Badanie ustalania dawki TEBAPIVAT w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa u uczestników z sierpowatymi chorobami (SCD)
19 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Faza 2, podwójnie ślepa, randomizowana, kontrolowana placebo, wieloośrodkowa, stwierdzenie dawki, skuteczność i bezpieczeństwo Tebapivat u uczestników z chorobą sierpowatą
Głównym celem tego badania jest porównanie wpływu TEBAPIVAT w porównaniu z placebo na niedokrwistość i wykrycie odpowiedzi na odpowiedź hemoglobiny (HB) u uczestników z SCD.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
59
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Wallonne
-
Liège, Wallonne, Belgia, 4000
- CHR de la Citadelle
-
-
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Francja, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
-
Midi Pyrenees
-
Toulouse, Midi Pyrenees, Francja, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
Île-de-France Region
-
Créteil, Île-de-France Region, Francja, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
-
-
-
-
Utrecht, Holandia, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Holandia, 1105AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Holandia, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
Leinster
-
Dublin, Leinster, Irlandia, D08 A978
- St. James Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
- CHU Montreal
-
-
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06030-0001
- UConn Health
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48202
- Henry Ford Health System
-
Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48304
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
- Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- University of Texas Health Science Center of Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1E 6BT
- University College London
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Udokumentowana diagnoza SCD (HBSS, HBSC [połączona heterozygotyczność dla hemoglobin S i C], sierpowatej hemoglobiny [HBS]/β0-talasemii, HBS/β+-talasemia lub innych wariantów zespołów sierpowych).
- Hemoglobina ≥5,5 i ≤10,5 gramów na decylitre (g/dl). Stężenie hemoglobiny musi być oparte na średnio co najmniej 2 pomiarów stężenia HB (oddzielonych ≥7 dni) zebranymi w okresie przesiewowym.
- Jeśli przyjmuje hydroksyureę, dawka hydroksyurei musi być stabilna przez co najmniej 90 dni przed randomizacją. Odstraszanie hydroksymurei wymaga 90-dniowego wymywania przed wyrażeniem świadomej zgody.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Odbieranie regularnie zaplanowanej terapii transfuzji czerwonych krwinek (RBC) (nazywana także przewlekłą, profilaktyczną lub zapobiegawczą transfuzją); Dozwolona jest epizodyczna transfuzja w odpowiedzi na pogorszoną niedokrwistość lub kryzys vaso-okluzyjny (VOC). Ponadto uczestnik, który wymaga epizodycznej transfuzji, mógł nie otrzymać transfuzji (-ów) w ciągu 60 dni przed udzieleniem świadomej zgody lub w okresie badania przesiewowym.
- > 10 Kryzysu Bólu Situ Situ (SCPC) w ciągu 12 miesięcy przed wyrażeniem świadomej zgody.
- Otrzymanie sterydów anabolicznych, które nie zostały zatrzymane przez co najmniej 4 tygodnie przed randomizacją. Dozwolona jest terapia zastępcza testosteronu w leczeniu hipogonadyzmu; Dawka testosteronu i preparat muszą być stabilne przez ≥10 tygodni przed randomizacją.
- Hospitalizowane z powodu SCPC i/lub innego zdarzenia wazo-sprzyjającego w ciągu 14 dni przed wyrażaniem świadomej zgody lub w ciągu 14 dni przed randomizacją. Jeżeli SCPC wystąpi w okresie badań przesiewowych, okres badań przesiewowych może zostać przedłużony za zgodą monitora medycznego.
- Otrzymanie leczenia wokselotorem, kryzanlizumabem lub l-glutaminy w ciągu 90 dni przed randomizacją.
- Liczba płytek krwi <dolna granica normalnego (LLN) dla lokalnego laboratoryjnego lub <150 × 109/litr (L) (w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, co jest niższe). Transfuzje płytek krwi otrzymane w ciągu 28 dni przed zgodą lub podczas badań przesiewowych.
- Otrzymanie leczenia hematopoetycznym czynnikami stymulującymi w ciągu 90 dni przed randomizacją.
- Wcześniejsza ekspozycja na terapię genową lub wcześniejsze przeszczep szpiku kostnego lub komórek macierzystych, w tym każdy schemat warunkowania.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Tebapivat 2.5 miligramów (mg)
Uczestnicy otrzymają 2,5 mg tebapivat doustnie, raz na dobę (QD) za 12 tygodni w okresie podwójnie ślepej ślepej (db).
Uczestnicy, którzy ukończyli okres DB, będą uprawnieni do otrzymania tej samej dawki w okresie rozszerzenia otwartego (OLE) przez okres do 52 tygodni.
|
Tabletki doustne.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Tebapivat 5.0 mg
Uczestnicy otrzymają 5,0 mg tebapivat doustnie, QD, za 12 tygodni w okresie DB.
Uczestnicy, którzy ukończyli okres DB, będą uprawnieni do otrzymania tej samej dawki w okresie OLE przez okres do 52 tygodni.
|
Tabletki doustne.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Tebapivat 7,5 mg
Uczestnicy otrzymają 7,5 mg tebapivat doustnie, QD, za 12 tygodni w okresie DB.
Uczestnicy, którzy ukończyli okres DB, będą uprawnieni do otrzymania tej samej dawki w okresie OLE przez okres do 52 tygodni.
|
Tabletki doustne.
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Tebapivat pasował do placebo
Uczestnicy otrzymają dopasowane placebo, ustnie QD, za 12 tygodni w okresie DB.
Uczestnicy, którzy ukończyli okres DB, zostaną losowo losowo w 1: 1: 1, aby otrzymać Tebapivat 2,5 mg QD, Tebapivat 5,0 mg QD lub Tebapivat 7,5 mg QD w okresie OLE przez okres do 52 tygodni
|
Tabletki doustne.
Inne nazwy:
Tabletki doustne.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Procent uczestników z odpowiedzią HB
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
|
Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi (AES) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Do 72 tygodnia
|
Do 72 tygodnia
|
|
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu HB
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
|
Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
|
|
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w bilirubinie pośredniej
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
|
Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
|
|
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w dehydrogenazie mleczanowej (LDH)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
|
Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
|
|
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w bezwzględnej liczbie retikulocytów
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
|
Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
|
|
Średnia zmiana od wartości wyjściowej w procentowych retikulocytach
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
|
Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
|
|
Średnia zmiana od linii bazowej w erytropoetynie
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
|
Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
|
|
Średnia zmiana od wartości wyjściowej u pacjenta zgłoszone wyniki System pomiaru Systemu Zmysłowa (PROMIS) Zmęczenie 13A Krótka forma
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
|
Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
|
|
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku intensywności bólu 1A
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
|
Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
|
|
Średnia zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w systemie informacji o pomiarze pomiaru jakości dorosłych siarków (ASCQ-ME)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
|
Linia bazowa, tydzień od 10 do tygodnia 12
|
|
Stężenie TEBAPIVAT w osoczu
Ramy czasowe: Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
|
Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
|
|
Maksymalne (szczytowe) stężenie (Cmax) Tebapivat
Ramy czasowe: Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
|
Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
|
|
Czas do CMAX (TMAX) Tebapivat
Ramy czasowe: Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
|
Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
|
|
Obszar pod krzywą czasu stężenia od zera czasu do czasu ostatniego ustalenia kwantyfikowalnego (AUC0-T) Tebapivat
Ramy czasowe: Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
|
Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
|
|
Stężenie pełnej krwi 2,3-difosfoglikanu (2,3-DPG)
Ramy czasowe: Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
|
Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
|
|
Stężenie pełnej krwi trifosforanu adenozyny (ATP)
Ramy czasowe: Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
|
Dawki przed dawką i w wielu punktach czasowych po dawce do 8 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 maja 2025
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
12 maja 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 maja 2027
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
10 kwietnia 2025
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 kwietnia 2025
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
13 kwietnia 2025
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AG946-C-003
- 2024-519746-70-01 (Ctis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .