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Caractérisation de la fatigabilité physique perçue dans le SMA traité à Nusinersen

12 mai 2026 mis à jour par: Jacqueline Montes, Columbia University

Caractérisant la fatigabilité physique perçue chez les adolescents et les adultes traités à Nusersen: l'effort SMA

Le but de ce projet est d'étudier l'utilité de l'effort SMA, une mesure des résultats signalée par le patient spécifique au SMA, pour évaluer la fatigabilité physique perçue ancrée à l'intensité et à la durée des activités. Nous visons à caractériser la fatigabilité physique perçue (PPF) dans une cohorte diversifiée de personnes atteintes de SMA (PWSMA) et d'évaluer le changement de PPF avant et après le dosage de Nusinersen.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La fatigue et la fatigabilité sont des symptômes souvent ressentis par les personnes vivant avec une atrophie musculaire spinale (PWSMA). Nusinersen est démontré d'étendre la survie et d'améliorer la fonction motrice, mais la fatigue et la fatigabilité persistent. Les patients traités signalent des changements dans leur capacité à effectuer des activités physiques répétitives, mais un moyen de mesurer cela n'a pas été créé. Alors que les tests effectués dans la clinique par les personnes atteintes de SMA soulignent que la fatigabilité est une partie importante de l'expérience SMA, nous ne comprenons pas pleinement comment la PWSMA éprouve la fatigabilité avec les tâches quotidiennes. Les rapports anecdotiques de PWSMA suggèrent un effet décroissant dans l'endurance vers la fin de leur fenêtre de traitement, mais ce changement n'a pas été mesuré. L'effort SMA est spécifiquement conçu pour le PWSMA et vise à mieux comprendre comment ils ressentent lors de la réalisation des activités physiques quotidiennes.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

45

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Recrutement
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Contact:
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

12 ans et plus, avec diagnostic génétique de tous les types de 5qsma, traités avec Nusinersen (12 mg) pendant au moins 6 mois, seront inclus.

La description

Critères d'inclusion:

  1. Tous les types de 5QSMA (délétion homozygote ou mutation ponctuelle du gène SMN1 et n'importe quel nombre de copies SMN2)
  2. Recevoir un régime de dosage stable de 12 mg de Nusinersen pendant au moins 6 mois

Critères d'exclusion:

  1. Une blessure ou une intervention chirurgicale au cours des 3 mois précédents qui auraient un impact sur leur capacité à effectuer des évaluations de fonctions et / ou de fatigabilité
  2. Inscrit à un essai clinique en cours, ou une étude de vulgarisation, un programme d'accès élargi ou un registre à long terme d'un médicament étudiant ou récemment approuvé
  3. Recevoir une thérapie adjuvante et / ou double (par exemple, des traitements muscles ciblés, NMJ ou symptomatiques)

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Promeneurs
Les participants avec SMA qui sont capables de marcher sans aide.
Autre: Observationnel
Observationnel
Gardiens
Les participants avec SMA qui sont incapables de marcher sans aide, mais qui sont capables de s'asseoir de manière indépendante.
Autre: Observationnel
Observationnel
Non-titulaires
Les participants avec SMA qui ne peuvent pas s'asseoir sans aide.
Autre: Observationnel
Observationnel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Effort SMA
Délai: Baseline, 1 semaine, 1 mois
L'effort SMA est un élément de mesure de la fatigabilité physique perçue par la fatigabilité physique (PROM) qui fournit un score total en pourcentage (PPF%) à chaque participant en fonction de sa participation au cours des 30 derniers jours.
Baseline, 1 semaine, 1 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Module révisé du membre supérieur (RUNM)
Délai: Base de base
La règle est utilisée pour évaluer la fonction motrice de l'épaule, du coude de niveau intermédiaire, du poignet et de la main.
Base de base
Échelle du moteur fonctionnel de Hammersmith élargie (HFMSE)
Délai: Base de base
Le HFMSE est une échelle de 33 éléments conçue pour évaluer la fonction motrice brute dans les gardiens et les marcheurs avec SMA.
Base de base
Test de marche de six minutes (6MWT)
Délai: Base de base
Le 6MWT est une évaluation objective de la capacité d'exercice fonctionnelle qui mesure la distance maximale qu'une personne peut marcher en six minutes sur un cours linéaire de 25 mètres.
Base de base
Test de mastication de six minutes (6 mmt)
Délai: Base de base
Le 6mmt est une mesure de l'endurance à mastication dans laquelle l'individu est invité à mâcher continuellement sur un tube à mâcher pendant une période de six minutes.
Base de base
Boîte de navette d'endurance et test de bloc (ESSBT)
Délai: Base de base
L'ESSBT est un test de la fonction des membres supérieurs qui a été adapté pour évaluer la fatigabilité des performances dans SMA.
Base de base
Test de navette d'endurance à neuf trous (ESNHPT)
Délai: Base de base
L'ESNHPT est utilisé pour évaluer la fatigabilité des performances des membres supérieurs plus distaux et fins.
Base de base

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Columbia University

Collaborateurs

Biogen

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Jacqueline Montes, Pt, EdD, Columbia University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 avril 2025

Achèvement primaire (Estimé)

7 décembre 2026

Achèvement de l'étude (Estimé)

26 février 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 avril 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 avril 2025

Première publication (Réel)

2 mai 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

14 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AAAV5804

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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