Klinische studie van QRX003 -lotion bij personen met het Netherton -syndroom

Inclusiecriteria:

1. Onderwerp is een mannelijke of niet-zwangere vrouw ten minste 14 jaar oud.
2. Vrouwtjes moeten post-menopauzaal, chirurgisch steriel zijn of een effectieve methode van anticonceptie gebruiken, gedurende de duur van het onderzoek en gedurende 3 maanden na voltooiing van de behandeling. Vrouwen van het vruchtbare potentieel (WOCBP) moeten een negatieve urine -zwangerschapstest (UPT) hebben bij Visit 1/Screening en bezoek 2/baseline.
3. Het onderwerp heeft een klinische diagnose van NS en stemt in met genetische testen bij bezoek 1/screening voor bevestiging van de NS -diagnose als het onderwerp geen testresultaten heeft die een SPINK5 -mutatie bevestigen.
4. Het onderwerp is in een goede algemene gezondheid en vrij van een ziektetoestand of fysieke conditie die de evaluatie van NS kan aantasten of het onderwerp blootstelt aan een onaanvaardbaar risico door deelname aan de studie.
5. Het onderwerp heeft een stabiel behandelingsregime inclusief actuele therapie voor NS voorafgaand aan de basislijn die naar verwachting stabiel blijft voor de duur van het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

1. Het onderwerp is zwanger, lacterend of is van plan om tijdens het onderzoek zwanger te worden.
2. Het onderwerp heeft een huidpathologie in het behandelingsgebied of de aandoening die de evaluatie van het testartikel zou kunnen verstoren of het gebruik van interfererende actuele, systemische of chirurgische therapie vereist.
3. Patiënten heeft actieve kanker van elk type exclusief niet-melanoom huidkanker buiten het behandelingsgebied.
4. Het onderwerp heeft diabetes van welke aard dan ook, behalve niet-insuline-afhankelijke diabetes mellitus die redelijkerwijs wordt gecontroleerd.
5. Onderwerp heeft bewijs van actieve infectie tijdens screening, of ernstige infectie binnen 30 dagen voorafgaand aan een bezoek aan 2/baseline.
6. Het onderwerp heeft het menselijke immunodeficiëntievirus, hepatitis B of C -virus of actieve of latente tuberculose gekend.
7. Het onderwerp heeft ultraviolette fototherapie binnen 10 weken voorafgaand aan een bezoek aan 2/basislijn gebruikt.
8. Het onderwerp heeft een actuele voorgeschreven behandeling in het behandelingsgebied gebruikt binnen 10 weken voorafgaand aan een bezoek aan 2/baseline.
9. Het onderwerp heeft actuele steroïde receptbehandelingen in het behandelingsgebied gebruikt binnen 10 weken voorafgaand aan een bezoek aan 2/basislijn.
10. Het onderwerp is momenteel ingeschreven in een onderzoeksgeneesmiddel, biologisch of apparaatonderzoek.
11. Het onderwerp heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan een bezoek aan 2/baseline een onderzoeksgeneesmiddel, biologische of apparaatbehandeling gebruikt.