Nusinersen- 처리 된 SMA에서 인식 된 신체적 피로의 특성
2026년 5월 12일 업데이트: Jacqueline Montes, Columbia University
Nusinersen 치료 청소년 및 성인의 인식 된 신체적 피로 성 특성 : SMA 노력
이 프로젝트의 목적은 SMA 별 환자보고 결과 측정 인 SMA 노력의 유용성을 조사하여 활동의 강도와 지속 시간에 고정 된 인식 된 신체적 피로를 평가하는 것입니다.
우리는 SMA (PWSMA)를 가진 사람들의 다양한 코호트에서 인식 된 신체 피로 (PPF)를 특성화하고 Nusinersen 투여 전후 PPF의 변화를 평가하는 것을 목표로합니다.
연구 개요
상세 설명
피로와 피로 성은 척추 근육 위축 (PWSMA)이있는 사람들이 종종 경험하는 증상입니다.
Nusinersen은 생존을 연장하고 운동 기능을 향상시키는 것으로 나타 났지만 피로와 피로는 지속됩니다.
치료받은 환자는 반복적 인 신체 활동을 완료하는 능력의 변화를보고하지만이를 측정하는 방법은 만들어지지 않았습니다.
SMA를 가진 개인이 클리닉에서 완료 한 테스트는 피로 성이 SMA 경험의 중요한 부분이라는 점을 강조하지만, PWSMA가 일상적인 작업으로 피로를 경험하는 방법을 완전히 이해하지 못합니다.
PWSMA에 대한 일화 보고서는 치료 기간의 끝을 향한 지구력이 약화되는 효과를 시사하지만,이 변화는 측정되지 않았으며, SMA 노력은 PWSMA를 위해 특별히 설계되었으며 일상적인 신체 활동을 완료 할 때 느끼는 느낌을 더 잘 이해하는 것을 목표로합니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
45
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Rafael Rodriguez-Torres, DPT
- 전화번호: 3472877093
- 이메일: rsr2157@cumc.columbia.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Cara Kanner, DPT
- 전화번호: 516-581-8150
- 이메일: chy2112@cumc.columbia.edu
연구 장소
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10032
- 모병
- Columbia University Irving Medical Center
-
연락하다:
- Jacqueline Montes, PT EdD
- 전화번호: 2123058916
- 이메일: jm598@cumc.columbia.edu
-
연락하다:
- Rafael Rodriguez-Torres, DPT
- 전화번호: 347-287-7093
- 이메일: rsr2157@cumc.columbia.edu
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
12 세 이상, 최소 6 개월 동안 Nusinersen (12mg)으로 치료 된 모든 유형의 5QSMA의 유전자 진단으로 포함됩니다.
설명
포함 기준 :
- 모든 유형의 5QSMA (SMN1 유전자의 동형 접합 결실 또는 점 돌연변이 및 수의 SMN2 카피)
- 최소 6 개월 동안 12mg Nusinersen의 안정적인 투여 요법을 받음
제외 기준 :
- 전 3 개월 이내에 부상 또는 수술을 통해 클린 닉 기능 및/또는 피로 평가를 수행하는 능력에 영향을 미칩니다.
- 진행중
- 보조제 및/또는 이중 요법 수신 (예 : 근육 표적화, NMJ 또는 증상 치료)
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
워커
도움없이 걸을 수있는 SMA의 참가자.
|
관찰
|
|
시터
도움없이 걸을 수는 없지만 독립적으로 앉을 수있는 SMA와 함께하는 참가자.
|
관찰
|
|
비 사이터
도움없이 앉을 수없는 SMA와의 참가자.
|
관찰
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
SMA 노력
기간: 기준선, 1 주, 1 개월
|
SMA 노력은 지난 30 일 동안의 참여에 따라 각 참가자에게 백분율 (PPF%) 총 점수를 제공하는 인식 된 신체 피로 환자보고 결과 측정 (PROM)입니다.
|
기준선, 1 주, 1 개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
수정 된 상지 모듈 (RULM)
기간: 기준선
|
RULM은 어깨, 중간 수준 팔꿈치, 손목 및 손의 운동 기능을 평가하는 데 사용됩니다.
|
기준선
|
|
해머 스미스 기능 모터 스케일 확장 (HFMSE)
기간: 기준선
|
HFMSE는 STITERS와 SMA의 보행기의 총 모터 기능을 평가하도록 설계된 33 개 항목 척도입니다.
|
기준선
|
|
6 분 걸음 테스트 (6MWT)
기간: 기준선
|
6MWT는 기능적 운동 용량을 객관적으로 평가하여 25 미터 선형 코스에서 6 분 안에 사람이 걸을 수있는 최대 거리를 측정합니다.
|
기준선
|
|
6 분짜리 저작 테스트 (6mmt)
기간: 기준선
|
6mmt는 개인이 6 분 동안 씹는 튜브를 지속적으로 씹도록 요청받는 씹는 지구력의 척도입니다.
|
기준선
|
|
지구력 셔틀 박스 및 블록 테스트 (ESST)
기간: 기준선
|
ESSBT는 SMA의 성능 피로를 평가하기 위해 조정 된 상지 기능의 테스트입니다.
|
기준선
|
|
지구력 셔틀 9 홀 페그 테스트 (ESNHPT)
기간: 기준선
|
ESNHPT는보다 먼 원위, 미세 운동 상지 성능 피로를 평가하는 데 사용됩니다.
|
기준선
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 4월 24일
기본 완료 (추정된)
2026년 12월 7일
연구 완료 (추정된)
2027년 2월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 4월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 4월 25일
처음 게시됨 (실제)
2025년 5월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 12일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AAAV5804
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .