滑膜肥大患者におけるエファネソクトコグALFA予防 (SYNOVIIIUS)
2025年11月17日 更新者：Sanofi
血友病患者における滑膜肥大に対するエファネソクトコグアルファ予防の有効性に関する前向き介入研究a
この研究の目的は、8年に1回（QW）のエファネソクトコグALFA予防の12か月間の滑膜肥大の改善を評価することです。
各参加者の調査期間は約12か月です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
35
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- 電話番号：option 6 800-633-1610
- メール：contact-us@sanofi.com
研究場所
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90007
- 募集
- Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400009
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
- 募集
- Innovative Hematology, Inc.- Site Number : 8400006
-
-
Iowa
-
Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- 募集
- University of Iowa- Site Number : 8400004
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43203-1779
- 募集
- Ohio State University Hospital East- Site Number : 8400001
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- 募集
- Investigational Site Number : 1240003
-
Hamilton、Ontario、カナダ、L8N 3Z5
- 募集
- Investigational Site Number : 1240004
-
-
-
-
-
Kaohsiung City、台湾、80756
- 募集
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taichung、台湾、407
- 募集
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei、台湾、114
- 募集
- Investigational Site Number : 1580002
-
-
-
-
-
Hiroshima、日本、734-8551
- 募集
- Investigational Site Number : 3920002
-
Saitama、日本、330-8777
- 募集
- Investigational Site Number : 3920001
-
Tokyo、日本、160-0023
- 募集
- Investigational Site Number : 3920004
-
-
Kanagawa
-
Kawasaki、Kanagawa、日本、216-8511
- 募集
- Investigational Site Number : 3920003
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：参加者は、同意/同意時に中程度から重度の血友病A（内因性FVIII凝固活動の（≤）5％（％）以下と定義されます）と診断されます。
参加者は、同意/同意の時点で（≥）12歳以上です。
参加者は、同意/同意の時点で、頭部炎スコア（滑膜炎スコア：1または2）によって少なくとも1つの適格な*関節として定義される既存の滑膜肥大を持っています。
参加者には、将来の主要な整形外科手順が計画されていない少なくとも1つの適格な*ジョイント（例、関節鏡視下滑膜切除、放射性同性または化学節型）、またはスクリーニング訪問の前の3か月の主要な整形外科手順（1）。
*適格な関節とは、滑膜炎の存在の存在を示すこととして肥大性滑膜症を考慮して、ヘッドアス滑膜炎スコア1または2で定義されているように、既存の滑膜肥大との関節です。
参加者は、書面によるインフォームドコンセントフォーム（ICF）/アセントフォームを理解することができ、署名および目撃されたICF/アセントフォームを提供し、プロトコルの要件に従うことに同意します。
男性の場合、この研究には避妊対策は必要ありません。
女性が妊娠していない場合や母乳育児がなく、次の条件の1つが適用されます。
非子供の可能性のある女性（WONCBP）は出産の可能性（WOCBP）の女性であり、非常に効果的な避妊法を使用することに同意します。研究期間中（少なくとも52週目/終了[EOT]訪問まで）故障率は1％未満です。
WOCBPは、スクリーニング訪問（1）除外基準で陰性血清妊娠検査を受ける必要があります。次の基準のいずれかが適用される場合、参加者は研究から除外されます。
同意/同意の時点で、他の関連する凝固障害があります。 すでにefanesoctocog alfa治療中です。 阻害剤力価≥0.60Bu/mlとして定義される因子VIII（FVIII）阻害剤の現在の診断があります。
ベースライン訪問の前の過去2年以内にITIを持っています（2訪問2）。 同時臨床介入研究に登録されているか、この研究のためにスクリーニングの3か月前に他の治験薬にさらされています。
現在、規制または法的命令のために機関にいます（つまり、囚人または法的に制度化されている患者です）。
医学的または臨床的状態を含む調査官によって判断されたように、理由が何であれ、処置を研究するための違反のリスクがある可能性がある患者は、参加には適していません。
調査員またはサイト担当者の従業員または家族です。 研究の実施中または倫理的考慮事項を提起する可能性のある研究のコース中に特定の状況に関与しています。
エファネソクトコグアルファまたはその成分、または調査員の意見では、研究への参加を禁じているその励起物に対する過敏症があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：Efanesoctocog alfa
参加者は、キログラムあたり50の国際ユニット（IU/kg）静脈内（IV）QWでエファネソクトコグアルファを受け取ります
|
医薬品：注射用の滅菌水との再構成を必要とする滅菌バイアルの凍結乾燥粉末（希釈剤） - 投与のルート：静脈内
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
血友病の改善がある関節の割合は、超音波（Head-US）滑膜炎ドメインスコアによる早期関節症検出
時間枠：ベースラインから52週まで
|
Head-USスコアリングシステムは、肘、膝、足首（インデックスジョイント）を画像化するための単純化された超音波スキャン手順と、疾患活動性および疾患損傷パラメーターからの関節状態を定義して疾患の進行を評価し、治療結果を監視するための加法スケールに基づくスコアリングシステムです。
|
ベースラインから52週まで
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
関節Head-US滑膜炎スコアの分布におけるベースラインからの変更
時間枠：ベースラインから52週まで
|
Head-USスコアリングシステムは、肘、膝、足首（インデックスジョイント）を画像化するための単純化された超音波スキャン手順と、疾患活動性および疾患損傷パラメーターからの関節状態を定義して疾患の進行を評価し、治療結果を監視するための加法スケールに基づくスコアリングシステムです。
|
ベースラインから52週まで
|
|
変更されていない、または悪化したままであるHead-US滑膜炎ドメインスコアを持つ関節の数
時間枠：ベースラインから52週まで
|
Head-USスコアリングシステムは、肘、膝、足首（インデックスジョイント）を画像化するための単純化された超音波スキャン手順と、疾患活動性および疾患損傷パラメーターからの関節状態を定義して疾患の進行を評価し、治療結果を監視するための加法スケールに基づくスコアリングシステムです。
|
ベースラインから52週まで
|
|
変化していない、または悪化したままであるHead-US滑膜炎ドメインスコアを持つ関節の割合
時間枠：ベースラインから52週まで
|
Head-USスコアリングシステムは、肘、膝、足首（インデックスジョイント）を画像化するための単純化された超音波スキャン手順と、疾患活動性および疾患損傷パラメーターからの関節状態を定義して疾患の進行を評価し、治療結果を監視するための加法スケールに基づくスコアリングシステムです。
|
ベースラインから52週まで
|
|
改善された、変更されていない、または悪化したHead-US滑膜炎ドメインスコアを備えたインデックスジョイントタイプの数
時間枠：ベースラインから52週まで
|
Head-USスコアリングシステムは、肘、膝、足首（インデックスジョイント）を画像化するための単純化された超音波スキャン手順と、疾患活動性および疾患損傷パラメーターからの関節状態を定義して疾患の進行を評価し、治療結果を監視するための加法スケールに基づくスコアリングシステムです。
|
ベースラインから52週まで
|
|
改善された、変更されていない、または悪化したHead-US滑膜炎ドメインスコアを備えたインデックスジョイントタイプの割合
時間枠：ベースラインから52週まで
|
Head-USスコアリングシステムは、肘、膝、足首（インデックスジョイント）を画像化するための単純化された超音波スキャン手順と、疾患活動性および疾患損傷パラメーターからの関節状態を定義して疾患の進行を評価し、治療結果を監視するための加法スケールに基づくスコアリングシステムです。
|
ベースラインから52週まで
|
|
Head-US滑膜炎ドメインスコアと少なくとも1つの関節を持つ参加者の数は、改善された、変化せず、または悪化したままでした
時間枠：ベースラインから52週まで
|
Head-USスコアリングシステムは、肘、膝、足首（インデックスジョイント）を画像化するための単純化された超音波スキャン手順と、疾患活動性および疾患損傷パラメーターからの関節状態を定義して疾患の進行を評価し、治療結果を監視するための加法スケールに基づくスコアリングシステムです。
|
ベースラインから52週まで
|
|
Head-US滑膜炎ドメインスコアを持つ少なくとも1つの関節がある参加者の割合は、改善された、変更されていない、または悪化したままでした
時間枠：ベースラインから52週まで
|
Head-USスコアリングシステムは、肘、膝、足首（インデックスジョイント）を画像化するための単純化された超音波スキャン手順と、疾患活動性および疾患損傷パラメーターからの関節状態を定義して疾患の進行を評価し、治療結果を監視するための加法スケールに基づくスコアリングシステムです。
|
ベースラインから52週まで
|
|
すべてのインデックスジョイントにわたって平均ヘッドUS滑膜炎ドメインスコアのベースラインからの変更
時間枠：ベースラインから52週まで
|
Head-USスコアリングシステムは、肘、膝、足首（インデックスジョイント）を画像化するための単純化された超音波スキャン手順と、疾患活動性および疾患損傷パラメーターからの関節状態を定義して疾患の進行を評価し、治療結果を監視するための加法スケールに基づくスコアリングシステムです。
|
ベースラインから52週まで
|
|
Head-USの合計/ドメインスコアのベースラインからの変更
時間枠：ベースラインから26週目まで
|
Head-USスコアリングシステムは、肘、膝、足首（インデックスジョイント）を画像化するための単純化された超音波スキャン手順と、疾患活動性および疾患損傷パラメーターからの関節状態を定義して疾患の進行を評価し、治療結果を監視するための加法スケールに基づくスコアリングシステムです。
|
ベースラインから26週目まで
|
|
HJHSの合計/ドメインスコアのベースラインから変更します
時間枠：ベースラインから26週目まで
|
HJHSは、6つのインデックスジョイントの特定の機能またはアイテムの評価と、グローバルな歩行の評価で構成されています。
6つの関節のそれぞれについて、腫れ（0〜3）、腫れ（0〜1）、筋萎縮（0〜2）、動きのクレピタス（0〜2）、屈曲損失（0〜3）、伸長喪失（0〜3）、関節痛（0〜2）、強度（0〜4）の各項目が採点されます。
個々のインデックスジョイントの最大スコアは20です。
歩行は0から4でスコアを付けます。最大HJHS合計スコアは124で、スコアが高いほど、関節の健康が悪化します。
|
ベースラインから26週目まで
|
|
HJHSの合計/ドメインスコアのベースラインから変更します
時間枠：ベースラインから52週まで
|
HJHSは、6つのインデックスジョイントの特定の機能またはアイテムの評価と、グローバルな歩行の評価で構成されています。
6つの関節のそれぞれについて、腫れ（0〜3）、腫れ（0〜1）、筋萎縮（0〜2）、動きのクレピタス（0〜2）、屈曲損失（0〜3）、伸長喪失（0〜3）、関節痛（0〜2）、強度（0〜4）の各項目が採点されます。
個々のインデックスジョイントの最大スコアは20です。
歩行は0から4でスコアを付けます。最大HJHS合計スコアは124で、スコアが高いほど、関節の健康が悪化します。
|
ベースラインから52週まで
|
|
総磁気共鳴画像法（MRI）のベースラインからの変化/ドメインスコア
時間枠：ベースラインから52週まで
|
MRIは、参加者のインデックスジョイントの滑膜肥大の変化を検出するために使用されます。
|
ベースラインから52週まで
|
|
患者が報告した結果のベースラインからの変化（Pro）
時間枠：ベースラインから52週まで
|
Proのベースラインからの変更は、EQ-5D 5レベル（EQ-5D-5L）、患者報告の結果測定情報システム - 短編形式（PROMIS-SF）バージョン2.0痛強度3A、PROMIS-SFバージョン1.1痛み干渉6A、およびPROMIS-SFバージョン2.0物理機能6Bによって評価されます。
|
ベースラインから52週まで
|
|
患者は治療の好みと満足度を報告しました
時間枠：52週目
|
患者の報告された治療の好みと満足度は、調査と出口インタビューを通じて評価されます。
|
52週目
|
|
年間出血率（ABR）のベースラインからの変更（自発的、外傷性）
時間枠：52週目
|
ABRは（治療期間中に発生する出血エピソードの数）/（治療期間[日]）×365.25として定義されます。
|
52週目
|
|
年次関節出血率（AJBR）のベースラインからの変更（自発的、外傷性）
時間枠：52週目
|
AJBRは（治療期間中に発生する関節出血エピソードの数）/（治療期間[日]）×365.25として定義されます。
|
52週目
|
|
ターゲットの関節解像度、再発、または開発におけるベースラインからの変更
時間枠：52週目
|
ターゲットの関節解像度、再発、または開発におけるベースラインからの変更が評価されます。
|
52週目
|
|
有害事象（AES）の発生、治療中止、深刻な有害事象（SAE）、および特別な関心のある有害事象（AESIS）の発生
時間枠：52週目まで
|
すべての参加者で評価されたエファネソクトコグアルファの安全性と忍容性
|
52週目まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年9月23日
一次修了 (推定)
2027年10月25日
研究の完了 (推定)
2027年10月25日
試験登録日
最初に提出
2025年4月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年4月16日
最初の投稿 (実際)
2025年4月24日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年11月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月17日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- LPS18168
- U1111-1311-1701 (レジストリ識別子：ICTRP)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
資格のある研究者は、患者レベルのデータおよび臨床研究報告書、修正条件付きの研究プロトコル、空白の症例報告書、統計分析計画、およびデータセット仕様など、関連する研究文書へのアクセスを要求する場合があります。
患者レベルのデータは匿名化され、試験参加者のプライバシーを保護するために、研究文書が編集されます。
Sanofiのデータ共有基準、適格な研究、およびアクセスを要求するプロセスの詳細については、https：//vivli.orgをご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。