Efanesoctocog Profilaktyka alfa u pacjentów z hemofilią A z przerostem maziowym (SYNOVIIIUS)
Prospektywne badanie interwencyjne skuteczności profilaktyki Efanesoctocog Alfa Alfa na przerostu maziowym u pacjentów z hemofilią A
Celem badania jest ocena poprawy przerostu maziowego w ciągu 12 miesięcy efanesoktocog alfa -profilaktyki raz w tygodniu (QW) w stawach z istniejącymi dowodami przerostu maziowego u uczestników z hemofilią A.
Czas badania dla każdego uczestnika wynosi około 12 miesięcy.
Przegląd badań
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 4
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Numer telefonu: option 6 800-633-1610
- E-mail: contact-us@sanofi.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Hiroshima, Japonia, 734-8551
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 3920002
-
Saitama, Japonia, 330-8777
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 3920001
-
Tokyo, Japonia, 160-0023
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 3920004
-
-
Kanagawa
-
Kawasaki, Kanagawa, Japonia, 216-8511
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 3920003
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 1240003
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 1240004
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90007
- Rekrutacyjny
- Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400009
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Rekrutacyjny
- Innovative Hematology, Inc.- Site Number : 8400006
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- Rekrutacyjny
- University of Iowa- Site Number : 8400004
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43203-1779
- Rekrutacyjny
- Ohio State University Hospital East- Site Number : 8400001
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Tajwan, 80756
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taichung, Tajwan, 407
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Tajwan, 114
- Rekrutacyjny
- Investigational Site Number : 1580002
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia: Uczestnicy zdiagnozowano umiarkowaną do ciężkiej hemofilii A (zdefiniowaną jako mniejsze lub równe (≤) 5 procent (%) endogennej aktywności krzepnięcia FVIII) w momencie zgody/zgody.
Uczestnik jest więcej niż (≥) 12 lat w momencie zgody/zgody.
Uczestnik ma istniejący przerost maziowy, zdefiniowany jako co najmniej 1 kwalifikujący się* staw w wyniku HEAD-US (wynik zapalenia maziu: 1 lub 2) w momencie zgody/zgody.
Uczestnik ma co najmniej 1 kwalifikujący się* staw bez planowanych przyszłych, głównych procedur ortopedycznych (przykład, artroskopowa maziowa, radioizotopowa lub chemiczna mazioreza) lub główne procedury ortopedyczne w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed wizytą przesiewową (wizyta 1).
*Kwalifikującym się stawem jest staw z istniejącym przerostem maziowym, zgodnie z wynikiem maziowym zapaleniem głowy wynoszącym 1 lub 2, biorąc pod uwagę przerostową mazienkę jako wskazanie obecności uczestnika zapalenia maziowego otrzymało profilaktyczne leczenie z receptami na hemofilia prophyloxis recept w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed wyjazdem (wizyta 2).
Uczestnik jest w stanie zrozumieć pisemny formularz świadomej zgody (ICF)/Formularz zgody, przedstawia podpisany i świadek pisemny formularz ICF/zgoda, i zgadza się przestrzegać wymagań dotyczących protokołu.
Jeśli w tym badaniu nie są wymagane środki antykoncepcyjne.
Jeśli samica nie jest w ciąży ani karmienia piersią, a jeden z poniższych warunków ma zastosowanie:
Jest kobietą o non -bermild -bearing (WonCBP) jest kobietą o potencjale rodzenia (WOCBP) i zgadza się zastosować bardzo skuteczną metodę antykoncepcyjną, z wskaźnikiem awarii mniejszej niż (<) 1 procent w okresie leczenia (przynajmniej do tygodnia 52/ koniec leczenia [EOT] wizyty).
WOCBP musi mieć ujemny test ciążowy w surowicy podczas wizyty przesiewowej (odwiedź 1) Kryteria wykluczenia: uczestnicy są wykluczeni z badania, jeśli obowiązują którekolwiek z poniższych kryteriów:
Ma inne powiązane zaburzenia krzepnięć w momencie zgody/zgody. Jest już w leczeniu EfaneSoctocog Alfa. Ma aktualną diagnozę inhibitora czynnika VIII (FVIII), zdefiniowanego jako miano inhibitor ≥0,60 BU/ml.
Ma ITI w ciągu ostatnich 2 lat przed wizytą bazową (wizyta 2). Został zapisany do jednoczesnego klinicznego badania interwencyjnego lub narażonego na inne leki badawcze w ciągu 3 miesięcy przed badaniem tego badania.
Jest obecnie w instytucji z powodu nakazu regulacyjnego lub prawnego (to znaczy jest więźnia lub pacjent, który jest legalnie zinstytucjonalizowany).
Nie jest odpowiednie do uczestnictwa, niezależnie od powodu, co oceniono przez badacza, w tym warunki medyczne lub kliniczne, lub pacjenci potencjalnie zagrożonymi niezgodnością procedur badania.
Jest pracownikiem lub członkiem rodziny śledczy lub personelu witryny. Bierze udział w konkretnej sytuacji podczas wdrażania badań lub w przebiegu badania, które mogą podnieść względy etyki.
Ma nadwrażliwość na efanesoktocog alfa lub jej składniki lub dowolne z jej substancji, które zdaniem badacza przeciwwskazują udział w badaniu.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Efanesoctocog Alfa
Uczestnicy otrzymają EfaneSoctocog Alfa przy 50 jednostkach międzynarodowych na kilogram (IU/kg) dożylne (iv) QW
|
Forma farmaceutyczna: liofilizowany proszek w sterylnej fiolce, która wymaga odtworzenia ze sterylną wodą do wstrzyknięcia (rozcieńczalnika) -Ooute podawania: Dożylne
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek stawów z poprawą hemofilii Wczesne wykrywanie artropatii za pomocą wyniku domeny maziowej zapalenia ultradźwięków (HEAD-US)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
System punktacji głowicy jest uproszczoną procedurą skanowania ultradźwięków w celu obrazowania łokcia, kolana i kostki (stawów indeksowych) oraz systemu punktacji opartej na skali addytywnej w celu zdefiniowania statusu stawu na podstawie parametrów aktywności choroby i uszkodzeń choroby w celu oceny postępu choroby i monitorowania wyników leczenia.
|
Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w rozmieszczeniu wyniku stawowego zapalenia błony maziowej
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
System punktacji głowicy jest uproszczoną procedurą skanowania ultradźwięków w celu obrazowania łokcia, kolana i kostki (stawów indeksowych) oraz systemu punktacji opartej na skali addytywnej w celu zdefiniowania statusu stawu na podstawie parametrów aktywności choroby i uszkodzeń choroby w celu oceny postępu choroby i monitorowania wyników leczenia.
|
Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
|
Liczba stawów z wynikiem domeny zapalenia błony maziowej, która pozostała niezmieniona lub pogorszeniem
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
System punktacji głowicy jest uproszczoną procedurą skanowania ultradźwięków w celu obrazowania łokcia, kolana i kostki (stawów indeksowych) oraz systemu punktacji opartej na skali addytywnej w celu zdefiniowania statusu stawu na podstawie parametrów aktywności choroby i uszkodzeń choroby w celu oceny postępu choroby i monitorowania wyników leczenia.
|
Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
|
Procent stawów z wynikiem domeny zapalenia maziowego głowy, który pozostał niezmieniony lub pogorszyony
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
System punktacji głowicy jest uproszczoną procedurą skanowania ultradźwięków w celu obrazowania łokcia, kolana i kostki (stawów indeksowych) oraz systemu punktacji opartej na skali addytywnej w celu zdefiniowania statusu stawu na podstawie parametrów aktywności choroby i uszkodzeń choroby w celu oceny postępu choroby i monitorowania wyników leczenia.
|
Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
|
Liczba typu stawu indeksu z wynikiem domeny zapalenia maziowego głowa, który się poprawił, pozostał niezmieniony lub pogorszył
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
System punktacji głowicy jest uproszczoną procedurą skanowania ultradźwięków w celu obrazowania łokcia, kolana i kostki (stawów indeksowych) oraz systemu punktacji opartej na skali addytywnej w celu zdefiniowania statusu stawu na podstawie parametrów aktywności choroby i uszkodzeń choroby w celu oceny postępu choroby i monitorowania wyników leczenia.
|
Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
|
Procent wskaźnika typu stawu z wynikiem domeny zapalenia maziowego głowicy, który poprawiła się, pozostał niezmieniony lub pogorszył
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
System punktacji głowicy jest uproszczoną procedurą skanowania ultradźwięków w celu obrazowania łokcia, kolana i kostki (stawów indeksowych) oraz systemu punktacji opartej na skali addytywnej w celu zdefiniowania statusu stawu na podstawie parametrów aktywności choroby i uszkodzeń choroby w celu oceny postępu choroby i monitorowania wyników leczenia.
|
Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
|
Liczba uczestników z co najmniej 1 stawem z wynikiem domeny zapalenia błony maziowej, która poprawiła się, pozostała niezmieniona lub pogorszeniem
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
System punktacji głowicy jest uproszczoną procedurą skanowania ultradźwięków w celu obrazowania łokcia, kolana i kostki (stawów indeksowych) oraz systemu punktacji opartej na skali addytywnej w celu zdefiniowania statusu stawu na podstawie parametrów aktywności choroby i uszkodzeń choroby w celu oceny postępu choroby i monitorowania wyników leczenia.
|
Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
|
Procent uczestników z co najmniej 1 stawem z wynikiem domeny zapalenia maziowego głowy, który poprawiła się, pozostał niezmieniony lub pogorszył
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
System punktacji głowicy jest uproszczoną procedurą skanowania ultradźwięków w celu obrazowania łokcia, kolana i kostki (stawów indeksowych) oraz systemu punktacji opartej na skali addytywnej w celu zdefiniowania statusu stawu na podstawie parametrów aktywności choroby i uszkodzeń choroby w celu oceny postępu choroby i monitorowania wyników leczenia.
|
Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej średniego punktacji domeny zapalenia maziowego z użyciem głowy we wszystkich stawach indeksowych
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
System punktacji głowicy jest uproszczoną procedurą skanowania ultradźwięków w celu obrazowania łokcia, kolana i kostki (stawów indeksowych) oraz systemu punktacji opartej na skali addytywnej w celu zdefiniowania statusu stawu na podstawie parametrów aktywności choroby i uszkodzeń choroby w celu oceny postępu choroby i monitorowania wyników leczenia.
|
Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach całkowitej/ domeny.
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 26 tygodnia
|
System punktacji głowicy jest uproszczoną procedurą skanowania ultradźwięków w celu obrazowania łokcia, kolana i kostki (stawów indeksowych) oraz systemu punktacji opartej na skali addytywnej w celu zdefiniowania statusu stawu na podstawie parametrów aktywności choroby i uszkodzeń choroby w celu oceny postępu choroby i monitorowania wyników leczenia.
|
Od linii bazowej do 26 tygodnia
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach Suma/domeny HJHS
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 26 tygodnia
|
HJHS obejmuje ocenę określonych cech lub elementów 6 stawów indeksowych i ocenę globalnego chodu.
Dla każdego z 6 stawów oceniane są następujące elementy: obrzęk (od 0 do 3), czas trwania obrzęku (0 do 1), atrofia mięśni (0 do 2), Crepitus na ruch (0 do 2), utrata zgięcia (0 do 3), utrata przedłużenia (0 do 3), ból stawu (0 do 2) i siła (0 do 4).
Maksymalny wynik dla indywidualnego złącza indeksu wynosi 20.
GAIT jest oceniany od 0 do 4. Maksymalny wynik HJHS wynosi 124, przy czym wyższy wynik wskazuje na gorsze zdrowie wspólne.
|
Od linii bazowej do 26 tygodnia
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach Suma/domeny HJHS
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
HJHS obejmuje ocenę określonych cech lub elementów 6 stawów indeksowych i ocenę globalnego chodu.
Dla każdego z 6 stawów oceniane są następujące elementy: obrzęk (od 0 do 3), czas trwania obrzęku (0 do 1), atrofia mięśni (0 do 2), Crepitus na ruch (0 do 2), utrata zgięcia (0 do 3), utrata przedłużenia (0 do 3), ból stawu (0 do 2) i siła (0 do 4).
Maksymalny wynik dla indywidualnego złącza indeksu wynosi 20.
GAIT jest oceniany od 0 do 4. Maksymalny wynik HJHS wynosi 124, przy czym wyższy wynik wskazuje na gorsze zdrowie wspólne.
|
Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach całkowitych/ domen obrazowania rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
MRI zostanie wykorzystane do wykrywania zmian w przerostu maziowym w połączeniach indeksowych uczestników.
|
Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku zgłoszonym przez pacjenta (Pro)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
Zmiana od wartości wyjściowej w PRO zostanie oceniona przez 5-poziomowy EQ-5D (EQ-5D-5L), zgłoszone przez pacjenta System informacji pomiarowych-Krótka forma (Promis-SF) Wersja 2.0 Intensywność bólu 3A, Wersja Promis-SF 1.1 Zakłócenia bólu 6A 6A oraz PROMIS-SF Wersja 2.0 Fizyczna funkcja fizyczna 6b.
|
Od linii bazowej do 52 tygodnia
|
|
Pacjent zgłosił preferencje i satysfakcję leczenia
Ramy czasowe: W 52 tygodniu
|
Pacjent zgłosił preferencję i satysfakcję leczenia zostaną ocenione na podstawie ankiet i wywiadów wyjściowych.
|
W 52 tygodniu
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w rocznej szybkości krwawienia (ABR) (spontaniczne, traumatyczne)
Ramy czasowe: W 52 tygodniu
|
ABR zostanie zdefiniowany jako (liczba epizodów krwawienia występujących w okresie leczenia)/(czas trwania okresu leczenia [dni]) × 365,25.
|
W 52 tygodniu
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w rocznym stawce krwawienia stawu (AJBR) (spontaniczne, traumatyczne)
Ramy czasowe: W 52 tygodniu
|
AJBR zostanie zdefiniowany jako (liczba epizodów krwawienia stawu występujących w okresie leczenia)/(czas trwania okresu leczenia [dni]) × 365,25.
|
W 52 tygodniu
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w docelowej rozdzielczości wspólnej, nawrotu lub rozwoju
Ramy czasowe: W 52 tygodniu
|
Zmiana od wartości wyjściowej docelowej rozdzielczości wspólnej, nawrotu lub rozwoju zostanie oceniona.
|
W 52 tygodniu
|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych (AES), wszystkich AE prowadzących do przerwania leczenia, poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) i zdarzenia niepożądanego o szczególnym zainteresowaniu (AESIS)
Ramy czasowe: Do 52 tygodnia
|
Bezpieczeństwo i tolerancja EfaneSoctocog Alfa oceniona u wszystkich uczestników
|
Do 52 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- LPS18168
- U1111-1311-1701 (Identyfikator rejestru: ICTRP)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .