecte
Délai: BASELINE, semaine 10 à semaine 12
|
BASELINE, semaine 10 à semaine 12
|
|
Changement moyen par rapport à la base de la lactate déshydrogénase (LDH)
Délai: BASELINE, semaine 10 à semaine 12
|
BASELINE, semaine 10 à semaine 12
|
|
Changement moyen par rapport à la référence dans le nombre absolu de réticulocytes
Délai: BASELINE, semaine 10 à semaine 12
|
BASELINE, semaine 10 à semaine 12
|
|
Changement moyen par rapport à la référence en pourcentage de réticulocytes
Délai: BASELINE, semaine 10 à semaine 12
|
BASELINE, semaine 10 à semaine 12
|
|
Changement moyen par rapport à l'érythropoïétine
Délai: BASELINE, semaine 10 à semaine 12
|
BASELINE, semaine 10 à semaine 12
|
|
Changement moyen par rapport à la base de la ligne de base chez le patient signalé les résultats de la mesure du système d'information sur la mesure® (promis) Fastigue 13A Score de formulaire court
Délai: BASELINE, semaine 10 à semaine 12
|
BASELINE, semaine 10 à semaine 12
|
|
Changement moyen par rapport à la référence dans le score de l'intensité de la douleur promis 1A
Délai: BASELINE, semaine 10 à semaine 12
|
BASELINE, semaine 10 à semaine 12
|
|
Changement moyen par rapport à la base de la drépanocytose adulte Système d'information sur la qualité de vie du système d'information de mesure (ASCQ-Me)
Délai: BASELINE, semaine 10 à semaine 12
|
BASELINE, semaine 10 à semaine 12
|
|
Concentration plasmatique de tebapivat
Délai: Pré-dose et à plusieurs points de calendrier après la dose jusqu'à la semaine 8
|
Pré-dose et à plusieurs points de calendrier après la dose jusqu'à la semaine 8
|
|
Concentration maximale (pic) (CMAX) de Tebapivat
Délai: Pré-dose et à plusieurs points de calendrier après la dose jusqu'à la semaine 8
|
Pré-dose et à plusieurs points de calendrier après la dose jusqu'à la semaine 8
|
|
Temps pour cmax (tmax) de tebapivat
Délai: Pré-dose et à plusieurs points de calendrier après la dose jusqu'à la semaine 8
|
Pré-dose et à plusieurs points de calendrier après la dose jusqu'à la semaine 8
|
|
Zone sous la courbe de concentration-temps de la période zéro à la dernière concentration quantifiable (AuC0-T) de Tebapivat
Délai: Pré-dose et à plusieurs points de calendrier après la dose jusqu'à la semaine 8
|
Pré-dose et à plusieurs points de calendrier après la dose jusqu'à la semaine 8
|
|
Concentrations de sang total de 2,3-diphosphoglycérate (2,3-DPG)
Délai: Pré-dose et à plusieurs points de calendrier après la dose jusqu'à la semaine 8
|
Pré-dose et à plusieurs points de calendrier après la dose jusqu'à la semaine 8
|
|
Concentrations de sang total de l'adénosine triphosphate (ATP)
Délai: Pré-dose et à plusieurs points de calendrier après la dose jusqu'à la semaine 8
|
Pré-dose et à plusieurs points de calendrier après la dose jusqu'à la semaine 8
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 mai 2025
Achèvement primaire (Réel)
12 mai 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 mai 2027
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 avril 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 avril 2025
Première publication (Réel)
13 avril 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
20 août 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
19 août 2026
Dernière vérification
1 août 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- AG946-C-003
- 2024-519746-70-01 (Ctis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .