Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

QRX003 -voidemulsioiden kliininen tutkimus Nethertonin oireyhtymää sairastavilla henkilöillä

keskiviikko 26. elokuuta 2026 päivittänyt: Quoin Pharmaceuticals

Yksi keskusta, avoin tarra, laajennettu QRX003 -voidetta koskeva pääsytutkimus Nethertonin oireyhtymän kohteilla

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena (laajennetun pääsyn hoitoprotokollan kautta) on oppia, onko qRX003 (tutkintalääke), jota käytetään paikallisesti ihoon (mukaan lukien koko kehon [paitsi päänahka]), hoitaa geneettistä sairautta Nethertonin oireyhtymää. Se oppii myös QRX003: n turvallisuudesta. Tärkeimmät kysymykset, joihin oikeudenkäynnin tavoitteena on vastata, ovat:

  1. Vaikuttaako QRX003 NS: n kliiniseen esitykseen aikuisilla ja alaikäisillä parantamalla kliinisiä oireita (sairas ihoalue, kutina ja epämukavuus; perustuen kliiniseen pisteykseen, kohteen itsearviointiin ja muihin kriteereihin)?
  2. Mitä lääketieteellisiä ongelmia osallistujilla on QRX003: n otettaessa?
  3. Mikä prosenttiosuus koehenkilöistä vaatii pelastusterapiaa?

Osallistujat:

Ota lääkkeen QRX003 kahdesti päivässä (sovelletaan paikallisesti kaikkiin kärsineiden alueille ilman päänahaa) 3 kuukautta, käy klinikalla kerran 4-6 viikossa tarkastusten ja testien varalta ja säilytä annostuspäiväkirja, joka tallentaa lääkkeen soveltamisen ajat.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

8

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Rekrytointi
        • Northwestern Memorial Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aihe on mies- tai ei-raskaana oleva nainen vähintään 14-vuotias.
  2. Naisten on oltava postmenopausaalisia, kirurgisesti steriilejä tai käytettävä tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimuksen ajan ja 3 kuukauden ajan hoidon päätyttyä. Laskentapotentiaalin naisilla (WOCBP) on oltava negatiivinen virtsan raskaustesti (UPT) vierailulla 1/seulonnalla ja käymällä 2/lähtötaso.
  3. Koehenkilöllä on kliininen NS -diagnoosi ja se suostuu geenitesteihin vierailussa 1/NS -diagnoosin vahvistamisen seulonta, jos koehenkilöllä ei ole testituloksia, jotka vahvistavat SPINK5 -mutaation.
  4. Kohde on hyvässä yleisessä terveydessä ja vapaa kaikista sairauksista tai fyysisestä tilasta, joka voi heikentää NS: n arviointia tai altistaa alaiselle tutkimuksen osallistumisen kohteena olevan riskin.
  5. Kohde on stabiilissa hoito -ohjelmassa, mukaan lukien NS: n ajankohtainen terapia ennen lähtötilannetta, jonka odotetaan pysyvän vakaana tutkimuksen ajan

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kohde on raskaana, imettävä tai aikoo tulla raskaaksi tutkimuksen aikana.
  2. Koehenkilöllä on ihon patologia hoitoalueella tai tilassa, joka voi häiritä testiartikkelin arviointia tai vaatii häiritsevän ajankohtaisen, systeemisen tai kirurgisen terapian käyttöä.
  3. Koehenkilöllä on minkä tahansa tyyppinen aktiivinen syöpä, lukuun ottamatta ei-melanooman ihosyöpää hoitoalueen ulkopuolella.
  4. Kohteessa on minkä tahansa tyyppinen diabetes, paitsi ei-insuliinista riippuvainen diabetes mellitus, jota on kohtuudella hallittu.
  5. Kohteessa on todisteita aktiivisesta infektiosta seulonnan aikana tai vakava tartunta 30 päivän kuluessa ennen vierailua 2/lähtötaso.
  6. Koehenkilö on tunnettu ihmisen immuunikatovirusta, hepatiitti B- tai C -virusta tai aktiivista tai piilevää tuberkuloosia.
  7. Kohde on käyttänyt ultraviolettivaloterapiaa hoitoalueella 10 viikon kuluessa ennen vierailua 2/lähtötaso.
  8. Kohde on käyttänyt ajankohtaista reseptilaitetta hoitoalueella 10 viikon kuluessa ennen vierailua 2/lähtötaso.
  9. Kohde on käyttänyt minkä tahansa ajankohtaisia ​​steroidiresepti -hoitoja hoitoalueella 10 viikon kuluessa ennen vierailua 2/lähtötaso.
  10. Aihe on tällä hetkellä ilmoittautunut tutkintalääke-, biologiseen tai laitetutkimukseen.
  11. Kohde on käyttänyt tutkimuslääkettä, biologista tai laitehoitoa 30 päivän kuluessa ennen vierailua 2/lähtötaso.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: QRX003, 4 % BID
Koehenkilöt käyttävät testiartikkelia kahdesti päivässä (BID) 12 viikon ajan
Lääke: QRX003, 4% voide
QRX003 Ajankohtainen voide, joka sisältää 4% aktiivista lääkettä (seriiniproteaasi -inhibiittori)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osuus henkilöistä, joiden vähennys on 1-pisteinen IgA: ssa
Aikaikkuna: Viikko 16 asti
Kuvaus: Tutkijan globaalin arvioinnin (IGA) 1-pisteisen vähennysten osuus lähtötasosta. IGA arvioi kohteen NS: n yleisen vakavuuden, joka perustuu 5-pisteiseen asteikkoon, jossa 0 = selkeä, 1 = melkein selkeä, 2 = lievä, 3 = kohtalainen ja 4 = vakava.
Viikko 16 asti

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden koehenkilöiden osuus, joilla on 2 pisteen vähennys IGA:sta
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
Niiden koehenkilöiden osuus, joiden IGA:ssa oli 2 pisteen lasku lähtötasosta.
Viikolle 16 asti
NS pinta-alan muutos
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
Muutos lähtötilanteesta kokonaiskehon pinta-alassa (BSA), johon NS vaikuttaa hoitoalueella
Viikolle 16 asti
WI-NRS-pisteiden muutos
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
Muutos lähtötasosta pahimman kutina-numeerisen arviointiasteikon (WI-NRS) pistemäärässä ≥4. Kutina vaikeusaste on 11 pisteen asteikolla, jossa 0 tarkoittaa "ei kutinaa" ja 10 tarkoittaa "pahinta kuviteltavissa olevaa kutinaa".
Viikolle 16 asti
Turvallisuusarviointi-AE
Aikaikkuna: Viikolle 16 asti
Kaikki paikalliset ja systeemiset haittavaikutukset (haittatapahtumat)/vakavat haittavaikutukset
Viikolle 16 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Quoin Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 6. lokakuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 7. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. huhtikuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 1. toukokuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 31. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CL-QRX003-003
  • Sponsor Funded (Muu tunniste: Quoin Pharmaceuticals, Ltd.)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa