Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A QRX003 krém klinikai vizsgálata Netherton -szindrómás betegekben

2026. augusztus 26. frissítette: Quoin Pharmaceuticals

Egyetlen központ, nyitott címke, a QRX003 krém kibővített hozzáférési vizsgálata Netherton -szindrómában szenvedő alanyokban

Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja (kibővített hozzáférési kezelési protokollon keresztül) az, hogy megtanulja, hogy a QRX003 (egy vizsgálati gyógyszer) topikálisan alkalmazzák -e a bőrre (beleértve az egész testet is [a fejbőr kivételével]) a Netherton -szindróma genetikai betegség kezelésére szolgál. Megtanulja a QRX003 biztonságát is. A tárgyalás célja a válaszok fő kérdései:

  1. A QRX003 befolyásolja-e az NS klinikai megjelenését felnőttek és kiskorúakban a klinikai tünetek javításával (beteg bőrterület, viszketés és kellemetlenség; a klinikai pontozás, az alany önértékelése és egyéb kritériumok alapján)?
  2. Milyen orvosi problémák vannak a résztvevőknek a QRX003 szedésekor?
  3. Az alanyok hány százaléka igényel mentési terápiát?

A résztvevők megteszik:

Vegye naponta kétszer szedje a QRX003 gyógyszert (topikálisan alkalmazzák a test minden érintett területére, kivéve a fejbőrt) 3 hónapig, látogasson el a klinikára 4-6 hetente egyszer, hogy ellenőrzéseket és teszteket készítsen, és tartsa be az adagolási naplót, amely rögzíti a gyógyszer alkalmazását.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

8

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Befogadási kritériumok:

  1. A tárgy legalább 14 éves férfi vagy nem terhes nő.
  2. A nőstényeknek menopauzálisnak, műtéten sterilnek kell lenniük, vagy hatékony fogamzásgátlási módszert kell alkalmazniuk a vizsgálat időtartamára és a kezelés befejezését követő 3 hónapra. A gyermekkori potenciállal rendelkező nőknek (WOCBP) negatív vizelet -terhességi teszttel (UPT) kell rendelkezniük az 1. látogatáskor/szűrés és a 2/alapvonal látogatásakor.
  3. Az alanynak az NS klinikai diagnosztizálása van, és beleegyezik a genetikai tesztelésbe az 1. látogatáskor/szűrés az NS diagnózisának megerősítésére, ha az alanynak nincs teszteredménye, amely megerősíti a spink5 mutációt.
  4. Az alany jó általános egészségi állapotban van, és mentes minden olyan betegség állapotától vagy fizikai állapotától, amely ronthatja az NS értékelését, vagy a vizsgálati részvételt elfogadhatatlan kockázatnak teszheti ki.
  5. Az alany stabil kezelési renden áll, beleértve az NS -ben a kiindulási értéket megelőzően az aktuális terápiát, amely várhatóan stabil marad a vizsgálat időtartama alatt

Kizárási kritériumok:

  1. Az alany terhes, szoptató, vagy azt tervezi, hogy a vizsgálat során terhes lesz.
  2. Az alanynak bármilyen bőrpatológiája van a kezelési területen vagy állapotban, amely zavarhatja a tesztcikk értékelését, vagy megköveteli a helyi, szisztémás vagy műtéti terápia zavaró felhasználását.
  3. Az alanynak bármilyen típusú aktív rákja van, kivéve a nem melanoma bőrrákot a kezelési területen kívül.
  4. Az alanynak bármilyen típusú cukorbetegsége van, kivéve a nem inzulinfüggő cukorbetegség mellitusot, amelyet ésszerűen ellenőrzött.
  5. Az alanynak bizonyítéka van az aktív fertőzésnek a szűrés során, vagy súlyos fertőzésre a látogatás előtti 30 napon belül.
  6. Az alanyról ismert az emberi immunhiány vírus, hepatitis B vagy C vírus, vagy aktív vagy látens tuberkulózis.
  7. Az alany ultraibolya fototerápiát alkalmazott a kezelési területen belül 10 héten belül a látogatás előtt a 2/kiindulási állapotban.
  8. Az alany topikális vényköteles kezelést alkalmazott a kezelési területen 10 héten belül a 2/kiindulási állapotba.
  9. Az alany bármilyen helyi szteroid vényköteles kezelést alkalmazott a kezelési területen 10 héten belül a 2/alapvonal látogatása előtt.
  10. Az alany jelenleg vizsgálati gyógyszer-, biológiai vagy eszközvizsgálatba kerül.
  11. Az alany vizsgálati gyógyszert, biológiai vagy eszközkezelést alkalmazott a látogatás előtti 30 napon belül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: QRX003, 4% BID
Az alanyok naponta kétszer alkalmazzák a tesztcikket (BID) 12 héten keresztül
Drog: QRX003, 4% krém
Qrx003 4% aktív gyógyszert tartalmazó topikális krém (szerin proteáz -gátló)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az alanyok aránya, amelynek 1 pontos csökkentése van az IgA-n
Időkeret: Legfeljebb a 16. hétig
Leírás: Az alanyok aránya, amelynek 1-pontos csökkentése van a kutató globális értékelésén (IGA) a kiindulási ponttól. Az IGA egy 5 pontos skála alapján értékeli az alany NS-jének általános súlyosságát, ahol 0 = tiszta, 1 = szinte tiszta, 2 = enyhe, 3 = közepes és 4 = súlyos.
Legfeljebb a 16. hétig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az IGA-n 2 pontos csökkentést elért alanyok aránya
Időkeret: Akár a 16. hétig
Azon alanyok aránya, akiknél az IGA 2 ponttal csökkent az alapértékhez képest.
Akár a 16. hétig
NS felületváltozás
Időkeret: Akár a 16. hétig
Az NS által érintett teljes testfelszíni terület (BSA) alapvonalhoz viszonyított változása a kezelési területen
Akár a 16. hétig
WI-NRS pontszám változás
Időkeret: Akár a 16. hétig
Változás az alapvonalhoz képest a legrosszabb viszketés-numerikus értékelési skála (WI-NRS) pontszámában ≥4. A viszketés súlyosságát egy 11 pontos skálán osztályozzák, ahol a 0 a „nincs viszketés”, a 10 pedig az „elképzelhető legrosszabb viszketés”.
Akár a 16. hétig
Biztonsági értékelés – AE
Időkeret: Akár a 16. hétig
Bármilyen helyi és szisztémás AE (mellékhatás)/súlyos AE
Akár a 16. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Quoin Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. október 6.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. december 30.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2026. december 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. április 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. április 23.

Első közzététel (Tényleges)

2025. május 1.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 26.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CL-QRX003-003
  • Sponsor Funded (Egyéb azonosító: Quoin Pharmaceuticals, Ltd.)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel