Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Efanesoctocog -Alfa -Prophylaxe bei Patienten mit Hämophilie A mit synovialer Hypertrophie (SYNOVIIIUS)

17. November 2025 aktualisiert von: Sanofi

Prospektive interventionelle Untersuchung der Wirksamkeit der Efanesoctocog -Alfa -Prophylaxe zur Synovialhypertrophie bei Patienten mit Hämophilie A.

Ziel der Studie ist es, die Verbesserung der synovialen Hypertrophie während der 12 Monate der Efanesoctocog -Alfa -Prophylaxe einmal pro Woche (QW) in Gelenken mit vorhandenen Hinweisen auf eine Synovialhypertrophie bei Teilnehmern mit Hämophilie A.

Die Untersuchungsdauer für jeden Teilnehmer beträgt ungefähr 12 Monate.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

35

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

  • Name: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-Mail: Contact-US@sanofi.com

Studienorte

  • Japan
      • Hiroshima, Japan, 734-8551
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3920002
      • Saitama, Japan, 330-8777
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3920001
      • Tokyo, Japan, 160-0023
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3920004
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Japan, 216-8511
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 3920003
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 1240003
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 1240004
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 1580001
      • Taipei, Taiwan, 114
        • Rekrutierung
        • Investigational Site Number : 1580002
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90007
        • Rekrutierung
        • Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400009
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Rekrutierung
        • Innovative Hematology, Inc.- Site Number : 8400006
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Rekrutierung
        • University of Iowa- Site Number : 8400004
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43203-1779
        • Rekrutierung
        • Ohio State University Hospital East- Site Number : 8400001

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien: Der Teilnehmer wird zum Zeitpunkt der Einwilligung/Zustimmung mittelschwerer bis schwerer Hämophilie A (definiert als weniger als oder gleich (≤) 5 Prozent (%) der endogenen FVIII -Gerinnungsaktivität) diagnostiziert.

Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt der Zustimmung/der Zustimmung mehr als oder gleich (≥) 12 Jahre alt.

Der Teilnehmer verfügt über eine synoviale Hypertrophie, die durch den Head-US-Score (Synovitis-Score: 1 oder 2) zum Zeitpunkt der Einwilligung/Zustimmung als mindestens 1 förderfähiges* Gelenk definiert ist.

Der Teilnehmer verfügt über mindestens 1 berechtigte* gemeinsame* Joint ohne geplante zukünftige wichtige orthopädische Verfahren (Beispiel, arthroskopische Synovektomie, Radioisotope oder chemische SynovioreThese) oder wichtige orthopädische Verfahren in den letzten 3 Monaten vor dem Screening -Besuch (Besuch 1).

*Ein berechtigtes Gelenk ist ein Gelenk mit vorhandener Synovialhypertrophie, wie durch einen Head-US-Synovitis-Score von 1 oder 2 definiert, unter Berücksichtigung hypertrophischer Synovium als Hinweis auf das Vorhandensein von Synovitis-Teilnehmern in den letzten 12 Monaten vor dem Basisbesuch des Basis (Besuch 2).

Der Teilnehmer ist in der Lage, das Formular für schriftliche Einverständniserklärung (ICF)/Zustimmung zu verstehen, ein unterschriebenes und beobachtetes schriftliches ICF/Zustimmungsergebnis bereitzustellen, und erklärt sich damit einverstanden, die Protokollanforderungen zu erfüllen.

Wenn männlich, sind für diese Studie keine Verhütungsmaßnahmen erforderlich.

Wenn weiblich, ist nicht schwanger oder stillen, und eine der folgenden Bedingungen gilt:

Ist eine Frau mit Nicht -Kinder -Potential (WONCBP) ist eine Frau von Geburtspotential (WOCBP) und erklärt sich bereit, eine hochwirksame Verhütungsmethode zu verwenden, wobei während des Studienbehandlungzeitraums eine Ausfallrate von weniger als (<) 1 Prozent (mindestens bis in der Woche 52/ Ende des Behandlung] [EOT] -Senbesuch) verwendet wird.

Ein WOCBP muss bei dem Screening -Besuch einen negativen Serumschwangerschaftstest durchführen (Besuch 1) Ausschlusskriterien: Die Teilnehmer sind aus der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien gelten:

Hat andere damit verbundene Gerinnungsstörungen zum Zeitpunkt der Zustimmung/der Zustimmung. Ist bereits unter Efanesoctocog -Alfa -Behandlung. Hat eine aktuelle Diagnose eines Faktors VIII (FVIII) -Hemmer, der als Inhibitortiter ≥ 0,60 BU/ml definiert ist.

Hat ITI in den letzten 2 Jahren vor dem Basisbesuch (Besuch 2). Wurde in eine gleichzeitige klinische interventionelle Studie eingeschlossen oder innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening für diese Studie anderen Untersuchungsmedikamenten ausgesetzt.

Befindet sich derzeit in einer Einrichtung aufgrund einer regulatorischen oder rechtlichen Anordnung (dh ein Gefangener oder ein Patient, der rechtlich institutionalisiert ist).

Ist nicht für die Teilnahme geeignet, unabhängig von dem Grund, wie vom Forscher beurteilt, einschließlich medizinischer oder klinischer Erkrankungen, oder Patienten, die möglicherweise das Risiko einer Nichteinhaltung von Untersuchungsverfahren ausgesetzt sind.

Ist ein Mitarbeiter oder Familienmitglied des Ermittlers oder des Standortpersonals. Ist in eine bestimmte Situation während der Umsetzung der Studie oder des Studienverlaufs beteiligt, der die Ethik -Überlegungen erhöhen kann.

Hat eine Überempfindlichkeit gegenüber Efanesoctocog alfa oder seinen Komponenten oder einer seiner Hilfskräfte, die nach Ansicht des Ermittlers die Teilnahme an der Studie gegen die Studie kontraindiziert.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Efanesoctocog alfa
Die Teilnehmer erhalten Efanesoctocog alfa bei 50 internationaler Einheit pro Kilogramm (IU/kg) intravenös (iv) QW
Arzneimittel: Efanesoctocog alfa
Pharmazeutische Form: lyophilisiertes Pulver in einer sterilen Fläschchen, die Rekonstitution mit sterilem Wasser zur Injektion (Verdünnungs) -Route der Verabreichung erfordert: intravenös
Andere Namen:
  • BIVV001
  • AlTuviiio®

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anteil der Gelenke mit Verbesserung der Hämophilie Früharthropathie-Nachweis mit Ultraschall (Head-US) -Synovitis-Domänen-Score
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 52
Das Head-US-Bewertungssystem ist ein vereinfachtes Ultraschall-Scan-Verfahren zum Bild der Ellbogen-, Knie- und Knöchel (Indexfugen) und ein Bewertungssystem, das auf einer additiven Skala basiert, um den Gelenkstatus aus Krankheitsaktivität und Krankheitsschäden zu definieren, um das Fortschreiten der Krankheit zu bewerten und die Ergebnisse der Behandlung zu überwachen.
Von Grundlinien bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung von der Ausgangslinie bei der Verteilung des gemeinsamen Head-US-Synovitis Score
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 52
Das Head-US-Bewertungssystem ist ein vereinfachtes Ultraschall-Scan-Verfahren zum Bild der Ellbogen-, Knie- und Knöchel (Indexfugen) und ein Bewertungssystem, das auf einer additiven Skala basiert, um den Gelenkstatus aus Krankheitsaktivität und Krankheitsschäden zu definieren, um das Fortschreiten der Krankheit zu bewerten und die Ergebnisse der Behandlung zu überwachen.
Von Grundlinien bis Woche 52
Anzahl der Gelenke mit dem Head-US
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 52
Das Head-US-Bewertungssystem ist ein vereinfachtes Ultraschall-Scan-Verfahren zum Bild der Ellbogen-, Knie- und Knöchel (Indexfugen) und ein Bewertungssystem, das auf einer additiven Skala basiert, um den Gelenkstatus aus Krankheitsaktivität und Krankheitsschäden zu definieren, um das Fortschreiten der Krankheit zu bewerten und die Ergebnisse der Behandlung zu überwachen.
Von Grundlinien bis Woche 52
Prozentsatz der Gelenke mit dem Head-US
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 52
Das Head-US-Bewertungssystem ist ein vereinfachtes Ultraschall-Scan-Verfahren zum Bild der Ellbogen-, Knie- und Knöchel (Indexfugen) und ein Bewertungssystem, das auf einer additiven Skala basiert, um den Gelenkstatus aus Krankheitsaktivität und Krankheitsschäden zu definieren, um das Fortschreiten der Krankheit zu bewerten und die Ergebnisse der Behandlung zu überwachen.
Von Grundlinien bis Woche 52
Anzahl des Index-Gelenktyps mit dem Head-US
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 52
Das Head-US-Bewertungssystem ist ein vereinfachtes Ultraschall-Scan-Verfahren zum Bild der Ellbogen-, Knie- und Knöchel (Indexfugen) und ein Bewertungssystem, das auf einer additiven Skala basiert, um den Gelenkstatus aus Krankheitsaktivität und Krankheitsschäden zu definieren, um das Fortschreiten der Krankheit zu bewerten und die Ergebnisse der Behandlung zu überwachen.
Von Grundlinien bis Woche 52
Prozentsatz des Index-Gelenktyps mit dem Head-US
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 52
Das Head-US-Bewertungssystem ist ein vereinfachtes Ultraschall-Scan-Verfahren zum Bild der Ellbogen-, Knie- und Knöchel (Indexfugen) und ein Bewertungssystem, das auf einer additiven Skala basiert, um den Gelenkstatus aus Krankheitsaktivität und Krankheitsschäden zu definieren, um das Fortschreiten der Krankheit zu bewerten und die Ergebnisse der Behandlung zu überwachen.
Von Grundlinien bis Woche 52
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens 1 Gelenk mit dem Head-US
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 52
Das Head-US-Bewertungssystem ist ein vereinfachtes Ultraschall-Scan-Verfahren zum Bild der Ellbogen-, Knie- und Knöchel (Indexfugen) und ein Bewertungssystem, das auf einer additiven Skala basiert, um den Gelenkstatus aus Krankheitsaktivität und Krankheitsschäden zu definieren, um das Fortschreiten der Krankheit zu bewerten und die Ergebnisse der Behandlung zu überwachen.
Von Grundlinien bis Woche 52
Prozentsatz der Teilnehmer mit mindestens 1 Gelenk mit dem Head-US
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 52
Das Head-US-Bewertungssystem ist ein vereinfachtes Ultraschall-Scan-Verfahren zum Bild der Ellbogen-, Knie- und Knöchel (Indexfugen) und ein Bewertungssystem, das auf einer additiven Skala basiert, um den Gelenkstatus aus Krankheitsaktivität und Krankheitsschäden zu definieren, um das Fortschreiten der Krankheit zu bewerten und die Ergebnisse der Behandlung zu überwachen.
Von Grundlinien bis Woche 52
Wechseln Sie vom Ausgangswert in der durchschnittlichen Head-US
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 52
Das Head-US-Bewertungssystem ist ein vereinfachtes Ultraschall-Scan-Verfahren zum Bild der Ellbogen-, Knie- und Knöchel (Indexfugen) und ein Bewertungssystem, das auf einer additiven Skala basiert, um den Gelenkstatus aus Krankheitsaktivität und Krankheitsschäden zu definieren, um das Fortschreiten der Krankheit zu bewerten und die Ergebnisse der Behandlung zu überwachen.
Von Grundlinien bis Woche 52
Wechseln Sie von der Grundlinie in den Gesamt-/ Domänen-Scores des Head-US
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 26
Das Head-US-Bewertungssystem ist ein vereinfachtes Ultraschall-Scan-Verfahren zum Bild der Ellbogen-, Knie- und Knöchel (Indexfugen) und ein Bewertungssystem, das auf einer additiven Skala basiert, um den Gelenkstatus aus Krankheitsaktivität und Krankheitsschäden zu definieren, um das Fortschreiten der Krankheit zu bewerten und die Ergebnisse der Behandlung zu überwachen.
Von Grundlinien bis Woche 26
Wechseln Sie von der Grundlinie in den Gesamt-/Domänen -Scores des HJHS
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 26
HJHS umfasst eine Bewertung spezifischer Merkmale oder Elemente der 6 Index -Gelenke und eine Bewertung des globalen Ganges. Für jedes der 6 Gelenke werden die folgenden Gegenstände bewertet: Schwellung (0 bis 3), Schwellendauer (0 bis 1), Muskelatrophie (0 bis 2), Crepitus auf Bewegung (0 bis 2), Flexionsverlust (0 bis 3), Verlängerungsverlust (0 bis 3), gemeinsame Schmerzen (0 bis 2) und Stärke (0 bis 4). Die maximale Punktzahl für eine einzelne Index -Verbindung beträgt 20. Der Gang wird von 0 auf 4 bewertet. Die maximale HJHS -Gesamtpunktzahl beträgt 124, wobei ein höherer Wert auf schlechtere gemeinsame Gesundheit hinweist.
Von Grundlinien bis Woche 26
Wechseln Sie von der Grundlinie in den Gesamt-/Domänen -Scores des HJHS
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 52
HJHS umfasst eine Bewertung spezifischer Merkmale oder Elemente der 6 Index -Gelenke und eine Bewertung des globalen Ganges. Für jedes der 6 Gelenke werden die folgenden Gegenstände bewertet: Schwellung (0 bis 3), Schwellendauer (0 bis 1), Muskelatrophie (0 bis 2), Crepitus auf Bewegung (0 bis 2), Flexionsverlust (0 bis 3), Verlängerungsverlust (0 bis 3), gemeinsame Schmerzen (0 bis 2) und Stärke (0 bis 4). Die maximale Punktzahl für eine einzelne Index -Verbindung beträgt 20. Der Gang wird von 0 auf 4 bewertet. Die maximale HJHS -Gesamtpunktzahl beträgt 124, wobei ein höherer Wert auf schlechtere gemeinsame Gesundheit hinweist.
Von Grundlinien bis Woche 52
Änderung von der Ausgangslinie in den Gesamt-/ Domänen -Scores der Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 52
Die MRT wird verwendet, um Änderungen der synovialen Hypertrophie in Indexverbindungen der Teilnehmer zu erkennen.
Von Grundlinien bis Woche 52
Änderung von der Ausgangswert im von Patienten gemeldeten Ergebnis (Pro)
Zeitfenster: Von Grundlinien bis Woche 52
Die Änderung von der Ausgangswert in Pro wird durch den EQ-5D 5-Level (EQ-5D-5L), das von Patienten gemeldete Ergebnisse des Messungsinformationssystems (PROMIS-SF) Version 2.0 Schmerzintensität 3a, Promis-SF Version 1.1 Schmerzinterferenz 6a und Promis-SF Version 2.0 Physiotal Function 6b bewertet.
Von Grundlinien bis Woche 52
Patienten berichteten über die Präferenz und Zufriedenheit der Behandlungen
Zeitfenster: In Woche 52
Die von Patients gemeldete Behandlungspräferenz und -zufriedenheit werden durch Umfragen und Ausstiegsinterviews bewertet.
In Woche 52
Änderung von Ausgangswert in der annualisierten Blutungsrate (ABR) (spontan, traumatisch)
Zeitfenster: In Woche 52
Der ABR wird definiert als (Anzahl der Blutungen, die während des Behandlungszeitraums auftreten)/(Dauer des Behandlungszeitraums [Tage]) × 365,25.
In Woche 52
Änderung von der Ausgangswert in der annualisierten Gelenkblutungsrate (AJBR) (spontan, traumatisch)
Zeitfenster: In Woche 52
Der AJBR wird definiert als (Anzahl der während des Behandlungszeitraums auftretenden Gelenkblutungsepisoden)/(Dauer des Behandlungszeitraums [Tage]) × 365,25.
In Woche 52
Wechseln Sie von der Ausgangswert in der Zielauflösung, des Wiederauftretens oder der Entwicklung
Zeitfenster: In Woche 52
Die Änderung von Ausgangswert in der Zielauflösung, Wiederholung oder Entwicklung wird bewertet.
In Woche 52
Das Auftreten von unerwünschten Ereignissen (AEs), alle AEs, die zu Behandlungsabbruch, schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) und einem unerwünschten Ereignis von besonderem Interesse (AESES) führen
Zeitfenster: Bis zur Woche 52
Die Sicherheit und Verträglichkeit von Efanesoctocog alfa wurde bei allen Teilnehmern bewertet
Bis zur Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. September 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

25. Oktober 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

25. Oktober 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. April 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. April 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

24. April 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

18. November 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. November 2025

Zuletzt verifiziert

1. November 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LPS18168
  • U1111-1311-1701 (Registrierungskennung: ICTRP)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können den Zugriff auf Datenebene und verwandte Studiendokumente, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit Änderungsanträgen, Formularberichtsformular für leere Fall, statistischer Analyseplan und Datensatzspezifikationen anfordern. Datenebene werden anonymisiert und die Studiendokumente werden reduziert, um die Privatsphäre der Versuchsteilnehmer zu schützen. Weitere Details zu den Datenaustauschkriterien von Sanofi, berechtigten Studien und Prozess zur Anfrage zum Zugriff finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Faktor-VIII-Mangel

Klinische Studien zur Efanesoctocog alfa

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Uruguay

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren