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Uno studio clinico sulla terapia genica CAP-003 in pazienti adulti con malattia di Parkinson associata a GBA1

7 ottobre 2025 aggiornato da: Capsida Biotherapeutics, Inc.

Uno studio di fase 1/2 dose-escalation per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di una singola dose di terapia genica CAP-003 somministrata a pazienti con malattia di Parkinson con mutazione del gene GBA1 (PD-GBA)

L'obiettivo di questa sperimentazione clinica è conoscere la sicurezza della terapia genica CAP-003 negli adulti con malattia di Parkinson associata a GBA1. Fornirà inoltre informazioni sul fatto che CAP-003 dimostri efficacia in questi adulti.

I partecipanti avranno una singola infusione endovenosa di CAP-003 e visiteranno regolarmente la clinica per 2 anni per controlli e test.

Panoramica dello studio

Stato

Sospeso

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questa è una sperimentazione di fase di fase 1/2, primo in umano, openter, multicentre, dose per valutare la sicurezza, la tollerabilità ed efficacia di una singola dose endovenosa (IV) di CAP-003 somministrata a pazienti adulti di età compresa tra 21 e 75 anni con il morbo di Parkinson associato alla mutazione GBA1.

Circa 31 partecipanti saranno dosati in questo processo. La fase 1 è una fase di escalation della dose che dose circa 6 partecipanti divise in 2 coorti (coorte 1 e coorte 2) mentre la fase 2 avrà 1 coorte di dose e dose circa 25 partecipanti. I partecipanti alla Fase 1 saranno dosati in sequenza in ciascuna coorte. La fase 2 consentirà ai partecipanti di essere dosati contemporaneamente se i dati di sicurezza e tollerabilità dalla fase 1 sono considerati accettabili.

I partecipanti riceveranno una singola infusione IV di CAP-003 e saranno quindi seguiti per 2 anni con misure di sicurezza, valutazioni per misurare i cambiamenti dal basale nella scale motoria e non motoria, nella funzione cognitiva, nell'impressione globale clinica e clinica di gravità e miglioramento della malattia, scala del sonno e gravità del suicidio.

Al completamento dello studio o all'ultima visita del partecipante, saranno invitati a partecipare a uno studio di follow -up di sicurezza di 3 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

31

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • New York Presbyterian Hospital-Columbia University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stati Uniti, 98034
        • Booth Gardner Parkinson's Care Center - Evergreen Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, Stati Uniti, 99202
        • Inland Northwest Research

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Maschio o femmina, da 21 a 75 anni
  • Ha diagnosi di malattia di Parkinson (PD) per criteri diagnostici clinici del Brain Bank di Parkinson della Purkinson;
  • Ha modificato Hoehn e Yahr Stage I a III nello stato "Off";
  • Presenza di una mutazione GBA1 patogena patogena o probabilmente confermata;
  • Deve essere generalmente ambulatoriale, non dipendente dalla sedia a rotelle;
  • Ha un peso corporeo da ≥40 kg (da 88 libbre) a ≤110 kg (242 lb) e un indice di massa corporea (BMI) da 18 a 34 kg/m2;
  • Il partecipante ha un partner/informatore di studio affidabile (ad es. Famiglia, amico) disposto e in grado di partecipare al processo come fonte di informazioni sullo stato di salute del partecipante e sulle capacità cognitive e funzionali;
  • Vive nella comunità (cioè non in una casa di cura)

Criteri di esclusione:

  • Presenza di una mutazione bi-allelica GBA1 o presenza di LRRK2 2019 o altra mutazione LRRK2;
  • Diagnosi di una malattia significativa del sistema nervoso centrale (SNC) diverso dal PD che può essere una causa per i sintomi del PD del partecipante o può confondere gli obiettivi di studio;
  • Punteggio di valutazione cognitiva di Montreal (MOCA) di ≤22;
  • Storia del posizionamento dello stimolatore cerebrale profondo, della terapia ecografica focalizzata o di altre chirurgia intercranica per PD;
  • Ipersensibilità o controindicazioni al corticosteroide;
  • Terapia del gene o cellulare precedente;
  • Risultato del test positivo per anticorpi totali anti-capside (TAB);
  • Incapace di sottoporsi a puntura lombare;
  • Diagnosi della malattia di Gaucher;
  • Anomalie clinicamente significative nei test di laboratorio di sicurezza, segni vitali;
  • Altre malattie o farmaci che possono influire sull'interpretazione dei risultati dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Livello 1 dose
I partecipanti riceveranno una singola dose di CAP-003, somministrato IV
Droga: terapia genica
Terapia genica IV
Sperimentale: Livello 2 dose
I partecipanti riceveranno una singola dose di CAP-003, somministrato IV
Droga: terapia genica
Terapia genica IV

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza del trattamento eventi avversi emergenti (sicurezza e tollerabilità)
Lasso di tempo: 2 anni
Incidenza del trattamento eventi avversi emergenti valutati attraverso test di laboratorio di sicurezza clinica (ematologia, chimica, funzione epatica e analisi delle urine), ECG, misurazioni dei segni vitali ed esami fisici
2 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia: cambiamento di biomarcatore glucosilsfingosina (glusfo)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 4, settimana 8, settimana 12, mese 6, mese 12, mese 18, mese 24 o fine prova
Variazione percentuale dal basale nei livelli di glusfi nel plasma. Una riduzione della percentuale più elevata è un risultato migliore.
Baseline, settimana 4, settimana 8, settimana 12, mese 6, mese 12, mese 18, mese 24 o fine prova
Efficacia: cambiamento di biomarcatore glucosilsfingosina (glusfo)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12, mese 6, mese 18
Variazione percentuale rispetto al basale nei livelli di glusfi nel CSF. Una riduzione della percentuale più elevata è un risultato migliore.
Baseline, settimana 12, mese 6, mese 18
Efficacia: cambiamento di biomarcatori β-glucocerebrosidasi (GCASE)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 4, settimana 8, settimana 12, mese 6, mese 12, mese 18, mese 24 o fine prova
Variazione percentuale dal basale nei livelli di proteina GCAS nel plasma. Un aumento di percentuale più elevato è un risultato migliore.
Baseline, settimana 4, settimana 8, settimana 12, mese 6, mese 12, mese 18, mese 24 o fine prova
Efficacia: cambiamento di biomarcatori β-glucocerebrosidasi (GCASE)
Lasso di tempo: Baseline, settimana 12, mese 6, mese 18
Variazione percentuale dal basale nei livelli di proteina GCAS nel CSF e nel plasma. Un aumento di percentuale più elevato è un risultato migliore.
Baseline, settimana 12, mese 6, mese 18
Efficacia: Disturbo dei movimenti Società unificata La scala di valutazione delle malattie di Parkinson (MDS-updrs) Valutazione delle malattie
Lasso di tempo: Basale, mese 6, mese 12, mese 18, mese 24 o fine prova
Modifica dal basale nelle parti MDS-updrs II e III. Una diminuzione del punteggio indica il miglioramento dei sintomi.
Basale, mese 6, mese 12, mese 18, mese 24 o fine prova

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Capsida Biotherapeutics, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Melanie Brandabur, MD, Capsida Biotherapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

18 agosto 2025

Completamento primario (Stimato)

1 settembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 novembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

2 giugno 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 giugno 2025

Primo Inserito (Effettivo)

10 giugno 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

8 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAP-003-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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