Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Efanesoctocog alfa prophylaxis у пациентов с гемофилией А с синовиальной гипертрофией (SYNOVIIIUS)

17 ноября 2025 г. обновлено: Sanofi

Проспективное интервенционное исследование эффективности профилактики эфанзоктоког альфа -гипертрофии у пациентов с гемофилией А

Цель исследования состоит в том, чтобы оценить улучшение синовиальной гипертрофии в течение 12 месяцев профилактики эфанзоктокога альфа один раз в неделю (QW) в суставах с существующими доказательствами синовиальной гипертрофии у участников с гемофилией А.

Продолжительность исследования для каждого участника составляет приблизительно 12 месяцев.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

35

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Номер телефона: option 6 800-633-1610
  • Электронная почта: contact-us@sanofi.com

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 1240003
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 1240004
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90007
        • Рекрутинг
        • Orthopedic Institute for Children- Site Number : 8400009
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46260
        • Рекрутинг
        • Innovative Hematology, Inc.- Site Number : 8400006
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • Рекрутинг
        • University of Iowa- Site Number : 8400004
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43203-1779
        • Рекрутинг
        • Ohio State University Hospital East- Site Number : 8400001
  • Тайвань
      • Kaohsiung City, Тайвань, 80756
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 1580003
      • Taichung, Тайвань, 407
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 1580001
      • Taipei, Тайвань, 114
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 1580002
  • Япония
      • Hiroshima, Япония, 734-8551
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 3920002
      • Saitama, Япония, 330-8777
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 3920001
      • Tokyo, Япония, 160-0023
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 3920004
    • Kanagawa
      • Kawasaki, Kanagawa, Япония, 216-8511
        • Рекрутинг
        • Investigational Site Number : 3920003

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения: У участника диагностируется гемофилия от средней до тяжелой степени A (определяется как меньше или равна (≤) 5 процентов (%) эндогенной активности свертывания FVIII) во время согласия/согласия.

Участник более или равен (≥) 12 лет во время согласия/согласия.

Участник имеет существующую синовиальную гипертрофию, определяемой как минимум 1 подходящего* сустава по оценке головы-США (балл синовита: 1 или 2) во время согласия/согласия.

Участник имеет как минимум 1 подходящего* сустава без запланированных будущих основных ортопедических процедур (пример, артроскопическая синовиэктомия, радиоизотопическая или химическая синовиортез) или основные ортопедические процедуры за последние 3 месяца до посещения скрининга (посещение 1).

*Приемлемый сустав-это сустав с существующей синовиальной гипертрофией, как определено по оценке синовита-головы 1 или 2, с учетом гипертрофического синовиума в качестве признака наличия синовита, участника, получила профилактическое лечение гемофилией профилаксией в последних 12 месяцах до базового посещения (визит 2).

Участник способен понять форму письменного информированного согласия (ICF)/Форма согласия, предоставляет подписанную и свидетельную письменную форму ICF/согласия и соглашается соблюдать требования протокола.

Если мужчины, для этого исследования не требуется меры контрацепции.

Если женщина не беременна и не кормит грудью, и применяется одно из следующих состояний:

Является ли женщины неработающих потенциала (WONCBP) - это женщины детородного потенциала (WOCBP) и соглашается использовать высокоэффективный метод противозачаточных средств с частотой неудачи меньше (<) 1 процент в течение периода лечения (по крайней мере, до 52 -й недели/ конец лечения [EOT] посещения).

WOCBP должен иметь отрицательный тест на беременность в сыворотке крови при посещении скрининга (посещение 1) Критерии исключения: участники исключаются из исследования, если какой -либо из следующих критериев применяется:

Имеет другие связанные с этим расстройства свертывания во время согласия/согласия. Уже под лечением Efanesoctocog alfa. Имеет текущий диагноз ингибитора фактора VIII (FVIII), определяемый как титр ингибитора ≥0,60 BU/мл.

Ити ITI за последние 2 года до базового посещения (посещение 2). Был включен в одновременное клиническое интервенционное исследование или подвергается воздействию других исследуемых препаратов в течение 3 месяцев до скрининга этого исследования.

В настоящее время находится в учреждении из -за регулирующего или юридического приказа (то есть заключенного или пациента, который юридически институционализирован).

Не подходит для участия, независимо от причины, как это судило исследователем, включая медицинские или клинические состояния, или пациентов, потенциально подвергающихся риску несоблюдения процедур.

Является сотрудником или членом семьи следователя или персонала сайта. Участвует в конкретной ситуации во время реализации исследования или курса исследования, который может поднять этики.

Имеет гиперчувствительность к efanesoctocog alfa или ее компонентам или любым его наполнителям, которые, по мнению исследователя, противопоказаны участию в исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Efanesoctocog alfa
Участники получат efanesoctocog alfa на 50 международных единиц на килограмм (IU/кг) внутривенного (iv) QW
Лекарство: Efanesoctocog alfa
Фармацевтическая форма: лиофилизированный порошок в стерильном флаконе, который требует восстановления со стерильной водой для инъекции (разбавитель) -ранс
Другие имена:
  • БИВВ001
  • Altuviiio®

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля суставов с улучшением в гемофилии раннее обнаружение артропатии с помощью баллов домена синовита с ультразвуком (головы)
Временное ограничение: От базового уровня до 52 недели
Система оценки головного США представляет собой упрощенную процедуру ультразвукового сканирования для изображения локтя, колена и лодыжки (индексных суставов) и системы оценки, основанной на аддитивной шкале для определения статуса сустава от параметров болезни и параметров повреждения заболевания для оценки прогрессирования заболевания и мониторинга результатов лечения.
От базового уровня до 52 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение с исходного уровня в распределении балла синовита в суставах
Временное ограничение: От базового уровня до 52 недели
Система оценки головного США представляет собой упрощенную процедуру ультразвукового сканирования для изображения локтя, колена и лодыжки (индексных суставов) и системы оценки, основанной на аддитивной шкале для определения статуса сустава от параметров болезни и параметров повреждения заболевания для оценки прогрессирования заболевания и мониторинга результатов лечения.
От базового уровня до 52 недели
Количество суставов с баллом синовита-домена головы, который остался неизменным или ухудшенным
Временное ограничение: От базового уровня до 52 недели
Система оценки головного США представляет собой упрощенную процедуру ультразвукового сканирования для изображения локтя, колена и лодыжки (индексных суставов) и системы оценки, основанной на аддитивной шкале для определения статуса сустава от параметров болезни и параметров повреждения заболевания для оценки прогрессирования заболевания и мониторинга результатов лечения.
От базового уровня до 52 недели
Процент суставов с оценкой домена синовита головы, который остался неизменным или ухудшенным
Временное ограничение: От базового уровня до 52 недели
Система оценки головного США представляет собой упрощенную процедуру ультразвукового сканирования для изображения локтя, колена и лодыжки (индексных суставов) и системы оценки, основанной на аддитивной шкале для определения статуса сустава от параметров болезни и параметров повреждения заболевания для оценки прогрессирования заболевания и мониторинга результатов лечения.
От базового уровня до 52 недели
Количество индексного типа сустава с оценкой домена синовита головы, который улучшился, оставался неизменным или ухудшенным
Временное ограничение: От базового уровня до 52 недели
Система оценки головного США представляет собой упрощенную процедуру ультразвукового сканирования для изображения локтя, колена и лодыжки (индексных суставов) и системы оценки, основанной на аддитивной шкале для определения статуса сустава от параметров болезни и параметров повреждения заболевания для оценки прогрессирования заболевания и мониторинга результатов лечения.
От базового уровня до 52 недели
Процент индексного сустава с баллом домена синовита головы, который улучшился, оставался неизменным или ухудшенным
Временное ограничение: От базового уровня до 52 недели
Система оценки головного США представляет собой упрощенную процедуру ультразвукового сканирования для изображения локтя, колена и лодыжки (индексных суставов) и системы оценки, основанной на аддитивной шкале для определения статуса сустава от параметров болезни и параметров повреждения заболевания для оценки прогрессирования заболевания и мониторинга результатов лечения.
От базового уровня до 52 недели
Количество участников с по меньшей мере 1 суставом с оценкой домена синовита головы, который улучшился, оставался неизменным или ухудшенным
Временное ограничение: От базового уровня до 52 недели
Система оценки головного США представляет собой упрощенную процедуру ультразвукового сканирования для изображения локтя, колена и лодыжки (индексных суставов) и системы оценки, основанной на аддитивной шкале для определения статуса сустава от параметров болезни и параметров повреждения заболевания для оценки прогрессирования заболевания и мониторинга результатов лечения.
От базового уровня до 52 недели
Процент участников с по меньшей мере 1 суставом с оценкой домена синовита головы, который улучшился, оставался неизменным или ухудшенным
Временное ограничение: От базового уровня до 52 недели
Система оценки головного США представляет собой упрощенную процедуру ультразвукового сканирования для изображения локтя, колена и лодыжки (индексных суставов) и системы оценки, основанной на аддитивной шкале для определения статуса сустава от параметров болезни и параметров повреждения заболевания для оценки прогрессирования заболевания и мониторинга результатов лечения.
От базового уровня до 52 недели
Изменение с исходного уровня в средней оценке домена синовита головы во всех индексных суставах
Временное ограничение: От базового уровня до 52 недели
Система оценки головного США представляет собой упрощенную процедуру ультразвукового сканирования для изображения локтя, колена и лодыжки (индексных суставов) и системы оценки, основанной на аддитивной шкале для определения статуса сустава от параметров болезни и параметров повреждения заболевания для оценки прогрессирования заболевания и мониторинга результатов лечения.
От базового уровня до 52 недели
Изменение с базовых показателей в общей/ доменной оценке головы
Временное ограничение: С базовой линии до 26 недели
Система оценки головного США представляет собой упрощенную процедуру ультразвукового сканирования для изображения локтя, колена и лодыжки (индексных суставов) и системы оценки, основанной на аддитивной шкале для определения статуса сустава от параметров болезни и параметров повреждения заболевания для оценки прогрессирования заболевания и мониторинга результатов лечения.
С базовой линии до 26 недели
Изменение с базовых показателей/доменных баллов HJHS
Временное ограничение: С базовой линии до 26 недели
HJHS включает в себя оценку конкретных функций или элементов 6 индексных суставов и оценку глобальной походки. Для каждого из 6 суставов оцениваются следующие элементы: набухание (от 0 до 3), продолжительность отека (от 0 до 1), атрофия мышц (от 0 до 2), крипит при движении (от 0 до 2), потеря сгибания (от 0 до 3), потеря удлинителя (от 0 до 3), боль в суставах (от 0 до 2) и сила (от 0 до 4). Максимальная оценка для отдельного индексного соединения составляет 20. Походка набрала от 0 до 4. Максимальный общий балл HJHS составляет 124, с более высокой оценкой, что указывает на худшее здоровье сустава.
С базовой линии до 26 недели
Изменение с базовых показателей/доменных баллов HJHS
Временное ограничение: От базового уровня до 52 недели
HJHS включает в себя оценку конкретных функций или элементов 6 индексных суставов и оценку глобальной походки. Для каждого из 6 суставов оцениваются следующие элементы: набухание (от 0 до 3), продолжительность отека (от 0 до 1), атрофия мышц (от 0 до 2), крипит при движении (от 0 до 2), потеря сгибания (от 0 до 3), потеря удлинителя (от 0 до 3), боль в суставах (от 0 до 2) и сила (от 0 до 4). Максимальная оценка для отдельного индексного соединения составляет 20. Походка набрала от 0 до 4. Максимальный общий балл HJHS составляет 124, с более высокой оценкой, что указывает на худшее здоровье сустава.
От базового уровня до 52 недели
Изменение с базовых показателей в общих/ доменных показателях магнитно -резонансной томографии (МРТ)
Временное ограничение: От базового уровня до 52 недели
МРТ будет использоваться для обнаружения изменений в синовиальной гипертрофии в индексных суставах участников.
От базового уровня до 52 недели
Изменение с исходного уровня в результате, о котором сообщают пациент, (PRO)
Временное ограничение: От базового уровня до 52 недели
Изменение с базовой линии в Pro будет оцениваться с помощью 5-уровневой (EQ-5D-5L), сообщаемой EQ-5D (EQ-5D-5L).
От базового уровня до 52 недели
Пациент сообщил о предпочтениях и удовлетворении лечения
Временное ограничение: На 52 неделе
Пациент сообщил о предпочтениях и удовлетворенности, которые будут оцениваться с помощью опросов и выходящих интервью.
На 52 неделе
Изменение с базовой линии годовой скорости кровотечения (ABR) (спонтанно, травматизм)
Временное ограничение: На 52 неделе
ABR будет определяться как (количество эпизодов кровотечения, происходящих в течение периода лечения)/(продолжительность периода лечения [дней]) × 365,25.
На 52 неделе
Изменение базовой линии в годовой скорости кровотечения суставов (AJBR) (спонтанно, травматизм)
Временное ограничение: На 52 неделе
AJBR будет определяться как (количество эпизодов суставов кровотечения, происходящих в течение периода лечения)/(продолжительность периода лечения [дней]) × 365,25.
На 52 неделе
Изменения с базового уровня в целевом совместном разрешении, рецидиве или развитии
Временное ограничение: На 52 неделе
Изменения от базового уровня в целевом совместном разрешении, рецидиве или развитии будут оценены.
На 52 неделе
Появление нежелательных явлений (AES), все AES, ведущие к прекращению лечения, серьезным побочным эффектам (SAE) и неблагоприятным событиям, представляющим особый интерес (эсис)
Временное ограничение: До 52 недели
Безопасность и переносимость Efanesoctocog alfa оценивается во всех участниках
До 52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sanofi

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 сентября 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

25 октября 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

25 октября 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 апреля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 апреля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

24 апреля 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 ноября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 ноября 2025 г.

Последняя проверка

1 ноября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • LPS18168
  • U1111-1311-1701 (Идентификатор реестра: ICTRP)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и связанных с ними документами исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, пустой формой отчета о случаях, план статистического анализа и спецификации наборов данных. Данные на уровень пациентов будут анонимизированы, и учебные документы будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников испытания. Более подробную информацию о критериях обмена данными, приемлемыми исследованиями и процессом для запроса доступа можно найти по адресу: https://vivli.org

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться