Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование лосьона QRX003 у субъектов с синдромом Нетертона

26 августа 2026 г. обновлено: Quoin Pharmaceuticals

Один центр, открытая метка, расширенное исследование доступа лосьона QRX003 у субъектов с синдромом Нетертона

Цель этого клинического испытания (с помощью расширенного протокола лечения доступа) состоит в том, чтобы узнать, применяется ли QRX003 (исследовательский препарат), применяется местно на кожу (включая все организм [кроме кожи]) для лечения синдрома Нетертона генетического заболевания. Он также узнает о безопасности QRX003. Основные вопросы, на которые испытание стремится ответить:

  1. Влияет ли QRX003 на клиническое представление NS у взрослых и несовершеннолетних, улучшая клинические симптомы (больная область кожи, зуд и дискомфорт; на основе клинической оценки, самооценки субъекта и других критериев)?
  2. Какие проблемы со здоровьем сталкиваются с участниками при принятии QRX003?
  3. Какой процент субъектов потребует спасательной терапии?

Участники будут:

Возьмите лекарство QRX003 два раза в день (применяется местно ко всем пораженным районам организма, за исключением кожи головы) в течение 3 месяцев, посетите клинику один раз каждые 4-6 недель для осмотров и тестов, а также для ведения дневника дозирования, который записывает время, когда они применяли препарат.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

8

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Субъект-мужская или небеременная женщина, по крайней мере, 14 лет.
  2. Женщины должны быть постменопаузальной, хирургической стерильной или использовать эффективный метод контроля над рождаемостью, в течение всего исследования и в течение 3 месяцев после завершения лечения. Женщины детородного потенциала (WOCBP) должны пройти отрицательный тест на беременность мочи (UPT) при посещении 1/скрининга и посетите 2/базовый уровень.
  3. У субъекта есть клинический диагноз NS и соглашается с генетическим тестированием при посещении 1/скрининг для подтверждения диагноза NS, если у субъекта нет результатов теста, подтверждающих мутацию Spink5.
  4. Субъект находится в хорошем здоровье и свободна от любого состояния заболевания или физического состояния, которое может ухудшить оценку NS или подвергать субъекту неприемлемому риску при участии в исследовании.
  5. Субъект находится в стабильном режиме лечения, включая актуальную терапию NS до базовой линии, которая, как ожидается, останется стабильной в течение всего исследования

Критерии исключения:

  1. Субъект беременна, кормят или планирует забеременеть во время исследования.
  2. Субъект имеет какую -либо патологию кожи в области лечения или состояния, которая может мешать оценке тестовой статьи или требует использования мешающей местной, системной или хирургической терапии.
  3. Субъект имеет активный рак любого типа, за исключением немеланомы кожи за пределами зоны лечения.
  4. Субъект имеет диабет любого типа, за исключением инсулинозависимого сахарного диабета, который разумно контролируется.
  5. Субъект имеет доказательства активной инфекции во время скрининга или серьезной инфекции в течение 30 дней до посещения 2/базового уровня.
  6. Субъект известен вирусом иммунодефицита человека, вируса гепатита В или С или активным или скрытым туберкулезом.
  7. Субъект использовал ультрафиолетовую фототерапию в районе лечения в течение 10 недель до посещения 2/исходного уровня.
  8. Субъект использовал актуальную рецептурную лечение в зоне лечения в течение 10 недель до посещения 2/исходного уровня.
  9. Субъект использовал любые актуальные рецептурные обработки стероидов в зоне лечения в течение 10 недель до посещения 2/базового уровня.
  10. Субъект в настоящее время зарегистрирован в исследование исследовательского препарата, биологического или устройства.
  11. Субъект использовал исследовательское препарат, биологический или лечение устройства в течение 30 дней до посещения 2/исходного уровня.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: QRX003, ставка 4%
Субъекты будут применять тестируемый препарат два раза в день (дважды в день) в течение 12 недель.
Лекарство: QRX003, 4% лосьон
Актуальный лосьон QRX003, содержащий 4% активного препарата (ингибитор сериновой протеазы)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля субъектов с уменьшением на 1 пункт на IgA
Временное ограничение: До 16 недели
Описание: Доля субъектов с сокращением 1-балльной глобальной оценки исследователя (IGA) из исходного уровня. IgA оценивает общую серьезность NS субъекта на основе 5-балльной шкалы, где 0 = ясно, 1 = почти ясное, 2 = мягкое, 3 = умеренное и 4 = суровое.
До 16 недели

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Доля субъектов со снижением на 2 балла по IGA
Временное ограничение: До 16 недели
Доля субъектов со снижением IGA на 2 балла по сравнению с исходным уровнем.
До 16 недели
Изменение площади поверхности NS
Временное ограничение: До 16 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем общей площади поверхности тела (ППТ), затронутой NS в зоне обработки
До 16 недели
Изменение оценки WI-NRS
Временное ограничение: До 16 недели
Изменение по сравнению с исходным уровнем числовой шкалы наихудшего зуда (WI-NRS) ≥4. Тяжесть зуда оценивается по 11-балльной шкале, где 0 означает «отсутствие зуда», а 10 — «самый сильный зуд, какой только можно себе представить».
До 16 недели
Оценка безопасности-AE
Временное ограничение: До 16 недели
Любые местные и системные НЯ (нежелательные явления)/серьезные НЯ
До 16 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Quoin Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 октября 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 декабря 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 апреля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

23 апреля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

1 мая 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CL-QRX003-003
  • Sponsor Funded (Другой идентификатор: Quoin Pharmaceuticals, Ltd.)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться