Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En klinisk studie av CAP-003 genterapi hos voksne pasienter med GBA1-assosiert Parkinsons sykdom

18. juni 2026 oppdatert av: Capsida Biotherapeutics, Inc.

En fase 1/2 dose-opptrapping for å evaluere sikkerhet, toleranse og effekt av en enkelt dose CAP-003 genterapi administrert til pasienter med Parkinsons sykdom med GBA1-genmutasjon (PD-GBA)

Målet med denne kliniske studien er å lære om sikkerheten ved CAP-003 genterapi hos voksne med GBA1-tilknyttet Parkinsons sykdom. Det vil også gi informasjon om CAP-003 demonstrerer effekt hos disse voksne.

Deltakerne vil ha en enkelt intravenøs infusjon av CAP-003 og besøke klinikken regelmessig i 2 år for kontroll og tester.

Studieoversikt

Status

Tilbaketrukket

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 1/2, første-i-menneskelig, åpen etikett, multisenter, dose opptrappingsforsøk for å vurdere sikkerhet, toleranse og effekt av en enkelt intravenøs (IV) dose CAP-003 administrert til voksne pasienter i alderen 21 til 75 år med Parkinsons sykdom assosiert med GBA1-mutasjon.

Omtrent 31 deltakere vil bli dosert i denne rettssaken. Fase 1 er en dose opptrappingsfase som vil dose omtrent 6 deltakere delt inn i 2 årskull (kohort 1 og kohort 2) mens fase 2 vil ha 1 dosekohort og dose omtrent 25 deltakere. Deltakere i fase 1 vil bli dosert sekvensielt i hver årskull. Fase 2 vil tillate at deltakerne kan doseres samtidig hvis sikkerhets- og tolerabilitetsdata fra fase 1 anses som akseptable.

Deltakerne vil motta en enkelt IV-infusjon av CAP-003 og vil deretter bli fulgt i 2 år med sikkerhetstiltak, vurderinger for å måle endringer fra baseline i motoriske og ikke-motoriske skalaer, kognitiv funksjon, pasient og klinisk globalt inntrykk av alvorlighetsgrad og forbedring, sykdomsprogresjon, søvnskala og selvmordsgrad.

Etter fullføring av studien eller ved deltakerens endelige besøk vil de bli invitert til å delta i en 3 -års sikkerhetsoppfølgingsstudie.

Studietype

Intervensjonell

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • New York Presbyterian Hospital-Columbia University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Spokane, Washington, Forente stater, 99202
        • Inland Northwest Research

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Mann eller kvinne, 21 til 75 år
  • Har diagnose av Parkinsons sykdom (PD) per Storbritannia Parkinsons sykdomssamfunn hjernebank kliniske diagnostiske kriterier;
  • Har modifisert Hoehn og Yahr Stage I til III i 'Off' tilstand;
  • Tilstedeværelse av en patogen eller sannsynlig patogen GBA1 -mutasjon bekreftet;
  • Må være generelt ambulerende, ikke avhengig av rullestol;
  • Har en kroppsvekt på ≥40 kg (88 pund) til ≤110 kg (242 lb) og en kroppsmasseindeks (BMI) på 18 til 34 kg/m2;
  • Deltakeren har en pålitelig studiepartner/informant (f.eks. Familiemedlem, venn) som er villig og i stand til å delta i rettsaken som en kilde til informasjon om deltakerens helsetilstand og kognitive og funksjonelle evner;
  • Bor i samfunnet (dvs. ikke på sykehjem)

Eksklusjonskriterier:

  • Tilstedeværelse av en bi-allelisk GBA1-mutasjon, eller tilstedeværelse av LRRK2 2019 eller annen LRRK2-mutasjon;
  • Diagnostisering av betydelig sentralnervesystem (CNS) -sykdom annen enn PD som kan være en årsak til deltakerens PD -symptomer eller kan forvirre studiemålene;
  • Montreal Cognitive Assessment (MOCA) score på ≤22;
  • Historie med dyp hjernestimulatorplassering, fokusert ultralydbehandling eller annen interkraniell kirurgi for PD;
  • Overfølsomhet eller kontraindikasjoner for kortikosteroid;
  • Tidligere gen- eller celleterapi;
  • Positivt testresultat for anti-kapsid totale antistoffer (TAB);
  • Ikke i stand til å gjennomgå lumbal punktering;
  • Diagnose av Gaucher sykdom;
  • Klinisk signifikante avvik i tester av sikkerhetslaboratorier, vitale tegn;
  • Andre sykdommer eller medisiner som kan påvirke tolkningen av studieresultatene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Dosenivå 1
Deltakerne vil motta en enkelt dose CAP-003, administrert IV
Legemiddel: Genterapi
IV genterapi
Eksperimentell: Dosenivå 2
Deltakerne vil motta en enkelt dose CAP-003, administrert IV
Legemiddel: Genterapi
IV genterapi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandling fremvoksende bivirkninger (sikkerhet og tolerabilitet)
Tidsramme: 2 år
Forekomst av behandling fremvoksende bivirkninger vurdert gjennom kliniske sikkerhetslaboratorietester (hematologi, kjemi, leverfunksjon og urinalyse), EKG, vitale tegnmålinger og fysiske undersøkelser
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet: glukosylsfingosin (glusph) biomarkørendring
Tidsramme: Baseline, uke 4, uke 8, uke 12, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24 eller slutten av rettssaken
Prosentvis endres fra baseline i glusfnivåer i plasma. Høyere prosent reduksjon er et bedre resultat.
Baseline, uke 4, uke 8, uke 12, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24 eller slutten av rettssaken
Effektivitet: glukosylsfingosin (glusph) biomarkørendring
Tidsramme: Baseline, uke 12, måned 6, måned 18
Prosent endres fra baseline i glusfnivåer i CSF. Høyere prosent reduksjon er et bedre resultat.
Baseline, uke 12, måned 6, måned 18
Effektivitet: ß-glukocerebrosidase (GCase) biomarkørendring
Tidsramme: Baseline, uke 4, uke 8, uke 12, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24 eller slutten av rettssaken
Prosent endres fra baseline i GCase proteinnivåer i plasma. Høyere prosent økning er et bedre resultat.
Baseline, uke 4, uke 8, uke 12, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24 eller slutten av rettssaken
Effektivitet: ß-glukocerebrosidase (GCase) biomarkørendring
Tidsramme: Baseline, uke 12, måned 6, måned 18
Prosent endres fra baseline i GCase -proteinnivåer i CSF og plasma. Høyere prosent økning er et bedre resultat.
Baseline, uke 12, måned 6, måned 18
Effektivitet: Movement Disorder Society Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) sykdomsvurdering endring
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24 eller slutten av rettssaken
Endre fra baseline i MDS-UPDRS-deler II og III. En reduksjon i score indikerer forbedring av symptomer.
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24 eller slutten av rettssaken

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Capsida Biotherapeutics, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Melanie Brandabur, MD, Capsida Biotherapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

18. august 2025

Primær fullføring (Faktiske)

17. juni 2026

Studiet fullført (Faktiske)

17. juni 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. juni 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. juni 2025

Først lagt ut (Faktiske)

10. juni 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2026

Sist bekreftet

1. juni 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAP-003-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere