Annosten löytäminen TEBAPIVAT: sta tehokkuuden arvioimiseksi ja sirppisolutaudin (SCD) osallistujien turvallisuus (SCD)
tiistai 27. lokakuuta 2026 päivittänyt: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Vaiheen 2, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumelääkekontrolloitu, monikeskus, annosten löytäminen, tehokkuus ja TEBAPIVATin turvallisuustutkimus sirppisolutaudissa olevissa osallistujissa
The main purpose of this study is to compare the effect of tebapivat versus placebo on anemia and to detect a dose-response for hemoglobin (Hb) response in participants with SCD.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
59
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Alankomaat, 1105AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Alankomaat, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
Wallonne
-
Liège, Wallonne, Belgia, 4000
- CHR de la Citadelle
-
-
-
-
Leinster
-
Dublin, Leinster, Irlanti, D08 A978
- St. James Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
- CHU Montreal
-
-
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Ranska, 69003
- Hôpital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
-
Midi Pyrenees
-
Toulouse, Midi Pyrenees, Ranska, 31059
- Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
Île-de-France Region
-
Créteil, Île-de-France Region, Ranska, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6BT
- University College London
-
-
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030-0001
- UConn Health
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- MedStar Washington Hospital Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Henry Ford Health System
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48304
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
- Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas Health Science Center of Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
16 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Key Inclusion Criteria:
- Documented diagnosis of SCD (HbSS, HbSC [combined heterozygosity for hemoglobins S and C], sickle hemoglobin [HbS]/β0-thalassemia, HbS/β+-thalassemia, or other sickle cell syndrome variants).
- Hemoglobin ≥5.5 and ≤10.5 grams per decilitre (g/dL). Hemoglobin concentration must be based on an average of at least 2 Hb concentration measurements (separated by ≥7 days) collected during the screening period.
- If taking hydroxyurea, the hydroxyurea dose must be stable for at least 90 days before randomization. Discontinuation of hydroxyurea requires a 90-day washout before providing informed consent.
Key Exclusion Criteria:
- Receiving regularly scheduled red blood cell (RBC) transfusion therapy (also termed chronic, prophylactic, or preventative transfusion); episodic transfusion in response to worsened anemia or vaso-occlusive crisis (VOC) is permitted. Additionally, a participant who requires episodic transfusion(s) may not have received a transfusion(s) within 60 days before providing informed consent or during the screening period.
- >10 sickle cell pain crisis (SCPCs) in the 12 months before providing informed consent.
- Receiving anabolic steroids that have not been stopped for at least 4 weeks before randomization. Testosterone replacement therapy to treat hypogonadism is allowed; the testosterone dose and preparation must be stable for ≥10 weeks before randomization.
- Hospitalized for an SCPC and/or other vaso-occlusive event within 14 days before providing informed consent or within 14 days before randomization. If an SCPC occurs during the screening period, the screening period may be extended with Medical Monitor approval.
- Receiving treatment with voxelotor, crizanlizumab, or L-glutamine within 90 days before randomization.
- Platelet count <lower limit of normal (LLN) for the local laboratory or <150×109/liter (L) (whichever is lower) during screening. Platelet transfusions received within 28 days before consent or during screening.
- Receiving treatment with hematopoietic stimulating agents within 90 days before randomization.
- Prior exposure to gene therapy or prior bone marrow or stem cell transplantation, including any conditioning regimen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Tebapivat 2.5 milligrams (mg)
Participants will receive 2.5 mg tebapivat orally, once daily (QD) for 12-weeks in the double-blind (DB) period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the Open-Label Extension (OLE) period for up to 52 weeks. |
Oral tablets.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Tebapivat 5.0 mg
Participants will receive 5.0 mg tebapivat orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the OLE period for up to 52 weeks. |
Oral tablets.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Tebapivat 7.5 mg
Participants will receive 7.5 mg tebapivat orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be eligible to receive the same dose in the OLE period for up to 52 weeks. |
Oral tablets.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Tebapivat Matched Placebo
Participants will receive a matched placebo, orally, QD, for 12-weeks in the DB period. Participants who complete the DB Period will be randomized in 1:1:1 to receive tebapivat 2.5 mg QD, tebapivat 5.0 mg QD, or tebapivat 7.5 mg QD in the OLE period for up to 52 weeks |
Oral tablets.
Muut nimet:
Oral tablets. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
HB -vaste osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on haittavaikutuksia (AES) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Viikko 72 asti
|
Viikko 72 asti
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta HB -pitoisuudessa
Aikaikkuna: Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta epäsuorassa bilirubiinissa
Aikaikkuna: Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta laktaattidehydrogenaasissa (LDH)
Aikaikkuna: Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta prosentteina
Aikaikkuna: Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta erytropoietiinissa
Aikaikkuna: Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta potilaan ilmoitettujen tulosten mittaustietojärjestelmä® (promis) väsymys 13A Lyhyt lomake
Aikaikkuna: Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta promis kivun voimakkuudessa 1a -pistemäärä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta aikuisten sirppisolujen elämän mittaustietojärjestelmän (ASCQ-ME) kipupisteet
Aikaikkuna: Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
|
Tebapivatin plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
|
Tebapivatin suurin (piikki) pitoisuus (CMAX)
Aikaikkuna: Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
|
Aika tebapivat cmax (tmax)
Aikaikkuna: Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
|
Pinta-alainen pitoisuusajan käyrä ajasta nollasta viimeiseen kvantitatiiviseen pitoisuuteen (AUC0-T) Tebapivat
Aikaikkuna: Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
|
Kokoveren pitoisuudet 2,3-difosfoglyseraattia (2,3-DPG)
Aikaikkuna: Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
|
Kokoveren pitoisuudet adenosiinitrifosfaattia (ATP)
Aikaikkuna: Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 1. toukokuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 12. toukokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. toukokuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 10. huhtikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. huhtikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Sunnuntai 13. huhtikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 28. lokakuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 27. lokakuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. lokakuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AG946-C-003
- 2024-519746-70-01 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .