Efanesoctocog Alfa -profilaxis en pacientes con hemofilia A con hipertrofia sinovial (SYNOVIIIUS)
Estudio intervencionista prospectivo de la efectividad de la profilaxis alfa de Efanesoctocog en la hipertrofia sinovial en pacientes con hemofilia A
El objetivo del estudio es evaluar la mejora de la hipertrofia sinovial durante los 12 meses de la profilaxis de efanesoctocogg Alfa una vez por semana (QW) en las articulaciones con evidencia existente de hipertrofia sinovial en participantes con hemofilia A.
La duración del estudio para cada participante es de aproximadamente 12 meses.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Número de teléfono: option 6 800-633-1610
- Correo electrónico: contact-us@sanofi.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1240003
-
Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1240004
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Reclutamiento
- Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400009
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Reclutamiento
- Innovative Hematology, Inc.- Site Number : 8400006
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Reclutamiento
- University of Iowa- Site Number : 8400004
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203-1779
- Reclutamiento
- Ohio State University Hospital East- Site Number : 8400001
-
-
-
-
-
Hiroshima, Japón, 734-8551
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3920002
-
Saitama, Japón, 330-8777
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3920001
-
Tokyo, Japón, 160-0023
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3920004
-
-
Kanagawa
-
Kawasaki, Kanagawa, Japón, 216-8511
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 3920003
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwán, 80756
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taichung, Taiwán, 407
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Taiwán, 114
- Reclutamiento
- Investigational Site Number : 1580002
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión: el participante se diagnostica con hemofilia A moderada a severa (definida como menor o igual a (≤) 5 por ciento (%) de la actividad de coagulación FVIII endógena) en el momento de consentimiento/consentimiento.
El participante es más o igual a (≥) 12 años en el momento del consentimiento/asentimiento.
El participante tiene hipertrofia sinovial existente, definida como al menos 1 articulación elegible* por la puntuación Head-US (puntaje de sinovitis: 1 o 2) en el momento del consentimiento/asentimiento.
El participante tiene al menos 1 articulación elegible* sin procedimientos ortopédicos principales planificados planificados (ejemplo, sinovectomía artroscópica, sinoviorrésis radioisotópica o química) o procedimientos ortopédicos importantes en los últimos 3 meses anteriores a la visita de detección (visita 1).
*Una articulación elegible es una articulación con hipertrofia sinovial existente, como se define por una puntuación de sinovitis de cabeza de EE. UU. De 1 o 2, considerando que la sinovium hipertrófica como una indicación de la presencia de la sinovitis participante ha recibido tratamiento profiláctico con recetas de profilaxis de hemofilia en los últimos 12 meses antes de la visita de la base (visita 2).
El participante es capaz de comprender el formulario de consentimiento informado por escrito (ICF)/Formulario de asentimiento, proporciona un formulario ICF/asentimiento escrito firmado y presenciado, y acepta cumplir con los requisitos de protocolo.
Si es hombre, no se requieren medidas anticonceptivas para este estudio.
Si la mujer, no está embarazada o amamantando, y se aplica una de las siguientes condiciones:
Es una mujer de potencial de no conflicto (WONCBP) es una mujer de potencial de maternidad (WOCBP) y acepta utilizar un método anticonceptivo altamente efectivo, con una tasa de falla de menos de (<) 1 por ciento durante el período de tratamiento del estudio (al menos hasta la semana 52/ final de la visita de tratamiento [EOT]).
Un WOCBP debe tener una prueba de embarazo en suero negativa en la visita de detección (Visita 1) Criterios de exclusión: los participantes están excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:
Tiene otros trastornos de coagulación asociados en el momento del consentimiento/asentimiento. Ya está bajo el tratamiento de Efanesoctocog Alfa. Tiene un diagnóstico actual de un inhibidor del factor VIII (FVIII), definido como el título del inhibidor ≥0.60 bu/ml.
Tiene ITI en los últimos 2 años antes de la visita de referencia (visita 2). Se ha inscrito en un estudio de intervención clínica concurrente o expuesto a otros medicamentos de investigación dentro de los 3 meses previos a la detección de este estudio.
Actualmente se encuentra en una institución debido al orden regulatorio o legal (es decir, es un prisionero o un paciente que está legalmente institucionalizado).
No es adecuado para la participación, cualquiera que sea la razón, según lo juzgado por el investigador, incluidas las afecciones médicas o clínicas, o los pacientes potencialmente en riesgo de incumplimiento para los procedimientos de estudio.
Es un empleado o familiar del investigador o personal del sitio. Está involucrado en una situación específica durante la implementación del estudio o el curso del estudio que puede plantear consideraciones de ética.
Tiene hipersensibilidad a Efanesoctocog Alfa o sus componentes o cualquiera de sus excipientes que, en opinión del investigador, contradican la participación en el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Efanesoctocog alfa
Los participantes recibirán Efanesoctocog Alfa a 50 Unidad Internacional por kilogramo (IU/kg) intravenoso (IV) QW
|
Forma farmacéutica: polvo liofilizado en un vial estéril que requiere reconstitución con agua estéril para inyección (diluyente) -Raura de administración: intravenosa
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Proporción de articulaciones con mejoría en la detección de artropatía temprana de hemofilia con puntaje de dominio de ultrasonido (cabeza-EE. UU.)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 52
|
El sistema de puntuación Head-US es un procedimiento simplificado de escaneo de ultrasonido para obtener imágenes del codo, la rodilla y el tobillo (juntas índice) y un sistema de puntuación basado en una escala aditiva para definir el estado articular de la actividad de la enfermedad y los parámetros de daño de la enfermedad para evaluar la progresión de la enfermedad y monitorear los resultados del tratamiento.
|
Desde la línea de base hasta la semana 52
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Cambio desde el inicio en la distribución de la puntuación de la sinovitis de la cabeza de la cabeza articular
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 52
|
El sistema de puntuación Head-US es un procedimiento simplificado de escaneo de ultrasonido para obtener imágenes del codo, la rodilla y el tobillo (juntas índice) y un sistema de puntuación basado en una escala aditiva para definir el estado articular de la actividad de la enfermedad y los parámetros de daño de la enfermedad para evaluar la progresión de la enfermedad y monitorear los resultados del tratamiento.
|
Desde la línea de base hasta la semana 52
|
|
Número de articulaciones con la puntuación de dominio de la sinovitis de la cabeza de la cabeza que no ha cambiado o empeorado
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 52
|
El sistema de puntuación Head-US es un procedimiento simplificado de escaneo de ultrasonido para obtener imágenes del codo, la rodilla y el tobillo (juntas índice) y un sistema de puntuación basado en una escala aditiva para definir el estado articular de la actividad de la enfermedad y los parámetros de daño de la enfermedad para evaluar la progresión de la enfermedad y monitorear los resultados del tratamiento.
|
Desde la línea de base hasta la semana 52
|
|
Porcentaje de articulaciones con la puntuación de dominio de la sinovitis de la cabeza que se ha mantenido sin cambios o empeorado
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 52
|
El sistema de puntuación Head-US es un procedimiento simplificado de escaneo de ultrasonido para obtener imágenes del codo, la rodilla y el tobillo (juntas índice) y un sistema de puntuación basado en una escala aditiva para definir el estado articular de la actividad de la enfermedad y los parámetros de daño de la enfermedad para evaluar la progresión de la enfermedad y monitorear los resultados del tratamiento.
|
Desde la línea de base hasta la semana 52
|
|
Número de tipo de unión de índice con la puntuación de dominio de la sinovitis de la cabeza-EE. UU. Que ha mejorado, permaneció sin cambios o empeorado
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 52
|
El sistema de puntuación Head-US es un procedimiento simplificado de escaneo de ultrasonido para obtener imágenes del codo, la rodilla y el tobillo (juntas índice) y un sistema de puntuación basado en una escala aditiva para definir el estado articular de la actividad de la enfermedad y los parámetros de daño de la enfermedad para evaluar la progresión de la enfermedad y monitorear los resultados del tratamiento.
|
Desde la línea de base hasta la semana 52
|
|
Porcentaje del tipo de articulación del índice con la puntuación de dominio de la sinovitis de la cabeza de la cabeza que ha mejorado, permaneció sin cambios o empeorado
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 52
|
El sistema de puntuación Head-US es un procedimiento simplificado de escaneo de ultrasonido para obtener imágenes del codo, la rodilla y el tobillo (juntas índice) y un sistema de puntuación basado en una escala aditiva para definir el estado articular de la actividad de la enfermedad y los parámetros de daño de la enfermedad para evaluar la progresión de la enfermedad y monitorear los resultados del tratamiento.
|
Desde la línea de base hasta la semana 52
|
|
Número de participantes con al menos 1 articulación con la puntuación de dominio de la sinovitis de la cabeza que ha mejorado, permaneció sin cambios o empeorado
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 52
|
El sistema de puntuación Head-US es un procedimiento simplificado de escaneo de ultrasonido para obtener imágenes del codo, la rodilla y el tobillo (juntas índice) y un sistema de puntuación basado en una escala aditiva para definir el estado articular de la actividad de la enfermedad y los parámetros de daño de la enfermedad para evaluar la progresión de la enfermedad y monitorear los resultados del tratamiento.
|
Desde la línea de base hasta la semana 52
|
|
Porcentaje de participantes con al menos 1 articulación con la puntuación de dominio de la sinovitis de la cabeza que ha mejorado, permaneció sin cambios o empeorado
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 52
|
El sistema de puntuación Head-US es un procedimiento simplificado de escaneo de ultrasonido para obtener imágenes del codo, la rodilla y el tobillo (juntas índice) y un sistema de puntuación basado en una escala aditiva para definir el estado articular de la actividad de la enfermedad y los parámetros de daño de la enfermedad para evaluar la progresión de la enfermedad y monitorear los resultados del tratamiento.
|
Desde la línea de base hasta la semana 52
|
|
Cambio desde el inicio en la puntuación promedio de dominio de la sinovitis de la cabeza-EE. UU. En todas las articulaciones índice
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 52
|
El sistema de puntuación Head-US es un procedimiento simplificado de escaneo de ultrasonido para obtener imágenes del codo, la rodilla y el tobillo (juntas índice) y un sistema de puntuación basado en una escala aditiva para definir el estado articular de la actividad de la enfermedad y los parámetros de daño de la enfermedad para evaluar la progresión de la enfermedad y monitorear los resultados del tratamiento.
|
Desde la línea de base hasta la semana 52
|
|
Cambio desde la línea de base en puntajes totales/ de dominio del Head-US
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 26
|
El sistema de puntuación Head-US es un procedimiento simplificado de escaneo de ultrasonido para obtener imágenes del codo, la rodilla y el tobillo (juntas índice) y un sistema de puntuación basado en una escala aditiva para definir el estado articular de la actividad de la enfermedad y los parámetros de daño de la enfermedad para evaluar la progresión de la enfermedad y monitorear los resultados del tratamiento.
|
Desde la línea de base hasta la semana 26
|
|
Cambio desde el inicio en puntajes totales/de dominio del HJHS
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 26
|
HJHS comprende una evaluación de características o elementos específicos de las 6 juntas de índice y una evaluación de la marcha global.
Para cada una de las 6 articulaciones, se califican los siguientes elementos: hinchazón (0 a 3), duración de la hinchazón (0 a 1), atrofia muscular (0 a 2), crepito en movimiento (0 a 2), pérdida de flexión (0 a 3), pérdida de extensión (0 a 3), dolor articular (0 a 2) y fuerza (0 a 4).
La puntuación máxima para una junta de índice individual es 20.
La marcha se obtiene de 0 a 4. El puntaje total máximo de HJHS es 124, con una puntuación más alta que indica una peor salud articular.
|
Desde la línea de base hasta la semana 26
|
|
Cambio desde el inicio en puntajes totales/de dominio del HJHS
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 52
|
HJHS comprende una evaluación de características o elementos específicos de las 6 juntas de índice y una evaluación de la marcha global.
Para cada una de las 6 articulaciones, se califican los siguientes elementos: hinchazón (0 a 3), duración de la hinchazón (0 a 1), atrofia muscular (0 a 2), crepito en movimiento (0 a 2), pérdida de flexión (0 a 3), pérdida de extensión (0 a 3), dolor articular (0 a 2) y fuerza (0 a 4).
La puntuación máxima para una junta de índice individual es 20.
La marcha se obtiene de 0 a 4. El puntaje total máximo de HJHS es 124, con una puntuación más alta que indica una peor salud articular.
|
Desde la línea de base hasta la semana 52
|
|
Cambio de la línea de base en puntajes totales/ de dominio de resonancia magnética (MRI)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 52
|
La resonancia magnética se utilizará para detectar cambios en la hipertrofia sinovial en las articulaciones índices de los participantes.
|
Desde la línea de base hasta la semana 52
|
|
Cambio desde el inicio en el resultado informado por el paciente (PRO)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 52
|
El cambio desde la línea de base en Pro se evaluará mediante el Sistema de información de medición de resultados EQ-5D 5 (EQ-5D-5L), Intersensidad de Dolor 3A, Versión de Dolor 3A, Versión de Dolor de Promis-SF, Versión de Promis-SF.
|
Desde la línea de base hasta la semana 52
|
|
El paciente informó preferencia y satisfacción de tratamiento
Periodo de tiempo: En la semana 52
|
El paciente informó que la preferencia y la satisfacción del tratamiento se evaluarán mediante encuestas y entrevistas de salida.
|
En la semana 52
|
|
Cambio desde el inicio en la tasa de sangrado anualizado (ABR) (espontáneo, traumático)
Periodo de tiempo: En la semana 52
|
El ABR se definirá como (número de episodios de sangrado que ocurren durante el período de tratamiento)/(duración del período de tratamiento [días]) × 365.25.
|
En la semana 52
|
|
Cambio desde el inicio en la tasa de sangrado articular anualizado (AJBR) (espontáneo, traumático)
Periodo de tiempo: En la semana 52
|
El AJBR se definirá como (número de episodios de sangrado articular que ocurren durante el período de tratamiento)/(duración del período de tratamiento [días]) × 365.25.
|
En la semana 52
|
|
Cambio desde el inicio en la resolución, recurrencia o desarrollo de la articulación objetivo
Periodo de tiempo: En la semana 52
|
Se evaluará el cambio desde la línea de base en la resolución conjunta, la recurrencia o el desarrollo.
|
En la semana 52
|
|
La aparición de eventos adversos (EA), todos los EA que conducen a la interrupción del tratamiento, eventos adversos graves (SAE) y un evento adverso de interés especial (AESIS)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52
|
La seguridad y la tolerabilidad de Efanesoctocog Alfa evaluada en todos los participantes
|
Hasta la semana 52
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre, hereditarios
- Trastornos de proteínas de coagulación
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Hemofilia A
- Bivv001
Otros números de identificación del estudio
- LPS18168
- U1111-1311-1701 (Identificador de registro: ICTRP)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .