Estudio clínico de loción QRX003 en sujetos con síndrome de Netherton

Criterios de inclusión:

1. El sujeto es una mujer masculina o no embarazada de al menos 14 años de edad.
2. Las hembras deben ser posmenopáusicas, quirúrgicamente estériles o usar un método efectivo de control de la natalidad, durante la duración del estudio y durante 3 meses después de completar el tratamiento. Las mujeres de potencial de fomimentación (WOCBP) deben tener una prueba negativa de embarazo de orina (UPT) en la visita 1/detección y visita 2/línea de base.
3. El sujeto tiene un diagnóstico clínico de NS y acepta las pruebas genéticas en la visita 1/detección para la confirmación del diagnóstico de NS si el sujeto no tiene resultados de prueba que confirman una mutación spink5.
4. El sujeto está en buena salud general y está libre de cualquier estado de enfermedad o condición física que pueda afectar la evaluación de NS o exponer al sujeto a un riesgo inaceptable por participación del estudio.
5. El sujeto está en un régimen de tratamiento estable que incluye la terapia tópica para NS antes de la línea de base que se espera que permanezca estable durante la duración del estudio

Criterios de exclusión:

1. El sujeto está embarazada, está lactando o planea quedar embarazada durante el estudio.
2. El sujeto tiene cualquier patología de la piel en el área o condición de tratamiento que pueda interferir con la evaluación del artículo de la prueba o requiere el uso de la terapia tópica, sistémica o quirúrgica interferente.
3. El sujeto tiene cáncer activo de cualquier tipo que excluya el cáncer de piel no melanoma fuera del área de tratamiento.
4. El sujeto tiene diabetes de cualquier tipo, excepto la diabetes mellitus no dependiente de la insulina que está razonablemente controlada.
5. El sujeto tiene evidencia de infección activa durante la detección, o una infección grave dentro de los 30 días previos a la visita 2/línea de base.
6. El sujeto ha conocido el virus de la inmunodeficiencia humana, el virus de la hepatitis B o C, o la tuberculosis activa o latente.
7. El sujeto ha utilizado fototerapia ultravioleta dentro del área de tratamiento dentro de las 10 semanas previas a la visita 2/línea de base.
8. El sujeto ha utilizado el tratamiento de prescripción tópica en el área de tratamiento dentro de las 10 semanas anteriores a la visita 2/línea de base.
9. El sujeto ha utilizado los tratamientos de prescripción de esteroides tópicos en el área de tratamiento dentro de las 10 semanas previas a la visita 2/línea de base.
10. El sujeto se inscribe actualmente en un estudio de investigación, biológico o de dispositivos de investigación.
11. El sujeto ha utilizado un tratamiento de fármaco, biológico o de dispositivos de investigación dentro de los 30 días previos a la visita 2/línea de base.