Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie mléka QRX003 u subjektů s Nethertonovým syndromem

16. července 2025 aktualizováno: Quoin Pharmaceuticals

Jediné centrum, otevřená štítek, rozšířená přístupová studie mléka QRX003 u subjektů s Nethertonem syndromem

Cílem této klinické studie (prostřednictvím protokolu s rozšířeným přístupovým léčebným protokolem) je zjistit, zda QRX003 (vyšetřovací lék) aplikoval lokálně na kůži (včetně celého těla [kromě pokožky hlavy]) pracuje na léčbu syndromu genetického onemocnění Netherton. Dozví se také o bezpečnosti QRX003. Hlavní otázky, na které se soud zaměřuje na odpovědi, jsou:

  1. Ovlivňuje QRX003 klinickou prezentaci NS u dospělých a nezletilých zlepšením klinických příznaků (nemocná plocha kůže, svědění a nepohodlí; na základě klinického bodování, sebehodnocení subjektu a dalších kritériích)?
  2. Jaké zdravotní problémy mají účastníci při užívání QRX003?
  3. Jaké procento subjektů bude vyžadovat záchrannou terapii?

Účastníci budou:

Vezměte drogy QRX003 dvakrát denně (aplikované lokálně na všechny postižené oblasti těla s výjimkou pokožky hlavy) po dobu 3 měsíců, navštivte kliniku jednou za 4-6 týdnů pro kontroly a testy a udržujte dávkovací deník, který zaznamenává časy, kdy drogy aplikovali.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

8

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekt je mužská nebo netěžená žena nejméně 14 let.
  2. Samice musí být po menopauze, chirurgicky sterilní nebo používat účinnou metodu antikoncepce po dobu trvání studie a po dobu 3 měsíců po dokončení léčby. Při návštěvě 1/Screeningu a navštívit 2/základní linii musí mít test negativního těhotenského testu moči (UPT) žen s plodným potenciálem (WOCBP).
  3. Subjekt má klinickou diagnózu NS a souhlasí s genetickým testováním při návštěvě 1/screeningu pro potvrzení diagnózy NS, pokud subjekt nemá výsledky testů potvrzující mutaci Spink5.
  4. Subjekt je v dobrém obecném zdraví a bez jakéhokoli onemocnění nebo fyzického stavu, který by mohl narušit hodnocení NS nebo odhalit předmět nepřijatelnému riziku účastí studie.
  5. Subjekt je na stabilním režimu léčby, včetně topické terapie NS před výchozím stavem, který se očekává, že zůstane stabilní po celou dobu studie

Kritéria pro vyloučení:

  1. Předmět je těhotný, kojící nebo plánuje během studie otěhotnět.
  2. Subjekt má jakoukoli patologii kůže v léčebné oblasti nebo stavu, který by mohl narušit vyhodnocení testovacího článku nebo vyžadovat použití lokální, systémové nebo chirurgické terapie.
  3. Subjekt má aktivní rakovinu jakéhokoli typu s výjimkou rakoviny kůže nemelanomu mimo oblast léčby.
  4. Subjekt má diabetes jakéhokoli typu, s výjimkou diabetes mellitus závislého na inzulínu, který je přiměřeně kontrolován.
  5. Subjekt má důkaz aktivní infekce během screeningu nebo vážné infekce do 30 dnů před návštěvou 2/základní linie.
  6. Subjekt má známý virus lidské imunodeficience, virus hepatitidy B nebo C nebo aktivní nebo latentní tuberkulózu.
  7. Subjekt použil ultrafialovou fototerapii v léčebné oblasti do 10 týdnů před návštěvou 2/základní linie.
  8. Subjekt používal lokální léčbu na předpis v léčebné oblasti do 10 týdnů před návštěvou 2/základní linie.
  9. Subjekt použil jakékoli lokální léčby na předpis steroidů v oblasti léčby do 10 týdnů před návštěvou 2/základní linie.
  10. Subjekt je v současné době zapsán do vyšetřovací studie léčiva, biologických nebo zařízení.
  11. Subjekt použil vyšetřovací léčbu, biologickou nebo zařízení do 30 dnů před návštěvou 2/základní linie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: QRX003, 4% BID
Subjekty budou aplikovat testovaný předmět dvakrát denně (BID) po dobu 12 týdnů
Lék: Qrx003, 4% mléko
QRX003 Topické mléko obsahující 4% aktivní léčivo (inhibitor proteázy serinové)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů s 1 bodovou redukcí na IgA
Časové okno: Až do 16. týdne
Popis: Podíl subjektů s 1 bodovým snížením globálního hodnocení vyšetřovatele (IGA) z základní linie. IgA hodnotí celkovou závažnost NS subjektu na základě 5-bodové stupnice, kde 0 = čistý, 1 = téměř čistý, 2 = mírný, 3 = střední a 4 = závažný.
Až do 16. týdne

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů s 2bodovým snížením na IGA
Časové okno: Až do 16. týdne
Podíl subjektů s 2bodovým snížením IGA oproti výchozí hodnotě.
Až do 16. týdne
Změna plochy povrchu NS
Časové okno: Až do 16. týdne
Změna od základní hodnoty v celkové ploše povrchu těla (BSA) ovlivněná NS v ošetřované oblasti
Až do 16. týdne
Změna skóre WI-NRS
Časové okno: Až do 16. týdne
Změna od výchozí hodnoty ve skóre nejhoršího svědění-numerického hodnocení (WI-NRS) ≥4. Závažnost svědění se hodnotí na 11bodové stupnici, kde 0 představuje „žádné svědění“ a 10 představuje „nejhorší svědění, jaké si lze představit“.
Až do 16. týdne
Posouzení bezpečnosti-AE
Časové okno: Až do 16. týdne
Jakékoli místní a systémové AE (nežádoucí příhody)/závažné AE
Až do 16. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Quoin Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. července 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. července 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. července 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

1. května 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. července 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. července 2025

Naposledy ověřeno

1. července 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CL-QRX003-003
  • Sponsor Funded (Jiný identifikátor: Quoin Pharmaceuticals, Ltd.)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nethertonův syndrom

Klinické studie na Qrx003, 4% mléko

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Austria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit