Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Charakterizace vnímané fyzické únavy v Nusinersen ošetřené SMA

12. května 2026 aktualizováno: Jacqueline Montes, Columbia University

Charakterizace vnímané fyzické únavy u adolescentů a dospělých ošetřených Nusinersenem: úsilí SMA

Účelem tohoto projektu je prozkoumat užitečnost úsilí SMA, měření výsledku uváděného pacientem, které uvádí pacienta, posoudit vnímanou fyzickou únavu, která je ukotvena k intenzitě a trvání činností. Naším cílem je charakterizovat vnímanou fyzickou únavu (PPF) v rozmanité kohortě lidí s SMA (PWSMA) a vyhodnotit změnu PPF před a po dávkování Nusinersen.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Únava a únava jsou příznaky, které často zažívají lidé žijící s svalovou atrofií (PWSMA). Ukázalo se, že Nusinersen rozšiřuje přežití a zlepšuje funkci motoru, ale únava a únava přetrvávají. Léčeni pacienti hlásí změny v jejich schopnosti dokončit opakující se fyzické aktivity, ale způsob, jak to měřit, nebyl vytvořen. Zatímco testy dokončené na klinice jednotlivci s SMA zdůrazňují, že únava je důležitou součástí zážitku SMA, nechápeme plně, jak PWSMA zažívá únava s každodenními úkoly. Neoficiální zprávy o PWSMA naznačují, že na konci jejich léčebného okna naruší účinek ubývajícího, ale tato změna však nebyla měřena. Úsilí SMA je speciálně navrženo pro PWSMA a jeho cílem je lépe porozumět tomu, jak se cítí při dokončení denních fyzických aktivit.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

45

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Nábor
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Bude zahrnuta 12 let a starší, s genetickou diagnózou všech typů 5QSMA, ošetřených Nusinersen (12 mg) po dobu nejméně 6 měsíců.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Všechny typy 5QSMA (homozygotní delece nebo bodová mutace genu SMN1 a libovolný počet kopií SMN2)
  2. Přijímání stabilního dávkovacího režimu 12 mg Nusinersen po dobu nejméně 6 měsíců

Kritéria pro vyloučení:

  1. Zranění nebo operace během předchozích 3 měsíců, které by ovlivnilo jejich schopnost provádět incinickou funkci a/nebo posouzení únavy
  2. Zapsáno do probíhající klinické studie nebo prodlužovací studie, rozšířeného přístupového programu nebo dlouhodobého registru vyšetřovacího nebo nedávno schváleného léku
  3. Přijímání adjuvans a/nebo duální terapie (např. Svalské cílené, NMJ nebo symptomatické ošetření)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Chodci
Účastníci s SMA, kteří jsou schopni chodit bez pomoci.
Jiný: Pozorovací
Pozorovací
Sitters
Účastníci s SMA, kteří nejsou schopni chodit bez pomoci, ale jsou schopni sedět samostatně.
Jiný: Pozorovací
Pozorovací
Non-linters
Účastníci s SMA, kteří nejsou schopni sedět bez pomoci.
Jiný: Pozorovací
Pozorovací

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Úsilí SMA
Časové okno: Základní linie, 1 týden, 1 měsíc
Úsilí SMA je vnímané fyzické únavosti pacientově hlášené výsledkové opatření (PROM), které každému účastníkovi poskytuje procento (PPF%) celkové skóre na základě jejich účasti za posledních 30 dní.
Základní linie, 1 týden, 1 měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Revidovaný modul horní končetiny (Rulm)
Časové okno: Základní linie
Rulm se používá k posouzení motorické funkce ramene, loketu na střední úrovni, zápěstí a rukou.
Základní linie
Hammersmith Function Motor Scale Expanded (HFMSE)
Časové okno: Základní linie
HFMSE je stupnice 33 položek určená k posouzení hrubé motorické funkce u seditelů a chodců s SMA.
Základní linie
Šestiminutový test chůze (6MWT)
Časové okno: Základní linie
6MWT je objektivní hodnocení funkční cvičební kapacity, které měří maximální vzdálenost, kterou může osoba chodit za šest minut během 25 metrů lineárního kurzu.
Základní linie
Šestiminutový test žvýkání (6MMT)
Časové okno: Základní linie
6MMT je míra vydržení žvýkání, ve které je jednotlivec požádán, aby nepřetržitě žvýkal na žvýkací trubici po dobu šesti minut.
Základní linie
Vytrvalostní kyvadlová doprava a test bloku (ESSBT)
Časové okno: Základní linie
ESSBT je testem funkce horní končetiny, která byla upravena pro posouzení únavy výkonu v SMA.
Základní linie
Vytrvalostní raketoplán devíti jamkový test (ESNHPT)
Časové okno: Základní linie
ESNHPT se používá k posouzení únavy distálního, jemného výkonu motoru horní končetiny.
Základní linie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Columbia University

Spolupracovníci

Biogen

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jacqueline Montes, Pt, EdD, Columbia University

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. dubna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

7. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

26. února 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. dubna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. dubna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

2. května 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

14. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AAAV5804

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pozorovací

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Serbia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit