Annosten löytäminen TEBAPIVAT: sta tehokkuuden arvioimiseksi ja sirppisolutaudin (SCD) osallistujien turvallisuus (SCD)
keskiviikko 19. elokuuta 2026 päivittänyt: Agios Pharmaceuticals, Inc.
Vaiheen 2, kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, lumelääkekontrolloitu, monikeskus, annosten löytäminen, tehokkuus ja TEBAPIVATin turvallisuustutkimus sirppisolutaudissa olevissa osallistujissa
Tämän tutkimuksen päätarkoitus on verrata Tebapivat verrattuna lumelääkkeeseen anemiaan ja havaita annos-vaste hemoglobiinin (HB) vasteelle osallistujilla, joilla on SCD.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
59
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
North Holland
-
Amsterdam, North Holland, Alankomaat, 1105AZ
- Amsterdam Universitair Medisch Centrum, Locatie AMC
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Alankomaat, 3015 GD
- Erasmus MC
-
-
-
-
Wallonne
-
Liège, Wallonne, Belgia, 4000
- CHR de la Citadelle
-
-
-
-
Leinster
-
Dublin, Leinster, Irlanti, D08 A978
- St. James Hospital
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H2X 3E4
- CHU Montreal
-
-
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Ranska, 69003
- Hopital Edouard Herriot, CHU de Lyon
-
-
Midi Pyrenees
-
Toulouse, Midi Pyrenees, Ranska, 31059
- Institut Universitaire Du Cancer de Toulouse - Oncopole
-
-
Île-de-France Region
-
Créteil, Île-de-France Region, Ranska, 94010
- CHU Hôpital Henri Mondor
-
-
-
-
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6BT
- University College London
-
-
-
-
Connecticut
-
Farmington, Connecticut, Yhdysvallat, 06030-0001
- UConn Health
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Medstar Washington Hospital Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
- Emory-Children's Center/ Children's Healthcare of Atlanta: Arthur M. Blank Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48202
- Henry Ford Health System
-
Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48304
- Children's Hospital of Michigan
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mt. Sinai
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15232
- University of Pittsburgh Medical Center
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Yhdysvallat, 29605
- Prisma Health Cancer Institute - Farris Road
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- University of Texas Health Science Center of Houston
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- Fred Hutchinson Cancer Center, University of Washington
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät sisällyttämiskriteerit:
- Dokumentoitu SCD: n diagnoosi (HBSS, HBSC [yhdistetty heterotsygootio hemoglobiineille S ja C], sirppien hemoglobiini [HBS]/β0-talassemia, HBS/β+-talassemia tai muut sirppisolujen oireyhtymävariantit).
- Hemoglobiini ≥5,5 ja ≤10,5 grammaa desilitreä kohti (g/dl). Hemoglobiinipitoisuuden on perustuttava seulontajakson aikana kerättyihin vähintään 2 HB -pitoisuusmittauksiin (erotettuna ≥7 päivää).
- Jos hydroksiurea ottaa hydroksiurea -annoksen on oltava vakaa vähintään 90 päivää ennen satunnaistamista. Hydroksiurean lopettaminen vaatii 90 päivän pesun ennen tietoisen suostumuksen antamista.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Vastaanotetaan säännöllisesti ajoitettua punasoluista (RBC) verensiirtohoitoa (kutsutaan myös krooniseksi, ennaltaehkäiseväksi tai ennaltaehkäiseväksi); Episodinen verensiirto vastauksena pahentyneelle anemialle tai vasolo-occlusive-kriisille (VOC) on sallittu. Lisäksi osallistuja, joka vaatii episodista verensiirtoa (t), ei ehkä ole saanut verensiirtoa (t) 60 päivän kuluessa ennen tietoisen suostumuksen tarjoamista tai seulontajakson aikana.
- > 10 sirppisolukipukriisi (SCPC) 12 kuukauden aikana ennen tietoisen suostumuksen antamista.
- Anabolisten steroidien vastaanottaminen, joita ei ole pysäytetty vähintään 4 viikkoa ennen satunnaistamista. Testosteronin korvaushoito hypogonadismin hoitamiseksi on sallittua; Testosteroniannoksen ja valmistuksen on oltava vakaa ≥10 viikkoa ennen satunnaistamista.
- Sairaalahoidossa SCPC: n ja/tai muun VASO-occlusive-tapahtuman suhteen 14 päivän kuluessa ennen tietoisen suostumuksen tarjoamista tai 14 päivän kuluessa ennen satunnaistamista. Jos SCPC tapahtuu seulontajakson aikana, seulontajaksoa voidaan pidentää lääketieteellisen näytön hyväksynnän avulla.
- Hoito vokselotorisella, krizanlitsumabilla tai L-glutamiinilla 90 päivän kuluessa ennen satunnaistamista.
- Verihiutaleiden lukumäärä <normaalin alaraja (LLN) paikalliselle laboratoriolle tai <150 × 109/litra (L) (kumpi on pienempi) seulonnan aikana. Verihiutaleiden verensiirrot, jotka on saatu 28 päivän kuluessa ennen suostumusta tai seulonnan aikana.
- Käsittely hematopoieettisilla stimuloivilla aineilla 90 päivän kuluessa ennen satunnaistamista.
- Aikaisempi altistuminen geeniterapialle tai aikaisemmalle luuytimelle tai kantasolujensiirrolle, mukaan lukien mikä tahansa ilmastointiohjelma.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Tebapivat 2,5 milligrammaa (MG)
Osallistujat saavat 2,5 mg tebapivat oraalisesti, kerran päivässä (QD) 12 viikon ajan kaksoissokkoudella (DB).
Osallistujat, jotka täyttävät DB-ajanjakson, voivat saada saman annoksen avoimen laajennusjakson (OLE) ajanjaksolla enintään 52 viikon ajan.
|
Oraaliset tabletit.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Tebapivat 5,0 mg
Osallistujat saavat 5,0 mg tebapivat oraalisesti, QD, 12 viikon ajan DB-ajanjaksolla.
Osallistujat, jotka suorittavat DB -ajanjakson, voivat saada saman annoksen OLE -ajanjaksolla enintään 52 viikon ajan.
|
Oraaliset tabletit.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Tebapivat 7,5 mg
Osallistujat saavat 7,5 mg tebapivat oraalisesti, QD, 12 viikon ajan DB-ajanjaksolla.
Osallistujat, jotka suorittavat DB -ajanjakson, voivat saada saman annoksen OLE -ajanjaksolla enintään 52 viikon ajan.
|
Oraaliset tabletit.
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Tebapivat vastaavat lumelääkettä
Osallistujat saavat vastaavan lumelääkkeen, suun kautta, QD, 12 viikon ajan DB-ajanjaksolla.
Osallistujat, jotka suorittavat DB -ajanjakson
|
Oraaliset tabletit.
Muut nimet:
Oraaliset tabletit.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
HB -vaste osallistujien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on haittavaikutuksia (AES) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Viikko 72 asti
|
Viikko 72 asti
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta HB -pitoisuudessa
Aikaikkuna: Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta epäsuorassa bilirubiinissa
Aikaikkuna: Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta laktaattidehydrogenaasissa (LDH)
Aikaikkuna: Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta prosentteina
Aikaikkuna: Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta erytropoietiinissa
Aikaikkuna: Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta potilaan ilmoitettujen tulosten mittaustietojärjestelmä® (promis) väsymys 13A Lyhyt lomake
Aikaikkuna: Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta promis kivun voimakkuudessa 1a -pistemäärä
Aikaikkuna: Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta aikuisten sirppisolujen elämän mittaustietojärjestelmän (ASCQ-ME) kipupisteet
Aikaikkuna: Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
Baseline, viikko 10 - viikko 12
|
|
Tebapivatin plasmapitoisuus
Aikaikkuna: Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
|
Tebapivatin suurin (piikki) pitoisuus (CMAX)
Aikaikkuna: Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
|
Aika tebapivat cmax (tmax)
Aikaikkuna: Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
|
Pinta-alainen pitoisuusajan käyrä ajasta nollasta viimeiseen kvantitatiiviseen pitoisuuteen (AUC0-T) Tebapivat
Aikaikkuna: Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
|
Kokoveren pitoisuudet 2,3-difosfoglyseraattia (2,3-DPG)
Aikaikkuna: Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
|
Kokoveren pitoisuudet adenosiinitrifosfaattia (ATP)
Aikaikkuna: Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
Ennakko ja useissa ajankohdassa annosan viikkoon 8 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 1. toukokuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 12. toukokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. toukokuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 10. huhtikuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. huhtikuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Sunnuntai 13. huhtikuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 20. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AG946-C-003
- 2024-519746-70-01 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .