Efanesoctocog alfa profilaxia em pacientes com hemofilia A com hipertrofia sinovial (SYNOVIIIUS)
Estudo intervencionista prospectivo da eficácia da profilaxia de efanesoctocog alfa na hipertrofia sinovial em pacientes com hemofilia A
O objetivo do estudo é avaliar a melhoria da hipertrofia sinovial durante os 12 meses de profilaxia alfa efanesoctocog uma vez por semana (QW) em articulações com evidências existentes de hipertrofia sinovial em participantes com hemofilia A.
A duração do estudo para cada participante é de aproximadamente 12 meses.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Número de telefone: option 6 800-633-1610
- E-mail: contact-us@sanofi.com
Locais de estudo
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 1240003
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 1240004
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90007
- Recrutamento
- Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400009
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
- Recrutamento
- Innovative Hematology, Inc.- Site Number : 8400006
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Recrutamento
- University of Iowa- Site Number : 8400004
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43203-1779
- Recrutamento
- Ohio State University Hospital East- Site Number : 8400001
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Hiroshima, Japão, 734-8551
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 3920002
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Saitama, Japão, 330-8777
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 3920001
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Tokyo, Japão, 160-0023
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 3920004
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Kanagawa
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Kawasaki, Kanagawa, Japão, 216-8511
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 3920003
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Kaohsiung City, Taiwan, 80756
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 1580003
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Taichung, Taiwan, 407
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 1580001
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Taipei, Taiwan, 114
- Recrutamento
- Investigational Site Number : 1580002
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão: O participante é diagnosticado com hemofilia A moderada a grave A (definida como menor ou igual a (≤) 5%(%) da atividade de coagulação endógena de FVIII) no momento do consentimento/consentimento.
O participante é mais ou igual a (≥) 12 anos no momento do consentimento/consentimento.
O participante possui hipertrofia sinovial existente, definida como pelo menos 1 junta elegível* pela pontuação da cabeça-EUA (escore de sinovite: 1 ou 2) no momento do consentimento/consentimento.
O participante possui pelo menos 1 articulação elegível* sem procedimentos ortopédicos futuros planejados (exemplo, sinovectomia artroscópica, sinoiores radioisotópica ou química) ou grandes procedimentos ortopédicos nos últimos 3 meses antes da visita de triagem (visita 1).
*Uma articulação elegível é uma articulação com a hipertrofia sinovial existente, conforme definido por uma pontuação de sinovite na cabeça de 1 ou 2, considerando a sinóvia hipertrófica como uma indicação da presença de participante da sinovite recebeu o tratamento profilático com a hemofilia de prescrições de profiláxia nos últimos 12 meses anteriores à visita à base (visita 2).
O participante é capaz de entender o formulário de consentimento informado por escrito (ICF)/Formulário de Consent, fornece um formulário de ICF/Consent assinado e testemunhado e concorda em cumprir os requisitos de protocolo.
Se masculino, não são necessárias medidas contraceptivas para este estudo.
Se feminino, não está grávida ou amamentando, e uma das seguintes condições se aplica:
É uma mulher de potencial indiferente (WONCBP) é uma mulher de potencial de gravidez (WOCBP) e concorda em usar um método contraceptivo altamente eficaz, com uma taxa de falha inferior a (<) 1 % durante o período de tratamento do estudo (pelo menos até a semana 52/ final do tratamento [EOT] visita).
Um WOCBP deve ter um teste de gravidez sérica negativo na visita de triagem (visita 1) Critérios de exclusão: os participantes são excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:
Tem outros distúrbios de coagulação associados no momento do consentimento/consentimento. Já está em tratamento com alfa efanesoctocog. Possui um diagnóstico atual de um inibidor do fator VIII (FVIII), definido como título de inibidor ≥0,60 BU/ml.
Tem ITI nos últimos 2 anos antes da visita de linha de base (visita 2). Foi inscrito em um estudo intervencionista clínico concomitante ou exposto a outros medicamentos investigacionais dentro de 3 meses antes da triagem deste estudo.
Está atualmente em uma instituição por causa de ordem regulatória ou legal (ou seja, é um prisioneiro ou um paciente que é legalmente institucionalizado).
Não é adequado para a participação, qualquer que seja o motivo, conforme julgado pelo investigador, incluindo condições médicas ou clínicas, ou pacientes potencialmente em risco de não conformidade com procedimentos de estudo.
É um funcionário ou membro da família do investigador ou pessoal do site. Está envolvido em uma situação específica durante a implementação do estudo ou no curso do estudo que pode aumentar as considerações de ética.
Tem hipersensibilidade ao efanesoctocog alfa ou seus componentes ou qualquer um de seus excipientes que, na opinião do investigador, contra -indica a participação no estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Efanesoctocog alfa
Os participantes receberão o efanesoctocog alfa em 50 unidade internacional por quilograma (IU/kg) intravenosa (iv) QW
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Forma farmacêutica: pó liofilizado em um frasco estéril que requer reconstituição com água estéril para injeção (diluente) -Route of Administration: intravenosa
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Proporção de articulações com melhora na hemofilia detecção precoce da artropatia com pontuação de domínio de sinovite por ultrassom (Head-US)
Prazo: Da linha de base até a semana 52
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O sistema de pontuação da cabeça-EUA é um procedimento simplificado de varredura de ultrassom para imaginar o cotovelo, o joelho e o tornozelo (juntas de índice) e um sistema de pontuação baseado em uma escala aditiva para definir o status articular da atividade da doença e os parâmetros de danos à doença para avaliar a progressão da doença e monitorar os resultados do tratamento.
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Da linha de base até a semana 52
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base na distribuição do escore de sinovite da cabeça junta
Prazo: Da linha de base até a semana 52
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O sistema de pontuação da cabeça-EUA é um procedimento simplificado de varredura de ultrassom para imaginar o cotovelo, o joelho e o tornozelo (juntas de índice) e um sistema de pontuação baseado em uma escala aditiva para definir o status articular da atividade da doença e os parâmetros de danos à doença para avaliar a progressão da doença e monitorar os resultados do tratamento.
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Da linha de base até a semana 52
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Número de articulações com a pontuação do domínio da sinovite na cabeça que permaneceu inalterada ou piorada
Prazo: Da linha de base até a semana 52
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O sistema de pontuação da cabeça-EUA é um procedimento simplificado de varredura de ultrassom para imaginar o cotovelo, o joelho e o tornozelo (juntas de índice) e um sistema de pontuação baseado em uma escala aditiva para definir o status articular da atividade da doença e os parâmetros de danos à doença para avaliar a progressão da doença e monitorar os resultados do tratamento.
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Da linha de base até a semana 52
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Porcentagem de articulações com a pontuação do domínio da sinovite na cabeça que permaneceu inalterada ou piorada
Prazo: Da linha de base até a semana 52
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O sistema de pontuação da cabeça-EUA é um procedimento simplificado de varredura de ultrassom para imaginar o cotovelo, o joelho e o tornozelo (juntas de índice) e um sistema de pontuação baseado em uma escala aditiva para definir o status articular da atividade da doença e os parâmetros de danos à doença para avaliar a progressão da doença e monitorar os resultados do tratamento.
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Da linha de base até a semana 52
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Número de tipo de articulação do índice com a pontuação do domínio da sinovite na cabeça que melhorou, permaneceu inalterada ou piorada
Prazo: Da linha de base até a semana 52
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O sistema de pontuação da cabeça-EUA é um procedimento simplificado de varredura de ultrassom para imaginar o cotovelo, o joelho e o tornozelo (juntas de índice) e um sistema de pontuação baseado em uma escala aditiva para definir o status articular da atividade da doença e os parâmetros de danos à doença para avaliar a progressão da doença e monitorar os resultados do tratamento.
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Da linha de base até a semana 52
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Porcentagem do tipo de articulação de índice com a pontuação do domínio da sinovite na cabeça que melhorou, permaneceu inalterada ou piorada
Prazo: Da linha de base até a semana 52
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O sistema de pontuação da cabeça-EUA é um procedimento simplificado de varredura de ultrassom para imaginar o cotovelo, o joelho e o tornozelo (juntas de índice) e um sistema de pontuação baseado em uma escala aditiva para definir o status articular da atividade da doença e os parâmetros de danos à doença para avaliar a progressão da doença e monitorar os resultados do tratamento.
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Da linha de base até a semana 52
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Número de participantes com pelo menos 1 junta com a pontuação do domínio da sinovite na cabeça que melhorou, permaneceu inalterada ou piorada
Prazo: Da linha de base até a semana 52
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O sistema de pontuação da cabeça-EUA é um procedimento simplificado de varredura de ultrassom para imaginar o cotovelo, o joelho e o tornozelo (juntas de índice) e um sistema de pontuação baseado em uma escala aditiva para definir o status articular da atividade da doença e os parâmetros de danos à doença para avaliar a progressão da doença e monitorar os resultados do tratamento.
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Da linha de base até a semana 52
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Porcentagem de participantes com pelo menos 1 articulação com a pontuação do domínio da sinovite na cabeça que melhorou, permaneceu inalterada ou piorada
Prazo: Da linha de base até a semana 52
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O sistema de pontuação da cabeça-EUA é um procedimento simplificado de varredura de ultrassom para imaginar o cotovelo, o joelho e o tornozelo (juntas de índice) e um sistema de pontuação baseado em uma escala aditiva para definir o status articular da atividade da doença e os parâmetros de danos à doença para avaliar a progressão da doença e monitorar os resultados do tratamento.
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Da linha de base até a semana 52
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Mudança da linha de base na pontuação média do domínio da sinovite na cabeça -us em todas as juntas de índice
Prazo: Da linha de base até a semana 52
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O sistema de pontuação da cabeça-EUA é um procedimento simplificado de varredura de ultrassom para imaginar o cotovelo, o joelho e o tornozelo (juntas de índice) e um sistema de pontuação baseado em uma escala aditiva para definir o status articular da atividade da doença e os parâmetros de danos à doença para avaliar a progressão da doença e monitorar os resultados do tratamento.
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Da linha de base até a semana 52
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Mudança da linha de base nas pontuações totais/ de domínio do US-Us
Prazo: Da linha de base até a semana 26
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O sistema de pontuação da cabeça-EUA é um procedimento simplificado de varredura de ultrassom para imaginar o cotovelo, o joelho e o tornozelo (juntas de índice) e um sistema de pontuação baseado em uma escala aditiva para definir o status articular da atividade da doença e os parâmetros de danos à doença para avaliar a progressão da doença e monitorar os resultados do tratamento.
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Da linha de base até a semana 26
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Mudança da linha de base nas pontuações totais/de domínio do HJHS
Prazo: Da linha de base até a semana 26
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O HJHS compreende uma avaliação de características ou itens específicos das 6 juntas de índice e uma avaliação da marcha global.
Para cada uma das 6 articulações, os seguintes itens são pontuados: inchaço (0 a 3), duração do inchaço (0 a 1), atrofia muscular (0 a 2), crepitus no movimento (0 a 2), perda de flexão (0 a 3), perda de extensão (0 a 3), dor nas articulações (0 a 2) e força (0 a 4).
A pontuação máxima para uma junta de índice individual é 20.
A marcha é pontuada de 0 a 4. A pontuação total máxima do HJHS é 124, com uma pontuação mais alta indicando uma saúde da articulação pior.
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Da linha de base até a semana 26
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Mudança da linha de base nas pontuações totais/de domínio do HJHS
Prazo: Da linha de base até a semana 52
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O HJHS compreende uma avaliação de características ou itens específicos das 6 juntas de índice e uma avaliação da marcha global.
Para cada uma das 6 articulações, os seguintes itens são pontuados: inchaço (0 a 3), duração do inchaço (0 a 1), atrofia muscular (0 a 2), crepitus no movimento (0 a 2), perda de flexão (0 a 3), perda de extensão (0 a 3), dor nas articulações (0 a 2) e força (0 a 4).
A pontuação máxima para uma junta de índice individual é 20.
A marcha é pontuada de 0 a 4. A pontuação total máxima do HJHS é 124, com uma pontuação mais alta indicando uma saúde da articulação pior.
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Da linha de base até a semana 52
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Mudança da linha de base nas pontuações totais/ de domínio da ressonância magnética (ressonância magnética)
Prazo: Da linha de base até a semana 52
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A ressonância magnética será usada para detectar alterações na hipertrofia sinovial nas juntas de índice dos participantes.
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Da linha de base até a semana 52
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Mudança da linha de base no resultado relatado pelo paciente (PRO)
Prazo: Da linha de base até a semana 52
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A alteração da linha de base no PRO será avaliada pelo EQ-5D 5-LEGE (EQ-5D-5L), Sistema de Informações de Medição relatado pelo paciente-Sistema de Informação de Medição-Formulário curto (PROMIS-SF) Versão 2.0 Intensidade da dor 3A, Promis-SF Versão 1.1 Dor Referência 6A e Promis-SF Versão 2.0 Função física 6b.
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Da linha de base até a semana 52
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Paciente relatou preferência e satisfação do tratamento
Prazo: Na semana 52
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A preferência e satisfação do tratamento relatadas pelo paciente serão avaliadas por meio de pesquisas e entrevistas de saída.
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Na semana 52
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Mudança da linha de base na taxa de sangramento anualizada (ABR) (espontânea, traumática)
Prazo: Na semana 52
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O ABR será definido como (número de episódios de sangramento que ocorrem durante o período de tratamento)/(duração do período de tratamento [dias]) × 365,25.
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Na semana 52
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Mudança da linha de base na taxa de sangramento da articulação anualizada (AJBR) (espontânea, traumática)
Prazo: Na semana 52
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O AJBR será definido como (número de episódios de sangramento articular que ocorrem durante o período de tratamento)/(duração do período de tratamento [dias]) × 365,25.
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Na semana 52
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Mudança da linha de base na resolução da articulação alvo, recorrência ou desenvolvimento
Prazo: Na semana 52
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A mudança da linha de base na resolução, recorrência ou desenvolvimento da articulação alvo será avaliada.
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Na semana 52
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A ocorrência de eventos adversos (EAs), todos os EAs que levam à descontinuação do tratamento, eventos adversos graves (SAEs) e evento adverso de interesse especial (aesia)
Prazo: Até a semana 52
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A segurança e a tolerabilidade do efanesoctocog alfa avaliadas em todos os participantes
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Até a semana 52
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Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea, Herdados
- Distúrbios da Proteína de Coagulação
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Hemofilia A
- BIVV001
Outros números de identificação do estudo
- LPS18168
- U1111-1311-1701 (Identificador de registro: ICTRP)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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