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Caracterizando a fatigabilidade física percebida na SMA tratada com nusinersen

12 de maio de 2026 atualizado por: Jacqueline Montes, Columbia University

Caracterizando a fatigabilidade física percebida em adolescentes e adultos tratados com nusinersen: o esforço da SMA

O objetivo deste projeto é investigar a utilidade do esforço da SMA, uma medida de resultado relatada pelo paciente específica da SMA, para avaliar a fatigabilidade física percebida que está ancorada à intensidade e à duração das atividades. Nosso objetivo é caracterizar a fatigabilidade física percebida (PPF) em uma coorte diversificada de pessoas com SMA (PWSMA) e avaliar a mudança de PPF antes e após a dosagem de nusinersen.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Fadiga e fatigabilidade são sintomas frequentemente experimentados por pessoas que vivem com atrofia muscular espinhal (PWSMA). Nusinersen é mostrado para estender a sobrevivência e melhorar a função motora, mas a fadiga e a fatigabilidade persistem. Os pacientes tratados relatam alterações em sua capacidade de concluir atividades físicas repetitivas, mas uma maneira de medir isso não foi criada. Enquanto os testes concluídos na clínica por indivíduos com SMA destacam que a fatigabilidade é uma parte importante da experiência da SMA, não entendemos completamente como a PWSMA experimenta fatigabilidade com tarefas diárias. Relatórios anedóticos de PWSMA sugerem um efeito minguante na resistência no final da janela de tratamento, no entanto, essa mudança não foi medida. O esforço da SMA é projetado especificamente para a PWSMA e tem como objetivo entender melhor como se sentem ao concluir atividades físicas diárias.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

45

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

12 anos ou mais, com diagnóstico genético de todos os tipos de 5qsma, tratado com nusinersen (12mg) por pelo menos 6 meses, serão incluídos.

Descrição

Critérios de inclusão:

  1. Todos os tipos de 5qsma (exclusão homozigota ou mutação pontual do gene SMN1 e qualquer número de cópias SMN2)
  2. Recebendo um regime de dosagem estável de 12mg nusinersen por pelo menos 6 meses

Critérios de exclusão:

  1. Uma lesão ou cirurgia nos 3 meses anteriores que afetariam sua capacidade de executar as avaliações de função e/ou fatigabilidade na clínica
  2. Inscrito em um ensaio clínico em andamento, ou estudo de extensão, programa de acesso expandido ou registro de longo prazo de um medicamento investigacional ou aprovado recentemente
  3. Recebimento de terapia adjuvante e/ou dupla (por exemplo, Targets Muscle, NMJ ou tratamentos sintomáticos)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Caminhantes
Participantes com SMA que são capazes de andar sem assistência.
Outro: Observacional
Observacional
Assistentes
Os participantes da SMA que não conseguem andar sem assistência, mas são capazes de se sentar de forma independente.
Outro: Observacional
Observacional
Não sitters
Participantes com SMA que não conseguem sentar sem assistência.
Outro: Observacional
Observacional

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Esforço de SMA
Prazo: Linha de base, 1 semana, 1 mês
O esforço da SMA é uma medida de resultados de resultados relatados por fatigabilidade física percebida (PROM) que fornece uma pontuação total percentual (PPF%) a cada participante com base em sua participação nos últimos 30 dias.
Linha de base, 1 semana, 1 mês

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Módulo de membro superior revisado (RULM)
Prazo: Linha de base
O RULM é usado para avaliar a função motora do ombro, cotovelo de nível médio, pulso e mão.
Linha de base
A escala motor funcional de Hammersmith expandida (HFMSE)
Prazo: Linha de base
O HFMSE é uma escala de 33 itens projetada para avaliar a função motora bruta em assistentes e caminhantes com SMA.
Linha de base
Teste de caminhada de seis minutos (6mwt)
Prazo: Linha de base
O 6MWT é uma avaliação objetiva da capacidade de exercício funcional que mede a distância máxima que uma pessoa pode caminhar em seis minutos em um curso linear de 25 metros.
Linha de base
Teste de masticação de seis minutos (6mmt)
Prazo: Linha de base
O 6mmt é uma medida de resistência de mascar, na qual o indivíduo é solicitado a mastigar continuamente um tubo de mascar por um período de seis minutos.
Linha de base
Endurance Shuttle Box and Block Test (EssBt)
Prazo: Linha de base
O ESSBT é um teste da função do membro superior que foi adaptado para avaliar a fatigabilidade do desempenho na SMA.
Linha de base
Endurance Shuttle Nine-Hole Peg Test (ESNHPT)
Prazo: Linha de base
O ESNHPT é usado para avaliar a fatigabilidade mais distal e de desempenho da extremidade superior do motor.
Linha de base

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Columbia University

Colaboradores

Biogen

Investigadores

  • Investigador principal: Jacqueline Montes, Pt, EdD, Columbia University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de abril de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

7 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

26 de fevereiro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de abril de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de abril de 2025

Primeira postagem (Real)

2 de maio de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

14 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de maio de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AAAV5804

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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