Efanesoctocog alfa预防性血友病患者与滑膜肥大的患者 (SYNOVIIIUS)
2025年11月17日 更新者：Sanofi
前瞻性介入研究对血友病患者滑膜肥大的efanesoctocog alfa预防性的有效性
该研究的目的是评估在efanesoctocog alfa预防的12个月内，每周一次（QW）的分子肥大的改善。
每个参与者的研究持续时间约为12个月。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
35
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- 电话号码：option 6 800-633-1610
- 邮箱：contact-us@sanofi.com
学习地点
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Ontario
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Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
- 招聘中
- Investigational Site Number : 1240003
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Hamilton、Ontario、加拿大、L8N 3Z5
- 招聘中
- Investigational Site Number : 1240004
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Kaohsiung City、台湾、80756
- 招聘中
- Investigational Site Number : 1580003
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Taichung、台湾、407
- 招聘中
- Investigational Site Number : 1580001
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Taipei、台湾、114
- 招聘中
- Investigational Site Number : 1580002
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Hiroshima、日本、734-8551
- 招聘中
- Investigational Site Number : 3920002
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Saitama、日本、330-8777
- 招聘中
- Investigational Site Number : 3920001
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Tokyo、日本、160-0023
- 招聘中
- Investigational Site Number : 3920004
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Kanagawa
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Kawasaki、Kanagawa、日本、216-8511
- 招聘中
- Investigational Site Number : 3920003
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California
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Los Angeles、California、美国、90007
- 招聘中
- Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400009
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46260
- 招聘中
- Innovative Hematology, Inc.- Site Number : 8400006
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- 招聘中
- University of Iowa- Site Number : 8400004
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Ohio
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Columbus、Ohio、美国、43203-1779
- 招聘中
- Ohio State University Hospital East- Site Number : 8400001
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：在同意/同意时，参与者被诊断为中度至重度血友病A（定义小于或等于内源性FVIII凝结活性）的（≤）5％（％）。
同意/同意时，参与者的年龄超过或等于（≥）12岁。
参与者具有现有的滑膜肥大，在同意/同意时，通过头部US得分（滑膜炎评分：1或2）定义为1个合格*关节。
参与者至少有1个合格的*关节，没有计划的未来主要骨科手术（例如，关节镜滑膜切除术，放射性分析或化学节解测）或在筛查访问之前的3个月中的主要骨科手术（访问1）（访问1）。
*符合条件的关节是与现有的滑膜肥大的关节，这是由头部 - us滑膜炎评分为1或2的定义，考虑到肥大型滑膜菌的参与者的存在表明，在基线访问之前的过去12个月中，参与者接受了预防性治疗，预防性治疗预防性治疗（访问2）。
参与者能够理解书面知情同意书（ICF）/同意表格，提供签名和见证的书面ICF/同意表格，并同意遵守协议要求。
如果男性，本研究不需要避孕措施。
如果女性未怀孕或母乳喂养，则适用以下条件之一：
是具有育儿潜力的女性（WONCBP）是有生育潜力的女性（WOCBP），并且同意使用一种高效的避孕方法，其失败率低于（<）在研究期间（至少直到第52周/治疗终止[EOT]访问[EOT]访问）。
WOCBP在筛查访问时必须进行负血清妊娠测试（访问1）排除标准：如果适用以下任何标准，则将参与者排除在研究之外：
在同意/同意时有其他相关的凝血障碍。 已经处于efanesoctocog alfa治疗中。 当前对VIII因子（FVIII）抑制剂的诊断定义为抑制剂滴度≥0.60BU/mL。
在基线访问之前的最后2年内，ITI（访问2）。 在筛查本研究之前的3个月内，已经参与了一项并发的临床介入研究或接触其他研究药物。
目前由于监管或法律秩序而在机构中（即是囚犯或法律制度化的患者）。
不适合参与，无论是由研究人员所判断的，包括医疗或临床状况，或可能有可能不遵守研究程序的患者。
是调查员或现场人员的雇员或家庭成员。 在研究实施期间或研究过程中参与了特定情况，这些情况可能会引起道德考虑。
对efanesoctocog alfa或其成分或其任何赋形剂具有过敏性，这些赋形剂认为，研究人员认为这是禁忌参与研究的。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Efanesoctocog alfa
参与者将以每公斤50（IU/kg）静脉（IV）QW的50国际单位获得efanesoctocog alfa
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药物形式：无菌小瓶中的冻干粉
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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与超声（Head-us）滑膜炎域评分相关的血友病早期关节的关节比例
大体时间：从基线到第52周
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头US评分系统是一种简化的超声扫描程序，可对肘部，膝盖和脚踝（指数关节）进行成像，并且是基于添加剂量表的评分系统，以定义疾病活动和疾病损害参数的关节状态，以评估疾病进展并监测治疗结果。
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从基线到第52周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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关节头部滑膜炎分布的基线变化
大体时间：从基线到第52周
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头US评分系统是一种简化的超声扫描程序，可对肘部，膝盖和脚踝（指数关节）进行成像，并且是基于添加剂量表的评分系统，以定义疾病活动和疾病损害参数的关节状态，以评估疾病进展并监测治疗结果。
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从基线到第52周
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头部US滑膜炎域评分的关节数量保持不变或恶化
大体时间：从基线到第52周
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头US评分系统是一种简化的超声扫描程序，可对肘部，膝盖和脚踝（指数关节）进行成像，并且是基于添加剂量表的评分系统，以定义疾病活动和疾病损害参数的关节状态，以评估疾病进展并监测治疗结果。
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从基线到第52周
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与头部US滑膜炎域评分保持不变或恶化的关节百分比
大体时间：从基线到第52周
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头US评分系统是一种简化的超声扫描程序，可对肘部，膝盖和脚踝（指数关节）进行成像，并且是基于添加剂量表的评分系统，以定义疾病活动和疾病损害参数的关节状态，以评估疾病进展并监测治疗结果。
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从基线到第52周
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索引关节类型的数量具有改进，保持不变或恶化的头部US滑膜炎域评分
大体时间：从基线到第52周
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头US评分系统是一种简化的超声扫描程序，可对肘部，膝盖和脚踝（指数关节）进行成像，并且是基于添加剂量表的评分系统，以定义疾病活动和疾病损害参数的关节状态，以评估疾病进展并监测治疗结果。
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从基线到第52周
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索引关节类型的百分比与已改进，保持不变或恶化的头部US滑膜炎域评分百分比
大体时间：从基线到第52周
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头US评分系统是一种简化的超声扫描程序，可对肘部，膝盖和脚踝（指数关节）进行成像，并且是基于添加剂量表的评分系统，以定义疾病活动和疾病损害参数的关节状态，以评估疾病进展并监测治疗结果。
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从基线到第52周
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至少有1个关节的参与者的数量，其head-us滑膜炎域评分有所改善，保持不变或恶化
大体时间：从基线到第52周
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头US评分系统是一种简化的超声扫描程序，可对肘部，膝盖和脚踝（指数关节）进行成像，并且是基于添加剂量表的评分系统，以定义疾病活动和疾病损害参数的关节状态，以评估疾病进展并监测治疗结果。
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从基线到第52周
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具有至少1个关节的参与者的百分比与Head-US滑膜炎域评分有所改善，保持不变或恶化
大体时间：从基线到第52周
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头US评分系统是一种简化的超声扫描程序，可对肘部，膝盖和脚踝（指数关节）进行成像，并且是基于添加剂量表的评分系统，以定义疾病活动和疾病损害参数的关节状态，以评估疾病进展并监测治疗结果。
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从基线到第52周
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在所有指数关节中，平均Head-us滑膜炎域的平均基线变化
大体时间：从基线到第52周
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头US评分系统是一种简化的超声扫描程序，可对肘部，膝盖和脚踝（指数关节）进行成像，并且是基于添加剂量表的评分系统，以定义疾病活动和疾病损害参数的关节状态，以评估疾病进展并监测治疗结果。
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从基线到第52周
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头部的总/域分数的基线变化
大体时间：从基线到第26周
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头US评分系统是一种简化的超声扫描程序，可对肘部，膝盖和脚踝（指数关节）进行成像，并且是基于添加剂量表的评分系统，以定义疾病活动和疾病损害参数的关节状态，以评估疾病进展并监测治疗结果。
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从基线到第26周
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HJHS的总/域分数的基线变化
大体时间：从基线到第26周
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HJHS包括对6个指数关节的特定特征或项目的评估以及对全球步态的评估。
对于6个关节中的每个关节中的每一个，都会对以下项目进行评分：肿胀（0至3），肿胀持续时间（0至1），肌肉萎缩（0至2），运动裂（0至2）（0至2），屈曲损失（0至3），延伸损失（0到3），关节痛（0至2）和强度（0至4）。
单个索引关节的最大分数为20。
步态从0到4。最高HJHS总分为124，得分较高，表明关节健康状况较差。
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从基线到第26周
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HJHS的总/域分数的基线变化
大体时间：从基线到第52周
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HJHS包括对6个指数关节的特定特征或项目的评估以及对全球步态的评估。
对于6个关节中的每个关节中的每一个，都会对以下项目进行评分：肿胀（0至3），肿胀持续时间（0至1），肌肉萎缩（0至2），运动裂（0至2）（0至2），屈曲损失（0至3），延伸损失（0到3），关节痛（0至2）和强度（0至4）。
单个索引关节的最大分数为20。
步态从0到4。最高HJHS总分为124，得分较高，表明关节健康状况较差。
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从基线到第52周
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磁共振成像的总/域评分（MRI）的基线变化
大体时间：从基线到第52周
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MRI将用于检测参与者指数关节中滑膜肥大的变化。
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从基线到第52周
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从患者报告的结果中的基线变化（PRO）
大体时间：从基线到第52周
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PRO中的基线的变化将通过EQ-5D 5级（EQ-5D-5L），患者报告的结果测量信息系统 - 短形式（Promis-SF）2.0版2.0疼痛强度3A，Promis-SF版本1.1疼痛1.1疼痛干扰6A和Promis-SF版本2.0物理功能6B。
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从基线到第52周
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患者报告的治疗偏好和满意
大体时间：在第52周
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患者报告的治疗偏好和满意度将通过调查和退出访谈评估。
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在第52周
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在年化出血率（ABR）的基线（自发，创伤）中的变化
大体时间：在第52周
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ABR将定义为（治疗期间发生的出血发作数）/（治疗期间的持续时间[天]）×365.25。
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在第52周
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年度关节出血率（AJBR）（自发，创伤）的基线变化
大体时间：在第52周
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AJBR将定义为（治疗期间发生的关节出血发作的数量）/（治疗期间的持续时间[天]）×365.25。
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在第52周
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目标联合分辨率，复发或发展的基线变化
大体时间：在第52周
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将评估目标关节分辨率，复发或发展的基线变化。
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在第52周
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不良事件（AES）的发生，所有导致治疗中断，严重的不良事件（SAE）和特殊兴趣的不利事件（AESIS）的发生（AES）
大体时间：直到第52周
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所有参与者评估的efanesoctocog alfa的安全性和耐受性
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直到第52周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年9月23日
初级完成 (估计的)
2027年10月25日
研究完成 (估计的)
2027年10月25日
研究注册日期
首次提交
2025年4月16日
首先提交符合 QC 标准的
2025年4月16日
首次发布 (实际的)
2025年4月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年11月18日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年11月17日
最后验证
2025年11月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- LPS18168
- U1111-1311-1701 (注册表标识符：ICTRP)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
合格的研究人员可以要求访问患者级别的数据和相关研究文件，包括临床研究报告，任何修正案，空白案例报告表，统计分析计划和数据集规范。
患者级别的数据将被匿名化，研究文件将被编辑以保护试验参与者的隐私。
有关SANOFI数据共享标准，合格研究和请求访问过程的更多详细信息，请访问：https：//vivli.org
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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