Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Efanesoctocog alfa profylaxe u pacientů s hemofilií A se synoviální hypertrofií (SYNOVIIIUS)

17. listopadu 2025 aktualizováno: Sanofi

Prospektivní intervenční studium účinnosti profylaxe efanesoctocog alfa na synoviální hypertrofii u pacientů s hemofilií A

Cílem studie je posoudit zlepšení synoviální hypertrofie během 12 měsíců efanesoctocog alfa profylaxe jednou týdně (QW) v kloubech s existujícím důkazem synoviální hypertrofie u účastníků s hemofilií A.

Doba trvání studie pro každého účastníka je přibližně 12 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

35

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefonní číslo: option 6 800-633-1610
  • E-mail: contact-us@sanofi.com

Studijní místa

  • Japonsko
      • Hiroshima, Japonsko, 734-8551
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 3920002
      • Saitama, Japonsko, 330-8777
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 3920001
      • Tokyo, Japonsko, 160-0023
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 3920004
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Japonsko, 216-8511
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 3920003
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1240003
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1240004
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90007
        • Nábor
        • Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400009
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Nábor
        • Innovative Hematology, Inc.- Site Number : 8400006
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Nábor
        • University of Iowa- Site Number : 8400004
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43203-1779
        • Nábor
        • Ohio State University Hospital East- Site Number : 8400001
  • Tchaj-wan
      • Kaohsiung City, Tchaj-wan, 80756
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taichung, Tchaj-wan, 407
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1580001
      • Taipei, Tchaj-wan, 114
        • Nábor
        • Investigational Site Number : 1580002

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení: Účastníkovi je diagnostikována mírná až těžká hemofilie A (definována jako menší nebo rovná (≤) 5%(%) endogenní srážení FVIII) v době souhlasu/souhlasu.

Účastník je více než nebo roven (≥) 12 let v době souhlasu/souhlasu.

Účastník má existující synoviální hypertrofii, definovanou jako nejméně 1 způsobilý* kloub skóre Head-US (skóre synovitidy: 1 nebo 2) v době souhlasu/souhlasu.

Účastník má alespoň 1 způsobilý* kloub bez plánovaných budoucích hlavních ortopedických postupů (příklad, artroskopická synovectomie, radioizotopická nebo chemická synoviorthesis) nebo hlavní ortopedické postupy v posledních 3 měsících před screeningovou návštěvou (návštěva 1).

*Způsobilý kloub je kloub s existující synoviální hypertrofií, jak je definován skóre synovitidy hlavy 1 nebo 2, s ohledem na hypertrofický synovium jako indikaci přítomnosti synovitidy, které účastník účastník obdržel v posledních 12 měsících před podkladovou návštěvou (návštěva 2).

Účastník je schopen porozumět formuláři písemného informovaného souhlasu (ICF)/ASSENT, poskytuje podepsanou a svědkovou písemnou formu ICF/Assent a souhlasí s tím, že splňuje požadavky protokolu.

Pokud pro tuto studii nejsou vyžadována žádná antikoncepční opatření.

Pokud žena není těhotná nebo kojení a použije se jedna z následujících podmínek:

Je ženy nechodovědelního potenciálu (WONCBP) jsou ženy s plodným potenciálem (WOCBP) a souhlasí s používáním vysoce účinné antikoncepční metody, s mírou selhání menší než 1 procenta během období studie (alespoň do týdne 52/ konec léčby [EOT] návštěva).

WOCBP musí mít negativní test těhotenství v séru při screeningové návštěvě (návštěva 1) Kritéria pro vyloučení: Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud se použije některá z následujících kritérií:

Má další přidružené poruchy srážení v době souhlasu/souhlasu. Je již pod léčbou alfa efanesoctocog. Má současnou diagnózu inhibitoru faktoru VIII (FVIII), definovaného jako titr inhibitoru ≥0,60 bu/ml.

Má ITI během posledních 2 let před návštěvou základní linie (návštěva 2). Byl zapsán do souběžné klinické intervenční studie nebo byl vystaven jinému vyšetřovacímu lékům do 3 měsíců před screeningem této studie.

Je v současné době v instituci kvůli regulačnímu nebo právnímu řádu (tj. Je vězněm nebo pacientem, který je legálně institucionalizován).

Není vhodný pro účast, jakýkoli důvod, jak je posuzován vyšetřovatelem, včetně lékařských nebo klinických stavů, nebo pacienti, kteří byli potenciálně ohroženi neshodováním na studijní postupy.

Je zaměstnancem nebo rodinným příslušníkem vyšetřovatele nebo personálu na místě. Se podílí na konkrétní situaci během provádění studie nebo v průběhu studie, která může vyvolávat etické úvahy.

Má přecitlivělost na efanesoctocog alfa nebo jeho složky nebo některý z jeho pomocných látek, který podle názoru vyšetřovatele kontraindikuje účast ve studii.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Efanesoctocog alfa
Účastníci obdrží efanesoctocog alfa na 50 mezinárodní jednotce za kilogram (IU/kg) intravenózní (iv) QW
Lék: Efanesoctocog alfa
Farmaceutická forma: Lyofilizovaný prášek ve sterilní lahvičce, která vyžaduje rekonstituci se sterilní vodou pro injekci (ředidlo)-Route podávání: Intravenózní
Ostatní jména:
  • BIVV001
  • Altviiiio®

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl kloubů se zlepšením v rané artropatii hemofilie s skóre domény synovitidy ultrazvuku (hlava-USA)
Časové okno: Od základní linie až do 52. týdne
Systém bodování hlav-US je zjednodušený postup skenování ultrazvuku pro zobrazení lokte, kolen a kotníku (indexové klouby) a bodovacího systému založeným na aditivním měřítku pro definování stavu kloubu z aktivity onemocnění a parametrů poškození onemocnění pro vyhodnocení progrese onemocnění a sledování výsledků léčby.
Od základní linie až do 52. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změňte se z výchozí hodnoty v distribuci skóre synovitidy kloubu
Časové okno: Od základní linie až do 52. týdne
Systém bodování hlav-US je zjednodušený postup skenování ultrazvuku pro zobrazení lokte, kolen a kotníku (indexové klouby) a bodovacího systému založeným na aditivním měřítku pro definování stavu kloubu z aktivity onemocnění a parametrů poškození onemocnění pro vyhodnocení progrese onemocnění a sledování výsledků léčby.
Od základní linie až do 52. týdne
Počet kloubů se skóre domény synovitidy Head-USA, které zůstalo nezměněno nebo zhoršeno
Časové okno: Od základní linie až do 52. týdne
Systém bodování hlav-US je zjednodušený postup skenování ultrazvuku pro zobrazení lokte, kolen a kotníku (indexové klouby) a bodovacího systému založeným na aditivním měřítku pro definování stavu kloubu z aktivity onemocnění a parametrů poškození onemocnění pro vyhodnocení progrese onemocnění a sledování výsledků léčby.
Od základní linie až do 52. týdne
Procento kloubů se skóre domény synovitidy hlavy USA, které zůstalo nezměněno nebo zhoršeno
Časové okno: Od základní linie až do 52. týdne
Systém bodování hlav-US je zjednodušený postup skenování ultrazvuku pro zobrazení lokte, kolen a kotníku (indexové klouby) a bodovacího systému založeným na aditivním měřítku pro definování stavu kloubu z aktivity onemocnění a parametrů poškození onemocnění pro vyhodnocení progrese onemocnění a sledování výsledků léčby.
Od základní linie až do 52. týdne
Počet typu indexového kloubu se skóre domény synovitidy hlavy USA, které se zlepšilo, zůstalo nezměněno nebo zhoršeno
Časové okno: Od základní linie až do 52. týdne
Systém bodování hlav-US je zjednodušený postup skenování ultrazvuku pro zobrazení lokte, kolen a kotníku (indexové klouby) a bodovacího systému založeným na aditivním měřítku pro definování stavu kloubu z aktivity onemocnění a parametrů poškození onemocnění pro vyhodnocení progrese onemocnění a sledování výsledků léčby.
Od základní linie až do 52. týdne
Procento typu indexového kloubu se skóre domény synovitidy Head-US, které se zlepšilo, zůstalo nezměněno nebo zhoršeno
Časové okno: Od základní linie až do 52. týdne
Systém bodování hlav-US je zjednodušený postup skenování ultrazvuku pro zobrazení lokte, kolen a kotníku (indexové klouby) a bodovacího systému založeným na aditivním měřítku pro definování stavu kloubu z aktivity onemocnění a parametrů poškození onemocnění pro vyhodnocení progrese onemocnění a sledování výsledků léčby.
Od základní linie až do 52. týdne
Počet účastníků s nejméně 1 kloubem se skóre domény synovitidy Head-US, které se zlepšilo, zůstalo nezměněno nebo zhoršeno
Časové okno: Od základní linie až do 52. týdne
Systém bodování hlav-US je zjednodušený postup skenování ultrazvuku pro zobrazení lokte, kolen a kotníku (indexové klouby) a bodovacího systému založeným na aditivním měřítku pro definování stavu kloubu z aktivity onemocnění a parametrů poškození onemocnění pro vyhodnocení progrese onemocnění a sledování výsledků léčby.
Od základní linie až do 52. týdne
Procento účastníků s alespoň 1 kloubem se skóre domény synovitidy hlavy, které se zlepšilo, zůstalo nezměněno nebo zhoršeno
Časové okno: Od základní linie až do 52. týdne
Systém bodování hlav-US je zjednodušený postup skenování ultrazvuku pro zobrazení lokte, kolen a kotníku (indexové klouby) a bodovacího systému založeným na aditivním měřítku pro definování stavu kloubu z aktivity onemocnění a parametrů poškození onemocnění pro vyhodnocení progrese onemocnění a sledování výsledků léčby.
Od základní linie až do 52. týdne
Změna z výchozí hodnoty v průměrném skóre domény synovitidy hlavy USA ve všech kloubech
Časové okno: Od základní linie až do 52. týdne
Systém bodování hlav-US je zjednodušený postup skenování ultrazvuku pro zobrazení lokte, kolen a kotníku (indexové klouby) a bodovacího systému založeným na aditivním měřítku pro definování stavu kloubu z aktivity onemocnění a parametrů poškození onemocnění pro vyhodnocení progrese onemocnění a sledování výsledků léčby.
Od základní linie až do 52. týdne
Změna z výchozí hodnoty v celkovém/ doméně skóre hlavy
Časové okno: Od základní linie až do 26. týdne
Systém bodování hlav-US je zjednodušený postup skenování ultrazvuku pro zobrazení lokte, kolen a kotníku (indexové klouby) a bodovacího systému založeným na aditivním měřítku pro definování stavu kloubu z aktivity onemocnění a parametrů poškození onemocnění pro vyhodnocení progrese onemocnění a sledování výsledků léčby.
Od základní linie až do 26. týdne
Změna z výchozí hodnoty v celkovém/doménovém skóre HJHS
Časové okno: Od základní linie až do 26. týdne
HJHS zahrnuje hodnocení specifických vlastností nebo položek ze 6 indexových kloubů a hodnocení globálního chůze. Pro každý ze 6 kloubů jsou hodnoceny následující položky: otok (0 až 3), doba otoku (0 až 1), svalová atrofie (0 až 2), krepitus při pohybu (0 až 2), ztráta flexe (0 až 3), ztráta prodloužení (0 až 3), bolest kloubů (0 až 2) a síla (0 až 4). Maximální skóre pro individuální index kloubu je 20. Gait je hodnocen od 0 do 4. Maximální celkové skóre HJHS je 124, přičemž vyšší skóre naznačuje horší zdraví kloubů.
Od základní linie až do 26. týdne
Změna z výchozí hodnoty v celkovém/doménovém skóre HJHS
Časové okno: Od základní linie až do 52. týdne
HJHS zahrnuje hodnocení specifických vlastností nebo položek ze 6 indexových kloubů a hodnocení globálního chůze. Pro každý ze 6 kloubů jsou hodnoceny následující položky: otok (0 až 3), doba otoku (0 až 1), svalová atrofie (0 až 2), krepitus při pohybu (0 až 2), ztráta flexe (0 až 3), ztráta prodloužení (0 až 3), bolest kloubů (0 až 2) a síla (0 až 4). Maximální skóre pro individuální index kloubu je 20. Gait je hodnocen od 0 do 4. Maximální celkové skóre HJHS je 124, s vyšší skóre, což naznačuje horší zdraví kloubů.
Od základní linie až do 52. týdne
Změna z výchozí hodnoty v celkovém/ doméně skóre zobrazování magnetické rezonance (MRI)
Časové okno: Od základní linie až do 52. týdne
MRI bude použita k detekci změn synoviální hypertrofie u indexových kloubů účastníků.
Od základní linie až do 52. týdne
Změna z výchozí hodnoty u výsledku hlášeného pacientem (Pro)
Časové okno: Od základní linie až do 52. týdne
Změna z výchozí hodnoty v Pro bude hodnocena pomocí 5. úrovně EQ-5D (EQ-5D-5L), pacientem hlášenými výsledky Informační systém-krátká forma (Promis-SF) Verze 2.0 Intenzita bolesti 3A, Promis-SF verze 1.1 Pain Interference 6A 6A a Promis-SF verze 2.0 Fyzikální funkce 6B.
Od základní linie až do 52. týdne
Pacient hlásil preferenci a spokojenost léčby
Časové okno: V týdnu 52
Preference a spokojenost s léčbou pacienta bude hodnocena prostřednictvím průzkumů a rozhovorů s východem.
V týdnu 52
Změna z výchozí hodnoty v anualizované rychlosti krvácení (ABR) (spontánní, traumatické)
Časové okno: V týdnu 52
ABR bude definován jako (počet epizod krvácení, které se vyskytují během období léčby)/(doba trvání léčebného období [Days]) × 365,25.
V týdnu 52
Změna z výchozí hodnoty v anualizované míře krvácení kloubů (AJBR) (spontánní, traumatické)
Časové okno: V týdnu 52
AJBR bude definována jako (počet epizod krvácení kloubů, které se vyskytují během období léčby)/(doba trvání léčebného období [Days]) × 365,25.
V týdnu 52
Změna z výchozí hodnoty v rozlišení cílového kloubu, opakování nebo vývoje
Časové okno: V týdnu 52
Změna z výchozí hodnoty v cílovém rozlišení kloubů, opakování nebo vývoje bude hodnocena.
V týdnu 52
Výskyt nežádoucích účinků (AES), všech AE vedoucí k přerušení léčby, závažným nežádoucím účinkům (SAES) a nežádoucích účinků zvláštního zájmu (aesis)
Časové okno: Až do týdne 52
Bezpečnost a snášenlivost efanesoctocog alfa vyhodnocená u všech účastníků
Až do týdne 52

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. září 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

25. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

25. října 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

24. dubna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

18. listopadu 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. listopadu 2025

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • LPS18168
  • U1111-1311-1701 (Identifikátor registru: ICTRP)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní vědci mohou požádat o přístup k údajům o úrovni pacienta a souvisejících studijních dokumentů včetně zprávy o klinické studii, studijního protokolu s jakýmikoli změnami, formuláře prázdného případu, plánu statistické analýzy a specifikací datových sad. Údaje o úrovni pacienta budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány na ochranu soukromí účastníků pokusu. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat Sanofi, způsobilé studie a procesu pro žádost o přístup lze nalézt na adrese: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedostatek faktoru VIII

Klinické studie na Efanesoctocog alfa

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malaysia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit