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Efanesoctocog alfa prophylaxie chez les patients atteints d'hémophilie A avec hypertrophie synoviale (SYNOVIIIUS)

17 novembre 2025 mis à jour par: Sanofi

Étude interventionnelle prospective de l'efficacité de la prophylaxie de l'efanesoctocog alfa sur l'hypertrophie synoviale chez les patients atteints d'hémophilie A

L'objectif de l'étude est d'évaluer l'amélioration de l'hypertrophie synoviale au cours des 12 mois de prophylaxie d'Efanesoctocog alfa une fois par semaine (QW) dans les articulations avec des preuves existantes d'hypertrophie synoviale chez les participants atteints d'hémophilie A.

La durée de l'étude pour chaque participant est d'environ 12 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

35

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Numéro de téléphone: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 1240003
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 1240004
  • Japon
      • Hiroshima, Japon, 734-8551
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 3920002
      • Saitama, Japon, 330-8777
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 3920001
      • Tokyo, Japon, 160-0023
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 3920004
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Japon, 216-8511
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 3920003
  • Taïwan
      • Kaohsiung City, Taïwan, 80756
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taichung, Taïwan, 407
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 1580001
      • Taipei, Taïwan, 114
        • Recrutement
        • Investigational Site Number : 1580002
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90007
        • Recrutement
        • Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400009
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46260
        • Recrutement
        • Innovative Hematology, Inc.- Site Number : 8400006
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Recrutement
        • University of Iowa- Site Number : 8400004
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43203-1779
        • Recrutement
        • Ohio State University Hospital East- Site Number : 8400001

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion: Le participant est diagnostiqué avec une hémophilie A modérée à sévère (définie comme inférieure ou égale à (≤) 5% (%) de l'activité de coagulation FVIII endogène) au moment du consentement / de l'assentiment.

Le participant est plus ou égal à (≥) 12 ans au moment du consentement / de l'assentiment.

Le participant a une hypertrophie synoviale existante, définie comme au moins 1 articulation éligible * par le score HEAD-US (score de synovite: 1 ou 2) au moment du consentement / assentiment.

Le participant a au moins 1 éligible * conjoint sans procédures orthopédiques majeures prévues (exemple, synovectomie arthroscopique, synoviorthesis radio-isotopique ou chimique) ou procédures orthopédiques majeures au cours des 3 derniers mois avant la visite de dépistage (visitez 1).

* Une articulation éligible est une articulation avec une hypertrophie synoviale existante, telle que définie par un score de synovite Head-US de 1 ou 2, considérant la synovium hypertrophique comme une indication de la présence de la synovite participante a reçu un traitement prophylactique avec une visite de l'hémophilie prophylaxie au cours des 12 derniers mois précédant la visite de base (visite 2).

Le participant est capable de comprendre le formulaire écrit de consentement éclairé (ICF) / assentiment, fournit un formulaire ICF / assentiment écrit et assisté et témoin et accepte de se conformer aux exigences du protocole.

Si mâle, aucune mesure contraceptive n'est requise pour cette étude.

Si une femme n'est pas enceinte ou allaitée, et l'une des conditions suivantes s'applique:

Est une femme en potentiel non éprouvant (WONCBP) est une femme de potentiel de procréation (WOCBP) et accepte d'utiliser une méthode contraceptive très efficace, avec un taux de défaillance de moins de (<) 1% pendant la période de traitement de l'étude (au moins jusqu'à la semaine 52 / fin du traitement [EOT] visiter).

Un WOCBP doit passer un test de grossesse sérique négatif lors de la visite de dépistage (Visitez 1) Critères d'exclusion: Les participants sont exclus de l'étude si l'un des critères suivants s'applique:

A d'autres troubles de coagulation associés au moment du consentement / assentiment. Est déjà sous le traitement Efanesoctocog alfa. A un diagnostic actuel d'un inhibiteur du facteur VIII (FVIII), défini comme un titre d'inhibiteur ≥ 0,60 BU / ml.

A ITI au cours des 2 dernières années avant la visite de référence (visite 2). A été inscrit à une étude interventionnelle clinique simultanée ou exposé à d'autres médicaments d'enquête dans les 3 mois précédant le dépistage de cette étude.

Est actuellement dans une institution en raison d'une ordonnance réglementaire ou juridique (c'est-à-dire un prisonnier ou un patient légalement institutionnalisé).

N'est pas adapté à la participation, quelle que soit la raison, à juger par l'enquêteur, y compris les conditions médicales ou cliniques, ou les patients potentiellement à risque de non-conformité aux procédures d'étude.

Est un employé ou un membre de la famille de l'enquêteur ou du personnel du site. Est impliqué dans une situation spécifique lors de la mise en œuvre de l'étude ou le cours de l'étude qui peut augmenter les considérations éthiques.

A une hypersensibilité à Efanesoctocog alfa ou à ses composants ou à l'un de ses excipients qui, de l'avis de l'investigateur, contre-indique la participation à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Efanesoctocog alfa
Les participants recevront Efanesoctocog alfa à 50 unité internationale par kilogramme (UI / kg) intraveineuse (iv) QW
Médicament: Efanesoctocog alfa
Forme pharmaceutique: poudre lyophilisée dans un flacon stérile qui nécessite une reconstitution avec de l'eau stérile pour l'injection (diluant) -Route d'administration: intraveineuse
Autres noms:
  • BIVV001
  • Altuviiio®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion d'articulations avec une amélioration de la détection d'arthropathie précoce de l'hémophilie avec un score du domaine de la synovite échographique (Head-US)
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Le système de notation Head-US est une procédure de balayage à ultrasons simplifiée pour imaginer le coude, le genou et la cheville (articulations d'index) et un système de notation basé sur une échelle additive pour définir l'état des articulations de l'activité de la maladie et des paramètres de dommages causés par la maladie pour évaluer la progression de la maladie et surveiller les résultats du traitement.
De la ligne de base à la semaine 52

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la référence dans la distribution du score de synovite de tête-us
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Le système de notation Head-US est une procédure de balayage à ultrasons simplifiée pour imaginer le coude, le genou et la cheville (articulations d'index) et un système de notation basé sur une échelle additive pour définir l'état des articulations de l'activité de la maladie et des paramètres de dommages causés par la maladie pour évaluer la progression de la maladie et surveiller les résultats du traitement.
De la ligne de base à la semaine 52
Nombre d'articulations avec le score du domaine de la synovite Head-Us qui est resté inchangé ou aggravé
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Le système de notation Head-US est une procédure de balayage à ultrasons simplifiée pour imaginer le coude, le genou et la cheville (articulations d'index) et un système de notation basé sur une échelle additive pour définir l'état des articulations de l'activité de la maladie et des paramètres de dommages causés par la maladie pour évaluer la progression de la maladie et surveiller les résultats du traitement.
De la ligne de base à la semaine 52
Pourcentage d'articulations avec le score du domaine de la synovite Head-Us qui est resté inchangé ou aggravé
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Le système de notation Head-US est une procédure de balayage à ultrasons simplifiée pour imaginer le coude, le genou et la cheville (articulations d'index) et un système de notation basé sur une échelle additive pour définir l'état des articulations de l'activité de la maladie et des paramètres de dommages causés par la maladie pour évaluer la progression de la maladie et surveiller les résultats du traitement.
De la ligne de base à la semaine 52
Nombre de types de joint d'index avec le score du domaine de la synovite Head-Us qui est resté, est resté inchangé ou a aggravé
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Le système de notation Head-US est une procédure de balayage à ultrasons simplifiée pour imaginer le coude, le genou et la cheville (articulations d'index) et un système de notation basé sur une échelle additive pour définir l'état des articulations de l'activité de la maladie et des paramètres de dommages causés par la maladie pour évaluer la progression de la maladie et surveiller les résultats du traitement.
De la ligne de base à la semaine 52
Pourcentage du type de joint d'index avec le score du domaine de la synovite Head-Us qui s'est amélioré, est resté inchangé ou a aggravé
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Le système de notation Head-US est une procédure de balayage à ultrasons simplifiée pour imaginer le coude, le genou et la cheville (articulations d'index) et un système de notation basé sur une échelle additive pour définir l'état des articulations de l'activité de la maladie et des paramètres de dommages causés par la maladie pour évaluer la progression de la maladie et surveiller les résultats du traitement.
De la ligne de base à la semaine 52
Nombre de participants avec au moins 1 articulation avec le score du domaine de la synovite Head-US qui s'est amélioré, est resté inchangé ou a aggravé
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Le système de notation Head-US est une procédure de balayage à ultrasons simplifiée pour imaginer le coude, le genou et la cheville (articulations d'index) et un système de notation basé sur une échelle additive pour définir l'état des articulations de l'activité de la maladie et des paramètres de dommages causés par la maladie pour évaluer la progression de la maladie et surveiller les résultats du traitement.
De la ligne de base à la semaine 52
Pourcentage de participants avec au moins 1 articulation avec le score du domaine de la synovite Head-US qui s'est amélioré, est resté inchangé ou a aggravé
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Le système de notation Head-US est une procédure de balayage à ultrasons simplifiée pour imaginer le coude, le genou et la cheville (articulations d'index) et un système de notation basé sur une échelle additive pour définir l'état des articulations de l'activité de la maladie et des paramètres de dommages causés par la maladie pour évaluer la progression de la maladie et surveiller les résultats du traitement.
De la ligne de base à la semaine 52
Changement par rapport à la référence dans le score moyen du domaine de la synovite Head-US à toutes les articulations de l'indice
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Le système de notation Head-US est une procédure de balayage à ultrasons simplifiée pour imaginer le coude, le genou et la cheville (articulations d'index) et un système de notation basé sur une échelle additive pour définir l'état des articulations de l'activité de la maladie et des paramètres de dommages causés par la maladie pour évaluer la progression de la maladie et surveiller les résultats du traitement.
De la ligne de base à la semaine 52
Changement par rapport aux scores totaux / domaines du Head-US
Délai: De la ligne de base à la semaine 26
Le système de notation Head-US est une procédure de balayage à ultrasons simplifiée pour imaginer le coude, le genou et la cheville (articulations d'index) et un système de notation basé sur une échelle additive pour définir l'état des articulations de l'activité de la maladie et des paramètres de dommages causés par la maladie pour évaluer la progression de la maladie et surveiller les résultats du traitement.
De la ligne de base à la semaine 26
Changement par rapport aux scores totaux / domaines du HJHS
Délai: De la ligne de base à la semaine 26
HJHS comprend une évaluation de caractéristiques spécifiques ou d'éléments des 6 articulations d'index et une évaluation de la démarche mondiale. Pour chacune des 6 articulations, les éléments suivants sont notés: gonflement (0 à 3), durée de gonflement (0 à 1), atrophie musculaire (0 à 2), crépitus sur mouvement (0 à 2), perte de flexion (0 à 3), perte d'extension (0 à 3), douleur articulaire (0 à 2), et résistance (0 à 4). Le score maximal pour un joint d'index individuel est de 20. La démarche est notée de 0 à 4. Le score total HJHS maximum est de 124, avec un score plus élevé indiquant une bonne santé conjointe.
De la ligne de base à la semaine 26
Changement par rapport aux scores totaux / domaines du HJHS
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
HJHS comprend une évaluation de caractéristiques spécifiques ou d'éléments des 6 articulations d'index et une évaluation de la démarche mondiale. Pour chacune des 6 articulations, les éléments suivants sont notés: gonflement (0 à 3), durée de gonflement (0 à 1), atrophie musculaire (0 à 2), crépitus sur mouvement (0 à 2), perte de flexion (0 à 3), perte d'extension (0 à 3), douleur articulaire (0 à 2), et résistance (0 à 4). Le score maximal pour un joint d'index individuel est de 20. La démarche est notée de 0 à 4. Le score total HJHS maximum est de 124, avec un score plus élevé indiquant une bonne santé conjointe.
De la ligne de base à la semaine 52
Changement par rapport aux scores totaux / domaines de l'imagerie par résonance magnétique (IRM)
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
L'IRM sera utilisée pour détecter les changements dans l'hypertrophie synoviale dans les articulations d'index des participants.
De la ligne de base à la semaine 52
Changement par rapport à la référence dans les résultats déclarés par les patients (PRO)
Délai: De la ligne de base à la semaine 52
Le changement par rapport à la ligne de base dans PRO sera évalué par le niveau EQ-5D 5-niveau (EQ-5D-5L), Système d'information de mesure des résultats signalés par les patients - Formulaire court (Promis-SF) version 2.0 Intensité de douleur 3A, version Promis-SF Version 1.1 Interférence de la douleur 6A et ProMIS-SF version 2.0 Fonction physique 6B.
De la ligne de base à la semaine 52
Le patient a signalé la préférence et la satisfaction du traitement
Délai: À la semaine 52
La préférence et la satisfaction du traitement du patient seront évaluées par le biais d'enquêtes et d'entretiens de sortie.
À la semaine 52
Changement par rapport à la base du taux de saignement annualisé (ABR) (spontané, traumatisant)
Délai: À la semaine 52
L'ABR sera défini comme (nombre d'épisodes de saignement survenant pendant la période de traitement) / (durée de la période de traitement [jours]) × 365,25.
À la semaine 52
Changement par rapport à la référence dans le taux de saignement articulaire annualisé (AJBR) (spontané, traumatisant)
Délai: À la semaine 52
L'AJBR sera défini comme (nombre d'épisodes de saignement conjoint se produisant pendant la période de traitement) / (durée de la période de traitement [jours]) × 365,25.
À la semaine 52
Changement par rapport à la référence dans la résolution, la récurrence ou le développement des articles cibles
Délai: À la semaine 52
Le changement par rapport à la base de référence dans la résolution conjointe cible, la récidive ou le développement sera évalué.
À la semaine 52
L'occurrence d'événements indésirables (AE), tous les EI conduisant à l'arrêt du traitement, les événements indésirables graves (ESA) et l'événement indésirable d'intérêt particulier (AESE)
Délai: Jusqu'à la semaine 52
La sécurité et la tolérabilité d'Efanesoctocog alfa évaluées chez tous les participants
Jusqu'à la semaine 52

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanofi

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 septembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

25 octobre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

25 octobre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 avril 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 avril 2025

Première publication (Réel)

24 avril 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

18 novembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 novembre 2025

Dernière vérification

1 novembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LPS18168
  • U1111-1311-1701 (Identificateur de registre: ICTRP)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, notamment le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toute modification, le formulaire de rapport de cas en blanc, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau du patient seront anonymisées et les documents d'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage de données de Sanofi, les études éligibles et le processus pour demander l'accès peuvent être trouvés sur: https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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