Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Charakteryzowanie postrzeganej zmęczenia fizycznego w SMA leczonych Nusinersen

12 maja 2026 zaktualizowane przez: Jacqueline Montes, Columbia University

Charakteryzowanie postrzeganej zmęczenia fizycznego u nastolatków i dorosłych traktowanych Nusinersen: wysiłek SMA

Celem tego projektu jest zbadanie użyteczności wysiłku SMA, specyficznej dla SMA zgłoszonej przez pacjenta miary wyniku, ocena postrzeganej zmęczenia fizycznego, która jest zakotwiczona w intensywności i czasu trwania aktywności. Naszym celem jest scharakteryzowanie postrzeganej zmęczenia fizycznego (PPF) w różnorodnej grupie osób z SMA (PWSMA) i ocenić zmianę PPF przed i po dawkowaniu Nusinersena.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zmęczenie i zmęczenie to objawy często odczuwane przez osoby żyjące z kręgosłupem atrofii mięśni (PWSMA). Wykazano, że Nusinersen rozszerza przeżycie i poprawia funkcję motoryczną, ale zmęczenie i zmęczenie utrzymują się. Leczeni pacjenci zgłaszają zmiany w ich zdolności do pełnej powtarzalnej aktywności fizycznej, ale sposób na pomiar tego nie został stworzony. Podczas gdy testy ukończone w klinice przez osoby z SMA podkreślają, że zmęczenie jest ważną częścią doświadczenia SMA, nie w pełni rozumiemy, w jaki sposób PWSMA doświadcza zmęczenia podczas codziennych zadań. Anegdotyczne doniesienia o PWSMA sugerują słabnące efekt wytrzymałości pod koniec okna leczenia, jednak zmiana tej zmiany. Wysiłek SMA został specjalnie zaprojektowany dla PWSMA i ma na celu lepsze zrozumienie, jak się czują podczas wykonywania codziennej aktywności fizycznej.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

45

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

12 lat i starsze, z diagnozą genetyczną wszystkich typów 5qsma, leczonych Nusinersenem (12 mg) przez co najmniej 6 miesięcy.

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Wszystkie rodzaje 5qsma (homozygotyczne usunięcie lub mutacja punktowa genu SMN1 i dowolna liczba kopii SMN2)
  2. Otrzymanie stabilnego schematu dawkowania 12 mg Nusinersen przez co najmniej 6 miesięcy

Kryteria wykluczenia:

  1. Uraz lub operacja w ciągu ostatnich 3 miesięcy, która wpłynęłaby na ich zdolność do wykonywania funkcji i/lub ocen zasobalności w sprawie kliniki
  2. Zapisał się na trwające badanie kliniczne lub badanie rozszerzenia, rozszerzony program dostępu lub długoterminowy rejestr badawczy lub niedawno zatwierdzony lek
  3. Otrzymanie uzupełniającej i/lub podwójnej terapii (np. Ukierunkowane mięśni, NMJ lub objawowe leczenie)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Walkers
Uczestnicy z SMA, którzy mogą chodzić bez pomocy.
Inny: Obserwacyjny
Obserwacyjny
Opiekunowie
Uczestnicy z SMA, którzy nie są w stanie chodzić bez pomocy, ale są w stanie siedzieć niezależnie.
Inny: Obserwacyjny
Obserwacyjny
Nie-siter
Uczestnicy z SMA, którzy nie są w stanie usiąść bez pomocy.
Inny: Obserwacyjny
Obserwacyjny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wysiłek SMA
Ramy czasowe: Linia bazowa, 1 tydzień, 1 miesiąc
Wysiłek SMA jest postrzeganą fizyczną zmęczeniem zgłoszonym przez pacjenta miary wyniku (PROM), która zapewnia całkowity wynik procent (PPF%) dla każdego uczestnika na podstawie ich udziału w ciągu ostatnich 30 dni.
Linia bazowa, 1 tydzień, 1 miesiąc

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmieniony moduł kończyny górnej (RULM)
Ramy czasowe: Linia bazowa
RELM służy do oceny funkcji motorycznej ramienia, łokcia średniego poziomu, nadgarstka i ręki.
Linia bazowa
Hammersmith funkcjonalna skala silnika (HFMSE)
Ramy czasowe: Linia bazowa
HFMSE to 33-elementowa skala zaprojektowana do oceny funkcji motorycznej brutto u opiekunów i spacerowiczów z SMA.
Linia bazowa
Test sześciominutowy (6MWT)
Ramy czasowe: Linia bazowa
6MWT to obiektywna ocena funkcjonalnej pojemności wysiłku, która mierzy maksymalną odległość, jaką osoba może chodzić w sześć minut na 25-metrowym przebiegu liniowym.
Linia bazowa
Sześciominutowy test żucia (6 mmt)
Ramy czasowe: Linia bazowa
6 mmt jest miarą wytrzymałości żucia, w której jednostka jest proszona o ciągłe żucie rurki do żucia przez okres sześciu minut.
Linia bazowa
Pudełko wahadłowe i test blokowy (ESSBT)
Ramy czasowe: Linia bazowa
ESSBT jest testem funkcji kończyny górnej, która została dostosowana do oceny zmęczenia wydajności w SMA.
Linia bazowa
Test PEG-Hole Cuttle Test (ESNHPT)
Ramy czasowe: Linia bazowa
ESNHPT służy do oceny bardziej dystalnej, drobnej zmęczenia kończyn górnych.
Linia bazowa

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Columbia University

Współpracownicy

Biogen

Śledczy

  • Główny śledczy: Jacqueline Montes, Pt, EdD, Columbia University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 kwietnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

7 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

26 lutego 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 kwietnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 kwietnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 maja 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

12 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AAAV5804

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj