GBA1関連のパーキンソン病に関連する成人患者におけるCAP-003遺伝子治療の臨床試験
GBA1遺伝子変異（PD-GBA）を伴うパーキンソン病患者に投与されたCAP-003遺伝子治療の単回投与の安全性、忍容性、および有効性を評価するための第1/2回の用量エスカレーション試験
この臨床試験の目標は、GBA1関連のパーキンソン病の成人におけるCAP-003遺伝子治療の安全性について学ぶことです。 また、CAP-003がこれらの成人の有効性を示しているかどうかについての情報を提供します。
参加者は、CAP-003の単一の静脈内注入を行い、検査とテストのために2年間定期的にクリニックにアクセスします。
調査の概要
詳細な説明
これは、GBA1変異に関連するパーキンソン病で21〜75歳の成人患者に投与されたCAP-003の単一の静脈内投与量の安全性、忍容性、および有効性を評価するために、第1/2、人間の最初の人間、非盲検、多セント、用量エスカレーション試験です。
この試験では、約31人の参加者が投与されます。 フェーズ1は用量エスカレーションフェーズで、2つのコホート（コホート1とコホート2）に分割された約6人の参加者が投与されますが、フェーズ2には1つの用量コホートがあり、約25人の参加者が投与されます。 フェーズ1の参加者は、各コホートで連続的に投与されます。 フェーズ2では、フェーズ1の安全性と忍容性のデータが許容できるとみなされる場合、参加者を同時に投与できるようになります。
参加者はCAP-003の単一のIV注入を受け、その後、安全対策、運動および非運動スケールのベースラインからの変化、認知機能、患者および患者および臨床的グローバルな印象、重症度と改善、疾患の進行、睡眠スケール、自殺の重症度の評価を測定するための2年間、2年間続きます。
研究が完了するか、参加者の最後の訪問で、3年間の安全フォローアップ調査に参加するよう招待されます。
研究の種類
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- New York Presbyterian Hospital-Columbia University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- University of Pennsylvania
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Baylor College of Medicine
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Washington
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Spokane、Washington、アメリカ、99202
- Inland Northwest Research
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準：
- 男性または女性、21〜75年
- 英国パーキンソン病疾患協会の脳銀行臨床診断基準にあたりパーキンソン病（PD）の診断があります。
- HoehnとYahrのステージIを「オフ」状態でIIIに変更しました。
- 病原性またはおそらく病原性GBA1変異の存在が確認されました。
- 一般に、車椅子に依存しない外国式でなければなりません。
- 体重は40 kg以上（88 lb）から≤110kg（242 lb）、18〜34 kg/m2のボディマス指数（BMI）があります。
- 参加者には、参加者の健康状態と認知的および機能的能力に関する情報源として、試験に喜んで参加できる信頼できる研究パートナー/情報提供者（例：家族、友人）がいます。
- コミュニティに住んでいます（つまり、老人ホームではありません）
除外基準：
- Bi-Alleic Gba1変異の存在、またはLRRK2 2019または他のLRRK2変異の存在。
- PD以外の重大な中枢神経系（CNS）疾患の診断は、参加者のPD症状の原因である可能性があるか、研究目標を混乱させる可能性があります。
- モントリオール認知評価（MOCA）≤22のスコア。
- 深部脳刺激装置の配置、集中的な超音波療法、またはPDの他の頭蓋間手術の既往。
- コルチコステロイドに対する過敏症または禁忌;
- 以前の遺伝子または細胞療法;
- 抗カプシド総抗体の陽性試験結果（タブ）;
- 腰椎穿刺を受けることができません。
- ゴーシェ病の診断;
- 安全ラボテスト、バイタルサインの臨床的に有意な異常。
- 研究結果の解釈に影響を与える可能性のある他の病気や薬。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：用量レベル1
参加者は、IVを管理するCAP-003の単回投与を受け取ります
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IV遺伝子治療
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実験的：線量レベル2
参加者は、IVを管理するCAP-003の単回投与を受け取ります
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IV遺伝子治療
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療の発生発生緊急性の有害事象（安全性と忍容性）
時間枠：2年
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治療の発生臨床安全臨床検査（血液学、化学、肝機能および尿検査）、ECG、重要な兆候の測定、身体検査を通じて評価された緊急副大腸
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2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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有効性：グルコシルスフィンゴシン（Glusph）バイオマーカーの変化
時間枠：ベースライン、4週目、第8週、第12週、6か月目、12か月目、18か月目、24か月目または試験終了
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プラズマの大気圧レベルのベースラインからの変化率。
より高い割合の減少はより良い結果です。
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ベースライン、4週目、第8週、第12週、6か月目、12か月目、18か月目、24か月目または試験終了
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有効性：グルコシルスフィンゴシン（Glusph）バイオマーカーの変化
時間枠：ベースライン、第12週、6か月目、18か月目
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CSFのGlusphレベルのベースラインからの変化率。
より高い割合の減少はより良い結果です。
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ベースライン、第12週、6か月目、18か月目
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有効性：β-グルコセルブロシダーゼ（GCASE）バイオマーカーの変化
時間枠：ベースライン、4週目、第8週、第12週、6か月目、12か月目、18か月目、24か月目または試験終了
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血漿中のGCASEタンパク質レベルのベースラインからの変化率。
より高い割合の増加がより良い結果です。
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ベースライン、4週目、第8週、第12週、6か月目、12か月目、18か月目、24か月目または試験終了
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有効性：β-グルコセルブロシダーゼ（GCASE）バイオマーカーの変化
時間枠：ベースライン、第12週、6か月目、18か月目
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CSFおよび血漿のGCASEタンパク質レベルのベースラインからの変化率。
より高い割合の増加がより良い結果です。
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ベースライン、第12週、6か月目、18か月目
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有効性：運動障害社会統一パーキンソン病疾患評価尺度（MDS-ddrs）疾患評価の変化
時間枠：ベースライン、6か月目、12か月目、18か月目、24か月目または試験終了
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MDS-UpdrsパートIIおよびIIIのベースラインからの変更。
スコアの減少は、症状の改善を示します。
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ベースライン、6か月目、12か月目、18か月目、24か月目または試験終了
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協力者と研究者
捜査官
- スタディディレクター：Melanie Brandabur, MD、Capsida Biotherapeutics
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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