Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Klinisk studie av QRX003 -lotion hos personer med Netherton -syndrom

26 augusti 2026 uppdaterad av: Quoin Pharmaceuticals

Ett enda centrum, öppen etikett, utvidgad åtkomststudie av QRX003 -lotion i ämnen med Netherton -syndrom

Målet med denna kliniska prövning (via ett utvidgat åtkomstbehandlingsprotokoll) är att lära sig om QRX003 (ett undersökande läkemedel) tillämpas topiskt på huden (inklusive upp till hela kroppen [utom hårbotten]) arbetar för att behandla den genetiska sjukdomen Netherton -syndromet. Det kommer också att lära sig om säkerheten för QRX003. De viktigaste frågorna som rättegången syftar till att svara på är:

  1. Påverkar QRX003 den kliniska presentationen av NS hos vuxna och minderåriga genom att förbättra de kliniska symtomen (sjuk hudområde, klåda och obehag; baserat på klinisk poäng, självbedömning och andra kriterier)?
  2. Vilka medicinska problem har deltagarna när de tar QRX003?
  3. Vilken procent av försökspersonerna kommer att kräva räddningsterapi?

Deltagarna kommer:

Ta läkemedlet QRX003 två gånger dagligen (appliceras topiskt på alla drabbade områden i kroppen exklusive hårbotten) i 3 månader, besök kliniken en gång var 4-6 veckor för kontroller och tester och för att hålla en doseringsdagbok som registrerar de tider de använde läkemedlet.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

8

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

  1. Ämne är en manlig eller icke-gravid kvinna minst 14 år.
  2. Kvinnor måste vara post-menopausala, kirurgiskt sterila eller använda en effektiv metod för födelsekontroll, under studiens varaktighet och i 3 månader efter avslutad behandling. Kvinnor med barnfödelsepotential (WOCBP) måste ha ett negativt uringraviditetstest (UPT) vid besök 1/screening och besök 2/baslinje.
  3. Ämnet har en klinisk diagnos av NS och samtycker till genetisk testning vid besök 1/screening för bekräftelse av NS -diagnos om ämnet inte har testresultat som bekräftar en spink5 -mutation.
  4. Ämnet är i god allmän hälsa och är fria från något sjukdomstillstånd eller fysiskt tillstånd som kan försämra utvärderingen av NS eller avslöjar ämnet för en oacceptabel risk genom studiedeltagande.
  5. Ämnet är på ett stabilt behandlingsprogram inklusive topisk terapi för NS före baslinjen som förväntas förbli stabil under studiens varaktighet

Uteslutningskriterier:

  1. Ämnet är gravid, ammande eller planerar att bli gravid under studien.
  2. Ämnet har någon hudpatologi i behandlingsområdet eller tillstånd som kan störa utvärderingen av testartikeln eller kräver användning av störande aktuell, systemisk eller kirurgisk terapi.
  3. Ämnet har aktiv cancer av alla typer exklusive hudcancer utan melanom utanför behandlingsområdet.
  4. Ämnet har diabetes av vilken typ som helst, utom icke-insulinberoende diabetes mellitus som är rimligt kontrollerad.
  5. Ämnet har bevis på aktiv infektion under screening eller allvarlig infektion inom 30 dagar före besök 2/baslinjen.
  6. Ämnet har känt humant immunbristvirus, hepatit B- eller C -virus eller aktiv eller latent tuberkulos.
  7. Ämnet har använt ultraviolett fototerapi inom behandlingsområdet inom tio veckor före besök 2/baslinjen.
  8. Ämnet har använt topisk receptbehandling i behandlingsområdet inom tio veckor före besök 2/baslinjen.
  9. Ämnet har använt eventuella topiska steroidreceptbehandlingar i behandlingsområdet inom tio veckor före besök 2/baslinjen.
  10. Ämne är för närvarande inskrivet i en undersökningsläkemedel, biologisk eller enhetsstudie.
  11. Ämnet har använt ett undersökningsläkemedel, biologiskt eller enhetsbehandling inom 30 dagar före besök 2/baslinjen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: QRX003, 4 % BID
Försökspersonerna kommer att använda testartikeln två gånger dagligen (BID) i 12 veckor
Läkemedel: QRX003, 4% lotion
QRX003 Topisk lotion som innehåller 4% aktivt läkemedel (serinproteasinhibitor)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel av försökspersoner med 1-punktsreduktion på IGA
Tidsram: Upp till vecka 16
Beskrivning: Andel försökspersoner med 1-punkts minskning av utredarens globala bedömning (IGA) från baslinjen. IGA bedömer den totala svårighetsgraden av ett ämnes NS baserat på en 5-punktsskala där 0 = klar, 1 = nästan tydlig, 2 = mild, 3 = måttlig och 4 = svår.
Upp till vecka 16

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel ämnen med 2-poängsreduktion på IGA
Tidsram: Fram till vecka 16
Andel försökspersoner med 2-punktsreduktion i IGA från Baseline.
Fram till vecka 16
NS ytarea förändring
Tidsram: Fram till vecka 16
Förändring från Baseline i total kroppsyta (BSA) som påverkas av NS i behandlingsområdet
Fram till vecka 16
WI-NRS poängförändring
Tidsram: Fram till vecka 16
Ändring från Baseline i Worst Itch-Numeric Rating Scale (WI-NRS) poäng ≥4. Klådans svårighetsgrad graderas på en 11-gradig skala där 0 representerar "ingen klåda" och 10 representerar "värsta klåda man kan tänka sig".
Fram till vecka 16
Säkerhetsbedömning-AE
Tidsram: Fram till vecka 16
Eventuella lokala och systemiska biverkningar (biverkningar)/allvarliga biverkningar
Fram till vecka 16

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Quoin Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 oktober 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

30 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

30 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 april 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

23 april 2025

Första postat (Faktisk)

1 maj 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CL-QRX003-003
  • Sponsor Funded (Annan identifierare: Quoin Pharmaceuticals, Ltd.)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera