Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelse af QRX003 -lotion hos personer med Netherton -syndrom

16. juli 2025 opdateret af: Quoin Pharmaceuticals

Et enkelt center, åben etiket, udvidet adgangsundersøgelse af QRX003 lotion hos emner med Netherton syndrom

Målet med dette kliniske forsøg (via en udvidet adgangsbehandlingsprotokol) er at lære, om QRX003 (et undersøgelsesmedicin) anvendt topisk på huden (inklusive op til hele kroppen [undtagen hovedbunden]) arbejder for at behandle den genetiske sygdom Netherton -syndrom. Det vil også lære om sikkerheden ved QRX003. De vigtigste spørgsmål, som retssagen sigter mod at besvare, er:

  1. Påvirker QRX003 den kliniske præsentation af NS hos voksne og mindreårige ved at forbedre de kliniske symptomer (sygt hudområde, kløe og ubehag; baseret på klinisk score, emne selvvurdering og andre kriterier)?
  2. Hvilke medicinske problemer har deltagerne, når de tager QRX003?
  3. Hvilken procentdel af emner kræver redningsterapi?

Deltagerne vil:

Tag lægemiddel QRX003 to gange dagligt (påført topisk på alle berørte områder af kroppen eksklusive hovedbunden) i 3 måneder, besøg klinikken en gang hver 4-6 uge for kontrol og test og for at opbevare en doseringsdagbog, der registrerer de gange, de anvendte stoffet.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Emne er en mandlig eller ikke-gravid kvindelig mindst 14 år gammel.
  2. Kvinder skal være postmenopausal, kirurgisk sterile eller bruge en effektiv metode til fødselsbekæmpelse i undersøgelsen af ​​undersøgelsen og i 3 måneder efter afslutningen af ​​behandlingen. Kvinder af fødedygtige potentiale (WOCBP) skal have en negativ urin graviditetstest (UPT) ved besøg 1/screening og besøg 2/baseline.
  3. Emne har en klinisk diagnose af NS og accepterer genetisk test ved besøg 1/screening for bekræftelse af NS -diagnose, hvis emnet ikke har testresultater, der bekræfter en Spink5 -mutation.
  4. Emnet er i god generel sundhed og fri for enhver sygdomstilstand eller fysisk tilstand, der kan forringe evaluering af NS eller udsætter emnet for en uacceptabel risiko ved undersøgelsesdeltagelse.
  5. Emnet er på et stabilt behandlingsregime inklusive topisk terapi for NS før baseline, der forventes at forblive stabil i undersøgelsen af ​​undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  1. Emnet er gravid, ammende eller planlægger at blive gravid under undersøgelsen.
  2. Emne har enhver hudpatologi i behandlingsområdet eller tilstanden, der kan forstyrre evalueringen af ​​testartiklen eller kræver anvendelse af forstyrrende aktuelle, systemiske eller kirurgiske terapi.
  3. Emnet har aktiv kræft af enhver type ekskluderer ikke-melanom hudkræft uden for behandlingsområdet.
  4. Emnet har diabetes af enhver art, undtagen ikke-insulinafhængig diabetes mellitus, der er rimeligt kontrolleret.
  5. Emnet har bevis for aktiv infektion under screening eller alvorlig infektion inden for 30 dage før besøg 2/baseline.
  6. Emne har kendt human immundefektvirus, hepatitis B eller C -virus eller aktiv eller latent tuberkulose.
  7. Emnet har brugt ultraviolet fototerapi inden for behandlingsområdet inden for 10 uger før besøg 2/baseline.
  8. Emnet har brugt topisk receptbehandling i behandlingsområdet inden for 10 uger før besøg 2/baseline.
  9. Emne har brugt alle aktuelle steroidreceptbehandlinger i behandlingsområdet inden for 10 uger før besøg 2/baseline.
  10. Emne er i øjeblikket tilmeldt et undersøgelsesmedicin, biologisk eller enhedsundersøgelse.
  11. Emne har brugt et undersøgelsesmedicin, biologisk eller enhedsbehandling inden for 30 dage før besøg 2/baseline.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: QRX003, 4 % BID
Forsøgspersoner vil anvende testartikel to gange dagligt (BID) i 12 uger
Medicin: QRX003, 4% lotion
QRX003 Topisk lotion indeholdende 4% aktivt lægemiddel (serinproteaseinhibitor)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af emner med 1-punkts reduktion på IGA
Tidsramme: Op til uge 16
Beskrivelse: Andel af emner med 1-punkts reduktion på efterforskerens globale vurdering (IGA) fra baseline. IGA vurderer den samlede sværhedsgrad af et individ's NS baseret på en 5-punkts skala, hvor 0 = klar, 1 = næsten klar, 2 = mild, 3 = moderat og 4 = svær.
Op til uge 16

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af fag med 2-point reduktion på IGA
Tidsramme: Op til uge 16
Andel af forsøgspersoner med 2-point reduktion i IGA fra baseline.
Op til uge 16
NS overfladearealændring
Tidsramme: Op til uge 16
Ændring fra baseline i total kropsoverfladeareal (BSA) påvirket af NS i behandlingsområdet
Op til uge 16
WI-NRS-scoreændring
Tidsramme: Op til uge 16
Ændring fra baseline i Worst Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS) score ≥4. Sværhedsgraden af ​​kløe er klassificeret på en 11-punkts skala, hvor 0 repræsenterer "ingen kløe" og 10 repræsenterer "værst tænkelige kløe".
Op til uge 16
Sikkerhedsvurdering-AE'er
Tidsramme: Op til uge 16
Eventuelle lokale og systemiske bivirkninger (bivirkninger)/alvorlige bivirkninger
Op til uge 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Quoin Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juli 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. juli 2026

Studieafslutning (Anslået)

30. juli 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. april 2025

Først opslået (Faktiske)

1. maj 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. juli 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. juli 2025

Sidst verificeret

1. juli 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CL-QRX003-003
  • Sponsor Funded (Anden identifikator: Quoin Pharmaceuticals, Ltd.)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Netherton syndrom

Kliniske forsøg med QRX003, 4% lotion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mongolia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner