Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Характеристика воспринимаемой физической усталости в SMA, обработанном Нусинерсен.

12 мая 2026 г. обновлено: Jacqueline Montes, Columbia University

Характеристика воспринимаемой физической усталости у подростков и взрослых, обработанных Нусинерсен.

Целью данного проекта является изучение полезности усилий SMA, специфической для SMA мера результата, сообщаемого пациентом, для оценки воспринимаемой физической усталости, которая привязана к интенсивности и продолжительности деятельности. Мы стремимся охарактеризовать воспринимаемую физическую усталость (PPF) в разнообразной группе людей с SMA (PWSMA) и оценивать изменение PPF до и после дозирования Нусинерсена.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Усталость и усталость являются симптомами, часто испытываемыми людьми, живущими с мышечной атрофией позвоночника (PWSMA). Показано, что Nusinersen расширяет выживаемость и улучшает двигательную функцию, но усталость и усталость сохраняются. Обработанные пациенты сообщают об изменениях в их способности выполнять повторяющиеся физические упражнения, но способ измерения этого не был создан. В то время как тесты, завершенные в клинике людьми с SMA, подчеркивают, что усталость является важной частью опыта SMA, мы не до конца понимаем, как PWSMA испытывает усталость с повседневными задачами. Анекдотические отчеты о PWSMA предполагают ослабляющий эффект выносливости к концу их окна лечения, однако это изменение не было измерено. Усилия SMA специально разработаны для PWSMA и направлены на то, чтобы лучше понять, что они чувствуют при выполнении ежедневных физических нагрузок.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

45

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Rafael Rodriguez-Torres, DPT
  • Номер телефона: 3472877093
  • Электронная почта: rsr2157@cumc.columbia.edu

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Cara Kanner, DPT
  • Номер телефона: 516-581-8150
  • Электронная почта: chy2112@cumc.columbia.edu

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Рекрутинг
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Контакт:
          • Jacqueline Montes, PT EdD
          • Номер телефона: 2123058916
          • Электронная почта: jm598@cumc.columbia.edu
        • Контакт:
          • Rafael Rodriguez-Torres, DPT
          • Номер телефона: 347-287-7093
          • Электронная почта: rsr2157@cumc.columbia.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Будет включена 12 лет и старше, с генетической диагнозом всех типов 5qsma, получавших Nusinersen (12 мг) в течение не менее 6 месяцев.

Описание

Критерии включения:

  1. Все типы 5QSMA (гомозиготная делеция или точечная мутация гена SMN1 и любого количества копий SMN2)
  2. Получение стабильного режима дозирования 12 мг Nusinersen в течение как минимум 6 месяцев

Критерии исключения:

  1. Травма или хирургия в течение предыдущих 3 месяцев, которые повлияли бы на их способность выполнять функцию и/или оценки усталости.
  2. Зарегистрировано в продолжающемся клиническом исследовании или исследовании расширения, расширенной программе доступа или в долгосрочном реестре расследования или недавно одобренного лекарства
  3. Получение адъюванта и/или двойной терапии (например, мышечной нацеливаемой, NMJ или симптоматического лечения)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Уокеры
Участники с SMA, которые могут ходить без помощи.
Другой: Наблюдательный
Наблюдательный
Ситтер
Участники с SMA, которые не могут ходить без помощи, но могут сидеть самостоятельно.
Другой: Наблюдательный
Наблюдательный
Не посещающие
Участники с SMA, которые не могут сидеть без помощи.
Другой: Наблюдательный
Наблюдательный

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
SMA усилие
Временное ограничение: Базовая линия, 1 неделя, 1 месяц
Усилия SMA представляют собой воспринимаемую физическую усталость, сообщаемуе пациентам, сообщаемая результатом пациента (выпускной вечер), которая обеспечивает общий балл процента (PPF%) для каждого участника на основе их участия в течение последних 30 дней.
Базовая линия, 1 неделя, 1 месяц

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Пересмотренный модуль верхней конечности (rulm)
Временное ограничение: Базовый уровень
Рулм используется для оценки моторной функции плеча, локтя среднего уровня, запястья и руки.
Базовый уровень
Функциональная моторная масштаба Hammersmith расширен (HFMSE)
Временное ограничение: Базовый уровень
HFMSE представляет собой шкалу из 33 пунктов, предназначенная для оценки валовой моторной функции у ситтеров и пешеходов с SMA.
Базовый уровень
Шестинутный тест ходьбы (6 МВт)
Временное ограничение: Базовый уровень
6 МВт является объективной оценкой функциональной способности, которая измеряет максимальное расстояние, которое человек может пройти через шесть минут по 25-метровым линейным курсом.
Базовый уровень
Шестиминутный тест на жемчуг (6 ммт)
Временное ограничение: Базовый уровень
6 ммт - это мера жевания выносливости, в которой человека просят постоянно жевать жевательную трубку в течение шести минут.
Базовый уровень
Ящик для выносливости и блок -тест (ESSBT)
Временное ограничение: Базовый уровень
ESSBT - это тест функции верхней конечности, которая была адаптирована для оценки усталости производительности в SMA.
Базовый уровень
Шаттт-шаттл с девять лунок (ESNHPT)
Временное ограничение: Базовый уровень
ESNHPT используется для оценки более дистальной, тонкой моторной эффективности верхней конечности.
Базовый уровень

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Columbia University

Соавторы

Biogen

Следователи

  • Главный следователь: Jacqueline Montes, Pt, EdD, Columbia University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

24 апреля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

7 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

26 февраля 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 апреля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

25 апреля 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

2 мая 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

14 мая 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AAAV5804

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться