Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Efanesoctocog alfa profylakse hos patienter med hæmofili A med synovial hypertrofi (SYNOVIIIUS)

17. november 2025 opdateret af: Sanofi

Prospektiv interventionsundersøgelse af effektiviteten af ​​efanesoctocog alfa -profylakse om synovial hypertrofi hos patienter med hæmofili a

Formålet med undersøgelsen er at vurdere forbedringen af ​​synovial hypertrofi i de 12 måneder af efanesoctocog alfa -profylakse en gang om ugen (QW) i led med eksisterende bevis for synovial hypertrofi hos deltagere med hæmofili A.

Undersøgelsesvarigheden for hver deltager er cirka 12 måneder.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

35

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 1240003
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 1240004
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90007
        • Rekruttering
        • Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400009
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Rekruttering
        • Innovative Hematology, Inc.- Site Number : 8400006
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Rekruttering
        • University of Iowa- Site Number : 8400004
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43203-1779
        • Rekruttering
        • Ohio State University Hospital East- Site Number : 8400001
  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3920002
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3920001
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3920004
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 3920003
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 1580001
      • Taipei, Taiwan, 114
        • Rekruttering
        • Investigational Site Number : 1580002

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier: Deltager diagnosticeres med moderat til svær hæmofili A (defineret som mindre end eller lig med (≤) 5 procent (%) endogen FVIII -koagulationsaktivitet) på tidspunktet for samtykke/samtykke.

Deltager er mere end eller lig med (≥) 12 år gammel på tidspunktet for samtykke/samtykke.

Deltager har eksisterende synovial hypertrofi, defineret som mindst 1 berettiget* led efter hoved-US-score (Synovitis score: 1 eller 2) på tidspunktet for samtykke/samtykke.

Deltageren har mindst 1 kvalificeret* led uden planlagte fremtidige større ortopædiske procedurer (eksempel, arthroscopic synovektomi, radioisotopisk eller kemisk synovorthesis) eller større ortopædiske procedurer i de sidste 3 måneder før screeningsbesøget (besøg 1).

*En kvalificeret led er en led med eksisterende synovial hypertrofi, som defineret af en head-US Synovitis-score på 1 eller 2, der betragter hypertrofisk synovium som en indikation af tilstedeværelsen af ​​synovitis-deltageren har modtaget profylaktisk behandling med hæmofili-profylakse-recept i de sidste 12 måneder før basisbesøget (besøg 2).

Deltager er i stand til at forstå den skriftlige formular til informeret samtykke (ICF)/samtykke, giver en underskrevet og vidne til skriftlig ICF/samtykkeformular og accepterer at overholde protokolkravene.

Hvis mandlige, kræves der ingen præventionsforanstaltninger til denne undersøgelse.

Hvis hun ikke er gravid eller ammes, og en af ​​følgende forhold gælder:

Er et kvinder med ikke -barnets potentiale (WONCBP) er en kvinde med fødedygtige potentiale (WOCBP) og accepterer at bruge en meget effektiv præventionsmetode med en svigtfrekvens på mindre end (<) 1 procent i undersøgelsesbehandlingsperioden (i det mindste indtil ugen 52/ slutning af behandlingen [EOT] besøg).

En WOCBP skal have en negativ serum graviditetstest ved screeningsbesøg (besøg 1) Ekskluderingskriterier: Deltagerne er udelukket fra undersøgelsen, hvis nogen af ​​følgende kriterier gælder:

Har andre tilknyttede koagulationsforstyrrelser på tidspunktet for samtykke/samtykke. Er allerede under efanesoctocog alfa -behandling. Har en aktuel diagnose af en faktor VIII (FVIII) -inhibitor, defineret som inhibitor titer ≥0,60 Bu/ml.

Har ITI inden for de sidste 2 år før basislinjebesøget (besøg 2). Er indskrevet i en samtidig klinisk interventionsundersøgelse eller udsat for andre undersøgelsesmedicin (er) inden for 3 måneder før screening for denne undersøgelse.

Er i øjeblikket i en institution på grund af lovgivningsmæssig eller juridisk orden (det vil sige er en fange eller en patient, der er juridisk institutionaliseret).

Er ikke egnet til deltagelse, uanset årsagen, bedømt af efterforskeren, herunder medicinske eller kliniske tilstande, eller patienter, der potentielt er i fare for manglende overholdelse af undersøgelsesprocedurer.

Er medarbejder eller et familiemedlem i efterforskeren eller et personale. Er involveret i en bestemt situation under undersøgelsesimplementeringen eller undersøgelsens forløb, der kan øge etiske overvejelser.

Har overfølsomhed over for efanesoctocog alfa eller dens komponenter eller nogen af ​​dens excipienser, der efter efterforskerens mening kontraindikerer deltagelse i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Efanesoctocog alfa
Deltagerne vil modtage efanesoctocog alfa ved 50 international enhed pr. Kg (iu/kg) intravenøs (IV) QW
Medicin: Efanesoctocog alfa
Farmaceutisk form: Lyofiliseret pulver i et sterilt hætteglas, der kræver rekonstitution med sterilt vand til injektion (fortyndingsmiddel) -tregning af administration: Intravenøs
Andre navne:
  • BIVV001
  • Altuviiio®

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af samlinger med forbedring i hæmofili tidlig leddyr detektion med ultralyd (head-USA) synovitis domænescore
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52
Hoved-US-scoringssystem er en forenklet ultralydscanningsprocedure for at imødekomme albuen, knæet og ankelfugerne) og et scoringssystem baseret på en additiv skala til at definere ledstatus fra sygdomsaktivitet og sygdomsskadeparametre for at evaluere sygdomsprogression og overvåge resultaterne af behandlingen.
Fra baseline op til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i fordelingen af ​​fælles head-US Synovitis score
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52
Hoved-US-scoringssystem er en forenklet ultralydscanningsprocedure for at imødekomme albuen, knæet og ankelfugerne) og et scoringssystem baseret på en additiv skala til at definere ledstatus fra sygdomsaktivitet og sygdomsskadeparametre for at evaluere sygdomsprogression og overvåge resultaterne af behandlingen.
Fra baseline op til uge 52
Antal led med hoved-USA Synovitis domæne score, der er forblevet uændret eller forværret
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52
Hoved-US-scoringssystem er en forenklet ultralydscanningsprocedure for at imødekomme albuen, knæet og ankelfugerne) og et scoringssystem baseret på en additiv skala til at definere ledstatus fra sygdomsaktivitet og sygdomsskadeparametre for at evaluere sygdomsprogression og overvåge resultaterne af behandlingen.
Fra baseline op til uge 52
Procentdel af samlinger med head-US Synovitis-domænescore, der er forblevet uændret eller forværret
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52
Hoved-US-scoringssystem er en forenklet ultralydscanningsprocedure for at imødekomme albuen, knæet og ankelfugerne) og et scoringssystem baseret på en additiv skala til at definere ledstatus fra sygdomsaktivitet og sygdomsskadeparametre for at evaluere sygdomsprogression og overvåge resultaterne af behandlingen.
Fra baseline op til uge 52
Antal indeksfugtetype med hoved-US Synovitis domænescore, der er forbedret, forblev uændret eller forværret
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52
Hoved-US-scoringssystem er en forenklet ultralydscanningsprocedure for at imødekomme albuen, knæet og ankelfugerne) og et scoringssystem baseret på en additiv skala til at definere ledstatus fra sygdomsaktivitet og sygdomsskadeparametre for at evaluere sygdomsprogression og overvåge resultaterne af behandlingen.
Fra baseline op til uge 52
Procentdel af indeksfugtetype med head-US Synovitis-domænescore, der er forbedret, forblev uændret eller forværret
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52
Hoved-US-scoringssystem er en forenklet ultralydscanningsprocedure for at imødekomme albuen, knæet og ankelfugerne) og et scoringssystem baseret på en additiv skala til at definere ledstatus fra sygdomsaktivitet og sygdomsskadeparametre for at evaluere sygdomsprogression og overvåge resultaterne af behandlingen.
Fra baseline op til uge 52
Antal deltagere med mindst 1 fælles med hoved-US Synovitis domæne-score, der er forbedret, forblev uændret eller forværret
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52
Hoved-US-scoringssystem er en forenklet ultralydscanningsprocedure for at imødekomme albuen, knæet og ankelfugerne) og et scoringssystem baseret på en additiv skala til at definere ledstatus fra sygdomsaktivitet og sygdomsskadeparametre for at evaluere sygdomsprogression og overvåge resultaterne af behandlingen.
Fra baseline op til uge 52
Procentdel af deltagere med mindst 1 fælles med hoved-USA Synovitis domæne-score, der er forbedret, forblev uændret eller forværret
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52
Hoved-US-scoringssystem er en forenklet ultralydscanningsprocedure for at imødekomme albuen, knæet og ankelfugerne) og et scoringssystem baseret på en additiv skala til at definere ledstatus fra sygdomsaktivitet og sygdomsskadeparametre for at evaluere sygdomsprogression og overvåge resultaterne af behandlingen.
Fra baseline op til uge 52
Ændring fra baseline i gennemsnitlig head-US Synovitis domæne score på tværs af alle indeksfuger
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52
Hoved-US-scoringssystem er en forenklet ultralydscanningsprocedure for at imødekomme albuen, knæet og ankelfugerne) og et scoringssystem baseret på en additiv skala til at definere ledstatus fra sygdomsaktivitet og sygdomsskadeparametre for at evaluere sygdomsprogression og overvåge resultaterne af behandlingen.
Fra baseline op til uge 52
Ændring fra baseline i samlede/ domænescore for hoved-US
Tidsramme: Fra baseline op til uge 26
Hoved-US-scoringssystem er en forenklet ultralydscanningsprocedure for at imødekomme albuen, knæet og ankelfugerne) og et scoringssystem baseret på en additiv skala til at definere ledstatus fra sygdomsaktivitet og sygdomsskadeparametre for at evaluere sygdomsprogression og overvåge resultaterne af behandlingen.
Fra baseline op til uge 26
Ændring fra baseline i samlede/domænescore for HJHS
Tidsramme: Fra baseline op til uge 26
HJHS omfatter en vurdering af specifikke funktioner eller genstande af de 6 indeksfuger og en vurdering af global gang. For hvert af de 6 led er følgende genstande scoret: hævelse (0 til 3), varigheden af ​​hævelse (0 til 1), muskelatrofi (0 til 2), crepitus på bevægelse (0 til 2), flexionstab (0 til 3), forlængelsestab (0 til 3), ledsmerter (0 til 2) og styrke (0 til 4). Den maksimale score for et individuelt indeksforbindelse er 20. Gang scores fra 0 til 4. Den maksimale HJHS -samlede score er 124, med en højere score, der indikerer værre fælles sundhed.
Fra baseline op til uge 26
Ændring fra baseline i samlede/domænescore for HJHS
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52
HJHS omfatter en vurdering af specifikke funktioner eller genstande af de 6 indeksfuger og en vurdering af global gang. For hvert af de 6 led er følgende genstande scoret: hævelse (0 til 3), varigheden af ​​hævelse (0 til 1), muskelatrofi (0 til 2), crepitus på bevægelse (0 til 2), flexionstab (0 til 3), forlængelsestab (0 til 3), ledsmerter (0 til 2) og styrke (0 til 4). Den maksimale score for et individuelt indeksforbindelse er 20. Gang scores fra 0 til 4. Den maksimale HJHS -samlede score er 124, med en højere score, der indikerer værre fælles sundhed.
Fra baseline op til uge 52
Ændring fra baseline i samlede/ domænescore for magnetisk resonansafbildning (MRI)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52
MR vil blive brugt til at detektere ændringer i synovial hypertrofi i indeksfuger for deltagere.
Fra baseline op til uge 52
Ændring fra baseline i patientrapporteret resultat (PRO)
Tidsramme: Fra baseline op til uge 52
Ændring fra baseline i Pro vil blive vurderet af EQ-5D 5-niveau (EQ-5D-5L), patientrapporterede resultater Målingsinformationssystem-kort form (promis-SF) version 2.0 smerteintensitet 3A, promis-SF version 1.1 Pain Interferens 6A og Promis-SF version 2.0 Fysisk funktion 6B.
Fra baseline op til uge 52
Patient rapporterede om behandlingspræference og tilfredshed
Tidsramme: I uge 52
Patientens rapporterede behandlingspræference og tilfredshed vil blive vurderet gennem undersøgelser og exit -interviews.
I uge 52
Ændring fra baseline i årlig blødningshastighed (ABR) (spontan, traumatisk)
Tidsramme: I uge 52
ABR defineres som (antal blødningsepisoder, der forekommer i behandlingsperioden)/(varigheden af ​​behandlingsperioden [dage]) × 365,25.
I uge 52
Ændring fra baseline i årlig fælles blødningshastighed (AJBR) (spontan, traumatisk)
Tidsramme: I uge 52
AJBR defineres som (antal fælles blødningsepisoder, der forekommer i behandlingsperioden)/(varigheden af ​​behandlingsperioden [dage]) × 365,25.
I uge 52
Ændring fra baseline i målfælles opløsning, tilbagefald eller udvikling
Tidsramme: I uge 52
Ændring fra baseline i målfælles opløsning, tilbagefald eller udvikling vurderes.
I uge 52
Forekomsten af ​​bivirkninger (AES), alle AE'er, der fører til seponering af behandling, alvorlige bivirkninger (SAES) og bivirkning af særlig interesse (enese)
Tidsramme: Op til uge 52
Sikkerheden og tolerabiliteten af ​​efanesoctocog alfa evalueret hos alle deltagere
Op til uge 52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. september 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

25. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

25. oktober 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. april 2025

Først opslået (Faktiske)

24. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. november 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. november 2025

Sidst verificeret

1. november 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LPS18168
  • U1111-1311-1701 (Registry Identifier: ICTRP)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data om patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, formular til blank sagsrapport, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data om patientniveau vil blive anonyme, og undersøgelsesdokumenter vil blive redakteret for at beskytte privatlivets fred for forsøgsdeltagere. Yderligere detaljer om Sanofis datadelingskriterier, støtteberettigede studier og proces til anmodning om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Faktor VIII mangel

Kliniske forsøg med Efanesoctocog alfa

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Africa

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner