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ヌシネセン処理SMAの認識された身体的疲労性を特徴付ける

2026年5月12日 更新者：Jacqueline Montes、Columbia University

ヌシネルセン治療を受けた青年と成人の認識された身体的疲労性を特徴付ける：SMA努力

このプロジェクトの目的は、SMA固有の患者から報告された結果尺度であるSMA努力の有用性を調査して、活動の強度と期間に固定された知覚される身体的疲労性を評価することです。 SMA（PWSMA）の人々の多様なコホートにおける知覚される身体的疲労性（PPF）を特徴付け、ヌシネルセン投与の前後にPPFの変化を評価することを目指しています。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

疲労と疲労性は、脊髄筋萎縮（PWSMA）とともに生きる人々がしばしば経験する症状です。 Nusinersenは生存を拡大し、運動機能を改善することが示されていますが、疲労と疲労性が持続します。 治療を受けた患者は、反復的な身体活動を完了する能力の変化を報告していますが、これを測定する方法は作成されていません。 SMAの個人によってクリニックで完了したテストは、疲労性がSMAエクスペリエンスの重要な部分であることを強調していますが、PWSMAは日常のタスクで疲労をどのように経験するかを完全には理解していません。 PWSMAの逸話的な報告は、治療ウィンドウの終わりに向かって持久力の衰退効果を示唆していますが、この変更は測定されていません。SMAの取り組みはPWSMA向けに特別に設計されており、毎日の身体活動を完了する際に彼らがどのように感じるかをよりよく理解することを目指しています。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

45

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10032
        • 募集
        • Columbia University Irving Medical Center
        • コンタクト：
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

12歳以上で、あらゆるタイプの5QSMAの遺伝的診断により、少なくとも6か月間ヌシネルセン（12mg）で治療されます。

説明

包含基準：

  1. あらゆるタイプの5QSMA（SMN1遺伝子のホモ接合削除または点突然変異と任意の数のSMN2コピー）
  2. 少なくとも6か月間、12mgのヌシネルセンの安定した投与レジメンを受け取る

除外基準：

  1. 臨床機能および/または疲労性評価を実行する能力に影響を与える過去3か月以内の怪我または手術
  2. 進行中の臨床試験、または拡張研究、拡張アクセスプログラム、または治験または最近承認された薬の長期登録に登録
  3. アジュバントおよび/または二重療法を受けている（例：筋肉ターゲット、NMJ、または症候性治療）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
歩行者
援助なしで歩くことができるSMAの参加者。
他の：観察的
観察的
シッター
SMAの参加者は、援助なしでは歩くことができませんが、独立して座ることができます。
他の：観察的
観察的
非シッター
援助なしで座ることができないSMAの参加者。
他の：観察的
観察的

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
SMAの努力
時間枠：ベースライン、1週間、1か月
SMAの努力は、過去30日間の参加に基づいて各参加者にパーセント（PPF％）の合計スコアを提供する、患者報告の測定値（PROM）を認識した身体的疲労性患者報告の結果測定値（PROM）です。
ベースライン、1週間、1か月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
改訂された上肢モジュール（ROLM）
時間枠：ベースライン
ルールは、肩、中レベルの肘、手首、および手の運動機能を評価するために使用されます。
ベースライン
HammerSmith機能運動スケールが拡張された（HFMSE）
時間枠：ベースライン
HFMSEは、SMAを使用したシッターとウォーカーの粗運動機能を評価するために設計された33項目のスケールです。
ベースライン
6分間のウォークテスト（6MWT）
時間枠：ベースライン
6MWTは、25メートルの線形コースで6分間で歩くことができる最大距離を測定する機能的運動能力の客観的な評価です。
ベースライン
6分間の咀asticテスト（6mmt）
時間枠：ベースライン
6mmtは噛む耐久性の尺度であり、個人は6分間噛むチューブを継続的に噛むように求められます。
ベースライン
持久力シャトルボックスアンドブロックテスト（ESSBT）
時間枠：ベースライン
ESSBTは、SMAの性能疲労性を評価するために適応された上肢関数のテストです。
ベースライン
持久力シャトルナインホールペグテスト（ESNHPT）
時間枠：ベースライン
ESNHPTは、より遠位の細かい運動上肢性能の疲労を評価するために使用されます。
ベースライン

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Columbia University

協力者

Biogen

捜査官

  • 主任研究者：Jacqueline Montes, Pt, EdD、Columbia University

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年4月24日

一次修了 (推定)

2026年12月7日

研究の完了 (推定)

2027年2月26日

試験登録日

最初に提出

2025年4月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年4月25日

最初の投稿 (実際)

2025年5月2日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年5月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月12日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AAAV5804

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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