EFANESOCTOCOG ALFA Profylakse hos pasienter med hemofili A med synovial hypertrofi (SYNOVIIIUS)
Prospektiv intervensjonell studie av effektiviteten av efanesoctocog alfa profylakse på synovial hypertrofi hos pasienter med hemofili A
Målet med studien er å vurdere forbedringen av synovial hypertrofi i løpet av de 12 månedene av Efanesoctocog Alfa -profylakse en gang per uke (QW) i ledd med eksisterende bevis på synovial hypertrofi hos deltakere med hemofili A.
Studiens varighet for hver deltaker er omtrent 12 måneder.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Telefonnummer: option 6 800-633-1610
- E-post: contact-us@sanofi.com
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1240003
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1240004
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90007
- Rekruttering
- Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400009
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
- Rekruttering
- Innovative Hematology, Inc.- Site Number : 8400006
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Rekruttering
- University of Iowa- Site Number : 8400004
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43203-1779
- Rekruttering
- Ohio State University Hospital East- Site Number : 8400001
-
-
-
-
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3920002
-
Saitama, Japan, 330-8777
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3920001
-
Tokyo, Japan, 160-0023
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3920004
-
-
Kanagawa
-
Kawasaki, Kanagawa, Japan, 216-8511
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 3920003
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 80756
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taichung, Taiwan, 407
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Taiwan, 114
- Rekruttering
- Investigational Site Number : 1580002
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inkluderingskriterier: Deltaker får diagnosen moderat til alvorlig hemofili A (definert som mindre enn eller lik (≤) 5 prosent (%) av endogen FVIII -koagulasjonsaktivitet) på tidspunktet for samtykke/samtykke.
Deltakeren er mer enn eller lik (≥) 12 år gammel på samtykke/samtykke.
Deltakeren har eksisterende synovial hypertrofi, definert som minst 1 kvalifisert* Joint av Head-USA-poengsum (Synovitis Score: 1 eller 2) på samtykke/samtykke.
Deltakeren har minst 1 kvalifisert* Joint uten planlagt fremtidig større ortopediske prosedyrer (eksempel, artroskopisk synovektomi, radioisotopisk eller kjemisk synovortese), eller større ortopediske prosedyrer de siste 3 månedene før screeningsbesøket (besøk 1).
*Et kvalifisert ledd er et ledd med eksisterende synovial hypertrofi, som definert av en head-amerikansk synovitis-score på 1 eller 2, med tanke på hypertrofisk synovium som en indikasjon på tilstedeværelsen av synovitis-deltakeren har fått profylaktisk behandling med hemophilia-profylaxis-resepter i løpet av de 12 månedene før baselinen besøker 2 besøk 2. Besøk 2. Besøk 2.
Deltakeren er i stand til å forstå skjemaet skriftlig informert samtykke (ICF)/samtykke, gir et signert og vitne til skriftlig ICF/samtykke skjema, og samtykker i å oppfylle protokollkravene.
Hvis mannlige, er det ikke nødvendig med prevensjonstiltak for denne studien.
Hvis hunn, ikke er gravid eller amming, og en av følgende forhold gjelder:
Er et kvinner med ikke -barnende potensial (WonCBP) er et kvinner med fertilpensiv (WOCBP) og samtykker i å bruke en meget effektiv prevensjonsmetode, med en sviktfrekvens på mindre enn (<) 1 prosent i løpet av studiebehandlingsperioden (minst til uken 52/ slutten av behandlingen [EOT] besøk).
En WOCBP må ha en negativ serum graviditetstest ved screeningbesøket (besøk 1) eksklusjonskriterier: Deltakere er ekskludert fra studien hvis noen av følgende kriterier gjelder:
Har andre tilknyttede koagulasjonsforstyrrelser på samtykke/samtykke. Er allerede under EFANESOCTOCOG ALFA -behandling. Har en gjeldende diagnose av en faktor VIII (FVIII) hemmer, definert som hemmertiter ≥0,60 bu/ml.
Har ITI i løpet av de siste 2 årene før baselinebesøket (besøk 2). Har blitt registrert i en samtidig klinisk intervensjonell studie eller utsatt for andre undersøkelsesmedisin (er) innen 3 måneder før screening for denne studien.
Er for tiden i en institusjon på grunn av forskriftsmessig eller juridisk orden (det vil si er en fange eller en pasient som er lovlig institusjonalisert).
Er ikke egnet for deltakelse, uansett årsak, som bedømt av etterforskeren, inkludert medisinske eller kliniske tilstander, eller pasienter som potensielt er utsatt for manglende overholdelse av studieprosedyrer.
Er en ansatt eller familiemedlem i etterforskeren eller personell på nettstedet. Er involvert i en spesifikk situasjon under gjennomføringen av studien eller studien som kan øke etiske hensyn.
Har overfølsomhet for efanesoctocog alfa eller dens komponenter eller noen av dets hjelpestoffer som etter etterforskerens mening kontraindikerer deltakelse i studien.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Efanesoctocog alfa
Deltakerne vil motta EFANESOCTOCOG ALFA ved 50 internasjonal enhet per kilo (IU/kg) intravenøs (iv) QW
|
Farmasøytisk form: Lyofilisert pulver i et sterilt hetteglass som krever rekonstituering med sterilt vann for injeksjon (fortynningsmiddel) -rute av administrasjon: intravenøs
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Andel skjøter med forbedring i hemofili tidlig artropatideteksjon med ultralyd (head-amerikansk) synovitis domenescore
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Hode-USA-scoringssystem er en forenklet ultralydskanningsprosedyre for å avbilde albuen, kneet og ankelen (indeksfuger) og et scoringssystem basert på en additiv skala for å definere leddstatus fra sykdomsaktivitet og sykdomsskade-parametere for å evaluere sykdomsprogresjon og overvåke resultatene av behandlingen.
|
Fra baseline til uke 52
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i distribusjonen av felles hode-amerikanske synovittscore
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Hode-USA-scoringssystem er en forenklet ultralydskanningsprosedyre for å avbilde albuen, kneet og ankelen (indeksfuger) og et scoringssystem basert på en additiv skala for å definere leddstatus fra sykdomsaktivitet og sykdomsskade-parametere for å evaluere sykdomsprogresjon og overvåke resultatene av behandlingen.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Antall skjøter med head-amerikansk synovitt-domenescore som har holdt seg uendret eller forverret
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Hode-USA-scoringssystem er en forenklet ultralydskanningsprosedyre for å avbilde albuen, kneet og ankelen (indeksfuger) og et scoringssystem basert på en additiv skala for å definere leddstatus fra sykdomsaktivitet og sykdomsskade-parametere for å evaluere sykdomsprogresjon og overvåke resultatene av behandlingen.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Prosentandel av skjøter med head-amerikansk synovitt-domenescore som har holdt seg uendret eller forverret
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Hode-USA-scoringssystem er en forenklet ultralydskanningsprosedyre for å avbilde albuen, kneet og ankelen (indeksfuger) og et scoringssystem basert på en additiv skala for å definere leddstatus fra sykdomsaktivitet og sykdomsskade-parametere for å evaluere sykdomsprogresjon og overvåke resultatene av behandlingen.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Antall indeksfellestype med head-amerikansk synovitt-domenescore som har blitt bedre, forble uendret eller forverret
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Hode-USA-scoringssystem er en forenklet ultralydskanningsprosedyre for å avbilde albuen, kneet og ankelen (indeksfuger) og et scoringssystem basert på en additiv skala for å definere leddstatus fra sykdomsaktivitet og sykdomsskade-parametere for å evaluere sykdomsprogresjon og overvåke resultatene av behandlingen.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Prosentandel av indeksfellestype med head-amerikansk synovitt-domenescore som har blitt bedre, forble uendret eller forverret
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Hode-USA-scoringssystem er en forenklet ultralydskanningsprosedyre for å avbilde albuen, kneet og ankelen (indeksfuger) og et scoringssystem basert på en additiv skala for å definere leddstatus fra sykdomsaktivitet og sykdomsskade-parametere for å evaluere sykdomsprogresjon og overvåke resultatene av behandlingen.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Antall deltakere med minst 1 ledd med head-amerikansk synovitt-domenescore som har blitt bedre, forble uendret eller forverret
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Hode-USA-scoringssystem er en forenklet ultralydskanningsprosedyre for å avbilde albuen, kneet og ankelen (indeksfuger) og et scoringssystem basert på en additiv skala for å definere leddstatus fra sykdomsaktivitet og sykdomsskade-parametere for å evaluere sykdomsprogresjon og overvåke resultatene av behandlingen.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Prosentandel av deltakerne med minst 1 ledd med head-amerikansk synovitt-domenescore som har blitt bedre, forble uendret eller forverret
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Hode-USA-scoringssystem er en forenklet ultralydskanningsprosedyre for å avbilde albuen, kneet og ankelen (indeksfuger) og et scoringssystem basert på en additiv skala for å definere leddstatus fra sykdomsaktivitet og sykdomsskade-parametere for å evaluere sykdomsprogresjon og overvåke resultatene av behandlingen.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i gjennomsnittlig head-amerikansk synovitt-domenescore på tvers av alle indeksfuger
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Hode-USA-scoringssystem er en forenklet ultralydskanningsprosedyre for å avbilde albuen, kneet og ankelen (indeksfuger) og et scoringssystem basert på en additiv skala for å definere leddstatus fra sykdomsaktivitet og sykdomsskade-parametere for å evaluere sykdomsprogresjon og overvåke resultatene av behandlingen.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endre fra baseline i total/ domene score for head-amerikanen
Tidsramme: Fra baseline til uke 26
|
Hode-USA-scoringssystem er en forenklet ultralydskanningsprosedyre for å avbilde albuen, kneet og ankelen (indeksfuger) og et scoringssystem basert på en additiv skala for å definere leddstatus fra sykdomsaktivitet og sykdomsskade-parametere for å evaluere sykdomsprogresjon og overvåke resultatene av behandlingen.
|
Fra baseline til uke 26
|
|
Endre fra baseline i total/domene score til HJHS
Tidsramme: Fra baseline til uke 26
|
HJHS består av en vurdering av spesifikke funksjoner, eller elementer, av de 6 indeksfuger og en vurdering av globalt gangart.
For hvert av de 6 leddene blir følgende gjenstander scoret: hevelse (0 til 3), hevelse (0 til 1), muskelatrofi (0 til 2), crepitus på bevegelse (0 til 2), bøyetap (0 til 3), forlengelsestap (0 til 3), leddsmerter (0 til 2) og styrke (0 til 4).
Maksimal poengsum for et individuelt indeksledd er 20.
Gangen blir scoret fra 0 til 4.. Maksimal HJHS total score er 124, med en høyere poengsum som indikerer dårligere felles helse.
|
Fra baseline til uke 26
|
|
Endre fra baseline i total/domene score til HJHS
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
HJHS består av en vurdering av spesifikke funksjoner, eller elementer, av de 6 indeksfuger og en vurdering av globalt gangart.
For hvert av de 6 leddene blir følgende gjenstander scoret: hevelse (0 til 3), hevelse (0 til 1), muskelatrofi (0 til 2), crepitus på bevegelse (0 til 2), bøyetap (0 til 3), forlengelsestap (0 til 3), leddsmerter (0 til 2) og styrke (0 til 4).
Maksimal poengsum for et individuelt indeksledd er 20.
Gangen blir scoret fra 0 til 4.. Maksimal HJHS total score er 124, med en høyere poengsum som indikerer dårligere felles helse.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i total/ domenescore for magnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
MR vil bli brukt til å oppdage endringer i synovial hypertrofi i indeksfuger av deltakere.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Endring fra baseline i pasientrapportert utfall (Pro)
Tidsramme: Fra baseline til uke 52
|
Endring fra baseline i Pro vil bli vurdert av EQ-5D 5-nivå (EQ-5D-5L), pasientrapporterte utfall måleinformasjonssystem-kort form (promis-sf) versjon 2.0 smerteintensitet 3A, promis-sf versjon 1.1 smerte interferens 6a, og promis-sf versjon 2.0 fysisk funksjon 6B.
|
Fra baseline til uke 52
|
|
Pasienten rapporterte om behandlingspreferanse og tilfredshet
Tidsramme: I uke 52
|
Pasient rapportert behandlingspreferanse og tilfredshet vil bli vurdert gjennom undersøkelser og exit -intervjuer.
|
I uke 52
|
|
Endring fra baseline i årlig blødningshastighet (ABR) (spontan, traumatisk)
Tidsramme: I uke 52
|
ABR vil bli definert som (antall blødningsepisoder som oppstår i behandlingsperioden)/(varigheten av behandlingsperioden [dager]) × 365.25.
|
I uke 52
|
|
Endring fra baseline i årlig leddblødningshastighet (AJBR) (spontan, traumatisk)
Tidsramme: I uke 52
|
AJBR vil bli definert som (antall leddblødningsepisoder som oppstår i behandlingsperioden)/(varigheten av behandlingsperioden [dager]) × 365.25.
|
I uke 52
|
|
Endring fra baseline i målleddsoppløsning, tilbakefall eller utvikling
Tidsramme: I uke 52
|
Endring fra baseline i målleddsoppløsning, tilbakefall eller utvikling vil bli vurdert.
|
I uke 52
|
|
Forekomsten av bivirkninger (AES), alle AE -er som fører til behandling av behandling, alvorlige bivirkninger (SAES) og bivirkning av spesiell interesse (AESIS)
Tidsramme: Opp til uke 52
|
Sikkerheten og toleransen av efanesoctocog alfa evaluert hos alle deltakere
|
Opp til uke 52
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- LPS18168
- U1111-1311-1701 (Registeridentifikator: ICTRP)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .