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Studio clinico della lozione QRX003 in soggetti con sindrome di Netherton

16 luglio 2025 aggiornato da: Quoin Pharmaceuticals

Un singolo centro, open etichetta, studio di accesso ampliato della lozione QRX003 in soggetti con sindrome di Netherton

L'obiettivo di questa sperimentazione clinica (tramite un protocollo di trattamento di accesso ampliato) è imparare se QRX003 (un farmaco sperimentale) applicato topicamente sulla pelle (incluso fino a tutto il corpo [tranne il cuoio capelluto]) funziona per trattare la sindrome di Netherton della malattia genetica. Imparerà anche sulla sicurezza di QRX003. Le domande principali a cui il processo mira a rispondere sono:

  1. QRX003 influisce sulla presentazione clinica di NS negli adulti e nei minori migliorando i sintomi clinici (area cutanea malata, prurito e disagio; basato sul punteggio clinico, l'autovalutazione del soggetto e altri criteri)?
  2. Quali problemi medici hanno i partecipanti quando prendono QRX003?
  3. Quale percentuale dei soggetti richiederà la terapia di salvataggio?

I partecipanti lo faranno:

Prendi il farmaco QRX003 due volte al giorno (applicato topico a tutte le aree colpite del corpo escluse il cuoio capelluto) per 3 mesi, visita la clinica una volta ogni 4-6 settimane per controlli e test e per mantenere un diario di dosaggio che registra i tempi che hanno applicato il farmaco.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Il soggetto è una femmina maschile o non in gravidanza di almeno 14 anni.
  2. Le femmine devono essere post-menopausa, chirurgicamente sterile o utilizzare un metodo efficace di controllo delle nascite, per la durata dello studio e per 3 mesi dopo il completamento del trattamento. Le donne del potenziale di gravidanza (WOCBP) devono avere un test di gravidanza di urina negativa (UPT) alla visita 1/screening e visitare 2/basale.
  3. Il soggetto ha una diagnosi clinica di NS e accetta i test genetici alla visita 1/screening per la conferma della diagnosi di NS se il soggetto non ha risultati di test che confermano una mutazione Spink5.
  4. Il soggetto è in buona salute generale e libero da qualsiasi stato di malattia o condizioni fisiche che potrebbero compromettere la valutazione di NS o espone il soggetto a un rischio inaccettabile dalla partecipazione allo studio.
  5. Il soggetto è su un regime di trattamento stabile, compresa la terapia topica per NS prima della linea di base che dovrebbe rimanere stabile per la durata dello studio

Criteri di esclusione:

  1. Il soggetto è incinta, allattante o sta pianificando di rimanere incinta durante lo studio.
  2. Il soggetto ha una patologia cutanea nell'area di trattamento o nella condizione che potrebbe interferire con la valutazione dell'articolo di test o richiede l'uso di terapia topica, sistemica o chirurgica interferenti.
  3. Il soggetto ha un tumore attivo di qualsiasi tipo che esclude il cancro della pelle non melanoma al di fuori dell'area di trattamento.
  4. Il soggetto ha diabete di qualsiasi tipo, ad eccezione del diabete mellito non dipendente da insulina che è ragionevolmente controllato.
  5. Il soggetto ha prove di infezione attiva durante lo screening o grave infezione entro 30 giorni prima della visita 2/basale.
  6. Il soggetto ha noto il virus dell'immunodeficienza umana, il virus dell'epatite B o C o la tubercolosi attiva o latente.
  7. Il soggetto ha utilizzato la fototerapia ultravioletta all'interno dell'area di trattamento entro 10 settimane prima della visita 2/basale.
  8. Il soggetto ha utilizzato il trattamento di prescrizione topica nell'area di trattamento entro 10 settimane prima della visita 2/basale.
  9. Il soggetto ha utilizzato qualsiasi trattamento di prescrizione di steroidi topici nell'area di trattamento entro 10 settimane prima della visita 2/basale.
  10. Il soggetto è attualmente iscritto a uno studio di farmaco investigativo, biologico o dispositivo.
  11. Il soggetto ha utilizzato un trattamento studiato, biologico o dispositivo entro 30 giorni prima della visita 2/basale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: QRX003, OFFERTA 4%.
I soggetti applicheranno l'articolo di prova due volte al giorno (BID) per 12 settimane
Droga: QRX003, lozione al 4%
Lozione topica QRX003 contenente 4% di farmaci attivi (inibitore della proteasi serina)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti con riduzione di 1 punto su IgA
Lasso di tempo: Fino alla settimana 16
Descrizione: percentuale di soggetti con riduzione di 1 punto sulla valutazione globale dell'investigatore (IGA) dal basale. L'IGA valuta la gravità complessiva della NS di un soggetto basata su una scala a 5 punti in cui 0 = chiaro, 1 = quasi chiaro, 2 = lieve, 3 = moderato e 4 = grave.
Fino alla settimana 16

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di soggetti con riduzione di 2 punti su IGA
Lasso di tempo: Fino alla settimana 16
Proporzione di soggetti con riduzione di 2 punti dell'IGA rispetto al basale.
Fino alla settimana 16
Modifica della superficie del NS
Lasso di tempo: Fino alla settimana 16
Variazione rispetto al basale nell'area totale della superficie corporea (BSA) interessata da NS nell'area di trattamento
Fino alla settimana 16
Modifica del punteggio WI-NRS
Lasso di tempo: Fino alla settimana 16
Variazione rispetto al basale nel punteggio WI-NRS (Worst Itch-Numeric Rating Scale) ≥4. La gravità del prurito è classificata su una scala a 11 punti dove 0 rappresenta "nessun prurito" e 10 rappresenta "il peggior prurito immaginabile".
Fino alla settimana 16
Valutazione della sicurezza-AE
Lasso di tempo: Fino alla settimana 16
Eventuali eventi avversi locali e sistemici (eventi avversi)/gravi eventi avversi
Fino alla settimana 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Quoin Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 luglio 2025

Completamento primario (Stimato)

30 luglio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 luglio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 aprile 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

1 maggio 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 luglio 2025

Ultimo verificato

1 luglio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CL-QRX003-003
  • Sponsor Funded (Altro identificatore: Quoin Pharmaceuticals, Ltd.)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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