Netherton综合征受试者的QRX003乳液的临床研究
2026年8月26日 更新者：Quoin Pharmaceuticals
单个中心，开放标签，扩展了QRX003乳液的访问研究
这项临床试验的目的（通过扩展的进入治疗方案）是学习QRX003（一种研究药物）是否局部应用于皮肤（包括整个身体[头皮除外]）来治疗遗传病Netherton综合征。 它还将了解QRX003的安全性。 试验旨在回答的主要问题是：
- QRX003是否通过改善临床症状（患病的皮肤面积，瘙痒和不适；基于临床评分，受试者自我评估和其他标准）来影响成人和未成年人的NS临床表现？
- 参与者服用QRX003时会有哪些医疗问题？
- 哪些受试者需要救援治疗？
参与者将：
每天两次服用药物QRX003（局部应用于头皮的所有受影响区域）3个月，每4-6周访问一次诊所进行检查和测试，并保留剂量日记，以记录他们使用该药物的时间。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
8
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：TI Clinical Research
- 电话号码：147 858-571-1800
- 邮箱：clinicalresearch@therapeuticsinc.com
研究联系人备份
- 姓名：Oleg G Khatsenko
- 电话号码：166 858-571-1800
- 邮箱：okhatsenko@therapeuticsinc.com
学习地点
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60611
- 招聘中
- Northwestern Memorial Hospital
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接触：
- Oleg G Khatsenko
- 电话号码：166 858-571-1800
- 邮箱：okhatsenko@therapeuticsinc.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 受试者是至少14岁的男性或非孕妇。
- 女性必须在研究期间，在治疗完成后3个月内，经过绝经后，手术无菌或使用有效的节育方法。 有生育潜力的妇女（WOCBP）必须在访问1/筛查和访问2/基线时进行负尿妊娠测试（UPT）。
- 受试者具有NS的临床诊断，并且在访问1/筛查时同意基因测试，以确认NS诊断，如果受试者没有测试结果证实SPINK5突变。
- 受试者处于良好的健康状态，并且没有任何疾病状态或身体状况，这些状态或身体状况可能会损害NS的评估或通过研究参与使受试者面临不可接受的风险。
- 受试者是一种稳定的治疗方案，包括基线之前的NS局部治疗，预计在研究期间将保持稳定
排除标准：
- 受试者怀孕，哺乳或计划在研究期间怀孕。
- 受试者在治疗区域或状况中具有任何皮肤病理学，可能会干扰测试文章的评估或需要使用干涉局部，系统或手术治疗。
- 受试者具有任何类型的活性癌症，不包括治疗区域之外的非黑色素瘤皮肤癌。
- 受试者具有任何类型的糖尿病，除了合理控制的非胰岛素依赖性糖尿病。
- 受试者在筛查期间有活跃感染的证据，或在访问2/基线前30天内严重感染。
- 受试者已知人类免疫缺陷病毒，丙型肝炎或C病毒，或活性或潜在的结核病。
- 受试者在访问2/基线前的10周内在治疗区域内使用了紫外线光疗。
- 受试者在访问2/基线前的10周内在治疗区域使用了局部处方治疗。
- 受试者在访问2/基线前10周内在治疗区域使用了任何局部类固醇处方治疗。
- 当前，受试者已入学研究药物，生物学或装置研究。
- 受试者在访问2/基线前30天内使用了研究性药物，生物或设备处理。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：QRX003，4% 出价
受试者将每天两次 (BID) 涂抹测试物品，持续 12 周
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QRX003含有4％活性药物（丝氨酸蛋白酶抑制剂）的局部乳液
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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IGA上降低1分的受试者比例
大体时间：直到第16周
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描述：基线的研究者全球评估（IGA）的受试者比例减少了1分。
IgA根据5分制评估受试者NS的总体严重程度，其中0 =清晰，1 =几乎清晰，2 =轻度，3 =中度和4 =严重。
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直到第16周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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IGA 减分 2 分的受试者比例
大体时间：直到第 16 周
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IGA 较基线降低 2 点的受试者比例。
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直到第 16 周
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NS表面积变化
大体时间：直到第 16 周
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治疗区受 NS 影响的总体表面积 (BSA) 相对于基线的变化
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直到第 16 周
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WI-NRS评分变化
大体时间：直到第 16 周
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最严重瘙痒数字评定量表 (WI-NRS) 评分与基线相比的变化 ≥ 4。
瘙痒严重程度按 11 分制分级，其中 0 代表“不痒”，10 代表“可以想象到的最严重的瘙痒”。
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直到第 16 周
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安全评估-AE
大体时间：直到第 16 周
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任何局部和全身 AE（不良事件）/严重 AE
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直到第 16 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年10月6日
初级完成 (估计的)
2026年12月30日
研究完成 (估计的)
2026年12月30日
研究注册日期
首次提交
2025年4月7日
首先提交符合 QC 标准的
2025年4月23日
首次发布 (实际的)
2025年5月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月26日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
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