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Profilassi di efanesoctocog alfa in pazienti con emofilia A con ipertrofia sinoviale (SYNOVIIIUS)

17 novembre 2025 aggiornato da: Sanofi

Studio interventistico prospettico sull'efficacia dell'efanesoctocog alfa profilassi sull'ipertrofia sinoviale nei pazienti con emofilia A

L'obiettivo dello studio è valutare il miglioramento dell'ipertrofia sinoviale durante i 12 mesi di efanesoctocog alfa profilassi una volta alla settimana (QW) nelle articolazioni con prove esistenti di ipertrofia sinoviale nei partecipanti con emofilia A.

La durata dello studio per ciascun partecipante è di circa 12 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

35

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numero di telefono: option 6 800-633-1610
  • Email: contact-us@sanofi.com

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 1240003
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 1240004
  • Giappone
      • Hiroshima, Giappone, 734-8551
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3920002
      • Saitama, Giappone, 330-8777
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3920001
      • Tokyo, Giappone, 160-0023
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3920004
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Giappone, 216-8511
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 3920003
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90007
        • Reclutamento
        • Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400009
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Reclutamento
        • Innovative Hematology, Inc.- Site Number : 8400006
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa- Site Number : 8400004
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43203-1779
        • Reclutamento
        • Ohio State University Hospital East- Site Number : 8400001
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taichung, Taiwan, 407
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 1580001
      • Taipei, Taiwan, 114
        • Reclutamento
        • Investigational Site Number : 1580002

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione: il partecipante viene diagnosticato un'emofilia A da moderata a grave (definita come inferiore o uguale a (≤) 5 percento (%) dell'attività di coagulazione FVIII endogena) al momento del consenso/assenso.

Il partecipante è più o uguale a (≥) 12 anni al momento del consenso/assenso.

Il partecipante ha l'ipertrofia sinoviale esistente, definita come almeno 1 articolazione* ammissibile dal punteggio head-us (punteggio di sinovite: 1 o 2) al momento del consenso/assenso.

Il partecipante ha almeno 1 articolazione ammissibile* senza future principali procedure ortopediche previste (esempio, sinovectomia artroscopica, sinoviortesi radioisotopica o chimica) o principali procedure ortopediche negli ultimi 3 mesi prima della visita di screening (visitare 1).

*Un'articolazione ammissibile è un'articolazione con ipertrofia sinoviale esistente, come definito da un punteggio di sinovite da head-US di 1 o 2, considerando il sinovio ipertrofico come indicazione della presenza di sinovite partecipante ha ricevuto un trattamento profilattico con le prescrizioni della profilassi dell'emofilia prophylaxis negli ultimi 12 mesi prima della visita di base (visita 2).

Il partecipante è in grado di comprendere il modulo di consenso informato scritto (ICF)/Assenso, fornisce un modulo ICF/assenso scritto firmato e testimone e accetta di soddisfare i requisiti del protocollo.

Se per questo studio non sono necessarie misure contraccettive maschili.

Se la femmina non è incinta o l'allattamento e si applica una delle seguenti condizioni:

È una donna con potenziale di non -maestro (WonCBP) è una donna di potenziale di gravidanza (WOCBP) e accetta di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace, con un tasso di fallimento inferiore a (<) 1 percento durante il periodo di trattamento dello studio (almeno fino alla settimana 52/ fine del trattamento [EOT]).

Un WOCBP deve avere un test di gravidanza di siero negativo durante la visita di screening (visita 1) Criteri di esclusione: i partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno dei seguenti criteri:

Ha altri disturbi di coagulazione associati al momento del consenso/assenso. È già sotto il trattamento con Efanesoctocog ALFA. Ha una diagnosi attuale di un inibitore del fattore VIII (FVIII), definito come titolo inibitore ≥0,60 BU/mL.

Ha ITI negli ultimi 2 anni prima della visita di base (visita 2). È stato iscritto a uno studio interventistico clinico concomitante o esposto ad altri farmaci investigativi entro 3 mesi prima dello screening per questo studio.

È attualmente in un'istituzione a causa di un ordine normativo o legale (cioè è un prigioniero o un paziente legalmente istituzionalizzato).

Non è adatto alla partecipazione, qualunque sia la ragione, come giudicato dall'investigatore, comprese le condizioni mediche o cliniche, o i pazienti potenzialmente a rischio di non conformità alle procedure di studio.

È un dipendente o un membro della famiglia dell'investigatore o del personale del sito. È coinvolto in una situazione specifica durante l'implementazione dello studio o nel corso dello studio che può sollevare considerazioni etiche.

Ha ipersensibilità all'efanesoctocog alfa o ai suoi componenti o a uno qualsiasi dei suoi eccipienti che, secondo l'opinione dell'investigatore, controindiano la partecipazione allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Efanesoctocog alfa
I partecipanti riceveranno efanesoctocog alfa a 50 unità internazionale per chilogrammo (IU/kg) per via endovenosa (IV) QW
Droga: Efanesoctocog alfa
Forma farmaceutica: polvere liofilizzata in una fiala sterile che richiede ricostituzione con acqua sterile per l'iniezione (diluente)-rotta di somministrazione: endovenosa
Altri nomi:
  • BIVV001
  • Altuviiio®

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione delle articolazioni con miglioramento del rilevamento dell'artropatia precoce dell'emofilia con punteggio del dominio di sinovite ad ultrasuoni (head-US)
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 52
Il sistema di punteggio head-US è una procedura di scansione ecografica semplificata per immaginare il gomito, il ginocchio e la caviglia (giunti indici) e un sistema di punteggio basato su una scala additiva per definire lo stato dell'articolazione dall'attività della malattia e i parametri del danno alla malattia per valutare la progressione della malattia e monitorare i risultati del trattamento.
Dalla linea di base fino alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale nella distribuzione del punteggio di sinovite head-USA articolare
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 52
Il sistema di punteggio head-US è una procedura di scansione ecografica semplificata per immaginare il gomito, il ginocchio e la caviglia (giunti indici) e un sistema di punteggio basato su una scala additiva per definire lo stato dell'articolazione dall'attività della malattia e i parametri del danno alla malattia per valutare la progressione della malattia e monitorare i risultati del trattamento.
Dalla linea di base fino alla settimana 52
Numero di articolazioni con il punteggio del dominio di sinovite head-us che è rimasto invariato o peggiorato
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 52
Il sistema di punteggio head-US è una procedura di scansione ecografica semplificata per immaginare il gomito, il ginocchio e la caviglia (giunti indici) e un sistema di punteggio basato su una scala additiva per definire lo stato dell'articolazione dall'attività della malattia e i parametri del danno alla malattia per valutare la progressione della malattia e monitorare i risultati del trattamento.
Dalla linea di base fino alla settimana 52
Percentuale di articolazioni con il punteggio del dominio di sinovite head-USA che è rimasto invariato o peggiorato
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 52
Il sistema di punteggio head-US è una procedura di scansione ecografica semplificata per immaginare il gomito, il ginocchio e la caviglia (giunti indici) e un sistema di punteggio basato su una scala additiva per definire lo stato dell'articolazione dall'attività della malattia e i parametri del danno alla malattia per valutare la progressione della malattia e monitorare i risultati del trattamento.
Dalla linea di base fino alla settimana 52
Numero di tipo di articolazione indice con il punteggio del dominio di sinovite head-USA migliorato, rimasto invariato o peggiorato
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 52
Il sistema di punteggio head-US è una procedura di scansione ecografica semplificata per immaginare il gomito, il ginocchio e la caviglia (giunti indici) e un sistema di punteggio basato su una scala additiva per definire lo stato dell'articolazione dall'attività della malattia e i parametri del danno alla malattia per valutare la progressione della malattia e monitorare i risultati del trattamento.
Dalla linea di base fino alla settimana 52
Percentuale del tipo di articolazione indice con il punteggio del dominio di sinovite head-USA che è migliorato, è rimasto invariato o peggiorato
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 52
Il sistema di punteggio head-US è una procedura di scansione ecografica semplificata per immaginare il gomito, il ginocchio e la caviglia (giunti indici) e un sistema di punteggio basato su una scala additiva per definire lo stato dell'articolazione dall'attività della malattia e i parametri del danno alla malattia per valutare la progressione della malattia e monitorare i risultati del trattamento.
Dalla linea di base fino alla settimana 52
Numero di partecipanti con almeno 1 articolazione con il punteggio del dominio di sinovite head-US che è migliorato, sono rimasti invariati o peggiorati
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 52
Il sistema di punteggio head-US è una procedura di scansione ecografica semplificata per immaginare il gomito, il ginocchio e la caviglia (giunti indici) e un sistema di punteggio basato su una scala additiva per definire lo stato dell'articolazione dall'attività della malattia e i parametri del danno alla malattia per valutare la progressione della malattia e monitorare i risultati del trattamento.
Dalla linea di base fino alla settimana 52
Percentuale di partecipanti con almeno 1 articolazione con il punteggio del dominio di sinovite head-USA che è migliorato, rimasto invariato o peggiorato
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 52
Il sistema di punteggio head-US è una procedura di scansione ecografica semplificata per immaginare il gomito, il ginocchio e la caviglia (giunti indici) e un sistema di punteggio basato su una scala additiva per definire lo stato dell'articolazione dall'attività della malattia e i parametri del danno alla malattia per valutare la progressione della malattia e monitorare i risultati del trattamento.
Dalla linea di base fino alla settimana 52
Variazione dal basale nel punteggio medio del dominio di sinovite head-USA in tutti i giunti dell'indice
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 52
Il sistema di punteggio head-US è una procedura di scansione ecografica semplificata per immaginare il gomito, il ginocchio e la caviglia (giunti indici) e un sistema di punteggio basato su una scala additiva per definire lo stato dell'articolazione dall'attività della malattia e i parametri del danno alla malattia per valutare la progressione della malattia e monitorare i risultati del trattamento.
Dalla linea di base fino alla settimana 52
Modifica dal basale nei punteggi totali/ di dominio del head-US
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 26
Il sistema di punteggio head-US è una procedura di scansione ecografica semplificata per immaginare il gomito, il ginocchio e la caviglia (giunti indici) e un sistema di punteggio basato su una scala additiva per definire lo stato dell'articolazione dall'attività della malattia e i parametri del danno alla malattia per valutare la progressione della malattia e monitorare i risultati del trattamento.
Dalla linea di base fino alla settimana 26
Modifica dal basale nei punteggi totali/di dominio dell'HJHS
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 26
HJHS comprende una valutazione di caratteristiche specifiche o articoli dei 6 giunti indici e una valutazione dell'andatura globale. Per ciascuna delle 6 articolazioni, vengono valutati i seguenti elementi: gonfiore (da 0 a 3), durata del gonfiore (da 0 a 1), atrofia muscolare (da 0 a 2), crepitone sul movimento (da 0 a 2), perdita di flessione (da 0 a 3), perdita di estensione (da 0 a 3), dolori articolari (da 0 a 2) e forza (da 0 a 4). Il punteggio massimo per un singolo indice è 20. L'andatura è valutata da 0 a 4. Il punteggio totale massimo HJHS è 124, con un punteggio più alto che indica una salute congiunta peggiore.
Dalla linea di base fino alla settimana 26
Modifica dal basale nei punteggi totali/di dominio dell'HJHS
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 52
HJHS comprende una valutazione di caratteristiche specifiche o articoli dei 6 giunti indici e una valutazione dell'andatura globale. Per ciascuna delle 6 articolazioni, vengono valutati i seguenti elementi: gonfiore (da 0 a 3), durata del gonfiore (da 0 a 1), atrofia muscolare (da 0 a 2), crepitone sul movimento (da 0 a 2), perdita di flessione (da 0 a 3), perdita di estensione (da 0 a 3), dolori articolari (da 0 a 2) e forza (da 0 a 4). Il punteggio massimo per un singolo indice è 20. L'andatura è valutata da 0 a 4. Il punteggio totale massimo HJHS è 124, con un punteggio più alto che indica una salute congiunta peggiore.
Dalla linea di base fino alla settimana 52
Modifica dal basale nei punteggi totali/ domini di risonanza magnetica (MRI)
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 52
La risonanza magnetica verrà utilizzata per rilevare i cambiamenti nell'ipertrofia sinoviale nelle articolazioni degli indici dei partecipanti.
Dalla linea di base fino alla settimana 52
Modifica dal basale nell'esito riportato dal paziente (Pro)
Lasso di tempo: Dalla linea di base fino alla settimana 52
La modifica rispetto al basale in PRO sarà valutata dalla EQ-5D a 5 livelli (EQ-5D-5L), sistema di misurazione di misurazione del paziente-Forma corta (Promis-SF) Intensità del dolore 3A 3A, Promis-SF versione 1.1 Interferenza del dolore 6A e Promis-SF Funzione fisica 6B.
Dalla linea di base fino alla settimana 52
Preferenze e soddisfazione del trattamento riportate dal paziente
Lasso di tempo: Alla settimana 52
La preferenza e la soddisfazione del trattamento dei pazienti saranno valutate attraverso sondaggi e interviste di uscita.
Alla settimana 52
Modifica dal basale nella frequenza di sanguinamento annuale (ABR) (spontaneo, traumatico)
Lasso di tempo: Alla settimana 52
L'ABR sarà definito come (numero di episodi di sanguinamento che si verificano durante il periodo di trattamento)/(durata del periodo di trattamento [giorni]) × 365.25.
Alla settimana 52
Modifica dal basale nella frequenza di sanguinamento articolare annuale (AJBR) (spontaneo, traumatico)
Lasso di tempo: Alla settimana 52
L'AJBR sarà definito come (numero di episodi di sanguinamento articolare che si verificano durante il periodo di trattamento)/(durata del periodo di trattamento [giorni]) × 365.25.
Alla settimana 52
Modifica dal basale nella risoluzione, ricorrenza o sviluppo congiunta target
Lasso di tempo: Alla settimana 52
Verrà valutato il cambiamento dal basale nella risoluzione, recidiva o sviluppo congiunti target.
Alla settimana 52
Il verificarsi di eventi avversi (eventi avversi), tutti gli eventi avversi alla sospensione del trattamento, eventi avversi gravi (SAE) e un evento avverso di interesse speciale (ASES)
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52
La sicurezza e la tollerabilità di efanesoctocog alfa valutate in tutti i partecipanti
Fino alla settimana 52

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 settembre 2025

Completamento primario (Stimato)

25 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

25 ottobre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

24 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 novembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 novembre 2025

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LPS18168
  • U1111-1311-1701 (Identificatore di registro: ICTRP)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e i relativi documenti di studio, tra cui il rapporto di studio clinico, il protocollo di studio con eventuali modifiche, modulo di caso clinico, piano di analisi statistica e specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno anonimi e i documenti di studio verranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti alla sperimentazione. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di SANOFI, studi idonei e processi per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Carenza di fattore VIII

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