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表征了努西替森治疗的SMA中感知的身体疲劳性

2026年5月12日 更新者：Jacqueline Montes、Columbia University

表征了努西替森治疗的青少年和成人中感知的身体疲劳：SMA努力

该项目的目的是调查SMA工作的实用性，SMA努力是一种特定于SMA的患者报告的结果指标，以评估固定在活动的强度和活动持续时间的情况下感知的身体疲劳性。 我们旨在表征各种各样的SMA（PWSMA）人群中感知到的身体疲劳性（PPF），并评估Nusinersen剂量前后PPF的变化。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

疲劳和疲劳性是患有脊柱肌肉萎缩（PWSMA）的患者经常出现的症状。 Nusinersen被证明可以延长生存并改善运动功能，但疲劳和疲劳性持续存在。 接受治疗的患者报告了他们完成重复体育锻炼的能力的变化，但尚未创建一种测量方法。 尽管SMA的人在诊所完成的测试强调，疲劳性是SMA体验的重要组成部分，但我们并不完全了解PWSMA如何在日常任务中经历疲劳性。 PWSMA的轶事报道表明，在治疗窗口结束时持续的效果下降，但是尚未衡量这种变化。SMA努力专门为PWSMA设计，并旨在更好地了解他们在完成日常体育活动时的感觉。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

45

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • 招聘中
        • Columbia University Irving Medical Center
        • 接触：
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

将包括12岁及以上的所有类型的5QSMA的遗传诊断，并用Nusinersen（12mg）治疗至少6个月。

描述

纳入标准：

  1. 所有类型的5QSMA（纯合缺失或SMN1基因的点突变和任何数量的SMN2副本）
  2. 接受稳定的剂量方案为12mg Nusinersen至少6个月

排除标准：

  1. 在过去三个月内进行伤害或手术，这将影响其执行链式功能和/或疲劳性评估的能力
  2. 参加了正在进行的临床试验或扩展研究，扩展的访问计划或最近批准的药物的长期注册表
  3. 接受辅助和/或双重疗法（例如，肌肉靶向，NMJ或有症状治疗）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
步行者
SMA的参与者可以在没有帮助的情况下走路。
其他：观察性的
观察性的
保姆
SMA的参与者无法没有帮助，但能够独立坐。
其他：观察性的
观察性的
非派对
没有帮助的SMA的参与者。
其他：观察性的
观察性的

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
SMA努力
大体时间：基线，1周，1个月
SMA的工作是一种感知到的身体疲劳性患者报告的结局指标（PROM），根据过去30天的参与，为每个参与者提供了百分比（PPF％）的总分。
基线，1周，1个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
修订后的上肢模块（RULM）
大体时间：基线
该规则用于评估肩膀，中肘，手腕和手的运动功能。
基线
Hammersmith功能运动量表扩展（HFMSE）
大体时间：基线
HFMSE是一个33个项目量表，旨在评估与SMA的保姆和步行者中的总体运动功能。
基线
六分钟步行测试（6MWT）
大体时间：基线
6MWT是对功能运动能力的客观评估，该评估可以测量一个人可以在25米线性课程中六分钟内行走的最大距离。
基线
六分钟的咀嚼测试（6mmt）
大体时间：基线
6mmt是咀嚼耐力的量度，其中要求个人在咀嚼管上连续咀嚼六分钟。
基线
耐力穿梭箱和块测试（ESSBT）
大体时间：基线
ESSBT是对上肢功能的测试，已适应用于评估SMA中的性能疲劳。
基线
Endurance Shuttle九孔PEG测试（ESNHPT）
大体时间：基线
ESNHPT用于评估更远端的高运动上肢性能疲劳。
基线

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Columbia University

合作者

Biogen

调查人员

  • 首席研究员：Jacqueline Montes, Pt, EdD、Columbia University

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年4月24日

初级完成 (估计的)

2026年12月7日

研究完成 (估计的)

2027年2月26日

研究注册日期

首次提交

2025年4月25日

首先提交符合 QC 标准的

2025年4月25日

首次发布 (实际的)

2025年5月2日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年5月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年5月12日

最后验证

2026年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • AAAV5804

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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