Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk studie av QRX003 lotion hos personer med Netherton syndrom

26. august 2026 oppdatert av: Quoin Pharmaceuticals

Et enkelt senter, åpent etikett, utvidet tilgangsstudie av QRX003 Lotion i fag med Netherton syndrom

Målet med denne kliniske studien (via en utvidet tilgangsbehandlingsprotokoll) er å lære om QRX003 (et undersøkelsesmedisin) som brukes lokalt på huden (inkludert opp til hele kroppen [unntatt hodebunnen]) for å behandle den genetiske sykdommen Netherton -syndrom. Det vil også lære om sikkerheten til QRX003. De viktigste spørsmålene rettsaken har som mål å svare på er:

  1. Påvirker QRX003 den kliniske presentasjonen av NS hos voksne og mindreårige ved å forbedre de kliniske symptomene (syke hudområde, kløe og ubehag; basert på klinisk scoring, underlagt egenvurdering og andre kriterier)?
  2. Hvilke medisinske problemer har deltakerne når de tar QRX003?
  3. Hvilken prosent av forsøkspersonene vil kreve redningsterapi?

Deltakerne vil:

Ta medikament QRX003 to ganger daglig (påført lokalt på alle berørte områder av kroppen unntatt hodebunnen) i 3 måneder, besøk klinikken en gang hver 4-6 uke for sjekk og tester, og for å føre en doseringsdagbok som registrerer tidspunktene de brukte stoffet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

8

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Emne er en mannlig eller ikke-gravid kvinne i minst 14 år.
  2. Kvinner må være post-menopausale, kirurgisk sterile, eller bruke en effektiv metode for prevensjon, i løpet av studien og i 3 måneder etter fullføring av behandlingen. Kvinner med barnehagepotensial (WOCBP) må ha en negativ urin graviditetstest (UPT) ved besøk 1/screening og besøk 2/baseline.
  3. Emnet har en klinisk diagnose av NS og samtykker til genetisk testing ved besøk 1/screening for bekreftelse av NS -diagnose hvis motivet ikke har testresultater som bekrefter en SPINK5 -mutasjon.
  4. Emne er i god generell helse og fri for enhver sykdomstilstand eller fysisk tilstand som kan svekke evaluering av NS eller avsløre emnet for en uakseptabel risiko ved deltakelse i studien.
  5. Emnet er på et stabilt behandlingsregime inkludert aktuell terapi for NS før baseline som forventes å forbli stabil i løpet av studien

Eksklusjonskriterier:

  1. Emnet er gravid, ammende eller planlegger å bli gravid under studien.
  2. Emnet har noen hudpatologi i behandlingsområdet eller tilstanden som kan forstyrre evalueringen av testartikkelen eller krever bruk av forstyrrende aktuell, systemisk eller kirurgisk terapi.
  3. Emne har aktiv kreft av enhver type unntatt hudkreft som ikke er melanom utenfor behandlingsområdet.
  4. Emnet har diabetes av enhver type, bortsett fra ikke-insulinavhengig diabetes mellitus som er rimelig kontrollert.
  5. Emne har bevis for aktiv infeksjon under screening, eller alvorlig infeksjon innen 30 dager før besøk 2/baseline.
  6. Emnet har kjent humant immunsviktvirus, hepatitt B- eller C -virus, eller aktiv eller latent tuberkulose.
  7. Emnet har brukt ultrafiolett fototerapi i behandlingsområdet innen 10 uker før besøk 2/baseline.
  8. Emnet har brukt aktuell reseptbehandling i behandlingsområdet innen 10 uker før besøk 2/baseline.
  9. Emnet har brukt alle aktuelle steroidreseptbehandlinger i behandlingsområdet innen 10 uker før besøk 2/baseline.
  10. Emne er for tiden registrert i et undersøkelsesmedisin, biologisk eller enhetsstudie.
  11. Emne har brukt et undersøkelsesmedisin, biologisk eller enhetsbehandling innen 30 dager før besøk 2/baseline.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: QRX003, 4 % BID
Forsøkspersonene vil bruke testartikkel to ganger daglig (BID) i 12 uker
Legemiddel: QRX003, 4% lotion
QRX003 Topisk lotion som inneholder 4% aktivt medikament (serinproteaseinhibitor)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel personer med 1-punkts reduksjon på IgA
Tidsramme: Opp til uke 16
Beskrivelse: Andel personer med 1-punkts reduksjon på etterforskerens globale vurdering (IGA) fra baseline. IgA vurderer den generelle alvorlighetsgraden av et individs NS basert på en 5-punkts skala der 0 = klar, 1 = nesten tydelig, 2 = mild, 3 = moderat og 4 = alvorlig.
Opp til uke 16

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Andel fag med 2-poengs reduksjon på IGA
Tidsramme: Inntil uke 16
Andel forsøkspersoner med 2-punkts reduksjon i IGA fra baseline.
Inntil uke 16
NS overflateendring
Tidsramme: Inntil uke 16
Endring fra Baseline i total Body Surface Area (BSA) påvirket av NS i behandlingsområdet
Inntil uke 16
WI-NRS poengsum endring
Tidsramme: Inntil uke 16
Endring fra baseline i Worst Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS) poengsum ≥4. Alvorlighetsgraden av kløe er gradert på en 11-punkts skala der 0 representerer "ingen kløe" og 10 representerer "verst tenkelig kløe".
Inntil uke 16
Safety Assessment-AEs
Tidsramme: Inntil uke 16
Eventuelle lokale og systemiske bivirkninger (bivirkninger)/alvorlige bivirkninger
Inntil uke 16

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Quoin Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. oktober 2025

Primær fullføring (Antatt)

30. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

30. desember 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. april 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. april 2025

Først lagt ut (Faktiske)

1. mai 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

26. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CL-QRX003-003
  • Sponsor Funded (Annen identifikator: Quoin Pharmaceuticals, Ltd.)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere