ネザートン症候群の被験者におけるQRX003ローションの臨床研究
2026年8月26日 更新者：Quoin Pharmaceuticals
Netherton症候群の被験者におけるQRX003ローションの単一センター、オープンラベル、拡張アクセス研究
この臨床試験の目標（拡張されたアクセス治療プロトコルを介して）は、QRX003（治験薬）が皮膚に局所的に適用されたかどうかを学ぶことです（体全体（頭皮を除く）を含む）が遺伝的疾患ネタートン症候群の治療に取り組んでいます。 また、QRX003の安全性についても学びます。 裁判が答えることを目指している主な質問は次のとおりです。
- QRX003は、臨床症状（病気の皮膚領域、かゆみ、不快感、臨床スコアリング、被験者の自己評価、およびその他の基準に基づいて）を改善することにより、成人および未成年者のNSの臨床症状に影響を与えますか？
- QRX003を服用するとき、参加者はどのような医学的問題を抱えていますか？
- 被験者の何パーセントが救助療法を必要としますか？
参加者は次のとおりです。
薬物QRX003を1日2回（頭皮を除く体のすべての患部に局所的に適用）3か月間、検査やテストのために4〜6週間に1回クリニックを訪れ、薬物を適用した時間を記録する投与日記を維持します。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
8
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：TI Clinical Research
- 電話番号：147 858-571-1800
- メール：clinicalresearch@therapeuticsinc.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Oleg G Khatsenko
- 電話番号：166 858-571-1800
- メール：okhatsenko@therapeuticsinc.com
研究場所
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Northwestern Memorial Hospital
-
コンタクト：
- Oleg G Khatsenko
- 電話番号：166 858-571-1800
- メール：okhatsenko@therapeuticsinc.com
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 被験者は、少なくとも14歳以上の男性または妊娠していない女性です。
- 女性は、閉経後、外科的に滅菌するか、研究期間中、治療の完了後3か月間、避妊の効果的な方法を使用する必要があります。 出産可能性のある女性（WOCBP）は、訪問1/スクリーニングおよび訪問2/ベースラインで尿妊娠検査（UPT）が陰性でなければなりません。
- 被験者はNSの臨床診断を受けており、被験者がSPINK5変異を確認する検査結果がない場合、NS診断の確認のために訪問時の遺伝子検査に同意します。
- 被験者は一般的な健康状態であり、NSの評価を損なう可能性のある病気の状態または身体的状態がないか、研究参加により容認できないリスクを被験者にさらします。
- 被験者は、研究期間中は安定したままであると予想されるベースラインの前のNSの局所療法を含む安定した治療療法を受けています
除外基準：
- 被験者は妊娠、授乳中、または研究中に妊娠することを計画しています。
- 被験者は、治療領域または状態に皮膚病理学を持ち、テスト記事の評価を妨害したり、局所、全身、または外科的療法の干渉を使用する必要があります。
- 被験者は、治療領域の外で非黒色腫皮膚がんを除くあらゆるタイプの活性癌を患っています。
- 被験者は、合理的に制御される非インスリン依存性糖尿病を除くあらゆるタイプの糖尿病を患っています。
- 被験者は、スクリーニング中に活動性感染症の証拠、または2/ベースラインを訪問する30日前に重篤な感染の証拠を持っています。
- 被験者は、ヒト免疫不全ウイルス、B型肝炎またはCウイルス、または活性または潜在的な結核を知っています。
- 被験者は、2/ベースラインを訪問する10週間以内に治療領域内で紫外線光線療法を使用しています。
- 被験者は、2/ベースラインを訪問する10週間以内に治療領域で局所処方治療を使用しています。
- 被験者は、2/ベースラインを訪問する10週間以内に治療領域で局所ステロイド処方治療を使用しています。
- 被験者は現在、治験薬、生物学的、またはデバイスの研究に登録されています。
- 被験者は、2/ベースラインを訪問する30日前に治験薬、生物学的、またはデバイスの治療を使用しています。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：QRX003、4% 入札
被験者は12週間にわたり1日2回（BID）試験物質を塗布します。
|
QRX003 4％活性薬物（セリンプロテアーゼ阻害剤）を含む局所ローション
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
IgAで1点減少した被験者の割合
時間枠：16週目まで
|
説明：ベースラインからの調査員のグローバル評価（IGA）の1点減少の被験者の割合。
IGAは、5ポイントスケールに基づいて、被験者のNSの全体的な重症度を評価します。0 =クリア、1 =ほぼクリア、2 =マイルド、3 =中程度、4 =重度。
|
16週目まで
|
その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
IGAが2ポイント低下した被験者の割合
時間枠：16週目まで
|
ベースラインからIGAが2ポイント減少した被験者の割合。
|
16週目まで
|
|
NS表面積の変化
時間枠：16週目まで
|
治療領域のNSによって影響を受ける総体表面積（BSA）のベースラインからの変化
|
16週目まで
|
|
WI-NRSスコアの変化
時間枠：16週目まで
|
最悪かゆみ数値評価尺度（WI-NRS）スコア≧4のベースラインからの変化。
かゆみの重症度は 11 段階で評価され、0 は「かゆみがない」、10 は「想像できる最悪のかゆみ」を表します。
|
16週目まで
|
|
安全性評価-AE
時間枠：16週目まで
|
あらゆる局所的および全身的 AE (有害事象)/深刻な AE
|
16週目まで
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
スポンサー
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年10月6日
一次修了 (推定)
2026年12月30日
研究の完了 (推定)
2026年12月30日
試験登録日
最初に提出
2025年4月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年4月23日
最初の投稿 (実際)
2025年5月1日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月26日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- CL-QRX003-003
- Sponsor Funded (その他の識別子：Quoin Pharmaceuticals, Ltd.)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
未定
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。