Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Karakterisering af opfattet fysisk træthed i Nusinersen-behandlet SMA

12. maj 2026 opdateret af: Jacqueline Montes, Columbia University

Karakterisering af opfattet fysisk træthed hos Nusinersen-behandlede unge og voksne: SMA-indsatsen

Formålet med dette projekt er at undersøge anvendeligheden af ​​SMA-indsatsen, en SMA-specifik patientrapporteret resultatmåling, til at vurdere den opfattede fysiske udmattelighed, der er forankret til intensitet og varighed af aktiviteterne. Vi sigter mod at karakterisere den opfattede fysiske træthed (PPF) i en forskelligartet kohort af mennesker med SMA (PWSMA) og evaluere ændringen af ​​PPF før og efter Nusinersen -dosering.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Træthed og træthed er symptomer, der ofte opleves af mennesker, der lever med spinal muskelatrofi (PWSMA). Nusinersen viser sig at udvide overlevelsen og forbedre motorisk funktion, men træthed og træthed vedvarer. Behandlede patienter rapporterer ændringer i deres evne til at gennemføre gentagne fysiske aktiviteter, men en måde at måle dette på er ikke blevet skabt. Mens tests, der er afsluttet i klinikken af ​​personer med SMA, fremhæver, at træthed er en vigtig del af SMA -oplevelsen, forstår vi ikke fuldt ud, hvordan PWSMA oplever træthed med hverdagens opgaver. Anekdotiske rapporter om PWSMA antyder en aftagende virkning i udholdenhed mod slutningen af ​​deres behandlingsvindue, men denne ændring er ikke blevet målt. SMA -indsatsen er specifikt designet til PWSMA og sigter mod at forstå bedre, hvordan de har det, når de gennemfører daglige fysiske aktiviteter.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

45

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

12 år og ældre med genetisk diagnose af alle typer 5QSMA, behandlet med Nusinersen (12 mg) i mindst 6 måneder, vil blive inkluderet.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Alle typer 5QSMA (homozygot deletion eller punktmutation af SMN1 -genet og et hvilket som helst antal SMN2 -kopier)
  2. Modtagelse af et stabilt doseringsregime på 12 mg Nusinersen i mindst 6 måneder

Ekskluderingskriterier:

  1. En skade eller operation inden for de foregående 3 måneder, der ville påvirke deres evne til at udføre i-klinikfunktion og/eller træthedsvurderinger
  2. Tilmeldt et løbende klinisk forsøg eller udvidelsesundersøgelse, udvidet adgangsprogram eller langvarig registreringsdatabase for en undersøgelse eller for nylig godkendt medicin
  3. Modtagelse af adjuvans og/eller dobbeltbehandling (f.eks. Muskelmålrettet, NMJ eller symptomatiske behandlinger)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Vandrere
Deltagere med SMA, der er i stand til at gå uden hjælp.
Andet: Observationel
Observationel
Sitters
Deltagere med SMA, der ikke er i stand til at gå uden hjælp, men er i stand til at sidde uafhængigt.
Andet: Observationel
Observationel
Ikke-siddere
Deltagere med SMA, der ikke er i stand til at sidde uden hjælp.
Andet: Observationel
Observationel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
SMA -indsats
Tidsramme: Baseline, 1 uge, 1 måned
SMA-indsatsen er en opfattet fysisk træthedspatientrapporteret resultatmåling (PROM), der giver en procent (PPF%) total score til hver deltager baseret på deres deltagelse i de sidste 30 dage.
Baseline, 1 uge, 1 måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Revideret Upper Limb Module (Rulm)
Tidsramme: Baseline
Rulm bruges til at vurdere motorisk funktion af skulderen, mellemniveau albue, håndled og hånd.
Baseline
Hammersmith funktionel motorskala udvidet (HFMSE)
Tidsramme: Baseline
HFMSE er en skala på 33 punkter designet til at vurdere brutto motorisk funktion i siddere og vandrere med SMA.
Baseline
Seks minutters gangtest (6mwt)
Tidsramme: Baseline
6MWT er en objektiv evaluering af funktionel træningskapacitet, der måler den maksimale afstand, som en person kan gå på seks minutter over et 25 meter lineært kursus.
Baseline
Seks minutters masticationstest (6mmt)
Tidsramme: Baseline
6mmt er et mål for tyggestue, hvor individet bliver bedt om kontinuerligt at tygge på et tygrør i en periode på seks minutter.
Baseline
Endurance Shuttle Box and Block Test (ESSBT)
Tidsramme: Baseline
ESSBT er en test af øvre lemfunktion, der er tilpasset til at vurdere ydeevne træthed i SMA.
Baseline
Endurance shuttle ni-huller PEG-test (ESNHPT)
Tidsramme: Baseline
ESNHPT bruges til at vurdere mere distale, fine motoriske øvre ekstremitetsydelser træthed.
Baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Columbia University

Samarbejdspartnere

Biogen

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jacqueline Montes, Pt, EdD, Columbia University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

7. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

26. februar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. april 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. april 2025

Først opslået (Faktiske)

2. maj 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AAAV5804

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi

Kliniske forsøg med Observationel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner