혈우병 A 환자의 efanesoctocog Alfa 예방 (SYNOVIIIUS)
2025년 11월 17일 업데이트: Sanofi
혈우병 환자의 활막 비대에 대한 Efanesoctocog Alfa 예방의 효과에 대한 전향 적 개입 연구
이 연구의 목적은 혈우병 A와의 참가자에서 활액 비대의 기존 증거와 함께 일주일에 한 번에 Efanesoctocog Alfa 예방의 12 개월 동안 활액 비대의 개선을 평가하는 것입니다.
각 참가자의 연구 기간은 약 12 개월입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
35
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- 전화번호: option 6 800-633-1610
- 이메일: Contact-US@sanofi.com
연구 장소
-
-
-
Kaohsiung City, 대만, 80756
- 모병
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taichung, 대만, 407
- 모병
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, 대만, 114
- 모병
- Investigational Site Number : 1580002
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, 미국, 90007
- 모병
- Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400009
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- 모병
- Innovative Hematology, Inc.- Site Number : 8400006
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- 모병
- University of Iowa- Site Number : 8400004
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, 미국, 43203-1779
- 모병
- Ohio State University Hospital East- Site Number : 8400001
-
-
-
-
-
Hiroshima, 일본, 734-8551
- 모병
- Investigational Site Number : 3920002
-
Saitama, 일본, 330-8777
- 모병
- Investigational Site Number : 3920001
-
Tokyo, 일본, 160-0023
- 모병
- Investigational Site Number : 3920004
-
-
Kanagawa
-
Kawasaki, Kanagawa, 일본, 216-8511
- 모병
- Investigational Site Number : 3920003
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- 모병
- Investigational Site Number : 1240003
-
Hamilton, Ontario, 캐나다, L8N 3Z5
- 모병
- Investigational Site Number : 1240004
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 : 참가자는 동의/계약 시점에 중등도 내지 중증 혈우병 A (내인성 FVIII 응고 활성의 (≤) 5%(%)의 (%)로 정의 된 중등도 내지 중증 혈우병 A로 진단됩니다.
참가자는 동의/동의 시점에 12 세 이상 또는 동일합니다.
참가자는 동의/동의 시점에 Head-US 점수 (활막염 점수 : 1 또는 2)에 의해 최소 1 개의 적격* 관절로 정의 된 기존 활막 비대를 가지고 있습니다.
참가자는 미래의 주요 정형 외과 절차 (예 : 관절 경문 절제술, 방사성 또는 화학적 활막) 또는 스크리닝 방문 전에 지난 3 개월 동안 주요 정형 외과 절차없이 최소 1 명의 적격* 관절을 가지고 있습니다 (1 방문).
*적격 관절은 1 또는 2의 헤드 US 활막염 점수에 의해 정의 된 기존의 활막 비대가있는 관절입니다. 활막염 참가자의 존재를 나타내는 비대성 활막은 지난 12 개월 동안 기본 방문 이전에 혈우병 예방 처방을받은 것으로 간주합니다 (방문 2).
참가자는 서면 정보 동의 양식 (ICF)/Assent 양식을 이해하고 서명 및 목격 된 ICF/Assent 양식을 제공하며 프로토콜 요구 사항을 준수하는 데 동의합니다.
남성 인 경우이 연구에는 피임법이 필요하지 않습니다.
여성이 임신하거나 모유 수유하지 않으면 다음 조건 중 하나가 적용됩니다.
비 키드 베어링 잠재력 (WONCBP)은 가임 잠재력 (WOCBP)의 여성이며, 연구 치료 기간 동안 (<) 1 % 미만 (적어도 치료 52/ 종료일까지는 [EOT] 방문)가있는 매우 효과적인 피임법을 사용하는 데 동의합니다.
WOCBP는 선별 방문시 음성 혈청 임신 검사를 받아야합니다 (방문 1) 제외 기준 : 참가자는 다음 기준이 적용되면 연구에서 제외됩니다.
동의/동의 시점에 다른 관련 응고 장애가 있습니다. 이미 efanesoctocog alfa 치료 중입니다. 억제제 역가 ≥0.60 BU/mL로 정의 된 인자 VIII (FVIII) 억제제의 현재 진단을 갖는다.
기준선 방문 전 지난 2 년 이내에 ITI가 있습니다 (방문 2). 동시 임상 중재 연구에 등록 되거나이 연구에 대한 선별 검사 전 3 개월 이내에 다른 조사 약물에 노출되었습니다.
규제 또는 법적 명령으로 인해 현재 기관에 있습니다 (즉, 법적으로 제도화 된 죄수 또는 환자입니다).
의료 또는 임상 조건을 포함하여 조사자가 판단한 이유 또는 연구 절차에 대한 부적합의 위험에 처한 환자는 참여에 적합하지 않습니다.
수사관 또는 현장 직원의 직원 또는 가족입니다. 연구 구현 중 또는 윤리 고려 사항을 제기 할 수있는 연구 과정에서 특정 상황에 관여합니다.
efanesoctocog alfa 또는 그 구성 요소 또는 조사자의 견해로는 연구 참여에 금기가 발생하는 부형제에 대한 과민증이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Efanesoctocog alfa
참가자는 킬로그램 당 50 개의 국제 단위 (IU/kg) 정맥 내 (iv) QW에서 efanesoctocog alfa를 받게됩니다.
|
제약 형태 : 주사를위한 멸균 수로 재구성이 필요한 멸균 바이알의 동결 건조 된 분말 (ILUTE)-투여 : 정맥 내
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
초음파 (Head-US) 활막염 도메인 점수를 이용한 혈우병 초기 관절 병증 검출의 개선과 함께 관절의 비율
기간: 기준선에서 52 주까지
|
Head-US 스코어링 시스템은 팔꿈치, 무릎 및 발목 (인덱스 조인트)을 이미지화하기위한 단순화 된 초음파 스캐닝 절차이며, 질병 활동 및 질병 손상 파라미터로부터 관절 상태를 정의하고 질병 진행을 평가하고 치료 결과를 모니터링하기 위해 첨가제 규모를 기반으로 한 스코어링 시스템입니다.
|
기준선에서 52 주까지
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
관절 헤드 우스 활막염 점수 분포에서 기준선에서 변화
기간: 기준선에서 52 주까지
|
Head-US 스코어링 시스템은 팔꿈치, 무릎 및 발목 (인덱스 조인트)을 이미지화하기위한 단순화 된 초음파 스캐닝 절차이며, 질병 활동 및 질병 손상 파라미터로부터 관절 상태를 정의하고 질병 진행을 평가하고 치료 결과를 모니터링하기 위해 첨가제 규모를 기반으로 한 스코어링 시스템입니다.
|
기준선에서 52 주까지
|
|
변하지 않거나 악화 된 상태로 유지 된 헤드 우스 활막염 도메인 점수를 가진 관절의 수
기간: 기준선에서 52 주까지
|
Head-US 스코어링 시스템은 팔꿈치, 무릎 및 발목 (인덱스 조인트)을 이미지화하기위한 단순화 된 초음파 스캐닝 절차이며, 질병 활동 및 질병 손상 파라미터로부터 관절 상태를 정의하고 질병 진행을 평가하고 치료 결과를 모니터링하기 위해 첨가제 규모를 기반으로 한 스코어링 시스템입니다.
|
기준선에서 52 주까지
|
|
변하지 않거나 악화 된 상태로 유지 된 헤드 우스 활막염 도메인 점수를 가진 관절의 백분율
기간: 기준선에서 52 주까지
|
Head-US 스코어링 시스템은 팔꿈치, 무릎 및 발목 (인덱스 조인트)을 이미지화하기위한 단순화 된 초음파 스캐닝 절차이며, 질병 활동 및 질병 손상 파라미터로부터 관절 상태를 정의하고 질병 진행을 평가하고 치료 결과를 모니터링하기 위해 첨가제 규모를 기반으로 한 스코어링 시스템입니다.
|
기준선에서 52 주까지
|
|
개선, 변경되지 않거나 악화 된 Head-US 활막염 도메인 점수를 가진 인덱스 관절 유형의 수
기간: 기준선에서 52 주까지
|
Head-US 스코어링 시스템은 팔꿈치, 무릎 및 발목 (인덱스 조인트)을 이미지화하기위한 단순화 된 초음파 스캐닝 절차이며, 질병 활동 및 질병 손상 파라미터로부터 관절 상태를 정의하고 질병 진행을 평가하고 치료 결과를 모니터링하기 위해 첨가제 규모를 기반으로 한 스코어링 시스템입니다.
|
기준선에서 52 주까지
|
|
개선, 변경되지 않거나 악화 된 상태로 유지 된 헤드 우스 활막염 영역 점수로 인덱스 관절 유형의 백분율
기간: 기준선에서 52 주까지
|
Head-US 스코어링 시스템은 팔꿈치, 무릎 및 발목 (인덱스 조인트)을 이미지화하기위한 단순화 된 초음파 스캐닝 절차이며, 질병 활동 및 질병 손상 파라미터로부터 관절 상태를 정의하고 질병 진행을 평가하고 치료 결과를 모니터링하기 위해 첨가제 규모를 기반으로 한 스코어링 시스템입니다.
|
기준선에서 52 주까지
|
|
개선, 변경되지 않거나 악화 된 상태로 유지 된 헤드 우스 활막염 영역 점수를 가진 최소 1 회 관절을 가진 참가자 수
기간: 기준선에서 52 주까지
|
Head-US 스코어링 시스템은 팔꿈치, 무릎 및 발목 (인덱스 조인트)을 이미지화하기위한 단순화 된 초음파 스캐닝 절차이며, 질병 활동 및 질병 손상 파라미터로부터 관절 상태를 정의하고 질병 진행을 평가하고 치료 결과를 모니터링하기 위해 첨가제 규모를 기반으로 한 스코어링 시스템입니다.
|
기준선에서 52 주까지
|
|
개선, 변경되지 않은 상태로 유지 된 헤드 우스 활막염 영역 점수를 가진 최소 1 개의 관절을 가진 참가자의 비율
기간: 기준선에서 52 주까지
|
Head-US 스코어링 시스템은 팔꿈치, 무릎 및 발목 (인덱스 조인트)을 이미지화하기위한 단순화 된 초음파 스캐닝 절차이며, 질병 활동 및 질병 손상 파라미터로부터 관절 상태를 정의하고 질병 진행을 평가하고 치료 결과를 모니터링하기 위해 첨가제 규모를 기반으로 한 스코어링 시스템입니다.
|
기준선에서 52 주까지
|
|
모든 지수 조인트에서 평균 헤드 우스 활막염 도메인 점수의 기준선에서 변화
기간: 기준선에서 52 주까지
|
Head-US 스코어링 시스템은 팔꿈치, 무릎 및 발목 (인덱스 조인트)을 이미지화하기위한 단순화 된 초음파 스캐닝 절차이며, 질병 활동 및 질병 손상 파라미터로부터 관절 상태를 정의하고 질병 진행을 평가하고 치료 결과를 모니터링하기 위해 첨가제 규모를 기반으로 한 스코어링 시스템입니다.
|
기준선에서 52 주까지
|
|
Head-US의 총/ 도메인 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 26 주까지
|
Head-US 스코어링 시스템은 팔꿈치, 무릎 및 발목 (인덱스 조인트)을 이미지화하기위한 단순화 된 초음파 스캐닝 절차이며, 질병 활동 및 질병 손상 파라미터로부터 관절 상태를 정의하고 질병 진행을 평가하고 치료 결과를 모니터링하기 위해 첨가제 규모를 기반으로 한 스코어링 시스템입니다.
|
기준선에서 26 주까지
|
|
HJHS의 총/도메인 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 26 주까지
|
HJHS는 6 개의 인덱스 조인트의 특정 특징 또는 항목 평가 및 글로벌 보행 평가로 구성됩니다.
6 개의 관절 각각에 대해 다음과 같은 품목이 점수가 매겨집니다. 붓기 (0 ~ 3), 붓기 기간 (0 ~ 1), 근육 위축 (0-2), 운동 (0-2), 굴곡 손실 (0 ~ 3), 연장 손실 (0 ~ 3), 관절 통증 (0 ~ 2) 및 강도 (0 ~ 4).
개별 지수 조인트의 최대 점수는 20입니다.
보행은 0에서 4로 점수가 매겨졌습니다. 최대 HJHS 총 점수는 124 점으로 점수가 높을수록 점수가 높아집니다.
|
기준선에서 26 주까지
|
|
HJHS의 총/도메인 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 52 주까지
|
HJHS는 6 개의 인덱스 조인트의 특정 특징 또는 항목 평가 및 글로벌 보행 평가로 구성됩니다.
6 개의 관절 각각에 대해 다음과 같은 품목이 점수가 매겨집니다. 붓기 (0 ~ 3), 붓기 기간 (0 ~ 1), 근육 위축 (0-2), 운동 (0-2), 굴곡 손실 (0 ~ 3), 연장 손실 (0 ~ 3), 관절 통증 (0 ~ 2) 및 강도 (0 ~ 4).
개별 지수 조인트의 최대 점수는 20입니다.
보행은 0에서 4로 점수가 매겨졌습니다. 최대 HJHS 총 점수는 124 점으로 점수가 높을수록 점수가 높아집니다.
|
기준선에서 52 주까지
|
|
자기 공명 영상의 총/ 도메인 점수의 기준선에서 변경 (MRI)
기간: 기준선에서 52 주까지
|
MRI는 참가자의 색인 조인트에서 활액 비대의 변화를 감지하는 데 사용됩니다.
|
기준선에서 52 주까지
|
|
환자보고 결과에서 기준선에서 변경 (PRO)
기간: 기준선에서 52 주까지
|
PRO의 기준선에서의 변경은 EQ-5D 5- 레벨 (EQ-5D-5L), 환자보고 결과 측정 정보 시스템-짧은 형태 (PROMIS-SF) 버전 2.0 통증 강도 3A, PROMIS-SF 버전 1.1 PROMIS-SF 버전 2.0 물리적 기능 6B에 의해 평가 될 것입니다.
|
기준선에서 52 주까지
|
|
환자는 치료 선호도 및 만족도를보고했습니다
기간: 52 주에
|
환자보고 된 치료 선호도 및 만족도는 설문 조사 및 출구 인터뷰를 통해 평가 될 것입니다.
|
52 주에
|
|
연간 출혈 속도 (ABR)의 기준선에서 변화 (자발적, 외상성)
기간: 52 주에
|
ABR은 (치료 기간 동안 발생하는 출혈 에피소드 수)/(치료 기간 [일]) × 365.25로 정의됩니다.
|
52 주에
|
|
연간 공동 출혈 속도 (AJBR)의 기준선에서 변화 (자발적, 외상성)
기간: 52 주에
|
AJBR은 (치료 기간 동안 발생하는 공동 출혈 에피소드의 수)/(치료 기간 [일]) × 365.25로 정의됩니다.
|
52 주에
|
|
대상 관절 해상도, 재발 또는 개발의 기준선에서 변경
기간: 52 주에
|
대상 관절 해상도, 재발 또는 개발의 기준선에서 변화가 평가됩니다.
|
52 주에
|
|
부작용 (AES)의 발생, 치료 중단으로 이어지는 모든 AES, 심각한 부작용 (SAE) 및 특별한 관심의 부작용 (AESIS)
기간: 최대 52 주
|
모든 참가자에서 평가 된 efanesoctocog alfa의 안전성과 내약성
|
최대 52 주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 9월 23일
기본 완료 (추정된)
2027년 10월 25일
연구 완료 (추정된)
2027년 10월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 4월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 4월 16일
처음 게시됨 (실제)
2025년 4월 24일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 11월 18일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 11월 17일
마지막으로 확인됨
2025년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- LPS18168
- U1111-1311-1701 (레지스트리 식별자: ICTRP)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정 사항이 포함 된 연구 프로토콜, 빈 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함한 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
환자 수준 데이터는 익명화되며 시험 참가자의 프라이버시를 보호하기 위해 학습 문서가 수정됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 찾을 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .