Efanesoctocog Alfa -profylaxe bij patiënten met hemofilie A met synoviale hypertrofie (SYNOVIIIUS)
Prospectieve interventionele studie van de effectiviteit van efanesoctocog alfa profylaxe op synoviale hypertrofie bij patiënten met hemofilie a
Het doel van de studie is om de verbetering van de synoviale hypertrofie te beoordelen tijdens de 12 maanden van efanesoctocog alfa profylaxe eenmaal per week (QW) in gewrichten met bestaand bewijs van synoviale hypertrofie bij deelnemers met hemofilie A.
De onderzoeksduur voor elke deelnemer is ongeveer 12 maanden.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Telefoonnummer: option 6 800-633-1610
- E-mail: contact-us@sanofi.com
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Werving
- Investigational Site Number : 1240003
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Werving
- Investigational Site Number : 1240004
-
-
-
-
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
- Werving
- Investigational Site Number : 3920002
-
Saitama, Japan, 330-8777
- Werving
- Investigational Site Number : 3920001
-
Tokyo, Japan, 160-0023
- Werving
- Investigational Site Number : 3920004
-
-
Kanagawa
-
Kawasaki, Kanagawa, Japan, 216-8511
- Werving
- Investigational Site Number : 3920003
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 80756
- Werving
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taichung, Taiwan, 407
- Werving
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Taiwan, 114
- Werving
- Investigational Site Number : 1580002
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90007
- Werving
- Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400009
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46260
- Werving
- Innovative Hematology, Inc.- Site Number : 8400006
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
- Werving
- University of Iowa- Site Number : 8400004
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43203-1779
- Werving
- Ohio State University Hospital East- Site Number : 8400001
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria: deelnemer wordt gediagnosticeerd met matige tot ernstige hemofilie A (gedefinieerd als minder dan of gelijk aan (≤) 5 procent (%) van endogene FVIII -stollingsactiviteit) op het moment van toestemming/instemming.
Deelnemer is meer dan of gelijk aan (≥) 12 jaar oud op het moment van toestemming/instemming.
Deelnemer heeft bestaande synoviale hypertrofie, gedefinieerd als ten minste 1 in aanmerking komende* gewricht door de hoofd-US-score (Synovitis-score: 1 of 2) op het moment van toestemming/instemming.
Deelnemer heeft ten minste 1 in aanmerking komen* gewricht zonder geplande toekomstige belangrijke orthopedische procedures (bijvoorbeeld arthroscopische synovectomie, radio -isotopische of chemische synoviorthese), of belangrijke orthopedische procedures in de afgelopen 3 maanden voorafgaand aan het screeningbezoek (bezoek 1).
*Een in aanmerking komende gewricht is een gewricht met bestaande synoviale hypertrofie, zoals gedefinieerd door een hoofd-us synovitis-score van 1 of 2, waarbij hypertrofisch synovium wordt beschouwd als een indicatie van de aanwezigheid van de deelnemer aan de synovitis heeft profylactische behandeling ontvangen met hemofilieprophylaxie-prophylaxie-prophylaxie-prophylaxie-prophylaxie-prophylaxie-prophylaxe-prophylaxie-prophylaxe-prophylaxe-prophylaxe-prophylaxe-bezoekers van het basenlijn 2).
Deelnemer is in staat om het schriftelijke geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF)/instemmingsformulier te begrijpen, biedt een ondertekende en getuige geschreven ICF/Assent -vorm en stemt ermee in te voldoen aan de protocolvereisten.
Indien mannelijk, zijn er voor deze studie geen anticonceptiemaatregelen vereist.
Als vrouwelijk, niet zwanger is of borstvoeding geeft, en een van de volgende voorwaarden is van toepassing:
Is een vrouwen met een niet -kindbeheerpotentieel (WONCBP) is een vrouwen met een vruchtbare potentieel (WOCBP) en stemt ermee in een zeer effectieve anticonceptiemethode te gebruiken, met een faalpercentage van minder dan (<) 1 procent tijdens de onderzoeksperiode van de studiebehandeling (ten minste tot de week 52/ uiteinde van de behandeling [EOT] bezoek).
Een WOCBP moet een negatieve serumzwangerschapstest hebben bij het screeningbezoek (bezoek 1) Uitsluitingscriteria: deelnemers zijn uitgesloten van het onderzoek als een van de volgende criteria van toepassing is:
Heeft andere bijbehorende stollingsstoornissen op het moment van toestemming/instemming. Staat al onder efanesoctocog Alfa -behandeling. Heeft een huidige diagnose van een factor VIII (FVIII) -remmer, gedefinieerd als remmertiter ≥0,60 BU/ml.
Heeft ITI de afgelopen 2 jaar voorafgaand aan het basisbezoek (bezoek 2). Is ingeschreven in een gelijktijdig klinisch interventioneel onderzoek of blootgesteld aan andere onderzoeksgeneesmiddelen (s) binnen 3 maanden voorafgaand aan screening op dit onderzoek.
Is momenteel in een instelling vanwege wettelijke of juridische bevel (dat wil zeggen is een gevangene of een patiënt die wettelijk geïnstitutionaliseerd is).
Is niet geschikt voor participatie, ongeacht de reden, zoals beoordeeld door de onderzoeker, inclusief medische of klinische aandoeningen, of patiënten die mogelijk het risico lopen op niet -naleving tot studieprocedures.
Is een werknemer of familielid van de onderzoeker of sitepersoneel. Is betrokken bij een specifieke situatie tijdens de uitvoering van de studie of het verloop van de studie die de ethische overwegingen kan verhogen.
Heeft overgevoeligheid voor efanesoctocog alfa of zijn componenten of een van zijn hulpstoffen die, naar de mening van de onderzoeker, de deelname aan de studie contra -indiceert.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Efanesoctocog alfa
Deelnemers ontvangen Efanesoctocog Alfa op 50 internationale eenheid per kilogram (IU/kg) intraveneus (iv) QW
|
Farmaceutische vorm: gelyofiliseerd poeder in een steriele flacon die reconstitutie vereist met steriel water voor injectie (verdunnings) -route van toediening: intraveneus
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aandeel van gewrichten met verbetering van de hemofilie Vroege artropathiedetectie met echografie (head-us) synovitis domein score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 52
|
Head-US-scoresysteem is een vereenvoudigde ultrageluid scanprocedure om de elleboog, knie en enkel (indexgewrichten) en een scoresysteem op te stellen op basis van een additieve schaal om de gewrichtsstatus te definiëren uit ziekteactiviteit en parameters voor ziekteschade om ziekteprogressie te evalueren en de resultaten van de behandeling te controleren.
|
Van baseline tot week 52
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering van de uitgangswaarde in de verdeling van de gezamenlijke kop-us synovitis-score
Tijdsspanne: Van baseline tot week 52
|
Head-US-scoresysteem is een vereenvoudigde ultrageluid scanprocedure om de elleboog, knie en enkel (indexgewrichten) en een scoresysteem op te stellen op basis van een additieve schaal om de gewrichtsstatus te definiëren uit ziekteactiviteit en parameters voor ziekteschade om ziekteprogressie te evalueren en de resultaten van de behandeling te controleren.
|
Van baseline tot week 52
|
|
Aantal gewrichten met de hoofdscore van het hoofd-us dat ongewijzigd of verslechterd is gebleven
Tijdsspanne: Van baseline tot week 52
|
Head-US-scoresysteem is een vereenvoudigde ultrageluid scanprocedure om de elleboog, knie en enkel (indexgewrichten) en een scoresysteem op te stellen op basis van een additieve schaal om de gewrichtsstatus te definiëren uit ziekteactiviteit en parameters voor ziekteschade om ziekteprogressie te evalueren en de resultaten van de behandeling te controleren.
|
Van baseline tot week 52
|
|
Percentage gewrichten met de hoofdscore van het hoofd-us Synovitis die ongewijzigd of verslechterd is gebleven
Tijdsspanne: Van baseline tot week 52
|
Head-US-scoresysteem is een vereenvoudigde ultrageluid scanprocedure om de elleboog, knie en enkel (indexgewrichten) en een scoresysteem op te stellen op basis van een additieve schaal om de gewrichtsstatus te definiëren uit ziekteactiviteit en parameters voor ziekteschade om ziekteprogressie te evalueren en de resultaten van de behandeling te controleren.
|
Van baseline tot week 52
|
|
Aantal indexgewrichtstype met de hoofddomeinscore van het hoofd-us dat is verbeterd, ongewijzigd bleef of verergerd is
Tijdsspanne: Van baseline tot week 52
|
Head-US-scoresysteem is een vereenvoudigde ultrageluid scanprocedure om de elleboog, knie en enkel (indexgewrichten) en een scoresysteem op te stellen op basis van een additieve schaal om de gewrichtsstatus te definiëren uit ziekteactiviteit en parameters voor ziekteschade om ziekteprogressie te evalueren en de resultaten van de behandeling te controleren.
|
Van baseline tot week 52
|
|
Percentage van het indexgewricht type met de hoofd-us synovitis domeinscore die is verbeterd, ongewijzigd bleef of verergerd is
Tijdsspanne: Van baseline tot week 52
|
Head-US-scoresysteem is een vereenvoudigde ultrageluid scanprocedure om de elleboog, knie en enkel (indexgewrichten) en een scoresysteem op te stellen op basis van een additieve schaal om de gewrichtsstatus te definiëren uit ziekteactiviteit en parameters voor ziekteschade om ziekteprogressie te evalueren en de resultaten van de behandeling te controleren.
|
Van baseline tot week 52
|
|
Aantal deelnemers met ten minste 1 gewricht met de hoofd-us synovitis-domeinscore die is verbeterd, ongewijzigd bleef of verergerd is
Tijdsspanne: Van baseline tot week 52
|
Head-US-scoresysteem is een vereenvoudigde ultrageluid scanprocedure om de elleboog, knie en enkel (indexgewrichten) en een scoresysteem op te stellen op basis van een additieve schaal om de gewrichtsstatus te definiëren uit ziekteactiviteit en parameters voor ziekteschade om ziekteprogressie te evalueren en de resultaten van de behandeling te controleren.
|
Van baseline tot week 52
|
|
Percentage deelnemers met ten minste 1 gewricht met de hoofd-us synovitis-domeinscore die is verbeterd, ongewijzigd bleef of verergerd is
Tijdsspanne: Van baseline tot week 52
|
Head-US-scoresysteem is een vereenvoudigde ultrageluid scanprocedure om de elleboog, knie en enkel (indexgewrichten) en een scoresysteem op te stellen op basis van een additieve schaal om de gewrichtsstatus te definiëren uit ziekteactiviteit en parameters voor ziekteschade om ziekteprogressie te evalueren en de resultaten van de behandeling te controleren.
|
Van baseline tot week 52
|
|
Verandering van de basislijn in de gemiddelde hoofddomeinscore van het hoofd-us over alle indexverbindingen
Tijdsspanne: Van baseline tot week 52
|
Head-US-scoresysteem is een vereenvoudigde ultrageluid scanprocedure om de elleboog, knie en enkel (indexgewrichten) en een scoresysteem op te stellen op basis van een additieve schaal om de gewrichtsstatus te definiëren uit ziekteactiviteit en parameters voor ziekteschade om ziekteprogressie te evalueren en de resultaten van de behandeling te controleren.
|
Van baseline tot week 52
|
|
Verander van de basislijn in totale/ domein-scores van de kop-VS
Tijdsspanne: Van baseline tot week 26
|
Head-US-scoresysteem is een vereenvoudigde ultrageluid scanprocedure om de elleboog, knie en enkel (indexgewrichten) en een scoresysteem op te stellen op basis van een additieve schaal om de gewrichtsstatus te definiëren uit ziekteactiviteit en parameters voor ziekteschade om ziekteprogressie te evalueren en de resultaten van de behandeling te controleren.
|
Van baseline tot week 26
|
|
Verander van de basislijn in totale/domein scores van de HJHS
Tijdsspanne: Van baseline tot week 26
|
HJHS omvat een beoordeling van specifieke kenmerken of items, van de 6 indexverbindingen en een beoordeling van de wereldwijde loop.
Voor elk van de 6 gewrichten worden de volgende items gescoord: zwelling (0 tot 3), duur van zwelling (0 tot 1), spieratrofie (0 tot 2), Crepitus op beweging (0 tot 2), flexieverlies (0 tot 3), uitbreidingsverlies (0 tot 3), gewrichtspijn (0 tot 2) en sterkte (0 tot 4).
De maximale score voor een individuele indexverbinding is 20.
Lang wordt gescoord van 0 tot 4. De maximale HJHS -totale score is 124, met een hogere score die een slechtere gezamenlijke gezondheid aangeeft.
|
Van baseline tot week 26
|
|
Verander van de basislijn in totale/domein scores van de HJHS
Tijdsspanne: Van baseline tot week 52
|
HJHS omvat een beoordeling van specifieke kenmerken of items, van de 6 indexverbindingen en een beoordeling van de wereldwijde loop.
Voor elk van de 6 gewrichten worden de volgende items gescoord: zwelling (0 tot 3), duur van zwelling (0 tot 1), spieratrofie (0 tot 2), Crepitus op beweging (0 tot 2), flexieverlies (0 tot 3), uitbreidingsverlies (0 tot 3), gewrichtspijn (0 tot 2) en sterkte (0 tot 4).
De maximale score voor een individuele indexverbinding is 20.
Lang wordt gescoord van 0 tot 4. De maximale HJHS -totale score is 124, met een hogere score die een slechtere gezamenlijke gezondheid aangeeft.
|
Van baseline tot week 52
|
|
Verander van de basislijn in totale/ domein scores van magnetische resonantie -beeldvorming (MRI)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 52
|
MRI zal worden gebruikt om veranderingen in synoviale hypertrofie in indexverbindingen van deelnemers te detecteren.
|
Van baseline tot week 52
|
|
Verandering van de basislijn in de patiënt gerapporteerde uitkomst (PRO)
Tijdsspanne: Van baseline tot week 52
|
Wijziging van de basislijn in PRO zal worden beoordeeld door de EQ-5D 5D 5-niveau (EQ-5D-5L), door de patiënt gerapporteerde uitkomsten meetinformatiesysteem-korte vorm (Promis-SF) versie 2.0 pijnintensiteit 3A, Promis-SF versie 1.1 Pijninterferentie 6a en belofte versie 2.0 fysieke functie 6B.
|
Van baseline tot week 52
|
|
Patiënt meldde behandelingsvoorkeur en tevredenheid
Tijdsspanne: In week 52
|
Patiënt gerapporteerde behandelingsvoorkeur en tevredenheid zal worden beoordeeld door middel van enquêtes en exit -interviews.
|
In week 52
|
|
Verandering van de basislijn in geannualiseerde bloedingssnelheid (ABR) (spontaan, traumatisch)
Tijdsspanne: In week 52
|
De ABR zal worden gedefinieerd als (aantal bloedingsafleveringen dat plaatsvindt tijdens de behandelingsperiode)/(duur van de behandelingsperiode [dagen]) × 365.25.
|
In week 52
|
|
Verandering van de basislijn in geannualiseerde gezamenlijke bloedingssnelheid (AJBR) (spontaan, traumatisch)
Tijdsspanne: In week 52
|
De AJBR zal worden gedefinieerd als (aantal gewrichtsbloedingsafleveringen dat plaatsvindt tijdens de behandelingsperiode)/(duur van de behandelingsperiode [dagen]) × 365.25.
|
In week 52
|
|
Verandering van de uitgangswaarde in de doelresolutie, herhaling of ontwikkeling
Tijdsspanne: In week 52
|
Verandering van de uitgangswaarde in doelwrichtende resolutie, recidief of ontwikkeling zal worden beoordeeld.
|
In week 52
|
|
Het optreden van bijwerkingen (AE's), alle AE's die leiden tot stopzetting van de behandeling, ernstige bijwerkingen (SAE's) en een bijwerkingen van speciaal belang (aesis)
Tijdsspanne: Tot week 52
|
De veiligheid en verdraagbaarheid van efanesoctocog alfa geëvalueerd bij alle deelnemers
|
Tot week 52
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Nuttige links
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- LPS18168
- U1111-1311-1701 (Register-ID: ICTRP)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .