En dosfindningsstudie av Tebapivat för att bedöma effektiviteten och säkerheten hos deltagare med Sickle Cell Disease (SCD)
19 augusti 2026 uppdaterad av: Agios Pharmaceuticals, Inc.
En fas 2, dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad, multicenter, dosfynd, effektivitet och säkerhetsstudie av tebapivat hos deltagare med sigdcellsjukdom
Det huvudsakliga syftet med denna studie är att jämföra effekten av Tebapivat kontra placebo på anemi och att upptäcka ett dosrespons för hemoglobin (HB) svar hos deltagare med SCD.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
59
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Wallonne
-
Liège, Wallonne, Belgien, 4000
- CHR de la Citadelle
-
-
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrike, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
-
Midi Pyrenees
-
Toulouse, Midi Pyrenees, Frankrike, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
Île-de-France Region
-
Créteil, Île-de-France Region, Frankrike, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
-
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Förenta staterna, 06030-0001
- UConn Health
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48202
- Henry Ford Health System
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48304
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29605
- Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- University of Texas Health Science Center of Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
- Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
-
-
-
-
Leinster
-
Dublin, Leinster, Irland, D08 A978
- St. James Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
- CHU Montreal
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederländerna, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Nederländerna, 1105AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Nederländerna, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, WC1E 6BT
- University College London
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Nyckel inkluderingskriterier:
- Dokumenterad diagnos av SCD (HBSS, HBSC [kombinerad heterozygositet för hemoglobiner S och C], Sickle Hemoglobin [HBS]/ß0-Thalassemia, HBS/ß+-Thalassemia eller andra Sickle-cellsyndromvarianter).
- Hemoglobin ≥5,5 och ≤10,5 gram per decilitre (g/dL). Hemoglobinkoncentration måste baseras på ett genomsnitt av minst 2 HB -koncentrationsmätningar (separerade med ≥7 dagar) som samlats in under screeningperioden.
- Om man tar hydroxyurea måste hydroxyurea -dosen vara stabil i minst 90 dagar före randomisering. Avbrott av hydroxyurea kräver en 90-dagars tvättning innan du ger informerat samtycke.
Nyckeluteslutningskriterier:
- Mottagande av regelbundet schemalagd transfusionsterapi för röda blodkroppar (RBC) (även benämnd kronisk, profylaktisk eller förebyggande transfusion); Episodisk transfusion som svar på förvärrad anemi eller vaso-ocklusiv kris (VOC) är tillåtet. Dessutom kanske en deltagare som kräver episodisk transfusion (er) inte fått en transfusion inom 60 dagar innan de tillhandahöll informerat samtycke eller under screeningperioden.
- > 10 Sickle Cell Pain Crisis (SCPCS) under de 12 månaderna innan de tillhandahöll informerat samtycke.
- Mottagande av anabola steroider som inte har stoppats i minst fyra veckor före randomisering. Testosteronersättningsterapi för att behandla hypogonadism är tillåtet; Testosterondosen och beredningen måste vara stabil under ≥10 veckor före randomisering.
- Sjuk på sjukhus för en SCPC och/eller annan vaso-ocklusiv händelse inom 14 dagar innan de tillhandahöll informerat samtycke eller inom 14 dagar före randomisering. Om en SCPC inträffar under screeningperioden kan screeningperioden förlängas med godkännande av medicinsk monitor.
- Mottagande av behandling med voxelotor, crizanlizumab eller L-glutamin inom 90 dagar före randomisering.
- Trombocytantal <lägre gräns för normal (LLN) för det lokala laboratoriet eller <150 × 109/liter (L) (beroende på vad som är lägre) under screening. Trombocyttransfusioner mottogs inom 28 dagar före samtycke eller under screening.
- Mottagande av behandling med hematopoietiska stimulerande medel inom 90 dagar före randomisering.
- Tidigare exponering för genterapi eller tidigare benmärg eller stamcellstransplantation, inklusive eventuell konditioneringsregim.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Tebapivat 2,5 milligram (mg)
Deltagarna kommer att få 2,5 mg tebapivat oralt, en gång dagligen (QD) för 12-veckor under den dubbelblinda (DB) perioden.
Deltagare som slutför DB-perioden kommer att vara berättigade att få samma dos i perioden med öppen etikettförlängning (OLE) i upp till 52 veckor.
|
Orala tabletter.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Tebapivat 5,0 mg
Deltagarna kommer att få 5,0 mg tebapivat oralt, QD, för 12 veckor under DB-perioden.
Deltagare som slutför DB -perioden kommer att vara berättigade att få samma dos under OLE -perioden i upp till 52 veckor.
|
Orala tabletter.
Andra namn:
|
|
Experimentell: Tebapivat 7,5 mg
Deltagarna kommer att få 7,5 mg tebapivat oralt, QD, för 12 veckor under DB-perioden.
Deltagare som slutför DB -perioden kommer att vara berättigade att få samma dos under OLE -perioden i upp till 52 veckor.
|
Orala tabletter.
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Tebapivat matchade placebo
Deltagarna kommer att få en matchad placebo, oralt, QD, för 12-veckor under DB-perioden.
Deltagare som slutför DB -perioden kommer att randomiseras i 1: 1: 1 för att få Tebapivat 2,5 mg QD, Tebapivat 5,0 mg QD eller Tebapivat 7,5 mg QD under OLE -perioden i upp till 52 veckor
|
Orala tabletter.
Andra namn:
Orala tabletter.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Procentandel av deltagare med HB -svar
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Antal deltagare med biverkningar (AES) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Upp till vecka 72
|
Upp till vecka 72
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i HB -koncentration
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i indirekt bilirubin
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i laktatdehydrogenas (LDH)
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i absolut retikulocytantal
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i procent retikulocyter
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i erytropoietin
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i patienten rapporterade resultat Mätinformation System® (PROMIS) Trötthet 13A Kortformulärpoäng
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i Promis smärtintensitet 1A -poäng
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i vuxna seglcellkvalitet i livsmätningsinformationssystem (ASCQ-ME) smärtpåverkan
Tidsram: Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
Baslinje, vecka 10 till vecka 12
|
|
Plasmakoncentration av tebapivat
Tidsram: Fördos och vid flera tidpunkter efter dos upp till vecka 8
|
Fördos och vid flera tidpunkter efter dos upp till vecka 8
|
|
Maximal (topp) koncentration (CMAX) av Tebapivat
Tidsram: Fördos och vid flera tidpunkter efter dos upp till vecka 8
|
Fördos och vid flera tidpunkter efter dos upp till vecka 8
|
|
Tid till cmax (tmax) av Tebapivat
Tidsram: Fördos och vid flera tidpunkter efter dos upp till vecka 8
|
Fördos och vid flera tidpunkter efter dos upp till vecka 8
|
|
Område under koncentrationstidskurvan från tid noll till tidpunkten för den sista kvantifierbara koncentrationen (AUC0-T) av Tebapivat
Tidsram: Fördos och vid flera tidpunkter efter dos upp till vecka 8
|
Fördos och vid flera tidpunkter efter dos upp till vecka 8
|
|
Helblodkoncentrationer av 2,3-difosfoglycerat (2,3-DPG)
Tidsram: Fördos och vid flera tidpunkter efter dos upp till vecka 8
|
Fördos och vid flera tidpunkter efter dos upp till vecka 8
|
|
Hela blodkoncentrationer av adenosintrifosfat (ATP)
Tidsram: Fördos och vid flera tidpunkter efter dos upp till vecka 8
|
Fördos och vid flera tidpunkter efter dos upp till vecka 8
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 maj 2025
Primärt slutförande (Faktisk)
12 maj 2026
Avslutad studie (Beräknad)
1 maj 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
10 april 2025
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
10 april 2025
Första postat (Faktisk)
13 april 2025
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
20 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 augusti 2026
Senast verifierad
1 augusti 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AG946-C-003
- 2024-519746-70-01 (Ctis)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .