Efanesoctocog alfa Profylax hos patienter med hemofili A med synovial hypertrofi (SYNOVIIIUS)
Prospektiv interventionsstudie av effektivitet av efanesoctocog alfa Profylax på synovial hypertrofi hos patienter med hemofili a
Syftet med studien är att bedöma förbättringen av synovial hypertrofi under de 12 månaderna av efanesoctocog alfa -profylax en gång per vecka (QW) i leder med befintliga bevis på synovial hypertrofi hos deltagare med hemofili A.
Studiets varaktighet för varje deltagare är ungefär 12 månader.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
- Telefonnummer: option 6 800-633-1610
- E-post: contact-us@sanofi.com
Studieorter
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90007
- Rekrytering
- Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400009
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
- Rekrytering
- Innovative Hematology, Inc.- Site Number : 8400006
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- Rekrytering
- University of Iowa- Site Number : 8400004
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43203-1779
- Rekrytering
- Ohio State University Hospital East- Site Number : 8400001
-
-
-
-
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 3920002
-
Saitama, Japan, 330-8777
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 3920001
-
Tokyo, Japan, 160-0023
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 3920004
-
-
Kanagawa
-
Kawasaki, Kanagawa, Japan, 216-8511
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 3920003
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 1240003
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 1240004
-
-
-
-
-
Kaohsiung City, Taiwan, 80756
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 1580003
-
Taichung, Taiwan, 407
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 1580001
-
Taipei, Taiwan, 114
- Rekrytering
- Investigational Site Number : 1580002
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inkluderingskriterier: Deltagaren diagnostiseras med måttlig till svår hemofili A (definierad som mindre än eller lika med (≤) 5 procent (%) av endogen FVIII -koagulationsaktivitet) vid tidpunkten för samtycke/samtycke.
Deltagaren är mer än eller lika med (≥) 12 år vid tidpunkten för samtycke/samtycke.
Deltagaren har befintlig synovial hypertrofi, definierad som minst 1 berättigad* gemensamt med huvud-USA-poäng (Synovitis poäng: 1 eller 2) vid tidpunkten för samtycke/samtycke.
Deltagaren har minst en berättigad* gemensamt utan planerade framtida stora ortopediska förfaranden (exempel, artroskopisk synovektomi, radioisotopisk eller kemisk synoviortes) eller stora ortopediska förfaranden under de senaste tre månaderna före screeningbesöket (besök 1).
*En berättigad led är en led med befintlig synovial hypertrofi, enligt definitionen av en huvud-USA-synovit-poäng på 1 eller 2, med tanke på hypertrofiska synovium som en indikation på närvaron av synovitdeltagare har fått profylaktisk behandling med hemofiliprofylaxrecept under de senaste 12 månaderna före baslinjens besök (besök 2).
Deltagaren kan förstå det skriftliga informerade samtyckesformuläret (ICF)/samtycke, tillhandahåller en undertecknad och bevittnat skriftlig ICF/samtycke och samtycker till att uppfylla protokollkraven.
Om manliga krävs inga preventivåtgärder för denna studie.
Om kvinnlig, inte är gravid eller amning, och ett av följande tillstånd gäller:
Är en kvinnor med icke -barnpotential (WONCBP) är en kvinnor med barnfödelsepotential (WOCBP) och samtycker till att använda en mycket effektiv preventivmetod, med en felfrekvens på mindre än (<) 1 procent under studiebehandlingsperioden (åtminstone fram till veckan 52/ slutet av behandlingen [EOT] besök).
En WOCBP måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid screeningbesöket (besök 1) Uteslutningskriterier: Deltagarna är uteslutna från studien om något av följande kriterier gäller:
Har andra tillhörande koagulationsstörningar vid tidpunkten för samtycke/samtycke. Är redan under efanesoctocog alfa -behandling. Har en aktuell diagnos av en faktor VIII (FVIII) -inhibitor, definierad som hämmare titer ≥0,60 BU/ml.
Har ITI under de senaste 2 åren före basbesöket (besök 2). Har registrerats i en samtidig klinisk interventionsstudie eller exponerats för andra undersökningsläkemedel inom tre månader före screening för denna studie.
Är för närvarande på en institution på grund av lagstiftning eller rättslig ordning (det vill säga är en fånge eller en patient som är juridiskt institutionaliserad).
Är inte lämplig för deltagande, oavsett orsaken, bedömd av utredaren, inklusive medicinska eller kliniska tillstånd, eller patienter som potentiellt är i riskzonen för att inte följa förfaranden.
Är anställd eller familjemedlem till utredaren eller platspersonalen. Är involverad i en specifik situation under genomförandet av studier eller studiens gång som kan höja etiska överväganden.
Har överkänslighet mot efanesoctocog alfa eller dess komponenter eller någon av dess hjälpämnen som enligt utredarens åsikt kontinuerar deltagande i studien.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Efanesoctocog alfa
Deltagarna kommer att ta emot efanesoctocog alfa vid 50 internationell enhet per kilo (IU/kg) intravenös (iv) QW
|
Läkemedelsform: lyofiliserat pulver i en steril injektionsflaska som kräver rekonstitution med sterilt vatten för injektion (utspädningsmedel) -route av administration: intravenös
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel av leder med förbättring i hemofili tidig artropati detektering med ultraljud (head-us) synovit domänpoäng
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
|
Head-US-poängsystem är ett förenklat ultraljudsscanningsprocedur för att avbilda armbågen, knä och fotled (indexled) och ett poängsystem baserat på en tillsatsskala för att definiera den ledstatus från sjukdomsaktivitet och sjukdomsskadar parametrar för att utvärdera sjukdomens progression och övervaka resultaten av behandlingen.
|
Från baslinjen till vecka 52
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ändra från baslinjen i distributionen av gemensamt huvud-USA-synovit-poäng
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
|
Head-US-poängsystem är ett förenklat ultraljudsscanningsprocedur för att avbilda armbågen, knä och fotled (indexled) och ett poängsystem baserat på en tillsatsskala för att definiera den ledstatus från sjukdomsaktivitet och sjukdomsskadar parametrar för att utvärdera sjukdomens progression och övervaka resultaten av behandlingen.
|
Från baslinjen till vecka 52
|
|
Antal leder med Huvud-USA-synovit-domänpoäng som har förblivit oförändrad eller förvärrad
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
|
Head-US-poängsystem är ett förenklat ultraljudsscanningsprocedur för att avbilda armbågen, knä och fotled (indexled) och ett poängsystem baserat på en tillsatsskala för att definiera den ledstatus från sjukdomsaktivitet och sjukdomsskadar parametrar för att utvärdera sjukdomens progression och övervaka resultaten av behandlingen.
|
Från baslinjen till vecka 52
|
|
Procentandel av lederna med Head-US Synovitis domänpoäng som har förblivit oförändrad eller förvärrad
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
|
Head-US-poängsystem är ett förenklat ultraljudsscanningsprocedur för att avbilda armbågen, knä och fotled (indexled) och ett poängsystem baserat på en tillsatsskala för att definiera den ledstatus från sjukdomsaktivitet och sjukdomsskadar parametrar för att utvärdera sjukdomens progression och övervaka resultaten av behandlingen.
|
Från baslinjen till vecka 52
|
|
Antal indexfogstyp med HEAD-US Synovitis domänpoäng som har förbättrats, förblivit oförändrad eller förvärrad
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
|
Head-US-poängsystem är ett förenklat ultraljudsscanningsprocedur för att avbilda armbågen, knä och fotled (indexled) och ett poängsystem baserat på en tillsatsskala för att definiera den ledstatus från sjukdomsaktivitet och sjukdomsskadar parametrar för att utvärdera sjukdomens progression och övervaka resultaten av behandlingen.
|
Från baslinjen till vecka 52
|
|
Procentandel av indexfogstypen med HEAD-US Synovitis domänpoäng som har förbättrats, förblivit oförändrad eller förvärrad
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
|
Head-US-poängsystem är ett förenklat ultraljudsscanningsprocedur för att avbilda armbågen, knä och fotled (indexled) och ett poängsystem baserat på en tillsatsskala för att definiera den ledstatus från sjukdomsaktivitet och sjukdomsskadar parametrar för att utvärdera sjukdomens progression och övervaka resultaten av behandlingen.
|
Från baslinjen till vecka 52
|
|
Antal deltagare med minst 1 gemensamt med HEAD-US Synovitis-domänpoäng som har förbättrats, förblivit oförändrad eller förvärrad
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
|
Head-US-poängsystem är ett förenklat ultraljudsscanningsprocedur för att avbilda armbågen, knä och fotled (indexled) och ett poängsystem baserat på en tillsatsskala för att definiera den ledstatus från sjukdomsaktivitet och sjukdomsskadar parametrar för att utvärdera sjukdomens progression och övervaka resultaten av behandlingen.
|
Från baslinjen till vecka 52
|
|
Procentandel av deltagarna med minst 1 gemensamt med HEAD-US Synovitis-domänpoäng som har förbättrats, förblivit oförändrad eller förvärrats
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
|
Head-US-poängsystem är ett förenklat ultraljudsscanningsprocedur för att avbilda armbågen, knä och fotled (indexled) och ett poängsystem baserat på en tillsatsskala för att definiera den ledstatus från sjukdomsaktivitet och sjukdomsskadar parametrar för att utvärdera sjukdomens progression och övervaka resultaten av behandlingen.
|
Från baslinjen till vecka 52
|
|
Ändra från baslinjen i genomsnittlig Huvud-USA-synovit-domänpoäng över alla indexfogar
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
|
Head-US-poängsystem är ett förenklat ultraljudsscanningsprocedur för att avbilda armbågen, knä och fotled (indexled) och ett poängsystem baserat på en tillsatsskala för att definiera den ledstatus från sjukdomsaktivitet och sjukdomsskadar parametrar för att utvärdera sjukdomens progression och övervaka resultaten av behandlingen.
|
Från baslinjen till vecka 52
|
|
Ändra från baslinjen i totala/ domänpoäng för huvudet-USA
Tidsram: Från baslinjen till vecka 26
|
Head-US-poängsystem är ett förenklat ultraljudsscanningsprocedur för att avbilda armbågen, knä och fotled (indexled) och ett poängsystem baserat på en tillsatsskala för att definiera den ledstatus från sjukdomsaktivitet och sjukdomsskadar parametrar för att utvärdera sjukdomens progression och övervaka resultaten av behandlingen.
|
Från baslinjen till vecka 26
|
|
Ändra från baslinjen i totala/domänpoäng för HJHS
Tidsram: Från baslinjen till vecka 26
|
HJHS består av en bedömning av specifika funktioner eller objekt i de 6 indexledarna och en bedömning av global gång.
För var och en av de 6 lederna görs följande föremål: svullnad (0 till 3), svullnadsvaraktighet (0 till 1), muskelatrofi (0 till 2), crepitus på rörelse (0 till 2), flexionsförlust (0 till 3), förlängningsförlust (0 till 3), ledvärk (0 till 2) och styrka (0 till 4).
Den maximala poängen för en individuell indexfog är 20.
Gait görs från 0 till 4. Den maximala HJHS -totala poängen är 124, med en högre poäng som indikerar sämre gemensam hälsa.
|
Från baslinjen till vecka 26
|
|
Ändra från baslinjen i totala/domänpoäng för HJHS
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
|
HJHS består av en bedömning av specifika funktioner eller objekt i de 6 indexledarna och en bedömning av global gång.
För var och en av de 6 lederna görs följande föremål: svullnad (0 till 3), svullnadsvaraktighet (0 till 1), muskelatrofi (0 till 2), crepitus på rörelse (0 till 2), flexionsförlust (0 till 3), förlängningsförlust (0 till 3), ledvärk (0 till 2) och styrka (0 till 4).
Den maximala poängen för en individuell indexfog är 20.
Gait görs från 0 till 4. Den maximala HJHS -totala poängen är 124, med en högre poäng som indikerar sämre gemensam hälsa.
|
Från baslinjen till vecka 52
|
|
Förändring från baslinjen i totala/ domänpoäng av magnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
|
MRI kommer att användas för att upptäcka förändringar i synovial hypertrofi i indexleden hos deltagarna.
|
Från baslinjen till vecka 52
|
|
Förändring från baslinjen i patientrapporterat resultat (PRO)
Tidsram: Från baslinjen till vecka 52
|
Ändring från baslinjen i Pro kommer att bedömas av EQ-5D 5-nivå (EQ-5D-5L), patientrapporterade resultat Mätinformationssystem-Kort form (Promis-SF) Version 2.0 Smärtintensitet 3A, PROMIS-SF Version 1.1 smärtstörningar 6A och Promis-SF-version 2.0 Fysisk funktion 6B.
|
Från baslinjen till vecka 52
|
|
Patienten rapporterade behandling och tillfredsställelse
Tidsram: Vid vecka 52
|
Patienten rapporterade behandlingspreferens och tillfredsställelse kommer att bedömas genom undersökningar och utgångsintervjuer.
|
Vid vecka 52
|
|
Förändring från baslinjen i årlig blödningshastighet (ABR) (spontan, traumatisk)
Tidsram: Vid vecka 52
|
ABR kommer att definieras som (antal blödningsepisoder som inträffar under behandlingsperioden)/(varaktigheten av behandlingsperioden [dagar]) × 365.25.
|
Vid vecka 52
|
|
Ändra från baslinjen i årlig gemensam blödningshastighet (AJBR) (spontan, traumatisk)
Tidsram: Vid vecka 52
|
AJBR kommer att definieras som (antal gemensamma blödningsepisoder som inträffar under behandlingsperioden)/(varaktigheten av behandlingsperioden [dagar]) × 365,25.
|
Vid vecka 52
|
|
Förändring från baslinjen i målledande upplösning, återfall eller utveckling
Tidsram: Vid vecka 52
|
Ändring från baslinjen i målledande upplösning, återfall eller utveckling kommer att bedömas.
|
Vid vecka 52
|
|
Förekomsten av biverkningar (AES), alla AE: er som leder till behandlingsavbrott, allvarliga biverkningar (SAE) och biverkningar av särskilt intresse (Aesis)
Tidsram: Upp till vecka 52
|
Säkerheten och tolerabiliteten för efanesoctocog alfa utvärderas hos alla deltagare
|
Upp till vecka 52
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- LPS18168
- U1111-1311-1701 (Registeridentifierare: ICTRP)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
IPD-planbeskrivning
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .