Efanesoctocog alfa -ennaltaehkäisy potilailla, joilla on hemofilia A nivel -hypertrofia, (SYNOVIIIUS)
Prospektiivinen interventio Efanesoctocog ALFA: n ennaltaehkäisyn tehokkuudesta nivelten hypertrofiaan potilailla, joilla on hemofilia A
Tutkimuksen tavoitteena on arvioida nivelten hypertrofian paranemista Efanesoctocog ALFA: n ennaltaehkäisyn 12 kuukauden aikana kerran viikossa (QW) nivelissä, joissa on olemassa olevia todisteita nivelten hypertrofiasta hemofilian A -osallistujien kanssa.
Jokaisen osallistujan tutkimuksen kesto on noin 12 kuukautta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Puhelinnumero: option 6 800-633-1610
- Sähköposti: contact-us@sanofi.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Hiroshima, Japani, 734-8551
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 3920002
-
Saitama, Japani, 330-8777
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 3920001
-
Tokyo, Japani, 160-0023
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 3920004
-
-
Kanagawa
-
Kawasaki, Kanagawa, Japani, 216-8511
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 3920003
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 1240003
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 1240004
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 80756
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taichung, Taiwan, 407
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Taiwan, 114
- Rekrytointi
- Investigational Site Number : 1580002
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90007
- Rekrytointi
- Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400009
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46260
- Rekrytointi
- Innovative Hematology, Inc.- Site Number : 8400006
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- Rekrytointi
- University of Iowa- Site Number : 8400004
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43203-1779
- Rekrytointi
- Ohio State University Hospital East- Site Number : 8400001
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit: Osallistujalla diagnosoidaan kohtalainen tai vaikea hemofilia A (määritelty pieneksi tai yhtä suureksi (≤) 5 prosenttia (%) endogeenisen FVIII -hyytymisaktiivisuuden) suostumuksen/suostumuksen yhteydessä.
Osallistuja on enemmän tai yhtä suuri kuin (≥) 12 -vuotias suostumuksen/suostumuksen ajankohtana.
Osallistujalla on olemassa synoviaalinen hypertrofia, joka on määritelty vähintään yhdeksi tukikelpoisiksi* niveliksi Head-Yhdysvaltain pistemäärällä (synoviitti: 1 tai 2) suostumuksen/suostumuksen ajankohtana.
Osallistujalla on vähintään yksi tukikelpoinen* yhteinen ilman suunnitelmia tulevia suuria ortopedisia menettelytapoja (esimerkki, artroskooppinen synovektomia, radioisotooppiset tai kemialliset synovosteesi) tai suuret ortopediset toimenpiteet viimeisen 3 kuukauden aikana ennen seulontavierailua (vierailu 1).
*Tukikelpoinen nivel on nivel, jolla on olemassa olevaa synoviaalista hypertrofiaa, sellaisena kuin se on määritelty pää- ja Yhdysvaltain synoviittipistemäärällä 1 tai 2, ottaen huomioon hypertrofinen synoviumi osoituksena niveltulehduksen esiintymisestä on saanut ennaltaehkäisevää hoitoa hemofilian ennaltaehkäisevällä resepteillä (vierailulla 2).
Osallistuja kykenee ymmärtämään kirjallisen tietoisen suostumuslomakkeen (ICF)/suostumuslomakkeen, tarjoaa allekirjoitetun ja todistavan kirjallisen ICF/suostumuslomakkeen ja suostuu noudattamaan protokollavaatimuksia.
Jos uros, tähän tutkimukseen ei tarvita ehkäisymittauksia.
Jos nainen, ei ole raskaana tai imetys, ja yksi seuraavista olosuhteista sovelletaan:
On naisten, joilla on lapsenpotentiaalia (WONCBP), on lastenpotentiaalin (WOCBP) naisia ja suostuu käyttämään erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, jonka epäonnistumisaste on vähemmän kuin (<) 1 prosenttia tutkimushoitojakson aikana (ainakin hoidon viikkoon 52/ loppuun saakka.
WOCBP: llä on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulontavierailulla (vierailu 1) Poissulkemiskriteerit: Osallistujat jätetään tutkimuksen ulkopuolelle, jos jokin seuraavista kriteereistä sovelletaan:
On muita liittyviä hyytymishäiriöitä suostumuksen/suostumuksen aikaan. On jo Efanesoctocog Alfa -käsittelyssä. On nykyinen diagnoosi tekijän VIII (FVIII) estäjästä, joka on määritelty estäjätiitteriksi ≥0,60 bu/ml.
On ITI viimeisen kahden vuoden aikana ennen lähtövierailua (vierailu 2). On ilmoittautunut samanaikaiseen kliiniseen interventiotutkimukseen tai altistettu muille tutkittavalle lääkkeelle 3 kuukauden kuluessa ennen tämän tutkimuksen seulontaa.
On tällä hetkellä laitoksessa sääntely- tai oikeusjärjestyksen takia (ts. On vanki tai potilas, joka on laillisesti institutionalisoitu).
Ei ole sopiva osallistumiseen, syystä riippumatta tutkija, mukaan lukien lääketieteelliset tai kliiniset olosuhteet, tai potilaat, jotka ovat mahdollisesti riskin noudattamatta jättämistä tutkimusmenetelmiin.
On tutkijan tai sivuston henkilöstön työntekijä tai perheenjäsen. On mukana erityisessä tilanteessa tutkimuksen toteuttamisen aikana tai tutkimuksen kuluessa, joka voi nostaa eettisiä näkökohtia.
On yliherkkyys efanesoctocog Alfa: lle tai sen komponenteille tai jollekin sen apuaineelle, jotka tutkijan mielestä tukee tutkimukseen osallistumista.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Efanesoctocog alfa
Osallistujat saavat Efanesoctocog Alfan 50 kansainvälisessä yksikössä kilogrammaa kohden (IU/kg) laskimonsisäinen (IV) QW
|
Farmaseuttinen muoto: Lyofilisoitu jauhe steriilissä injektiopullossa, joka vaatii rekonstituointia steriilillä vedellä injektiota varten (laimennus)-Annonkorotus: Laskimonsisäinen
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemofilian varhaisen artropatian havaitsemisen parannuksen osuus ultraääni (Head-USA) synoviitti-domeenin pistemäärästä
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 52
|
Pään ja Yhdysvaltojen pisteytysjärjestelmä on yksinkertaistettu ultraäänitutkimusmenettely kyynärpään, polven ja nilkan (hakemistovelet) ja lisäaineasteikkoon perustuvan pisteytysjärjestelmän kuvaamiseksi sairauden aktiivisuuden ja sairauksien vaurioiden parametrien määrittelemiseksi sairauden etenemisen arvioimiseksi ja hoidon tulosten seuraamiseksi.
|
Lähtötasosta viikkoon 52
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta nivelpään ja Yhdysvaltojen synoviitti-pistemäärän jakautumisessa
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 52
|
Pään ja Yhdysvaltojen pisteytysjärjestelmä on yksinkertaistettu ultraäänitutkimusmenettely kyynärpään, polven ja nilkan (hakemistovelet) ja lisäaineasteikkoon perustuvan pisteytysjärjestelmän kuvaamiseksi sairauden aktiivisuuden ja sairauksien vaurioiden parametrien määrittelemiseksi sairauden etenemisen arvioimiseksi ja hoidon tulosten seuraamiseksi.
|
Lähtötasosta viikkoon 52
|
|
Nivelten lukumäärä pää- ja Yhdysvaltain synoviitti-domeenin pistemäärän kanssa, joka on pysynyt muuttumattomana tai huonontunut
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 52
|
Pään ja Yhdysvaltojen pisteytysjärjestelmä on yksinkertaistettu ultraäänitutkimusmenettely kyynärpään, polven ja nilkan (hakemistovelet) ja lisäaineasteikkoon perustuvan pisteytysjärjestelmän kuvaamiseksi sairauden aktiivisuuden ja sairauksien vaurioiden parametrien määrittelemiseksi sairauden etenemisen arvioimiseksi ja hoidon tulosten seuraamiseksi.
|
Lähtötasosta viikkoon 52
|
|
Prosentti nivelten kanssa, joissa on pää- ja Yhdysvaltain synoviitti-domeenin pistemäärä, joka on pysynyt muuttumattomana tai huonontunut
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 52
|
Pään ja Yhdysvaltojen pisteytysjärjestelmä on yksinkertaistettu ultraäänitutkimusmenettely kyynärpään, polven ja nilkan (hakemistovelet) ja lisäaineasteikkoon perustuvan pisteytysjärjestelmän kuvaamiseksi sairauden aktiivisuuden ja sairauksien vaurioiden parametrien määrittelemiseksi sairauden etenemisen arvioimiseksi ja hoidon tulosten seuraamiseksi.
|
Lähtötasosta viikkoon 52
|
|
Indeksin niveltyypin lukumäärä pää- ja Yhdysvaltain synoviitti-domeenipisteellä, joka on parantunut, pysyi ennallaan tai pahentunut
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 52
|
Pään ja Yhdysvaltojen pisteytysjärjestelmä on yksinkertaistettu ultraäänitutkimusmenettely kyynärpään, polven ja nilkan (hakemistovelet) ja lisäaineasteikkoon perustuvan pisteytysjärjestelmän kuvaamiseksi sairauden aktiivisuuden ja sairauksien vaurioiden parametrien määrittelemiseksi sairauden etenemisen arvioimiseksi ja hoidon tulosten seuraamiseksi.
|
Lähtötasosta viikkoon 52
|
|
Hakemiston niveltyypin prosentuaalinen osuus pää- ja Yhdysvaltain synoviitti-domeenipisteestä, joka on parantunut, pysyi muuttumattomana tai huonontunut
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 52
|
Pään ja Yhdysvaltojen pisteytysjärjestelmä on yksinkertaistettu ultraäänitutkimusmenettely kyynärpään, polven ja nilkan (hakemistovelet) ja lisäaineasteikkoon perustuvan pisteytysjärjestelmän kuvaamiseksi sairauden aktiivisuuden ja sairauksien vaurioiden parametrien määrittelemiseksi sairauden etenemisen arvioimiseksi ja hoidon tulosten seuraamiseksi.
|
Lähtötasosta viikkoon 52
|
|
Osallistujien lukumäärä, jolla on vähintään yksi nivel pää- ja Yhdysvaltain synoviitti-domeeni-pistemäärä, joka on parantunut, pysyi ennallaan tai pahentunut
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 52
|
Pään ja Yhdysvaltojen pisteytysjärjestelmä on yksinkertaistettu ultraäänitutkimusmenettely kyynärpään, polven ja nilkan (hakemistovelet) ja lisäaineasteikkoon perustuvan pisteytysjärjestelmän kuvaamiseksi sairauden aktiivisuuden ja sairauksien vaurioiden parametrien määrittelemiseksi sairauden etenemisen arvioimiseksi ja hoidon tulosten seuraamiseksi.
|
Lähtötasosta viikkoon 52
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jolla on vähintään yksi nivel, pää- ja Yhdysvaltain synoviitti-domeeni-pistemäärä, joka on parantunut, pysyi ennallaan tai pahentunut
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 52
|
Pään ja Yhdysvaltojen pisteytysjärjestelmä on yksinkertaistettu ultraäänitutkimusmenettely kyynärpään, polven ja nilkan (hakemistovelet) ja lisäaineasteikkoon perustuvan pisteytysjärjestelmän kuvaamiseksi sairauden aktiivisuuden ja sairauksien vaurioiden parametrien määrittelemiseksi sairauden etenemisen arvioimiseksi ja hoidon tulosten seuraamiseksi.
|
Lähtötasosta viikkoon 52
|
|
Muutos lähtötasosta keskimääräisissä pää- ja Yhdysvaltain synoviitti-domeenipisteissä kaikissa indeksin nivelissä
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 52
|
Pään ja Yhdysvaltojen pisteytysjärjestelmä on yksinkertaistettu ultraäänitutkimusmenettely kyynärpään, polven ja nilkan (hakemistovelet) ja lisäaineasteikkoon perustuvan pisteytysjärjestelmän kuvaamiseksi sairauden aktiivisuuden ja sairauksien vaurioiden parametrien määrittelemiseksi sairauden etenemisen arvioimiseksi ja hoidon tulosten seuraamiseksi.
|
Lähtötasosta viikkoon 52
|
|
Muutos pää- ja verkkotunnuksen kokonais- ja verkkotunnuspisteistä
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 26 asti
|
Pään ja Yhdysvaltojen pisteytysjärjestelmä on yksinkertaistettu ultraäänitutkimusmenettely kyynärpään, polven ja nilkan (hakemistovelet) ja lisäaineasteikkoon perustuvan pisteytysjärjestelmän kuvaamiseksi sairauden aktiivisuuden ja sairauksien vaurioiden parametrien määrittelemiseksi sairauden etenemisen arvioimiseksi ja hoidon tulosten seuraamiseksi.
|
Lähtötasosta viikkoon 26 asti
|
|
Muutos HJHS: n kokonais/verkkotunnuksen pisteet
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 26 asti
|
HJH: t käsittävät arvioinnin kuuden indeksin liitoksen erityispiirteistä tai kohteista ja globaalin kävelyjen arvioinnin.
Jokaiselle 6 liitokselle seuraavat esineet pisteytetään: turvotus (0 - 3), turvotuksen kesto (0 - 1), lihasten surkastuminen (0 - 2), krepitus liikkeessä (0 - 2), taipumishäviö (0 - 3), jatkeen menetys (0 - 3), nivelkipu (0 - 2) ja lujuus (0 - 4).
Yksittäisen indeksin nivelen enimmäispiste on 20.
Gait pisteytetään 0: sta 4: een. HJHS -kokonaispistemäärä on 124, ja korkeampi pistemäärä osoittaa huonomman yhteisen terveyden.
|
Lähtötasosta viikkoon 26 asti
|
|
Muutos HJHS: n kokonais/verkkotunnuksen pisteet
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 52
|
HJH: t käsittävät arvioinnin kuuden indeksin liitoksen erityispiirteistä tai kohteista ja globaalin kävelyjen arvioinnin.
Jokaiselle 6 liitokselle seuraavat esineet pisteytetään: turvotus (0 - 3), turvotuksen kesto (0 - 1), lihasten surkastuminen (0 - 2), krepitus liikkeessä (0 - 2), taipumishäviö (0 - 3), jatkeen menetys (0 - 3), nivelkipu (0 - 2) ja lujuus (0 - 4).
Yksittäisen indeksin nivelen enimmäispiste on 20.
Gait pisteytetään 0: sta 4: een. HJHS -kokonaispistemäärä on 124, ja korkeampi pistemäärä osoittaa huonomman yhteisen terveyden.
|
Lähtötasosta viikkoon 52
|
|
Muutos lähtötasosta magneettikuvauksen (MRI) kokonais-/ domeenipisteiden pisteet (MRI)
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 52
|
MRI: tä käytetään havaitsemaan nivelten hypertrofian muutokset osallistujien indeksin nivelissä.
|
Lähtötasosta viikkoon 52
|
|
Muutos lähtötasosta potilaan ilmoittamassa lopputuloksessa (PRO)
Aikaikkuna: Lähtötasosta viikkoon 52
|
Muutos lähtötasosta PRO: ssa arvioidaan EQ-5D-5-tasolla (EQ-5D-5L), potilaan ilmoittamat tulokset Mittaustietojärjestelmä-Lyhyt muoto (PROMIS-SF) versio 2.0 Kivun voimakkuus 3A, Promis-SF-versio 1.1 kivunliitto 6a ja promis-SF-version 2.0 fyysinen toiminto 6b.
|
Lähtötasosta viikkoon 52
|
|
Potilas ilmoitti hoidon mieltymyksistä ja tyytyväisyydestä
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Potilaan ilmoittama hoito -mieltymys ja tyytyväisyys arvioidaan tutkimuksilla ja poistumishaastatteluilla.
|
Viikolla 52
|
|
Muutos vuosittaisen verenvuotoasteen (Spontaanin, traumaattisen) lähtötasosta (Spontaani, traumaattinen)
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
ABR määritellään (hoitojakson aikana esiintyvien verenvuotojaksojen lukumäärä)/(hoitojakson kesto [päivät]) × 365,25.
|
Viikolla 52
|
|
Muutos vuosittaisen nivelen verenvuotoasteen (AJBR) lähtötasosta (spontaani, traumaattinen)
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
AJBR määritellään (hoitojakson aikana esiintyvien nivelen verenvuotojaksojen lukumäärä)/(hoitojakson kesto [päivät]) × 365,25.
|
Viikolla 52
|
|
Muutos lähtötasosta kohteen nivelten ratkaisussa, toistumisessa tai kehityksessä
Aikaikkuna: Viikolla 52
|
Muutos lähtötasosta kohteen nivelresoluutiossa, toistumisessa tai kehityksessä arvioidaan.
|
Viikolla 52
|
|
Haittavaikutusten (AES) esiintyminen, kaikki hoidon lopettamiseen johtavat AE: t, vakavat haittatapahtumat (SAE) ja erityistä kiinnostavia haitallisia tapahtumia (AESS)
Aikaikkuna: Viikko 52 asti
|
Efanesoctocog ALFA: n turvallisuus ja siedettävyys kaikissa osallistujissa
|
Viikko 52 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LPS18168
- U1111-1311-1701 (Rekisterin tunniste: ICTRP)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .